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低悪性度神経膠腫に対する Poly-ICLC の第 II 相試験 (NF111)

2025年3月18日 更新者：Bruce Korf, MD、University of Alabama at Birmingham

神経線維腫症タイプ 1 の小児および若年成人における進行性の以前に治療された低悪性度神経膠腫に対する Poly-ICLC の第 II 相試験

これは、NF1 の小児患者における進行性低悪性度神経膠腫に対する poly-ICLC (ヒルトノール ® ) 治療の第 II 相、前向き、縦断的、多施設試験です。 主な目的は、進行性低悪性度神経膠腫 (LGG) の小児 NF1 患者における poly-ICLC の有効性を、治療の最初の 48 週間 (12 サイクル) 以内の客観的腫瘍反応率 (CR+PR) によって評価することです。 以下の詳細な説明に記載されている二次的および探索的目的もあります。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、NF1 の小児患者における進行性低悪性度神経膠腫に対する poly-ICLC (ヒルトノール ® ) 治療の第 II 相、前向き、縦断的、多施設試験です。 主な目的は、進行性低悪性度神経膠腫 (LGG) の小児 NF1 患者における poly-ICLC の有効性を、治療の最初の 48 週間 (12 サイクル) 以内の客観的腫瘍反応率 (CR+PR) によって評価することです。

二次的な目的は次のとおりです。

  1. poly-ICLC で治療された進行性 LGG の小児 NF1 患者における 12、24、および 60 か月の無増悪生存期間 (PFS) を決定します。
  2. 進行性 LGG を有する小児 NF1 患者における poly-ICLC の有効性を、治療 24 サイクル以内の最良客観的腫瘍反応率 (CR+PR) によって評価します。
  3. 進行性 LGG を有する小児 NF1 患者における poly-ICLC の有効性を、12 サイクルおよび 24 サイクルの治療後の臨床的利益反応率 (CR+PR+MR+SD) によって評価します。
  4. LGG の小児 NF1 患者における poly-ICLC 治療に関連する毒性を評価します。

探索的目的は次のとおりです。

  1. ポリICLCで治療された進行性視路神経膠腫の子供の視覚的結果の測定値を評価します。 視覚反応は、視力の改善において 0.2 logMAR 以上と定義されます。
  2. 患者が報告した転帰と生活の質の尺度を評価します。
  3. 生物学的相関を評価します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • The University of Alabama at Birmingham (Site 700)
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center (Site 775)
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Children's Lurie Hospital
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago (Site 350)
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago (Site 850)
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University - St. Louis (Site 900)
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • New York University Medical Center (Site 200)
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Site 800)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19096
        • Children's Hospital of Philadelphia (Site 750)
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Childrens Medical Center - Univ. of Texas SW (Site 917)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

22年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢: 患者は登録時に 22 歳未満でなければなりません。年齢の下限はありません。
  2. すべての参加者は、NIHコンセンサス会議の基準を使用して、特定された病原性体質NF1変異またはNF1の臨床診断を受けている必要があります。
  3. 診断: 脳および脊髄の LGG (WHO グレード 1 および 2) が適格です。 腫瘍の組織学的確認は、一貫した臨床所見および X 線所見が存在する場合には必要ありません。 高悪性度腫瘍の臨床的疑いがある場合は、組織学的診断のための生検が必要です。年長の青年または若年成人では、悪性転換の可能性に特に注意することをお勧めします。 転移性疾患の患者は適格です。

  4. 患者は、以前に治療された標的腫瘍の進行または再発について、以下の基準の少なくとも 1 つを満たす必要があります。

    1. MRIでの進行または再発。
    2. 標的腫瘍に起因する神経学的症状の新規または悪化。
    3. OPG 患者の場合：視力の悪化、検査または病歴により過去 1 年以内に記録された、腫瘍に起因する視力（VA）または視野（VF）の悪化として定義されます。
  5. 測定可能な疾患：患者は、1cm2を超える二次元の測定可能な腫瘍を持っている必要があります。
  6. 以前の治療：患者は、標的LGGに対して少なくとも1回の以前の治療を受けていなければなりません。
  7. パフォーマンスレベル：患者は、16歳以上の患者にはカルノフスキーを使用し、16歳未満の患者にはランスキーを使用して、パフォーマンスステータスが50以上でなければなりません。

  8. 患者は、以前のすべての治療による急性毒性からグレード1以下に回復している必要があります。 この研究に登録し、以下に定義されている前治療の終了からの時間制限を満たすため:

    1. -骨髄抑制化学療法：研究登録の少なくとも4週間前、またはニトロソウレアの場合は少なくとも6週間前に骨髄抑制療法の最後の投与を受けている必要があります。
    2. 研究/生物学的薬剤：患者は、他の研究、免疫療法、または生物学的薬剤の最後の投与を受けている必要があります>研究登録の14日前または少なくとも5半減期のいずれか大きい方。 -ベバシズマブの最終投与が登録の36日以上前。
    3. 放射線療法: 患者は以前に放射線照射を受けるべきではありません。
    4. 前治療に対する研究固有の制限: 前治療レジメンの数に制限はありません。
    5. -成長因子：研究登録から7日以内、またはペグ化GCSFを使用する場合は14日以内に造血成長因子を受け取ってはなりません。
    6. 手術歴：登録時、開頭術、整形外科手術、腹部手術などの主要な手術から3週間以上経過しているか、軽度の手術から1週間以上経過しており、完全に回復している必要があります。 ポートまたは中心線の配置は、大手術とは見なされません。

  9. 臓器機能要件:

    すべての患者は、次のように定義された適切な臓器機能を持っている必要があります。

    9.1 血液学的機能:

    1. ヘモグロビン: > 8.0 gm/dl (PRBC を輸血する場合があります)
    2. ANC: > 750/mm3。 -成長因子の最後の投与から少なくとも7日後、またはペグ化GCSFの最後の投与から14日以上でなければなりません
    3. 血小板数: > 75,000/mm3 (輸血に依存しない; 最後の輸血から ≥ 7 日)

    9.2 腎機能: 血清クレアチニンが年齢の ULN の 1.5 倍未満 (下の表による) または GFR > 70 ml/分/1.73m2

    年齢的に正常な腎機能

    年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 女性 1 か月から < 6 か月 0.4 0.4 6 か月から < 1 年 0.5 0.5 1 から < 2 年 0.6 0.6 2 から < 6 年 0.8 0.8 6 から < 10 年 1 1 10 から13歳未満 1.2 1.2 13歳から16歳未満 1.5 1.4

    16歳以上 1.7 1.4

    肝機能：

    1. -総ビリルビン<1.5 x ULN（直接ビリルビンが3.1 mg / dL未満である限り、総ビリルビンレベルと間接ビリルビンレベルに関係なく、ギルバート症候群と診断された子供は研究に参加できます。）
    2. SGPT (ALT) ≤ 5 x ULN
    3. SGOT (AST) ≤ 5 x ULN

    肺機能:

    安静時の呼吸困難の証拠がなく、パルスオキシメトリーが 92% 以上。

    生殖機能:

    -出産の可能性のある女性患者は、ポリICLCの初回投与前の7日以内に血清または尿妊娠検査が陰性でなければなりません。 患者は妊娠中または授乳中であってはなりません。 -出産または父親になる可能性のある患者は、この研究で治療を受けている間、および治療中止後90日間、禁欲を含む医学的に許容される避妊法を使用する意思がある必要があります。

  10. -患者は登録後7日以内に治療を開始できます。
  11. -神経学的欠損のある患者は、登録前に最低1週間安定している必要があります。
  12. 患者は、許容可能な罹患率で LGG の完全切除が不可能な場合、または外科的選択肢のある患者が手術を拒否した場合にのみ適格です。
  13. 両親/法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究に従うことに同意する必要があります。

除外基準:

  1. 低悪性度神経膠腫に対する以前の放射線治療。
  2. -ポリICLCへの以前の曝露。
  3. -現在、他の抗腫瘍療法または実験的療法（標的薬剤、化学療法放射線）を受けている患者。
  4. -現在または以前に悪性神経膠腫と診断された患者（WHOグレードIIIまたはIV）。
  5. -過去48か月以内に悪性末梢神経鞘腫瘍または他の悪性腫瘍と診断された患者。
  6. 患者は発熱していない可能性があります（≥38.50 C) 入学後 3 日以内。
  7. -治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者。
  8. アクティブな自己免疫疾患。
  9. 妊娠中または授乳中の女性。
  10. -生殖能力のある性的に活発な患者で、効果的な避妊法を使用することに同意していない 研究参加期間中および研究療法を中止してから90日間は適格ではありません。
  11. 抗生物質の全身投与を必要とする重度の未解決の感染症。
  12. -研究者の意見では、適切な治療法で適切に制御できない、またはこの治療法に耐える患者の能力を損なう重大な医学的疾患を有する患者。
  13. -進行中または活動性の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、心不整脈、胃腸機能障害、または研究要件への準拠を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
  14. 高用量のステロイドを必要とする患者。 -患者は、登録時にコルチコステロイドを含む免疫抑制療法を受けていない可能性があります（ただし、生理学的補充を除き、≤0.75 mg / m2 /日として定義されます）デキサメタゾンまたは同等）。 ただし、気管支拡張剤の断続的な使用または局所ステロイド注射を必要とする患者は、研究から除外されません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Poly-ICLC の管理
登録された参加者は、ポリICLC 20 mcg / kg /用量を週2回IMで受け取ります（可能であれば月曜日/木曜日または火曜日/金曜日のスケジュールを使用）。
薬：ポリICLC
登録された参加者は、ポリICLC 20 mcg / kg /用量を週2回IMで受け取ります（可能であれば月曜日/木曜日または火曜日/金曜日のスケジュールを使用）。
他の名前：
  • ヒルトン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Poly-ICLCの有効性を評価します
時間枠：最初の48週間
客観的腫瘍反応率（CR+PR）で測定された進行性低悪性度神経膠腫（LGG）の小児NF1患者におけるポリICLCの有効性を評価し、小児神経腫瘍学（RAPNO）基準の応答評価を使用します。 完全な応答（CR）は、ベースラインMRIまたは比較のための最良の記録応答を使用して、T2加重およびT2加重流体減衰反転回復（FLAIR）イメージングとコントラストイメージングの標的病変の完全な消失です。部分応答（PR）は、比較のためにベースラインMRIを使用して、T2加重およびT2加重紫外線イメージングの標的病変の50％以上の減少です。 反応は、第12回サイクル腫瘍評価の時期、または追跡中の患者のこの公称期間中の最後の腫瘍評価時間を通じて評価されますが、プロトコル療法から撤退した患者、またはこの期間中にフォローアップに失われた患者の最後の利用可能な腫瘍評価を通じて。
最初の48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
進行自由生存（PFS）を決定する
時間枠：12か月
Poly-ICLCで治療された進行性LGG患者の小児NF1患者の進行自由生存（PFS）を決定します。 治療の開始から腫瘍再発、腫瘍の進行、2番目の悪性腫瘍の発生、またはあらゆる原因による死亡までの時間として定義される進行性の生存（PFS）。 最後のフォローアップでイベントのない患者は、分析で検閲されます。 PFSは、12、24、および60か月で決定されます。
12か月
進行自由生存（PFS）を決定する
時間枠：24か月
Poly-ICLCで治療された進行性LGG患者の小児NF1患者の進行自由生存（PFS）を決定します。 治療の開始から腫瘍再発、腫瘍の進行、2番目の悪性腫瘍の発生、またはあらゆる原因による死亡までの時間として定義される進行性の生存（PFS）。 最後のフォローアップでイベントのない患者は、分析で検閲されます。 PFSは、12、24、および60か月で決定されます。
24か月
最良の客観的な腫瘍反応率（CR+PR）を達成した参加者の数
時間枠：24か月
24サイクル以内の最良の客観的腫瘍反応率（CR+PR）で測定された、進行性LGGの小児NF1患者におけるポリICLCの有効性を評価します。 24サイクルの治療後の客観的応答率（CRまたはPRとして定義）。 応答は、24回のサイクル腫瘍評価の時間、または追跡中の患者のこの公称期間中の最後の腫瘍評価時間を通じて評価されますが、プロトコル療法から撤退したか、この期間中にフォローアップするために失われた患者の最後の利用可能な腫瘍評価を通じて評価されます。
24か月
臨床利益応答率（CR+PR+MR+SD）による有効性を評価する
時間枠：12か月
臨床利益反応率（CR+PR+MR+SD）で測定した、進行性LGGの小児NF1患者におけるポリICLCの有効性を評価します。 （CR+PR+MR+SD）として定義された臨床的利点。 臨床上の利点は、12回後および24サイクルのサイクル腫瘍評価の時期、または追跡中の患者のこの公称期間中の最後の腫瘍評価時間を通じて評価されますが、プロトコル療法から撤退した患者、またはこの時間にフォローアップに失われた患者の最後の利用可能な腫瘍評価を通じて評価されます。
12か月
臨床利益応答率（CR+PR+MR+SD）による有効性を評価する
時間枠：24か月
臨床利益反応率（CR+PR+MR+SD）で測定した、進行性LGGの小児NF1患者におけるポリICLCの有効性を評価します。 （CR+PR+MR+SD）として定義された臨床的利点。 臨床上の利点は、12回後および24サイクルのサイクル腫瘍評価の時期、または追跡中の患者のこの公称期間中の最後の腫瘍評価時間を通じて評価されますが、プロトコル療法から撤退した患者、またはこの時間にフォローアップに失われた患者の最後の利用可能な腫瘍評価を通じて評価されます。
24か月
毒性を評価します
時間枠：最大24か月
LGGの小児NF1患者のポリICLC治療に関連する毒性を評価します。 治療中に観察されたCTCAE毒性のグレードと期間は、有害事象の報告のために、有害事象のための国立癌研究所共通用語基準（CTCAE）バージョン5.0に従って等級付けされました。
最大24か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Alabama at Birmingham

協力者

Children's Healthcare of Atlanta
Children's Hospital Los Angeles

捜査官

  • スタディディレクター：Juliette Southworth, BS, CCRP、University of Alabama at Birmingham, NFCTC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月8日

一次修了 (実際)

2024年1月4日

研究の完了 (実際)

2024年11月15日

試験登録日

最初に提出

2020年9月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月2日

最初の投稿 (実際)

2020年9月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月18日

最終確認日

2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • W81XWH-17-2-0037 (その他の助成金/資金番号：CDMRP of the Dept. of Defense, US Army)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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