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저등급 신경교종에 대한 Poly-ICLC의 II상 시험 (NF111)

2025년 3월 18일 업데이트: Bruce Korf, MD, University of Alabama at Birmingham

제1형 신경섬유종증 소아 및 청년의 진행성, 이전에 치료된 저등급 신경아교종에 대한 Poly-ICLC의 제2상 시험

이것은 NF1 소아 환자의 진행성 저등급 신경아교종에 대한 poly-ICLC(Hiltonol ®) 치료의 II상, 전향적, 종적, 다기관 시험입니다. 1차 목적은 치료 첫 48주(12주기) 내에 객관적 종양 반응률(CR+PR)로 측정한 진행성 저등급 신경아교종(LGG) 소아 NF1 환자에서 폴리-ICLC의 효능을 평가하는 것입니다. 아래의 자세한 설명에 나열된 보조 및 탐색 목표도 있습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 NF1 소아 환자의 진행성 저등급 신경아교종에 대한 poly-ICLC(Hiltonol ®) 치료의 II상, 전향적, 종적, 다기관 시험입니다. 1차 목적은 치료 첫 48주(12주기) 내에 객관적 종양 반응률(CR+PR)로 측정한 진행성 저등급 신경아교종(LGG) 소아 NF1 환자에서 폴리-ICLC의 효능을 평가하는 것입니다.

두 번째 목표는 다음과 같습니다.

  1. 폴리-ICLC로 치료한 진행성 LGG가 있는 소아 NF1 환자에서 12, 24 및 60개월 무진행 생존(PFS)을 결정합니다.
  2. 치료 24주기 내에서 최상의 객관적 종양 반응률(CR+PR)로 측정된 진행성 LGG가 있는 소아 NF1 환자에서 poly-ICLC의 효능을 평가합니다.
  3. 치료 12주기 및 24주기 후 임상적 혜택 반응률(CR+PR+MR+SD)로 측정한 진행성 LGG 소아 NF1 환자에서 폴리-ICLC의 효능을 평가합니다.
  4. LGG가 있는 소아 NF1 환자에서 poly-ICLC 치료와 관련된 독성을 평가합니다.

탐색 목표는 다음과 같습니다.

  1. 폴리-ICLC로 치료한 진행성 시신경교종을 가진 어린이의 시각적 결과 측정을 평가합니다. 시각적 반응은 시력 개선에서 0.2 logMAR 이상으로 정의됩니다.
  2. 환자가 보고한 결과 및 삶의 질 측정을 평가합니다.
  3. 생물학적 상관관계를 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham (Site 700)
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center (Site 775)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Children's Lurie Hospital
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago (Site 350)
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago (Site 850)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University - St. Louis (Site 900)
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University Medical Center (Site 200)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Site 800)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19096
        • Children's Hospital of Philadelphia (Site 750)
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Childrens Medical Center - Univ. of Texas SW (Site 917)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

22년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령: 환자는 등록 당시 22세 미만이어야 합니다. 더 낮은 연령 제한이 없습니다.
  2. 모든 참가자는 확인된 병원성 헌법 NF1 돌연변이 또는 NIH 합의 회의 기준을 사용하여 NF1의 임상 진단을 가지고 있어야 합니다.
  3. 진단: 뇌와 척수의 LGG(WHO 등급 1 및 2)가 적합합니다. 일관된 임상 및 방사선 소견이 있는 경우 종양의 조직학적 확인은 필요하지 않습니다. 고급 종양에 대한 임상적 의심이 있는 경우 조직학적 진단을 위한 생검이 필요합니다. 나이든 청소년이나 젊은 성인의 경우 악성 변형 가능성에 대해 특별한 주의를 기울여야 합니다. 전이성 질환이 있는 환자가 자격이 있습니다.

  4. 환자는 이전에 치료한 표적 종양의 진행 또는 재발에 대해 다음 기준 중 적어도 하나를 충족해야 합니다.

    1. MRI에서 진행 또는 재발.
    2. 표적 종양에 기인한 새로운 또는 악화되는 신경학적 증상.
    3. OPG가 있는 환자의 경우: 종양에 기인한 시력(VA) 또는 시야(VF)의 악화로 정의되는 시력 악화.
  5. 측정 가능한 질병: 환자는 1cm2 이상의 2차원 측정 가능한 종양이 있어야 합니다.
  6. 이전 치료: 환자는 대상 LGG에 대해 적어도 한 번 이전에 치료를 받았어야 합니다.
  7. 수행 수준: 환자는 16세 이상 환자의 경우 Karnofsky를 사용하고 16세 미만 환자의 경우 Lansky를 사용하여 수행 상태가 50 이상이어야 합니다.

  8. 환자는 모든 이전 치료의 급성 독성에서 등급 ≤1로 회복되어야 합니다. 이 연구에 등록하고 아래에 정의된 바와 같이 이전 치료 종료부터 시간 제한을 충족하기 위해:

    1. 골수억제 화학요법: 연구 등록 최소 4주 전 또는 니트로소우레아인 경우 최소 6주 전에 마지막 용량의 골수억제 요법을 받아야 합니다.
    2. 조사/생물학적 제제: 환자는 연구 등록 전 > 14일 또는 최소 5 반감기 중 더 큰 기간에 다른 조사, 면역요법 또는 생물학적 제제의 마지막 용량을 투여받아야 합니다. 베바시주맙 마지막 용량 > 등록 전 36일.
    3. 방사선 요법: 환자는 이전에 방사선 조사를 받은 적이 없어야 합니다.
    4. 이전 치료에 대한 연구 특정 제한 사항: 이전 치료 요법의 수에는 제한이 없습니다.
    5. 성장 인자(들): 연구 시작 7일 이내에 또는 페길화된 GCSF가 사용되는 경우 > 14일 이내에 어떠한 조혈 성장 인자도 제공받지 않아야 합니다.
    6. 이전 수술: 등록 당시 개두술, 정형외과 수술, 복부 수술과 같은 이전 대수술로부터 ≥ 3주 또는 경미한 수술로부터 ≥1주이고 완전히 회복되어야 합니다. 포트 또는 중심선 배치는 대수술로 간주되지 않습니다.

  9. 장기 기능 요구 사항:

    모든 환자는 다음과 같이 정의된 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.

    9.1 혈액학적 기능:

    1. 헤모글로빈: > 8.0 gm/dl(PRBC를 수혈할 수 있음)
    2. ANC: > 750/mm3. 성장 인자의 마지막 투여 후 최소 7일 또는 페길화된 GCSF의 마지막 투여 후 > 14일이어야 함
    3. 혈소판 수: > 75,000/mm3(수혈 독립적, 마지막 수혈 후 ≥ 7일)

    9.2 신장 기능: 연령에 대한 ULN의 1.5배 미만인 혈청 크레아티닌(아래 표 참조) 또는 GFR > 70 ml/min/1.73m2

    나이에 대한 신장 기능 정상

    연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 여성 1개월 ~ 6개월 미만 0.4 0.4 6개월 ~ 1년 미만 0.5 0.5 1 ~ 2년 미만 0.6 0.6 2 ~ 6세 미만 0.8 0.8 6 ~ 10세 미만 1 1 10 ~ 13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4

    16세 이상 1.7 1.4

    간 기능:

    1. 총 빌리루빈 < 1.5 x ULN(직접 빌리루빈이 3.1mg/dL 미만인 한 길버트 증후군 진단을 받은 아동은 총 빌리루빈 수치와 간접 빌리루빈 수치에 관계없이 연구에 참여할 수 있습니다.)
    2. SGPT(ALT) ≤ 5 x ULN
    3. SGOT(AST) ≤ 5 x ULN

    폐 기능:

    휴식 시 호흡곤란의 증거가 없고 맥박 산소 측정치가 ≥ 92%입니다.

    생식 기능:

    가임 여성 환자는 poly-ICLC의 첫 투여 전 7일 이내에 혈청 또는 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 환자는 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다. 가임 또는 가임 가능성이 있는 환자는 본 연구에서 치료를 받는 동안과 치료 중단 후 90일 동안 금욕을 포함하여 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 기꺼이 사용해야 합니다.

  10. 환자는 등록 후 7일 이내에 치료를 시작할 수 있습니다.
  11. 신경학적 결함이 있는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적이어야 합니다.
  12. 환자는 허용 가능한 이환율로 LGG의 완전한 절제가 가능하지 않거나 수술 옵션이 있는 환자가 수술을 거부하는 경우에만 자격이 있습니다.
  13. 부모/법적 보호자는 서면 동의서를 제공하고 연구를 준수할 것에 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 저등급 신경교종에 대한 사전 방사선 치료.
  2. poly-ICLC에 대한 사전 노출.
  3. 현재 다른 항종양 요법 또는 실험적 요법(표적 약제, 화학 요법 방사선)을 받고 있는 환자.
  4. 현재 또는 이전에 악성 신경교종 진단을 받은 환자(WHO 등급 III 또는 IV).
  5. 지난 48개월 이내에 악성 말초신경초종양 또는 기타 치료가 필요한 악성종양 진단을 받은 적이 있는 환자.
  6. 환자는 열이 없을 수 있습니다(≥38.50 다) 등록 후 3일 이내
  7. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자.
  8. 활성자가 면역 질환.
  9. 임신 또는 수유중인 여성.
  10. 연구 참여 기간 동안 및 연구 요법 중단 후 90일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않은 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 환자는 자격이 없습니다.
  11. 전신 IV 항생제가 필요한 중증 미해결 감염.
  12. 연구자의 의견으로는 적절한 요법으로 적절하게 통제할 수 없거나 이 요법을 견딜 수 있는 환자의 능력을 손상시킬 수 있는 중대한 의학적 질병이 있는 환자.
  13. 진행 중이거나 활동성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥, 위장 기능 장애 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
  14. 고용량의 스테로이드가 필요한 환자. 환자는 등록 시점에 코르티코스테로이드(생리학적 대체, ≤ 0.75 mg/m2/일 덱사메타손 또는 이에 상응하는 것으로 정의됨)를 포함한 면역억제 요법을 받고 있지 않을 수 있습니다. 그러나 간헐적으로 기관지 확장제를 사용하거나 국소 스테로이드 주사가 필요한 환자는 연구에서 제외되지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Poly-ICLC 관리
등록된 참가자는 poly-ICLC 20 mcg/kg/dose를 주 2회 IM(가능한 경우 월요일/목요일 또는 화요일/금요일 일정 사용)으로 받게 됩니다.
의약품: 폴리 ICLC
등록된 참가자는 poly-ICLC 20 mcg/kg/dose를 주 2회 IM(가능한 경우 월요일/목요일 또는 화요일/금요일 일정 사용)으로 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 힐튼

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Poly-ICLC의 효능을 평가합니다
기간: 처음 48 주
소아 신경 종양학 (RAPNO) 기준에서의 반응 평가를 사용하여 객관적인 종양 반응 속도 (CR+PR)에 의해 측정 된 진보적 인 저급 신경 교종 (LGG)을 가진 소아 NF1 환자에서 Poly-ICLC의 효능을 평가합니다. 완전한 반응 (CR)은 기준선 MRI 또는 ​​비교를위한 최상의 기록 된 응답을 사용한 T2 가중 및 T2 가중 유체 반전 회복 (FLAIR) 이미징 및 대비 이미징에서 표적 병변의 완전한 실종이다. 부분 반응 (PR)은 비교를 위해 기준선 MRI를 사용하여 T2 가중치 및 T2 가중 플레어 영상에 대한 표적 병변의 50% 이상 감소이다. 반응은 12 세기 후 종양 평가 시간 또는 추적 관찰 환자에 대한이 공칭 기간 동안 마지막 종양 평가 시간 동안 또는 프로토콜 요법에서 철수 한 경우 또는이 시간 동안 추적 관찰을 잃은 환자에 대한 마지막으로 이용 가능한 종양 평가를 통해 평가 될 것이다.
처음 48 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
진행이없는 생존 결정 (PFS)
기간: 12 개월
Poly-ICLC로 치료 된 진행성 LGG를 가진 소아 NF1 환자에서 진행이없는 생존 (PFS)을 결정합니다. 치료 시작부터 종양 재발의 첫 발생, 종양 진행, 두 번째 악성 종양 발생 또는 임의의 사망으로 정의 된 진행이없는 생존 (PFS). 마지막 후속시 환자는 분석에서 검열됩니다. PFS는 12, 24 및 60 개월에 결정됩니다.
12 개월
진행이없는 생존 결정 (PFS)
기간: 24 개월
Poly-ICLC로 치료 된 진행성 LGG를 가진 소아 NF1 환자에서 진행이없는 생존 (PFS)을 결정합니다. 치료 시작부터 종양 재발의 첫 발생, 종양 진행, 두 번째 악성 종양 발생 또는 임의의 사망으로 정의 된 진행이없는 생존 (PFS). 마지막 후속시 환자는 분석에서 검열됩니다. PFS는 12, 24 및 60 개월에 결정됩니다.
24 개월
최고의 객관적인 종양 반응률을 달성 한 참가자 수 (CR+PR)
기간: 24 개월
치료의 24주기 내에서 최상의 객관적인 종양 반응률 (CR+PR)에 의해 측정 된 진보적 인 LGG를 가진 소아 NF1 환자에서 Poly-ICLC의 효능을 평가합니다. 24 사이클의 치료 후 객관적인 반응률 (CR 또는 PR로 정의). 반응은 24 번째 사이클 종양 평가 시간 또는 추적 관찰 환자에 대한이 공칭 기간 동안 마지막 종양 평가 시간을 통해 평가 될 것이지만, 프로토콜 요법에서 철수 한 또는이 시간 동안 추적 관찰을 잃은 환자에 대한 마지막으로 이용 가능한 종양 평가를 통해 평가 될 것이다.
24 개월
임상 혜택 반응률에 의한 효능 평가 (CR+PR+MR+SD)
기간: 12 개월
임상 혜택 반응률 (CR+PR+MR+SD)에 의해 측정 된 진보적 인 LGG를 가진 소아 NF1 환자에서 Poly-ICLC의 효능을 평가하십시오. 임상 적 이익은 (CR+PR+MR+SD)로 정의됩니다. 임상 적 이점은 12 및 24주기 및 24주기 종양 평가 시간 또는 추적 관찰 환자에 대한이 명목 기간 동안의 마지막 종양 평가 시간 또는 프로토콜 요법에서 철수 한 후,이 시간 동안 추적 관찰을 잃은 환자에 대한 마지막으로 이용 가능한 종양 평가를 통해 평가 될 것입니다.
12 개월
임상 혜택 반응률에 의한 효능 평가 (CR+PR+MR+SD)
기간: 24 개월
임상 혜택 반응률 (CR+PR+MR+SD)에 의해 측정 된 진보적 인 LGG를 가진 소아 NF1 환자에서 Poly-ICLC의 효능을 평가하십시오. 임상 적 이익은 (CR+PR+MR+SD)로 정의됩니다. 임상 적 이점은 12 및 24주기 및 24주기 종양 평가 시간 또는 추적 관찰 환자에 대한이 명목 기간 동안의 마지막 종양 평가 시간 또는 프로토콜 요법에서 철수 한 후,이 시간 동안 추적 관찰을 잃은 환자에 대한 마지막으로 이용 가능한 종양 평가를 통해 평가 될 것입니다.
24 개월
독성을 평가하십시오
기간: 최대 24 개월
LGG를 가진 소아 NF1 환자에서 Poly-ICLC 치료와 관련된 독성을 평가하십시오. 치료 중에 관찰 된 CTCAE 독성의 등급 및 기간 및 기간은 부작용보고를위한 부작용 이벤트 (CTCAE) 버전 5.0에 따라 등급이 매겨졌습니다.
최대 24 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Alabama at Birmingham

협력자

Children's Healthcare of Atlanta
Children's Hospital Los Angeles

수사관

  • 연구 책임자: Juliette Southworth, BS, CCRP, University of Alabama at Birmingham, NFCTC

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 8일

기본 완료 (실제)

2024년 1월 4일

연구 완료 (실제)

2024년 11월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 2일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • W81XWH-17-2-0037 (기타 보조금/기금 번호: CDMRP of the Dept. of Defense, US Army)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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