초기 표준 IVIG 치료에 반응하지 않은 가와사키병 환자에서 아나킨라 대 정맥 면역글로불린(IVIG) 재치료의 효능 및 안전성을 비교한 시험 (ANACOMP)

그것은 1:1 비율의 다중심 국가 무작위 통제, 병렬 그룹, 우월성 공개 시험입니다.

주된 목적은 1회 IVIG 주입(표준 치료)에 반응하지 않는 KD 환자의 발열에 대한 2차 IVIG 주입과 Anakinra(Interleukin 1 수용체 1형 수용체 길항제)의 효능을 비교하는 것입니다.

두 그룹의 유효성을 평가하는 주요 기준은 다음과 같습니다. 환자는 치료 시작 후 2일 이내에 신체(겨드랑이(+0.5°C), 고막, 구강) 온도 <38˚C에 도달해야 합니다(즉, 이항 결과: 성공/ 실패).

2차 목표는 Anakinra와 IVIG 재치료를 다음과 같이 비교하는 것입니다.

• 72시간 발열에 대한 효능
• 질병 활동에 대한 효능
• KD 증상에 대한 효능
• 관상동맥 병변(예: 확장 및 동맥류)에 대한 효능
• 염증에 대한 효능
• 안전성 및 내약성 2차 목표(2차 목표와 연결됨)

다음과 관련하여 Anakinra와 IVIG 치료를 비교하려면:

• 치료 시작 후 3일(72시간) 이내에 온도 <38˚C
• 기준선에서 30일까지 CRP 값 감소(30일에 CRP < 6 mg/L)
• 10점 척도에서 기준선과 14일 사이에 의사의 질병 활동 평가에서 최소 50% 감소.
• 기준선과 14일 사이에 10점 척도에서 환자의 부모의 질병 활동 평가가 50% 이상 감소했습니다.
• 관상동맥 이상의 해결; 즉, 45일째에 존재하는 경우 심초음파에 의한 최악의 Z 점수 <2.5.
• 부작용: 주사 부위의 통증/발적, 세균 감염 간염, 대식세포 활성화 증후군, 중증 호중구 감소증,

• 부작용 모니터링

  • 신체 검사: KD의 증상(발진, 경부 결절, 점액 병변, 사지, 위장관, 폐, 심혈관, 신경학적 및 근육/관절 평가) 및 가능한 관련 이환율을 검출하기 위해 방문할 때마다 완전한 임상 검사를 수행할 것입니다. 수반되는 감염
  • 주사의 국소 내약성: V2에서 V8까지 의사가 평가할 것입니다: 통증, 발적, 부기, 경화, 가려움증, 출혈(및 없음, 경증, 중등도, 중증에서 인용)
  • 활력 징후 및 신체 측정: 각 방문 시: V1 ~ V9. 체온은 d30까지 매일 측정됩니다. 학부모는 후속 소책자를 받게 됩니다.
  • 검사실 평가: 혈액학적, 간 및 신장 평가를 따를 것입니다.

그룹 1: 키네레트:

KINERET®는 0.67ml(150mg/mL)당 아나킨라 100mg이 미리 채워진 주사기 형태로 소아 집단에 적합하며 팩 크기는 7개입니다. 그룹 I의 환자는 아나킨라의 시작 용량이 4mg/mL입니다. 방문 D1(또는 가능한 경우 0일)에 kg. 방문 D1 및 D2 동안, 환자가 치료 12시간(H12)에도 여전히 열이 있는 경우, 그들은 2 mg/Kg의 보충 용량을 받게 될 것입니다; 그렇지 않으면 4mg/kg의 시작 용량으로 유지됩니다. H24에 여전히 발열이 있는 경우 8mg/kg 용량을 투여받습니다. 그렇지 않으면 6mg/kg의 용량을 유지할 것입니다. 시작과 14일 사이의 어느 시점에서든 체온이 38°C 미만이지만 KD로 인해 2차 열이 발생하는 환자는 최대 용량 8mg/Kg까지 아나킨라 용량을 추가로 증량할 수 있습니다.

그룹 2: ANACOMP 연구에 사용되는 IVIG 면역글로불린 농축액은 CSL Behring(Commonwealth Serum Laboratories)에서 제조한 정맥주사용 특수 PRIVIGEN® 100mg/mL(=인간 면역글로불린 10g) 용질이어야 합니다. mL 단위의 다른 표시(각각 2.5g, 5g, 20 및 40g의 면역글로불린에 해당하는 25, 50, 200, 400이 존재함). 그룹 II의 환자는 방문 D1(또는 가능한 경우 0일)에 2g/kg의 정맥내 면역글로불린을 1회 주입받습니다.