- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05290493
NB-001 u dzieci i młodzieży z zespołem delecji 22q11
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie krzyżowe w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności NB-001 u dzieci i młodzieży z zespołem delecji 22q11
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Cathi Sciacca
- Numer telefonu: (760) 271-5919
- E-mail: sciacca@nobiastx.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Erin Castelloe, MD
- Numer telefonu: (858) 354-6441
- E-mail: castelloe@nobiastx.com
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98115
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent ma genotyp z patologiczną delecją w regionie 22q11 potwierdzoną dokumentacją (np. wynikami badań genetycznych) dostępną w ośrodku badań klinicznych.
- Podmiot ma od 6 do 17 lat włącznie.
Pacjent ma wynik w skali CGI-S ≥ 4 (tj. umiarkowanie, wyraźnie, ciężko lub wśród najciężej chorych pacjentów) podczas badania przesiewowego. Należy zauważyć, że wynik ciężkości wynoszący 4 może pochodzić z połączenia 2 lub więcej wyników podprogowych.
albo:
Objawy psychiczne mieszczące się w zakresie klinicznym dla co najmniej 1 z 3 zaburzeń, odpowiednio zaburzenia lękowego, ADHD lub ASD, na co wskazuje punkt(y) równe lub wyższe od następujących liczb w co najmniej 1 z 3 skal:
- PARS 5-item Severity Score ≥12 (tj. suma pozycji 2+3+5+6+7 ≥12)
- ADHD-RS-5 Wyniki 2 lub 3 (tj. „Często” lub „Bardzo często”) w co najmniej 6 pytaniach, z większością objawów związanych z nieuwagą (powszechne w 22q11DS), a nie nadpobudliwością (rzadziej w 22q11DS)
- SRS-2 >60
LUB:
Objawy psychiczne w zakresie subklinicznym dla co najmniej 2 z 3 zaburzeń, odpowiednio zaburzenia lękowego, ADHD i/lub ASD, na co wskazują wyniki równe lub wyższe od następujących liczb w co najmniej 2 z 3 skal:
- PARS 5-Item Severity Score 10 lub 11 (tj. suma pozycji 2+3+5+6+7=10 lub 11)
- ADHD-RS-5 Wyniki 2 lub 3 (tj. „Często” lub „Bardzo często”) w 4 lub 5 pytaniach, z większością objawów związanych z nieuwagą (powszechne w 22q11DS), a nie nadpobudliwością (rzadziej w 22q11DS)
- SRS-2 z 55-59
Pacjent ma odpowiednią czynność nerek i wątroby wskazaną przez:
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥60 ml/min/1,73 m2 (zgodnie z poprawionym równaniem Schwartza; Fadrowski i Furth 2011, Staples i in. 2010)
- Stężenie bilirubiny w surowicy ≤2,5 × górna granica normy (GGN; chyba udokumentowana choroba Gilberta); aminotransferaza asparaginianowa i aminotransferaza alaninowa ≤2,5 × GGN
- Jeśli pacjentka jest płci żeńskiej i ma potencjał rozrodczy, ma ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu w dniu 0.
Jeśli pacjentka ma potencjał rozrodczy, zgadza się powstrzymać się od dawstwa komórek rozrodczych, jak poniżej, a jeśli kiedykolwiek jest aktywna heteroseksualnie, stosować podwójną skuteczną/wysoce skuteczną antykoncepcję (w tym co najmniej jedną skuteczną i co najmniej jedną wysoce skuteczną antykoncepcję metoda; Sekcja 9.2.1) od badania przesiewowego do końca wizyty próbnej.
- Jeśli pacjentka jest kobietą i ma potencjał rozrodczy, zgadza się powstrzymać od dawstwa oocytów od badania przesiewowego do końca wizyty próbnej.
- Jeśli pacjent jest mężczyzną i ma potencjał rozrodczy, zgadza się powstrzymać od dawstwa nasienia od badania przesiewowego do końca wizyty próbnej.
- Rodzic/opiekun uczestnika rozumie procedury badania i wyraża zgodę na udział uczestnika w badaniu, jak również na udział rodzica/opiekuna w badaniu, na co wskazuje podpis rodzica/opiekuna na formularzu świadomej zgody oraz, jeśli dotyczy, podpis uczestnika na formularz zgody podmiotu.
Kryteria wyłączenia:
- Badany lub rodzic/opiekun jest w opinii Badacza ubezwłasnowolniony umysłowo lub prawnie albo ma poważne problemy emocjonalne w czasie Badania przesiewowego lub spodziewane problemy emocjonalne w trakcie prowadzenia badania, które mogłyby zakłócić przebieg badania .
- Pacjent ma historię objawów psychotycznych, obecne objawy psychotyczne lub diagnozę zaburzenia psychotycznego na podstawie oceny klinicznej.
- Tester ma wynik ilorazu inteligencji (IQ) <65 na podstawie oceny WASI-II. UWAGA: Maksymalnie 3 (tj. 10% z łącznej liczby N) osób niewerbalnych zostanie dopuszczonych do próby na zasadzie „kto pierwszy, ten lepszy”.
- Uczestnik ma w przeszłości jakąkolwiek chorobę, która w opinii Badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika poprzez udział w badaniu.
- Osobnik ma klinicznie istotne niestabilne lub niekontrolowane nieprawidłowości lub choroby endokrynologiczne, żołądkowo-jelitowe, sercowo-naczyniowe, hematologiczne, wątrobowe, immunologiczne, nerkowe, oddechowe lub moczowo-płciowe.
- Pacjent ma niekontrolowane, czynne napady padaczkowe w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
- Osobnik ma znany ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), wykrywalne miano wirusa zapalenia wątroby typu C lub antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B, co wskazuje na przewlekłą aktywną infekcję.
- Pacjentka jest w ciąży lub jest matką karmiącą.
- Podmiot ma myśli i zachowania samobójcze, na podstawie oceny badacza wypełnionej Skali Oceny Nasilenia Samobójstwa Columbia podczas badania przesiewowego lub powtórzenia w dniu 0 (jeśli między badaniem przesiewowym a dniem 1 upłynęło więcej niż 21 dni).
- Pacjent obecnie przyjmuje leki neuropsychiatryczne w dawce, która nie była stabilna przez ≥3 miesiące przed Dniem 1 lub psychoterapię, która nie była stabilna przez ≥3 miesiące przed Dniem 1. Jeśli pacjent przyjmuje leki lub przechodzi psychoterapię, uczestnik i rodzic/opiekun muszą wyrazić zgodę na kontynuowanie interwencji w tej samej dawce i z tą samą częstotliwością do końca wizyty próbnej.
- Pacjent otrzymał jakąkolwiek terapię eksperymentalną (tj. zastosowaną w niezatwierdzonym wskazaniu i w kontekście badania naukowego) <14 dni przed pierwszą dawką NB-001 (tj. Dzień 1) lub w ciągu 5 pół żyje przed pierwszą dawką NB-001.
- Podmiot zażywa nielegalne narkotyki (np. marihuanę, amfetaminę lub kokainę) lub nadużywa lub jest uzależniony od alkoholu lub narkotyków, zgodnie z definicją zawartą w Podręczniku diagnostycznym i statystycznym zaburzeń psychicznych, wydanie piąte (Amerykańskie Towarzystwo Psychiatryczne 2013). Dozwolone jest używanie marihuany zatwierdzonej medycznie, jeśli jest to legalne; jednak dawka i częstotliwość stosowania powinny pozostać stabilne podczas udziału w badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Aktywny komparator: NB-001
Aktywny produkt leczniczy, NB-001: Dwie (2) kapsułki 100 mg będą podawane doustnie BID z płynami lub, jeśli pacjent nie jest w stanie połknąć kapsułki w całości, kapsułki można otworzyć, a zawartość skropić musem jabłkowym; całkowita dawka dobowa: 400 mg.
|
NB-001 jest niestymulującym aktywatorem wielu metabotropowych receptorów glutaminianu (mGluR).
Inne nazwy:
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo: Dwie (2) kapsułki (pasujące do NB-001) zostaną podane doustnie BID z płynami lub, jeśli pacjent nie jest w stanie połknąć kapsułki w całości, kapsułki można otworzyć, a zawartość skropić musem jabłkowym.
|
Dopasowane, nieaktywne placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE) zgodnie z oceną według słownika Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), wersja 5.0
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Kliniczne i laboratoryjne zdarzenia niepożądane (AE) zostaną zakodowane przy użyciu Słownika medycznego działań regulacyjnych (MedDRA). Klasyfikacja układów i narządów (SOC) oraz preferowany termin (PT) zostaną dołączone do klinicznej bazy danych. Nasilenie AE zostanie ocenione za pomocą CTCAE. Podsumowania (liczba i odsetek pacjentów) TEAE i TESAE według SOC i PT zostaną dostarczone według grup terapeutycznych. TEAE zostaną również podsumowane według związku z badanymi lekami i ciężkości. Ponadto podsumowane i wymienione zostaną TEAE prowadzące do przedwczesnego odstawienia badanych leków i badania oraz SAE prowadzące do śmierci. |
6 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali poprawy ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-I).
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Analizy odpowiedzi zostaną przeprowadzone dla CGI-I poprzez sklasyfikowanie każdego osobnika jako odpowiadającego lub niereagującego przy użyciu progu specyficznego dla punktu końcowego i obliczenie wskaźnika odpowiedzi w każdej grupie terapeutycznej.
CGI-S to 7-stopniowa skala, gdzie 1=bardzo się poprawiło, a 7=bardzo dużo się pogorszyło.
|
6 tygodni
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali oceny nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S).
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Analizy osób odpowiadających zostaną przeprowadzone dla CGI-S poprzez sklasyfikowanie każdego osobnika jako odpowiadającego lub niereagującego przy użyciu progu specyficznego dla punktu końcowego i obliczenie wskaźnika odpowiedzi w każdej grupie terapeutycznej.
CGI-S to 7-punktowa skala, gdzie 1 = normalny, w ogóle nie upośledzony, a 7 = wśród najbardziej upośledzonych pacjentów.
|
6 tygodni
|
Wpływ leczenia NB-001 na Pediatryczną Skalę Oceny Lęku (PARS)
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Efekt leczenia zostanie oceniony w podgrupie pacjentów, u których objawem największego upośledzenia na początku badania jest niepokój, zgodnie z definicją w Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS).
Wynik >12 w 5-itemowym całkowitym wyniku nasilenia PARS (pozycje 2+3+5+6+7) wskazuje na objawy psychiatryczne w zakresie klinicznym zaburzenia lękowego, a wynik 10 lub 11 wskazuje na zaburzenia psychiczne objawy w zakresie subklinicznym zaburzeń lękowych.
|
6 tygodni
|
Wpływ leczenia NB-001 na skalę oceny zaburzeń nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD-RS-5)
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Efekt leczenia zostanie oceniony w podgrupie pacjentów, u których objawem największego upośledzenia na początku badania jest deficyt uwagi oceniany za pomocą skali oceny zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD-RS-5).
Wynik >6 na skali ADHD-RS-5 wskazuje na objawy psychiatryczne w zakresie klinicznym zaburzenia z deficytem uwagi, a wynik 4 lub 5 wskazuje na objawy psychiatryczne w zakresie subklinicznym zaburzenia z deficytem uwagi.
|
6 tygodni
|
Wpływ leczenia NB-001 na Skalę Odpowiedzi Społecznej, wydanie drugie (SRS-2)
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Efekt leczenia zostanie oceniony w ramach podgrupy pacjentów, u których objawem największego upośledzenia na początku badania jest jeden lub więcej objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu, zgodnie z oceną Skali Odpowiedzi Społecznej, wydanie drugie (SRS-2).
Wynik >60 w skali SRSTM-2 wskazuje na objawy psychiatryczne w zakresie klinicznym zaburzeń ze spektrum autyzmu, a wynik 55-59 wskazuje na objawy psychiatryczne w zakresie subklinicznym zaburzeń ze spektrum autyzmu.
|
6 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Doświadczenie podmiotu i znaczenie zmiany (zmian) podczas uczestnictwa w NB-001-01
Ramy czasowe: Koniec leczenia; około 13 tygodni udziału w badaniu
|
Opcjonalne jakościowe wywiady końcowe zostaną przeprowadzone z klinicystami i rodzicami/opiekunami około 10 osób, które wypełnią NB-001-01 zgodnie z protokołem.
Zebrane dane zostaną zakodowane przy użyciu oprogramowania do analizy jakościowej (np. MAXQDA), aby ułatwić identyfikację pojęć, które są najważniejsze i najbardziej odpowiednie dla badanych.
Wyniki zostaną wygenerowane w formatach tabelarycznych, graficznych lub tekstowych w MS Word lub MS PowerPoint w celu podsumowania wyników.
|
Koniec leczenia; około 13 tygodni udziału w badaniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Neil Inala, Nobias Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby limfatyczne
- Choroby układu hormonalnego
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby przytarczyc
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Nieprawidłowości twarzoczaszki
- Nieprawidłowości mięśniowo-szkieletowe
- Nieprawidłowości, mnogość
- Zaburzenia chromosomowe
- Nieprawidłowości limfatyczne
- Niedoczynność przytarczyc
- Zespół
- Zespół DiGeorge'a
- Zespół delecji 22q11
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Inhibitory cyklazy adenylowej
- 5-((2-(6-amino-9H-puryn-9-ylo)etylo)amino)-1-pentanol
Inne numery identyfikacyjne badania
- NB-001-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół delecji 22q11
-
Innovation Research & TrainingRekrutacyjny
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesZakończonyZespół delecji 22q11 Zespół Di George'aFrancja
-
Children's Healthcare of AtlantaZakończony
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteNational Alliance for Research on Schizophrenia and Depression; OrygenNieznanyZespół delecji 22q11Stolica Apostolska (Państwo Watykańskie)
-
Stephan EliezRekrutacyjnytACS | Zespół delecji 22Q11Szwajcaria
-
Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health services i inni współpracownicyJeszcze nie rekrutacjaZaburzenia lękowe | Uogólnione zaburzenie lękowe | Lęk | Stwardnienie guzowate | ADHD | Zaburzenia neurorozwojowe | Zaburzenia ze spektrum autyzmu | Zespół łamliwego chromosomu X | Lęk społeczny | Fobia społeczna | Agorafobia | Zespół Tourette'a | Zaburzenia tikowe | Autyzm | ADHD typu przeważnie nieuważnego | ADHD – typ mieszany i inne warunkiKanada
-
Laboratoires VivacyRekrutacyjnyStarzenie się | Estetyka | Niedobór objętości w środkowej części twarzyFrancja
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...ZakończonyZespół DiGeorge'a | Niedoczynność przytarczycStany Zjednoczone
-
Hôpital le VinatierRekrutacyjny
Badania kliniczne na NB-001
-
University of NottinghamZakończonyBielactwoZjednoczone Królestwo
-
University of DundeeNHS TaysideZakończonyWyprysk atopowyZjednoczone Królestwo
-
Ruhr University of BochumZakończonyAtopowe zapalenie skóryNiemcy
-
NanoBio CorporationZakończonyOpryszczka wargowaStany Zjednoczone
-
Ruhr University of BochumZakończonyAtopowe zapalenie skóryNiemcy
-
Johns Hopkins UniversityZakończonyBliznowiec : keloid
-
NanoBio CorporationZakończonyNawracająca opryszczka wargowaStany Zjednoczone
-
Arcutis Biotherapeutics, Inc.ZakończonyBielactwoStany Zjednoczone
-
Clinuvel, Inc.Rekrutacyjny
-
University of PennsylvaniaPfizerZakończony