Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de ANAVEX2-73 em Pacientes com Síndrome de Rett

11 de janeiro de 2021 atualizado por: Anavex Life Sciences Corp.

Um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de titulação de dose de ANAVEX2-73 em pacientes com síndrome de Rett

O estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia da Fase 2 foi concebido como um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo.

Estudo de 7 semanas controlado por placebo de ANAVEX2-73 solução oral para o tratamento de pacientes com RTT de 18 anos ou mais. Uma opção voluntária será oferecida para todos os pacientes que atenderem aos critérios de exposição para ANAVEX2-73 para continuar uma extensão aberta de 12 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia de Fase 2 foi concebido como um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo.

Este é um estudo de 7 semanas controlado por placebo de ANAVEX2-73 solução oral para o tratamento de pacientes com RTT de 18 anos ou mais. Uma opção voluntária será oferecida para todos os pacientes que atenderem aos critérios de exposição para ANAVEX2-73 para continuar uma extensão aberta de 12 semanas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
31

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (ADULTO)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥ 18 anos, inclusive.
  • Diagnóstico de RTT clássico, de acordo com os critérios de 2010 (Neul et al., 2010), e uma mutação MECP2.
  • O regime de tratamento farmacológico atual, incluindo suplementos, tem se mantido estável por pelo menos 4 semanas.
  • Se estiver tomando drogas antiepilépticas (AEDs), 1-4 AEDs são permitidos. O tratamento deve ser estável (medicamento, dose, intervalo de administração) por 30 dias antes da inscrição.
  • Capacidade de manter diários de convulsão precisos ou ter um cuidador que possa manter diários de convulsão precisos.
  • Confirmação da participante de que, se tiver potencial para engravidar, não está grávida por meio de teste de gravidez na urina. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e em risco de gravidez devem concordar com a abstinência.
  • Antes da condução dos procedimentos específicos do estudo, o pai/responsável/LAR do sujeito deve fornecer consentimento informado por escrito. Se aplicável, a equipe de pesquisa deve tentar obter o consentimento de ambos os pais.

Critério de exclusão:

  • Pacientes que têm uma condição médica ou neurológica progressiva que, na opinião do investigador, interferiria na condução do estudo.
  • Doença sistêmica atual clinicamente significativa que provavelmente resultará na deterioração da condição do paciente ou afetará a segurança do paciente durante o estudo.
  • História de acidente vascular cerebral clinicamente evidente ou estenose ou placa carotídea ou vertebrobasilar clinicamente significativa ou outra história de condição neurológica (por exemplo, traumatismo craniano com perda de consciência) ou psiquiátrica que o Investigador considere que pode interferir na interpretabilidade dos dados.
  • Indicação de doença hepática, definida por níveis séricos de ALT (SGPT), AST (SGOT) ou fosfatase alcalina acima de 3x o limite superior do normal (LSN), conforme determinado durante a triagem.
  • Tratamento com medicamentos imunossupressores (p.
  • Outra anormalidade clinicamente significativa no exame físico, neurológico, laboratorial ou de eletrocardiograma (ECG) (por exemplo, fibrilação atrial) que possa comprometer o estudo ou prejudicar o participante.
  • Qualquer hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes contidos na droga do estudo ou formulação placebo.
  • Outra comorbidade ou doença crônica além daquela conhecida por estar associada ao RTT.
  • Indivíduos que planejam iniciar ou alterar intervenções farmacológicas ou não farmacológicas durante o curso do estudo.
  • Indivíduos recebendo inibidores e indutores potentes de CYP 3A4 e CYP2C19.
  • Indivíduos tomando outro medicamento experimental atualmente ou nos últimos 30 dias.
  • Quaisquer outros critérios (como um resultado de exame de sangue de triagem clinicamente significativo) que, na opinião do investigador, possam interferir na condução ou resultado do estudo.
  • Pacientes com insuficiência hepática e renal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Braço ativo
Semana 0-7: Tome 1 ml por via oral do produto diariamente (solução de ANAVEX2-73)
Medicamento: ANAVEX2-73
Solução oral líquida
PLACEBO_COMPARATOR: Braço placebo
Semana 0-7: Tome 1 ml por via oral do produto diariamente (placebo)
Medicamento: Placebo
Solução oral líquida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos
Prazo: 7 semanas
Incidência de Eventos Adversos
7 semanas
Concentração plasmática máxima [Cmax] de ANAVEX2-73
Prazo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 e metabólito
7 semanas
Área sob a curva [AUC] de ANAVEX2-73
Prazo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 e metabólito
7 semanas
Painel de lipídios
Prazo: 7 semanas
Achados laboratoriais significativos
7 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
RSBQ
Prazo: 7 semanas
Mudança desde a linha de base até o final do tratamento (EOT) no Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ). Pontuação total e um subconjunto pré-especificado do RSBQ
7 semanas
CGI-I
Prazo: 7 semanas
Alteração da linha de base até o final do tratamento (EOT) na pontuação da Escala de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I). Pontuação total e um subconjunto pré-especificado do CGI-I
7 semanas

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
Prazo: 7 semanas
Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
7 semanas
Frequência de convulsões por meio do diário de convulsões
Prazo: 7 semanas
Frequência de convulsões por meio do diário de convulsões
7 semanas
Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: 7 semanas
Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
7 semanas
Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: 7 semanas
Escala Visual Analógica (VAS)
7 semanas
Variante genética SIGMAR1, COMT
Prazo: 7 semanas
Endpoint pré-especificado
7 semanas
Concentração plasmática de glutamato
Prazo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas
Concentração plasmática de GABA
Prazo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Anavex Life Sciences Corp.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
28 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de novembro de 2018

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de janeiro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Rett

Ensaios clínicos em ANAVEX2-73

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações