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Studie zu ANAVEX2-73 bei Patienten mit Rett-Syndrom

11. Januar 2021 aktualisiert von: Anavex Life Sciences Corp.

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosistitrationsstudie von ANAVEX2-73 bei Patienten mit Rett-Syndrom

Die Phase-2-Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie ist als doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie konzipiert.

7-wöchige placebokontrollierte Studie mit ANAVEX2-73 Lösung zum Einnehmen zur Behandlung von Patienten mit RTT ab 18 Jahren. Allen Patienten, die die Expositionskriterien für ANAVEX2-73 erfüllen, wird eine freiwillige Option angeboten, um eine 12-wöchige Open-Label-Verlängerung fortzusetzen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit ist als doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie konzipiert.

Dies ist eine 7-wöchige placebokontrollierte Studie mit ANAVEX2-73 Lösung zum Einnehmen zur Behandlung von Patienten mit RTT ab 18 Jahren. Allen Patienten, die die Expositionskriterien für ANAVEX2-73 erfüllen, wird eine freiwillige Option angeboten, um eine 12-wöchige Open-Label-Verlängerung fortzusetzen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
31

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 45 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre, einschließlich.
  • Diagnose einer klassischen RTT nach 2010-Kriterien (Neul et al., 2010) und einer MECP2-Mutation.
  • Das aktuelle pharmakologische Behandlungsschema, einschließlich Nahrungsergänzungsmittel, ist seit mindestens 4 Wochen stabil.
  • Bei Einnahme von Antiepileptika (AEDs) sind 1-4 AEDs erlaubt. Die Behandlung muss 30 Tage vor der Aufnahme stabil sein (Arzneimittel, Dosis, Verabreichungsintervall).
  • Fähigkeit, genaue Anfallstagebücher zu führen oder eine Pflegekraft zu haben, die genaue Anfallstagebücher führen kann.
  • Bestätigung der Teilnehmerin, dass sie, wenn sie gebärfähig ist, nicht schwanger ist, durch einen Schwangerschaftstest im Urin. Patientinnen im gebärfähigen Alter und bei Risikoschwangerschaft müssen der Abstinenz zustimmen.
  • Vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren müssen die Eltern/Betreuer/LAR des Probanden eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Gegebenenfalls muss das Forschungsteam versuchen, die Zustimmung beider Elternteile einzuholen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einem fortschreitenden medizinischen oder neurologischen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen würde.
  • Aktuelle klinisch signifikante systemische Erkrankung, die wahrscheinlich zu einer Verschlechterung des Zustands des Patienten führt oder die Sicherheit des Patienten während der Studie beeinträchtigt.
  • Vorgeschichte eines klinisch offensichtlichen Schlaganfalls oder einer klinisch signifikanten Karotis- oder vertebrobasilären Stenose oder Plaque oder einer anderen Vorgeschichte von neurologischen (z. B. Kopftrauma mit Bewusstseinsverlust) oder psychiatrischen Erkrankungen, die nach Ansicht des Ermittlers die Interpretierbarkeit der Daten beeinträchtigen können.
  • Hinweis auf eine Lebererkrankung, definiert durch Serumspiegel von ALT (SGPT), AST (SGOT) oder alkalischer Phosphatase über dem 3-fachen oberen Grenzwert des Normalwerts (ULN), wie während des Screenings bestimmt.
  • Behandlung mit immunsuppressiven Medikamenten (z. B. systemische Kortikosteroide) innerhalb der letzten 90 Tage (topische und nasale Kortikosteroide und inhalative Kortikosteroide bei Asthma sind zulässig) oder Chemotherapeutika bei bösartigen Erkrankungen innerhalb der letzten 3 Jahre.
  • Andere klinisch signifikante Anomalien bei körperlichen, neurologischen, Labor- oder Elektrokardiogramm (EKG)-Untersuchungen (z. B. Vorhofflimmern), die die Studie beeinträchtigen oder dem Teilnehmer schaden könnten.
  • Jede bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der im Studienmedikament oder in der Placebo-Formulierung enthaltenen Hilfsstoffe.
  • Andere komorbide oder chronische Erkrankungen, die nicht mit RTT bekannt sind.
  • Probanden, die planen, im Laufe der Studie eine pharmakologische oder nicht-pharmakologische Intervention einzuleiten oder zu ändern.
  • Patienten mit starken CYP 3A4- und CYP2C19-Inhibitoren und -Induktoren.
  • Probanden, die derzeit oder innerhalb der letzten 30 Tage ein anderes Prüfpräparat einnehmen.
  • Alle anderen Kriterien (z. B. ein klinisch signifikantes Screening-Bluttestergebnis), die nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung oder das Ergebnis der Studie beeinträchtigen könnten.
  • Patienten mit eingeschränkter Leber- und Nierenfunktion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Aktiver Arm
Woche 0-7: Täglich 1 ml des Produkts oral einnehmen (Lösung von ANAVEX2-73)
Arzneimittel: ANAVEX2-73
Flüssige orale Lösung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-Arm
Woche 0-7: Täglich 1 ml des Produkts oral einnehmen (Placebo)
Arzneimittel: Placebo
Flüssige orale Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 7 Wochen
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
7 Wochen
Maximale Plasmakonzentration [Cmax] von ANAVEX2-73
Zeitfenster: 7 Wochen
PK von ANAVEX2-73 und Metaboliten
7 Wochen
Fläche unter der Kurve [AUC] von ANAVEX2-73
Zeitfenster: 7 Wochen
PK von ANAVEX2-73 und Metaboliten
7 Wochen
Lipid-Panel
Zeitfenster: 7 Wochen
Signifikante Laborbefunde
7 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
RSBQ
Zeitfenster: 7 Wochen
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (EOT) im Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ). Gesamtpunktzahl und eine vordefinierte Teilmenge des RSBQ
7 Wochen
CGI-I
Zeitfenster: 7 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (EOT) im Score der Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I). Gesamtpunktzahl und eine vordefinierte Teilmenge des CGI-I
7 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ)
Zeitfenster: 7 Wochen
Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ)
7 Wochen
Anfallshäufigkeit über Anfallstagebuch
Zeitfenster: 7 Wochen
Anfallshäufigkeit über Anfallstagebuch
7 Wochen
Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS)
Zeitfenster: 7 Wochen
Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS)
7 Wochen
Visuelle Analogskala (VAS)
Zeitfenster: 7 Wochen
Visuelle Analogskala (VAS)
7 Wochen
Genetische Variante SIGMAR1, COMT
Zeitfenster: 7 Wochen
Vordefinierter Endpunkt
7 Wochen
Glutamat-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 7 Wochen
Biomarker
7 Wochen
GABA-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 7 Wochen
Biomarker
7 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Anavex Life Sciences Corp.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Februar 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Oktober 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. November 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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