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Estudio de ANAVEX2-73 en Pacientes con Síndrome de Rett

11 de enero de 2021 actualizado por: Anavex Life Sciences Corp.

Estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de titulación de dosis de ANAVEX2-73 en pacientes con síndrome de Rett

El estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de fase 2 está diseñado como un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo.

Estudio controlado con placebo de 7 semanas de ANAVEX2-73 solución oral para el tratamiento de pacientes con RTT de 18 años o más. Se ofrecerá una opción voluntaria para todos los pacientes que cumplan con los criterios de exposición para ANAVEX2-73 para continuar una extensión de etiqueta abierta de 12 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de fase 2 está diseñado como un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo.

Este es un estudio controlado con placebo de 7 semanas de ANAVEX2-73 solución oral para el tratamiento de pacientes con RTT de 18 años o más. Se ofrecerá una opción voluntaria para todos los pacientes que cumplan con los criterios de exposición para ANAVEX2-73 para continuar una extensión de etiqueta abierta de 12 semanas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
31

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 45 años (ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥ 18 años, inclusive.
  • Diagnóstico de RTT clásico, según criterios de 2010 (Neul et al., 2010), y mutación MECP2.
  • El régimen de tratamiento farmacológico actual, incluidos los suplementos, se ha mantenido estable durante al menos 4 semanas.
  • Si toma medicamentos antiepilépticos (AED), se permiten de 1 a 4 AED. El tratamiento debe ser estable (fármaco, dosis, intervalo de administración) durante 30 días antes de la inscripción.
  • Habilidad para mantener diarios de convulsiones precisos o tener un cuidador que pueda mantener diarios de convulsiones precisos.
  • Confirmación de la participante de que, si está en edad fértil, no está embarazada a través de una prueba de embarazo en orina. Las pacientes en edad fértil y con riesgo de embarazo deben aceptar la abstinencia.
  • Antes de la realización de los procedimientos específicos del estudio, el padre/cuidador/LAR del sujeto debe proporcionar un consentimiento informado por escrito. Si corresponde, el equipo de investigación debe intentar obtener el consentimiento de ambos padres.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que tengan una afección médica o neurológica progresiva que, en opinión del investigador, podría interferir con la realización del estudio.
  • Enfermedad sistémica actual clínicamente significativa que probablemente resulte en el deterioro de la condición del paciente o afecte la seguridad del paciente durante el estudio.
  • Antecedentes de accidente cerebrovascular clínicamente evidente o estenosis o placa carotídea o vertebrobasilar clínicamente significativa u otros antecedentes neurológicos (p. ej., traumatismo craneoencefálico con pérdida del conocimiento) o afección psiquiátrica que el investigador considere que pueden interferir con la interpretación de los datos.
  • Indicación de enfermedad hepática, definida por niveles séricos de ALT (SGPT), AST (SGOT) o fosfatasa alcalina por encima de 3 veces el límite superior normal (ULN) según lo determinado durante la selección.
  • Tratamiento con medicamentos inmunosupresores (p. ej., corticosteroides sistémicos) en los últimos 90 días (se permiten corticosteroides tópicos y nasales y corticosteroides inhalados para el asma) o agentes quimioterapéuticos para tumores malignos en los últimos 3 años.
  • Otra anormalidad clínicamente significativa en el examen físico, neurológico, de laboratorio o electrocardiográfico (ECG) (p. ej., fibrilación auricular) que podría comprometer el estudio o ser perjudicial para el participante.
  • Cualquier hipersensibilidad conocida a cualquiera de los excipientes contenidos en la formulación del fármaco del estudio o del placebo.
  • Otra enfermedad comórbida o crónica más allá de la que se sabe que está asociada con RTT.
  • Sujetos que planean iniciar o cambiar una intervención farmacológica o no farmacológica durante el curso del estudio.
  • Sujetos tratados con potentes inhibidores e inductores de CYP 3A4 y CYP2C19.
  • Sujetos que toman otro fármaco en investigación actualmente o en los últimos 30 días.
  • Cualquier otro criterio (como un resultado de análisis de sangre clínicamente significativo), que en opinión del investigador podría interferir con la realización o el resultado del estudio.
  • Pacientes con insuficiencia hepática y renal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Brazo activo
Semana 0-7: Tomar diariamente 1 ml vía oral del producto (solución de ANAVEX2-73)
Droga: ANAVEX2-73
Solución oral líquida
PLACEBO_COMPARADOR: Brazo de placebo
Semana 0-7: Tomar 1 ml vía oral del producto al día (placebo)
Droga: Placebo
Solución oral líquida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 7 semanas
Incidencia de eventos adversos
7 semanas
Concentración plasmática máxima [Cmax] de ANAVEX2-73
Periodo de tiempo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 y metabolito
7 semanas
Área Bajo la Curva [AUC] de ANAVEX2-73
Periodo de tiempo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 y metabolito
7 semanas
Panel de lípidos
Periodo de tiempo: 7 semanas
Hallazgos significativos de laboratorio
7 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
RSBQ
Periodo de tiempo: 7 semanas
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento (EOT) en el Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ). Puntaje total y un subconjunto preespecificado del RSBQ
7 semanas
CGI-I
Periodo de tiempo: 7 semanas
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento (EOT) en la puntuación de la escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I). Puntaje total y un subconjunto preespecificado del CGI-I
7 semanas

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
Periodo de tiempo: 7 semanas
Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
7 semanas
Frecuencia de convulsiones a través del diario de convulsiones
Periodo de tiempo: 7 semanas
Frecuencia de convulsiones a través del diario de convulsiones
7 semanas
Escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: 7 semanas
Escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
7 semanas
Escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: 7 semanas
Escala analógica visual (EVA)
7 semanas
Variante genética SIGMAR1, COMT
Periodo de tiempo: 7 semanas
Punto final preespecificado
7 semanas
Concentración plasmática de glutamato
Periodo de tiempo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas
Concentración plasmática de GABA
Periodo de tiempo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Anavex Life Sciences Corp.

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
28 de febrero de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de octubre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de octubre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
25 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de enero de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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