22q11 결실 증후군이 있는 소아 및 청소년의 NB-001

포함 기준:

1. 피험자는 임상 시험 현장에서 입수 가능한 문서(예: 유전자 검사 결과)에 의해 확인된 22q11 영역에서 병리학적 결실이 있는 유전자형을 가지고 있습니다.
2. 피험자는 6세에서 17세까지입니다.

3. 피험자는 스크리닝 시 CGI-S 척도 점수가 ≥4(즉, 중등도, 현저함, 중증 또는 가장 극도로 아픈 환자 중)입니다. 4의 심각도 점수는 2개 이상의 하위 임계값 점수의 합성에서 나올 수 있습니다.

   그리고 다음 중 하나:

   1. 3가지 척도 중 적어도 1가지에서 다음 숫자 이상의 점수로 입증된 3가지 장애, 불안 장애, ADHD 또는 ASD 중 적어도 1가지에 대한 임상 범위의 정신과적 증상:

      • PARS 5-항목 심각도 점수 ≥12(즉, 항목 2+3+5+6+7의 합 ≥12)
      • ADHD-RS-5 최소 6개 질문에서 2점 또는 3점(즉, "자주" 또는 "매우 자주"), 과잉 행동(22q11DS에서는 덜 일반적임)보다는 부주의(22q11DS에서 일반적)와 관련된 증상의 대부분
      • SRS-2 >60

      또는:

   2. 3개 중 2개 이상의 척도에서 다음 숫자 이상의 점수로 입증된 3개 장애 중 2개 이상, 불안 장애, ADHD 및/또는 ASD 각각에 대한 무증상 범위의 정신과적 증상:

      • PARS 5-항목 심각도 점수 10 또는 11(즉, 항목 2+3+5+6+7의 합계=10 또는 11)
      • ADHD-RS-5 4개 또는 5개의 질문에서 2점 또는 3점(즉, "자주" 또는 "매우 자주"), 대부분의 증상은 과잉 행동(22q11DS에서 덜 일반적임)보다는 부주의(22q11DS에서 일반적)와 관련됨
      • 55-59의 SRS-2

4. 피험자는 다음과 같이 적절한 신장 및 간 기능을 나타냅니다.

   • 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥60mL/min/1.73 m2(개정된 Schwartz 방정식에 따름; Fadrowski and Furth 2011, Staples et al. 2010)
   • 혈청 빌리루빈 ≤2.5 × 정상 상한치(ULN; 문서화되지 않은 길버트병); 아스파테이트 아미노전이효소 및 알라닌 아미노전이효소 ≤2.5 × ULN
5. 대상체가 여성이고 가임기인 경우, 그녀는 스크리닝에서 음성 혈청 임신 테스트를 갖고 0일에 음성 소변 임신 테스트를 갖는다.

6. 피험자가 생식 가능성이 있는 경우, 피험자는 아래에 따라 생식 세포 기증을 삼가고, 이성애가 활성화된 경우 이중 효과/고효과 피임법(적어도 하나의 효과적인 피임법과 하나 이상의 매우 효과적인 피임법 포함)을 사용하는 데 동의합니다. 방법, 섹션 9.2.1) 스크리닝부터 시험 방문 종료까지.

   • 피험자가 여성이고 가임 능력이 있는 경우 시험 방문이 끝날 때까지 스크리닝에서 난자 기증을 삼가는 데 동의합니다.
   • 피험자가 남성이고 가임 능력이 있는 경우, 그는 시험 방문 종료 시까지 스크리닝에서 정자 기증을 삼가는 데 동의합니다.
7. 피험자의 부모/보호자는 실험 절차를 이해하고 피험자의 실험 참여뿐만 아니라 부모/보호자의 실험 참여에 동의합니다. 이는 정보에 입각한 동의서 양식의 부모/보호자 서명과 해당하는 경우 피험자 서명에 의해 표시됩니다. 주제 동의서 양식.

제외 기준:

1. 피험자 또는 부모/보호자는 조사자의 의견에 따라 정신적 또는 법적으로 무능력하거나 스크리닝 시 상당한 정서적 문제가 있거나 시험 수행 중에 시험 평가 수행을 방해할 것으로 예상되는 정서적 문제가 있습니다. .
2. 대상은 정신병적 증상의 병력, 현재의 정신병적 증상, 또는 임상 평가에 기초한 정신병적 장애의 진단을 갖는다.
3. 주제는 WASI-II 평가를 기반으로 <65의 지능 지수(IQ) 점수를 가집니다. 참고: 최대 3개(즉, 총 N의 10%) 비언어적 주제가 선착순으로 시험에 허용됩니다.
4. 피험자는 조사자의 의견에 따라 시험 결과를 혼란스럽게 하거나 시험에 참여함으로써 피험자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병의 병력이 있습니다.
5. 대상체는 임상적으로 현저한 불안정하거나 조절되지 않는 내분비계, 위장관, 심혈관계, 혈액학적, 간장, 면역학적, 신장, 호흡기 또는 비뇨생식기 이상 또는 질병을 갖는다.
6. 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 제어되지 않는 활동성 발작(들)이 있습니다.
7. 피험자는 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염에 대한 검출 가능한 바이러스 로드 또는 만성 활동성 감염을 나타내는 B형 간염 표면 항원을 가지고 있습니다.
8. 피험자는 임신 중이거나 수유모입니다.
9. 피험자는 스크리닝 시 또는 0일(스크리닝과 1일 사이에 21일 이상이 경과한 경우)에 반복될 때 완료된 콜롬비아-자살 심각도 평가 척도의 조사관 평가에 기초하여 자살 생각 및 행동을 보입니다.
10. 피험자는 현재 1일 전 ≥3개월 동안 안정적이지 않은 용량의 신경정신과 약물(들) 또는 1일 전 ≥3개월 동안 안정적이지 않은 정신 요법을 받고 있습니다. 피험자가 약물을 복용 중이거나 심리 치료를 받고 있는 경우, 피험자와 부모/보호자는 시험 방문 종료 시까지 동일한 용량과 빈도로 중재를 계속하는 데 동의해야 합니다.
11. 피험자는 NB-001의 첫 번째 투여 전 <14일(즉, 1일) 또는 약물 반감기 5일 이내에 임의의 연구 요법(즉, 승인되지 않은 적응증 및 연구 조사의 맥락에서 사용됨)을 받은 적이 있습니다. NB-001의 첫 번째 투여 이전에 살았습니다.
12. 피험자는 불법 약물(예: 마리화나, 암페타민 또는 코카인)을 사용하거나 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼 제5판(American Psychiatric Association 2013)에 정의된 바와 같이 알코올 또는 약물 남용 또는 의존성을 알고 있습니다. 사용이 합법적인 경우 의학적으로 승인된 마리화나 사용이 허용됩니다. 그러나 투여량과 사용 빈도는 시험 참여 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.