22q11欠失症候群の小児および青年におけるNB-001

包含基準:

1. -被験者は、22q11領域に病理学的欠失のある遺伝子型を持っており、臨床試験サイトで入手可能な文書（遺伝子検査結果など）によって確認されています。
2. 対象は6歳から17歳までです。

3. -被験者は、スクリーニング時に4以上のCGI-Sスケールスコアを持っています（つまり、中等度、著しく、重度、または最も重篤な患者の中で）。 重大度スコア 4 は、2 つ以上のサブスレッショルド スコアを組み合わせたものである可能性があることに注意してください。

   そして次のいずれか:

   1. -3つのスケールのうち少なくとも1つで以下の数値以上のスコアによって示される、それぞれ3つの障害、不安障害、ADHD、またはASDのうちの少なくとも1つの臨床範囲の精神症状：

      • PARS 5-Item Severity Score ≥12 (つまり、項目 2+3+5+6+7 の合計 ≥12)
      • ADHD-RS-5 少なくとも 6 つの質問で 2 または 3 のスコア (すなわち、「よくある」または「非常によくある」)
      • SRS-2 >60

      または：

   2. 3つのうち少なくとも2つの障害、不安障害、ADHD、および/またはASDの無症状範囲にある精神症状は、3つのスケールのうち少なくとも2つにおいて、以下の数値以上のスコアによって示されます。

      • 10 または 11 の PARS 5 項目重大度スコア (つまり、項目 2+3+5+6+7 の合計 = 10 または 11)
      • ADHD-RS-5 4 問または 5 問で 2 点または 3 点 (すなわち、「よくある」または「非常によくある」) で、症状の大部分は多動性 (22q11DS ではあまり一般的ではありません) ではなく、不注意 (22q11DS で一般的) に関連しています。
      • 55-59のSRS-2

4. 対象は、以下によって示される適切な腎機能および肝機能を有する：

   • 推定糸球体濾過率 (eGFR) ≥60 mL/分/1.73 m2 (修正されたシュワルツの式による; Fadrowski and Furth 2011, Staples et al. 2010)
   • -血清ビリルビン≤2.5×正常上限（ULN;ギルバート病が記録されていない限り）;アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよびアラニンアミノトランスフェラーゼ≤2.5 × ULN
5. 被験者が女性で生殖能力がある場合、スクリーニング時の血清妊娠検査が陰性で、0 日目の尿妊娠検査が陰性である。

6. 被験者に生殖能力がある場合、以下に従って生殖細胞の提供を控えることに同意し、異性愛者として活動している場合は、効果的/高度に効果的な二重避妊法（少なくとも1つの効果的な避妊薬と少なくとも1つの非常に効果的な避妊薬を含む）を使用することに同意しますメソッド; セクション 9.2.1) スクリーニングから試験訪問の終わりまで。

   • 被験者が女性で生殖能力のある場合、彼女は、試験訪問の終わりまでスクリーニングからの卵母細胞の提供を控えることに同意します。
   • 被験者が男性で生殖能力のある場合、被験者はスクリーニングから治験終了まで精子提供を控えることに同意します。
7. 被験者の親/保護者は治験手順を理解し、治験への被験者の参加、および親/保護者のインフォームド コンセント フォームへの署名、および該当する場合は被験者の署名によって示されるように、親/保護者の治験への関与に同意します。件名の同意フォーム。

除外基準:

1. -被験者または親/保護者は、治験責任医師の意見では、精神的または法的に無能力であるか、スクリーニング時に重大な感情的な問題を抱えているか、試験の実施中に予想される感情的な問題であり、試験評価の実施を妨げる.
2. 被験者は、精神病症状の病歴、現在の精神病症状、または臨床評価に基づく精神病性障害の診断を受けています。
3. 対象者の知能指数 (IQ) スコアは、WASI-II 評価に基づいて 65 未満です。 注: 最大 3 (つまり、合計 N の 10%) の非言語的被験者は、先着順で試験に許可されます。
4. -被験者は、治験責任医師の意見では、治験の結果を混乱させるか、治験への参加によって被験者に追加のリスクをもたらす可能性のある病気の病歴を持っています。
5. 被験者は、内分泌、胃腸、心血管、血液、肝臓、免疫、腎臓、呼吸器、または泌尿生殖器の異常または疾患を臨床的に重大な不安定または制御されていない。
6. -被験者は、スクリーニング前の3か月以内に、制御されていない活動的な発作を起こしています。
7. -被験者は、既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎の検出可能なウイルス量、または慢性活動性感染症を示すB型肝炎表面抗原を持っています。
8. 被験者は妊娠中または授乳中の母親です。
9. 被験者は、スクリーニング時、または0日目に繰り返された場合（スクリーニングと1日目の間に21日以上経過した場合）、完成したコロンビア自殺重症度評価尺度の調査官の評価に基づいて、自殺念慮と行動を起こしています。
10. 被験者は現在、1日目の前に3か月以上安定していない用量で精神神経薬を服用しているか、1日目の前に3か月以上安定していない心理療法を服用しています。 被験者が薬を服用している場合、または心理療法を受けている場合、被験者と親/保護者は、治験訪問の終了まで同じ用量と頻度で介入を継続することに同意する必要があります。
11. -被験者は、NB-001の初回投与の14日前（つまり、1日目）または5薬物半減期以内に、治験療法（すなわち、承認されていない適応症および研究調査の文脈で使用される）を受けています。 NB-001の最初の投与前に住んでいます。
12. 精神障害の診断および統計マニュアル、第 5 版 (American Psychiatric Association 2013) で定義されているように、被験者は違法薬物 (マリファナ、アンフェタミン、またはコカインなど) を使用しているか、アルコールまたは薬物の乱用または依存が知られています。 使用が合法である場合、医学的に承認されたマリファナの使用が許可されます。ただし、試験参加中は用量と使用頻度を一定に保つ必要があります。