Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ANAVEX2-73 hos patienter med Rett syndrom

11. januar 2021 opdateret af: Anavex Life Sciences Corp.

En dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret dosistitreringsundersøgelse af ANAVEX2-73 hos patienter med Rett syndrom

Fase 2 undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effekt er designet som et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie.

7-ugers placebokontrolleret undersøgelse af ANAVEX2-73 oral opløsning til behandling af patienter med RTT 18 år eller ældre. En frivillig mulighed vil blive tilbudt for alle patienter, der opfylder eksponeringskriterierne for ANAVEX2-73, for at fortsætte en 12-ugers åben forlængelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2 undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effekt er designet som et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie.

Dette er en 7-ugers placebokontrolleret undersøgelse af ANAVEX2-73 oral opløsning til behandling af patienter med RTT 18 år eller ældre. En frivillig mulighed vil blive tilbudt for alle patienter, der opfylder eksponeringskriterierne for ANAVEX2-73, for at fortsætte en 12-ugers åben forlængelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
31

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år inklusive.
  • Diagnose af klassisk RTT i henhold til 2010-kriterier (Neul et al., 2010) og en MECP2-mutation.
  • Det nuværende farmakologiske behandlingsregime, inklusive kosttilskud, har været stabilt i mindst 4 uger.
  • Hvis du er på antiepileptika (AED'er), er 1-4 AED'er tilladt. Behandlingen skal være stabil (lægemiddel, dosis, administrationsinterval) i 30 dage før optagelse.
  • Evne til at føre nøjagtige anfaldsdagbøger eller have en omsorgsperson, der kan føre nøjagtige anfaldsdagbøger.
  • Bekræftelse fra deltageren om, at hvis den er i den fødedygtige alder ikke er gravid gennem uringraviditetstest. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og i risiko for graviditet skal acceptere afholdenhed.
  • Forud for gennemførelse af undersøgelsesspecifikke procedurer skal forsøgspersonens forælder/plejer/LAR give skriftligt informeret samtykke. Hvis det er relevant, skal forskerholdet forsøge at indhente samtykke fra begge forældre.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der har en fremadskridende medicinsk eller neurologisk tilstand, som efter investigatorens mening ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
  • Aktuel klinisk signifikant systemisk sygdom, der sandsynligvis vil resultere i forværring af patientens tilstand eller påvirke patientens sikkerhed under undersøgelsen.
  • Anamnese med klinisk tydelig slagtilfælde eller klinisk signifikant carotis- eller vertebrobasilær stenose eller plaque eller anden historie med neurologisk (f.eks. hovedtraume med bevidsthedstab) eller psykiatrisk tilstand, som efterforskeren vurderer kan forstyrre fortolkningen af ​​data.
  • Indikation af leversygdom, defineret ved serumniveauer af ALT (SGPT), AST (SGOT) eller alkalisk fosfatase over 3x øvre normalgrænse (ULN) som bestemt under screening.
  • Behandling med immunsuppressiv medicin (f.eks. systemiske kortikosteroider) inden for de sidste 90 dage (topiske og nasale kortikosteroider og inhalerede kortikosteroider mod astma er tilladt) eller kemoterapeutiske midler mod malignitet inden for de sidste 3 år.
  • Anden klinisk signifikant abnormitet ved fysisk, neurologisk, laboratorie- eller elektrokardiogram (EKG) undersøgelse (f.eks. atrieflimren), der kan kompromittere undersøgelsen eller være skadelig for deltageren.
  • Enhver kendt overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne indeholdt i undersøgelseslægemidlet eller placeboformuleringen.
  • Anden komorbid eller kronisk sygdom ud over den, der vides at være forbundet med RTT.
  • Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologisk eller ikke-farmakologisk intervention i løbet af undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner på potente CYP 3A4- og CYP2C19-hæmmere og -inducere.
  • Forsøgspersoner, der tager et andet forsøgslægemiddel i øjeblikket eller inden for de sidste 30 dage.
  • Eventuelle andre kriterier (såsom et klinisk signifikant screeningsresultat af blodprøver), som efter investigatorens opfattelse kan forstyrre undersøgelsens gennemførelse eller resultat.
  • Patienter med nedsat lever- og nyrefunktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Aktiv arm
Uge 0-7: Tag 1 ml oralt af produktet dagligt (opløsning af ANAVEX2-73)
Medicin: ANAVEX2-73
Flydende oral opløsning
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo arm
Uge 0-7: Tag 1 ml oralt af produktet dagligt (placebo)
Medicin: Placebo
Flydende oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 7 uger
Forekomst af uønskede hændelser
7 uger
Maksimal plasmakoncentration [Cmax] for ANAVEX2-73
Tidsramme: 7 uger
PK af ANAVEX2-73 og metabolit
7 uger
Area Under the Curve [AUC] af ANAVEX2-73
Tidsramme: 7 uger
PK af ANAVEX2-73 og metabolit
7 uger
Lipidpanel
Tidsramme: 7 uger
Væsentlige laboratoriefund
7 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
RSBQ
Tidsramme: 7 uger
Ændring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). Samlet score og en forudbestemt undergruppe af RSBQ
7 uger
CGI-I
Tidsramme: 7 uger
Ændring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) score. Samlet score og en foruddefineret delmængde af CGI-I
7 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: 7 uger
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
7 uger
Anfaldshyppighed via anfaldsdagbog
Tidsramme: 7 uger
Anfaldshyppighed via anfaldsdagbog
7 uger
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: 7 uger
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
7 uger
Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: 7 uger
Visual Analog Scale (VAS)
7 uger
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
Tidsramme: 7 uger
Forudspecificeret endepunkt
7 uger
Glutamat Plasma Koncentration
Tidsramme: 7 uger
Biomarkør
7 uger
GABA Plasma Koncentration
Tidsramme: 7 uger
Biomarkør
7 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Anavex Life Sciences Corp.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. februar 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. oktober 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. november 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. januar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med ANAVEX2-73

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger