Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ANAVEX2-73 u pacjentów z zespołem Retta

11 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Anavex Life Sciences Corp.

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie dotyczące dostosowywania dawki preparatu ANAVEX2-73 u pacjentów z zespołem Retta

Badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności zostało zaprojektowane jako podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo.

7-tygodniowe kontrolowane placebo badanie roztworu doustnego ANAVEX2-73 w leczeniu pacjentów z RTT w wieku 18 lat lub starszych. Wszystkim pacjentom, którzy spełnią kryteria narażenia na ANAVEX2-73, zostanie zaoferowana dobrowolna opcja kontynuacji 12-tygodniowego otwartego przedłużenia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności zostało zaprojektowane jako podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo.

Jest to 7-tygodniowe badanie kontrolowane placebo dotyczące roztworu doustnego ANAVEX2-73 w leczeniu pacjentów z RTT w wieku 18 lat lub starszych. Wszystkim pacjentom, którzy spełnią kryteria narażenia na ANAVEX2-73, zostanie zaoferowana dobrowolna opcja kontynuacji 12-tygodniowego otwartego przedłużenia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
31

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat włącznie.
  • Rozpoznanie klasycznego RTT, zgodnie z kryteriami z 2010 r. (Neul i in., 2010) oraz mutacja MECP2.
  • Obecny schemat leczenia farmakologicznego, w tym suplementacja, jest stabilny od co najmniej 4 tygodni.
  • W przypadku leków przeciwpadaczkowych (AED) dozwolone jest 1-4 AED. Leczenie musi być stabilne (lek, dawka, przerwa w podawaniu) przez 30 dni przed włączeniem.
  • Umiejętność prowadzenia dokładnego dziennika napadów lub posiadanie opiekuna, który może prowadzić dokładny dziennik napadów.
  • Potwierdzenie od uczestnika, że ​​jeśli jest w wieku rozrodczym, nie jest w ciąży poprzez wykonanie testu ciążowego z moczu. Pacjentki w wieku rozrodczym i zagrożone ciążą muszą wyrazić zgodę na abstynencję.
  • Przed przeprowadzeniem procedur specyficznych dla badania rodzic/opiekun/LAR uczestnika musi przedstawić pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zespół badawczy musi podjąć próbę uzyskania zgody obojga rodziców.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z postępującym schorzeniem medycznym lub neurologicznym, który w opinii badacza mógłby zakłócić przebieg badania.
  • Obecna klinicznie istotna choroba ogólnoustrojowa, która może spowodować pogorszenie stanu pacjenta lub wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta podczas badania.
  • Historia klinicznie ewidentnego udaru lub klinicznie istotnego zwężenia lub blaszki miażdżycowej tętnicy szyjnej lub kręgowo-podstawnej lub inna historia neurologiczna (np. uraz głowy z utratą przytomności) lub psychiatryczna, która zdaniem badacza może zakłócać interpretację danych.
  • Wskazanie na chorobę wątroby, określone przez poziomy ALT (SGPT), AST (SGOT) w surowicy lub fosfatazy alkalicznej powyżej 3-krotności górnej granicy normy (GGN), jak określono podczas badań przesiewowych.
  • Leczenie lekami immunosupresyjnymi (np. ogólnoustrojowymi kortykosteroidami) w ciągu ostatnich 90 dni (dozwolone są miejscowe i donosowe kortykosteroidy oraz wziewne kortykosteroidy w przypadku astmy) lub chemioterapeutykami w leczeniu nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Inne istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniu fizycznym, neurologicznym, laboratoryjnym lub elektrokardiogramie (EKG) (np. migotanie przedsionków), które mogą zagrozić badaniu lub być szkodliwe dla uczestnika.
  • Jakakolwiek znana nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w badanym leku lub w preparacie placebo.
  • Inna współistniejąca lub przewlekła choroba poza tą, o której wiadomo, że jest związana z RTT.
  • Pacjenci, którzy planują rozpocząć lub zmienić interwencję farmakologiczną lub niefarmakologiczną w trakcie badania.
  • Osoby przyjmujące silne inhibitory i induktory CYP 3A4 i CYP2C19.
  • Osoby przyjmujące inny badany lek obecnie lub w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Wszelkie inne kryteria (takie jak klinicznie istotny wynik przesiewowego badania krwi), które w opinii badacza mogłyby zakłócić przebieg lub wynik badania.
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby i nerek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Aktywne ramię
Tydzień 0-7: Przyjmować doustnie 1 ml produktu dziennie (roztwór ANAVEX2-73)
Lek: ANAVEX2-73
Płynny roztwór doustny
PLACEBO_COMPARATOR: Ramię placebo
Tydzień 0-7: Codziennie przyjmuj doustnie 1 ml produktu (placebo)
Lek: Placebo
Płynny roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 7 tygodni
Występowanie zdarzeń niepożądanych
7 tygodni
Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax] ANAVEX2-73
Ramy czasowe: 7 tygodni
Farmakokinetyka ANAVEX2-73 i metabolitu
7 tygodni
Pole pod krzywą [AUC] ANAVEX2-73
Ramy czasowe: 7 tygodni
Farmakokinetyka ANAVEX2-73 i metabolitu
7 tygodni
Panel lipidowy
Ramy czasowe: 7 tygodni
Istotne wyniki badań laboratoryjnych
7 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RSBQ
Ramy czasowe: 7 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia (EOT) w Kwestionariuszu Zachowania Zespołu Retta (RSBQ). Całkowity wynik i wstępnie określony podzbiór RSBQ
7 tygodni
CGI-I
Ramy czasowe: 7 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (EOT) w punktacji Globalnej Skali Poprawy Wrażenia Klinicznego (CGI-I). Całkowity wynik i wstępnie określony podzbiór CGI-I
7 tygodni

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: 7 tygodni
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
7 tygodni
Częstotliwość napadów za pomocą dziennika napadów
Ramy czasowe: 7 tygodni
Częstotliwość napadów za pomocą dziennika napadów
7 tygodni
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
Ramy czasowe: 7 tygodni
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
7 tygodni
Wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: 7 tygodni
Wizualna skala analogowa (VAS)
7 tygodni
Wariant genetyczny SIGMAR1, COMT
Ramy czasowe: 7 tygodni
Wstępnie określony punkt końcowy
7 tygodni
Stężenie glutaminianu w osoczu
Ramy czasowe: 7 tygodni
Biomarker
7 tygodni
Stężenie GABA w osoczu
Ramy czasowe: 7 tygodni
Biomarker
7 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Anavex Life Sciences Corp.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 października 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 listopada 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na ANAVEX2-73

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami