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경련성 발성장애의 음성 떨림: 중심 기전 및 치료 반응

2017년 10월 26일 업데이트: Kristina Simonyan
제안된 연구의 목표는 경련성 발성 장애(SD) 및 음성 떨림(VT) 환자의 뇌 이상을 결정하여 에탄올-알코올 치료를 위한 새로운 경구 약물인 옥시베이트산나트륨을 사용한 후 증상 개선의 기본이 되는 중앙 메커니즘의 특성을 규명하는 것입니다. 반응성 근긴장이상. 제안된 연구는 SD 대 SD/VT에서 뇌 조직의 장애 특이적 기계론적 측면의 해명이 궁극적으로 감별 진단 및 치료를 포함하여 이러한 장애의 임상 관리를 위한 향상된 기준을 확립할 것으로 예상되기 때문에 공중 보건과 관련이 있습니다. 따라서 제안된 연구는 인간 장애의 부담을 줄이는 데 도움이 될 기본 지식을 개발하는 것과 관련된 NIH 사명의 일부와 관련이 있습니다.

연구 개요

상세 설명

경련성 발성 장애(SD)는 만성 쇠약 상태로, 후두 근육의 조절되지 않는 경련으로 인해 말을 생성하는 동안 자발적 음성 제어의 선택적인 상실을 특징으로 합니다. SD는 보툴리눔 독소를 사용한 황금 표준 치료에 대한 반응이 좋지 않아 활동성 음성 떨림(VT)과 관련될 때 더욱 무력화됩니다. 따라서 보툴리눔 독소 주사로 제한적인 혜택을 받는 SD/VT 환자를 위한 새로운 치료 기회를 식별하는 것이 중요합니다. 그러나 이러한 환자를 위한 새로운 치료 방법의 설계 및 사용은 SD 및 VT 발달의 중심 메커니즘이 알려지지 않은 경우 대부분 달성할 수 없습니다. 우리의 장기 목표는 이러한 환자를 위한 새로운 진단 및 치료 옵션을 개발하기 위해 SD 및 VT와 같은 관련 장애의 병태생리학을 결정하는 것입니다. 이 응용 프로그램의 목적은 SD 및 SD/VT 환자의 뇌 이상을 에탄올 반응성 근긴장 이상 치료를 위한 새로운 약리학적 제제인 옥시베이트산나트륨 사용 후 증상 개선의 기본 메커니즘의 특성화를 위한 기초로 식별하는 것입니다. 우리의 중심 가설은 SD 환자와 비교하여 SD/VT 환자는 옥시베이트산나트륨 치료로 더 크게 조절되는 음성 생성을 제어하는 ​​감각 운동 뇌 회로 내에서 추가적인 뇌 이상을 가질 것이라는 것입니다. 우리는 또한 옥시베이트산나트륨 치료의 임상적 효능이 중앙 조절 효과와 관련이 있을 것이라고 가정합니다. 제안된 연구의 이론적 근거는 SD 및 SD/VT 임상 징후의 기저에 있는 별개의 뇌 메커니즘을 식별하면 이러한 장애의 병리생리학에 필요한 통찰력을 제공할 것이며, 옥시베이트산나트륨 작용의 신경 상관 관계를 이해하면 다음에 대한 과학적 근거를 확립할 수 있다는 것입니다. 이러한 장애에 대한 새로운 치료법의 사용. 다중 모드 신경 영상 및 임상 행동 테스트의 포괄적인 접근 방식을 사용하여 우리의 중심 가설은 두 가지 특정 목표를 추구하여 테스트됩니다. (1) SD 및 SD/VT 환자의 장애 특정 뇌 이상을 결정하고 에탄올 반응성 SD 및 SD/VT 환자에서 옥시베이트산나트륨 치료의 중심 효과. 이 연구는 SD 및 VT 발달에 기여하는 뚜렷한 병태생리학적 요인의 식별에 초점을 맞출 뿐만 아니라 SD의 난치성 증상의 치료를 약속하는 새로운 경구 약물인 옥시베이트산나트륨의 중심 효과 메커니즘을 발견하는 데 초점을 맞추기 때문에 혁신적입니다. 그리고 SD/VT. 제안된 연구는 일반적으로 근긴장이상, 특히 SD의 병태생리학에 대한 우리의 이해를 발전시킬 뿐만 아니라 SD 및 SD/VT 환자의 임상 관리 개선에 직접적인 영향을 미칠 것이기 때문에 중요합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

53

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 알코올이 증상에 긍정적인 영향을 미치는 SD 및/또는 VT의 임상적으로 문서화된 진단
  • 21세부터 80세까지의 연령;
  • 영어 원어민;
  • 오른손잡이(Edinburgh Handedness Inventory 기준).

제외 기준:

  • 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 피험자
  • 더 이상 임신하지 않거나 모유 수유를 할 때까지 임신 및 모유 수유 여성은 연구에서 제외됩니다. 가임 가능성이 있는 모든 환자는 옥시베이트산나트륨으로 치료하는 동안과 보툴리눔 독소를 투여받기 전에 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 피임 방법은 환자의 연구 차트에 기록됩니다. 임신 가능성이 있는 모든 여성은 소변 ​​임신 검사를 받게 되며, 이는 연구 참여에 대해 음성이어야 합니다.
  • 의 과거 또는 현재 병력이 있는 피험자

    1. 경련성 발성 장애 및 음성 떨림을 제외한 모든 신경학적 장애는 동질적인 환자 모집단을 유지하고, 다른 신경학적 상태의 존재에 의한 혼란 없이 CNS에 대한 약물 효과를 평가할 수 있게 하고, SD 및 식별하기 위해 연구에서 제외됩니다. 뇌 기능 및 구조의 VT 장애 관련 변화. 뇌졸중, SD 및 VT 이외의 운동 장애, 뇌종양, 의식 상실을 동반 한 외상성 뇌 손상, 운동 실조, 근육 병증, 중증 근무력증, 탈수 초성 질환, 알코올 중독, 약물 의존과 같은 다른 과거 또는 현재 신경 학적 문제를보고 한 환자는 제외됩니다. . 음성 떨림은 본태 떨림의 한 형태이므로 다른 신체 부위에 영향을 미치는 중등도에서 중증 본 태 떨림 환자는 연구에서 제외됩니다. 후두 신체 부위 이외의 다른 부위에서 근긴장 이상 운동이 있는 모든 환자도 연구에서 제외됩니다.
    2. 정신분열증, 주요 및/또는 양극성 우울증, 강박 장애와 같은 정신과적 문제는 동질적인 환자 모집단을 유지하고 정신과적 상태의 존재에 의한 혼동 없이 CNS에 대한 약물 효과를 평가하고 장애를 식별하기 위해 제외됩니다. 뇌 기능 및 구조의 특정 변화;
    3. 성대 마비, 마비, 성대 결절 및 용종, 암종, 만성 후두염과 같은 후두 문제;
    4. NCI 기준에 따른 등급 2 이상의 간 및 신장 기능 장애의 알려진 과거 또는 현재 병력;
    5. 중등도 내지 중증 울혈성 심부전의 알려진 과거 또는 현재 병력;
    6. 알려진 과거 또는 현재의 인지 장애 이력 및 활동적인 자살 생각;
  • 후두 근육에 보툴리눔 독소 주사 치료로 인해 증상이 없는 환자. 보툴리눔 독소의 긍정적인 효과가 지속되는 기간은 환자마다 다르지만 평균 3-4개월 지속됩니다. SD 및 VT 환자의 비정상적인 뇌 기능에 대한 보툴리눔 독소 및 옥시베이트산나트륨 조합 치료의 효과를 조사하는 하위 연구를 제외하고 모든 환자는 연구에 참여하기 전에 완전히 증상이 있는지 확인하기 위해 평가됩니다.
  • 중추 신경계에 작용하는 약물의 교란 효과 가능성을 피하기 위해 모든 연구 참가자는 초기 섭취 스크리닝의 일환으로 처방약 또는 비처방약에 대해 질문을 받게 됩니다. 중추신경계에 영향을 미치는 약물(옥시베이트산나트륨 제외)을 받는 환자는 연구에서 제외됩니다.
  • 참가자는 두경부 수술, 특히 뇌 수술 및 흉선 성형술, 후두 신경 제거, 선택적 후두 내전 신경 제거-재신경 제거와 같은 후두 수술을 받았는지 여부를 묻습니다. 뇌 및 후두 수술 모두 잠재적으로 뇌 구조 및 기능 재구성으로 이어질 수 있기 때문에 뇌 및/또는 후두 수술 이력이 있는 모든 피험자는 연구에서 제외됩니다.
  • MRI 연구 참여를 위해 제거할 수 없는 문신, 강자성 물체(예: 이식된 자극기, 수술용 클립, 보철물, 인공 심장 판막 등)가 몸에 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 옥시베이트산나트륨
단일 용량의 옥시베이트산나트륨(0.75-2.0gm)의 경구 투여
옥시베이트산나트륨
다른 이름들:
  • 자이렘

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
긍정적인 효과를 보고한 참가자 수.
기간: 1일차
적어도 한 잔의 알코올 음료가 음성 증상에 긍정적인 영향을 미쳤다고 보고한 참가자 수
1일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
보이스 브레이크 수
기간: 기준선 및 1일차
약물 전 및 약물 후 평가에서 각 문장의 SD 특성 보이스 브레이크 수
기준선 및 1일차
음성 거칠기 심각도
기간: 기준선 및 1일차
심각도의 시각적 아날로그 척도(0은 없음, 100은 가장 심함/깊음)
기준선 및 1일차
호흡곤란의 심각도
기간: 기준선 및 1일차
심각도의 시각적 아날로그 척도(0은 없음, 100은 가장 심함/깊음)
기준선 및 1일차
음성 떨림 심각도
기간: 기준선 및 1일차
심각도의 시각적 아날로그 척도(0은 없음, 100은 가장 심함/깊음)
기준선 및 1일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 수석 연구원: Kristina Simonyan, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 6월 30일

연구 완료 (실제)

2017년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 10월 9일

처음 게시됨 (추정)

2013년 10월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 10월 26일

마지막으로 확인됨

2017년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

경련성 발성 장애에 대한 임상 시험

옥시베이트산나트륨에 대한 임상 시험

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