Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에게 근모세포 이식

포함 기준:

• DMD의 임상적 진단이 확인되어야 합니다(즉, DMD와 양립할 수 있는 디스트로핀 유전자의 돌연변이 식별 또는 DMD 대상자의 근육 생검에서 10% 미만의 디스트로핀 양성 섬유의 존재에 의해 입증된 뒷받침 확인).
• 피험자는 16세 이상이어야 합니다.
• 남성
• 코르티코스테로이드를 사용하는 경우, 근모세포 이식 전 6개월 동안 및 시험 기간 내내 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
• 잠재적 일배체형 적합 기증자(아버지, 어머니, 18세 이상의 형제자매)가 있어야 합니다.
• 대상자는 두 손목을 모두 움직일 수 있어야 하며 MRC 척도 점수는 2 이상이어야 합니다.
• 대상은 폐렴구균 및 헤모필루스 인플루엔자에 대한 예방접종을 받았어야 합니다.
• 성적으로 활동적인 피험자의 경우, 연구 기간 동안 성교를 삼가거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하려는 의지.
• 인공호흡 보조가 필요한 피험자의 경우 첫 번째 근모세포 이식 전 3개월 동안 비침습적 인공호흡 매개변수의 안정적인 요법과 연구 기간 동안 안정적인 요법을 받을 것으로 예상됩니다.
• 피험자와 기증자의 서면 동의서.

제외 기준:

• 비정상적인 감각 검사
• 헤모그램에서 비정상적인 값이 지속됨(적혈구, 백혈구, 헤모글로빈 또는 실험실 정상 범위를 벗어난 혈소판).
• 만성 감염의 병력.
• 비정상적인 당화 헤모글로빈 수준 및/또는 공복 혈당(검사실 정상 범위를 벗어난 값)
• 이전 신생물.
• 이전 결핵 또는 잠복결핵의 잠재적 보균자.
• 임의의 임상적으로 유의한 심장, 내분비, 혈액, 간, 면역, 대사, 비뇨, 폐, 신경, 피부, 정신과, 신장, 및/또는 DMD와 관련되지 않은 연구자에 의해 결정된 다른 주요 질병
• 신장 문제의 이전 병력 또는 신장 문제를 암시하는 실험실 분석(시스타틴 C, 혈액 요소 질소, 실험실 정상 범위를 벗어난 전해질).
• 요측수근신근에 대한 이전 생검 또는 근육 주사.
• 근모세포이식 1A상에 참여한 피험자
• 피험자는 지난 달에 타크롤리무스와 호환되지 않는 약물을 사용합니다(프로토콜의 섹션 6 "병용 약물" 참조). 피험자가 이전에 이러한 약물 중 하나를 사용한 적이 있는 경우 타크로리무스 발병 전 휴약 기간은 최소 1개월이어야 합니다.
• 피험자는 HIV-1, HIV-2, 항원 HIV-1, HBC(B형 간염 표면 항원(HBsAg) 및 B형 간염 핵심 항원) HCV, HTLV-1 및 항-HTLV-2에 대해 양성 반응을 보였습니다.
• 피험자는 최근 6개월 이내에 요측수근신근의 근전도 검사를 받았습니다.
• 기증자 림프구에 대한 피험자 혈청에 이미 존재하는 항체가 있습니다.
• 근육 기능에 영향을 줄 수 있는 약물(예: 로사르탄, 코엔자임Q10, 녹차추출물, 이데베논, 크레아틴, 영양제 등)을 첫 근아세포 이식 후 3개월 이내
• 첫 번째 근모세포 이식 후 3개월 이내에 심장 약물(ACE 억제제, 베타 차단제 등)의 모든 변경.
• 첫 번째 근모세포 이식 전 3개월 이내에 상지의 모든 수술 또는 골절 또는 시험 과정 동안 수술을 받을 계획.
• 일배 체형 호환 기증자가 없습니다.
• 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 피험자가 이 프로토콜의 요구 사항을 이해하고 준수할 의지가 없거나 무능력합니다.
• 이전 결핵 또는 잠복결핵의 잠재적 보균자.
• 근모세포 이식 후 6개월 이내에 다른 연구용 제품을 사용한 이전 치료.