進行性全身性肥満細胞症 (AdvSM) およびその他の KIT 変異血液悪性腫瘍における BLU-263 の研究 (AZURE)

主な採用基準：

• -参加者のEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータス（PS）は0〜3です
• 参加者は、新しい骨髄 (BM) 生検を受けている必要があります。または、C1D1 の 56 日以内に採取された場合はアーカイブ組織を使用することができ、参加者はフォローアップ BM 生検を受ける意思がある必要があります。
• -過去12週間以内に抗腫瘍療法を受けている参加者は、疾患の進行、難治性疾患、有効性の欠如、または不耐性のために治療を中止している必要があります。

アーム 1 (単剤療法): 参加者は、世界保健機関 (WHO) の診断基準に基づいて、次の AdvSM 診断のいずれかを持っている必要があります。

登録前に、中央病理検査室は AdvSM の診断を確認する必要があります (中央病理検査室の BM 評価に基づく)。

1. アグレッシブ SM (ASM)。
2. -研究者の意見では、低メチル化剤（HMA）単剤療法の候補とは見なされないSM-AHN。 治療を必要としない偶発的な低悪性度のリンパ性AHN（慢性リ​​ンパ性白血病など）は適格です。
3. C 所見を必要としない AHN コンポーネントによる診断を含む肥満細胞性白血病 (MCL)。
4. スポンサーとの話し合いにより、他の再発または難治性で、BLU-263 に反応する可能性のある血液腫瘍 (例えば、異常な KIT の証拠があるもの) の登録が考慮される場合があります。

主な除外基準:

• フィラデルフィア染色体陽性悪性腫瘍の診断
• 急性骨髄性白血病。
• 患者がコルチコステロイドを投与されており、用量が 7 日以上安定していない場合。
• -登録前の14日以内に、参加者は抗腫瘍療法（ミドスタウリン、アバプリチニブ、その他のチロシンキナーゼ阻害剤[TKI]を含む）または治験薬を受けました。
• -患者は、BLU-263の最初の投与前の7日以内にヒドロキシ尿素を投与されました。
• -参加者は、現在の診断のために以前にHMA療法（例、アザシチジン、デシタビン）を受けました。
• -患者は同種造血幹細胞移植に適格であってはなりません。
• -患者は、BM生検のスクリーニングから14日以内に以前の放射線療法を受けました。
• 参加者は、BM生検のスクリーニングから14日以内に造血成長因子（エリスロポエチンを除く）を受け取った、または適切な好中球または血小板レベルを維持するために成長因子を必要としました。

ヘモグロビンが安定しているエリスロポエチンの慢性用量を維持し、エリスロポエチンの用量が過去28日間変更されていない参加者は、研究が許可されています。

-参加者は、以前に1つ以上の選択的KIT阻害剤（例：アバプリチニブまたはPLX-9486（ベズクラスチニブ））を受けました。

アーム 1 (単剤療法):

• 改訂版骨髄異形成症候群の国際予後スコアリングシステム (IPSS-R) で定義されている、非常に高リスクまたは高リスクの MDS。
• 10%以上のBMまたは末梢血芽球を伴う骨髄性AHN。
• -血小板数が50 x 10 ^ 9 / L未満（治験薬の初回投与前4週間以内）または過去14日以内に血小板輸血またはトロンボポエチン受容体アゴニスト（TPO-RA）を受けている。