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새로운 돌연변이에 대한 임상 시험
총 1877 건
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)종료됨I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 11q23(MLL)... 그리고 다른 조건미국
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M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)모병재발성 호지킨 림프종 | 만성골수단구성백혈병 | 이전에 치료받은 골수형성이상증후군 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 급성 림프구성 백혈병 | 속발성 급성 골수성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 재발성 급성 골수성 백혈병 | 과도한 모세포를 동반한 골수이형성 증후군 | 난치성 성인 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 비호지킨 림프종 | 난치성 급성 림프구성 백혈병 | 골수이형성/골수증식성 신생물 | 치료 관련 골수이형성 증후군 | 만성기 만성 골수성 백혈병, BCR-ABL1 양성 | 급성 양성 표현형 백혈병 | B 급성 림프구성 백혈병 t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | 골수이형성 관련 변화가 있는 급성 골수성 백혈병 그리고 다른 조건미국
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St. Jude Children's Research HospitalNovartis Pharmaceuticals완전한신경교종 | 신생물 | 교모세포종 | 신생물, 신경상피 | 중추신경계 신생물 | 뇌암 | 뇌종양 | 뇌실막종 | 수모세포종 | 역형성 성상세포종 | 역형성 신경교종 | 역형성 뇌실막종 | 역형성 핍지교종 | 송과체종 | 재발성 수모세포종 | CNS 종양 | 소아 뇌종양 | 신경교종, 악성 | 비정형 기형/횡문근 종양 | 원시신경외배엽종양 | 맥락막 신경총 암종 | 역형성 수막종 | 다형성 황색성상세포종, 역형성 | 횡문근 특징을 가진 CNS 배아 종양 | 중추신경계 신경절신경모세포종 | 중추신경계 배아종양 | 수모세포종; 지정되지 않은 사이트 | 수질상피종 | 신경상피종양 | 송과체 부위의 유두종양(고등급만 해당) | 중간 분화의 송과체 실질 종양(고등급만 해당) | 난치성... 그리고 다른 조건미국
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota모병헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 이색성 백질이영양증 | 알파-만노시다증 | 헌터 증후군 | 뮤코다당증 장애 | 마로토 라미 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 당단백질 대사 장애 | 열성 백질이영양증 | 구형 세포 백질이영양증 | 니만-픽 B | Niemann-Pick C 하위 유형 2 | 스핑고미엘린 결핍 | 대뇌 관련 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 신생아 부신백질이영양증 | 영아 레프섬병 | 아실-CoA 산화 효소 결핍 | D-이기능성 효소 결핍증 | 다기능 효소 결핍 | 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증 | 미토콘드리아 신경위장뇌병증 | 심한 골화석증 | Axonal 회전 타원체를... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Damon...완전한점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 골수이형성증후군에 따른 다계통 이형성증을 동반한 급성골수성백혈병 | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀 마크로글로불린혈증 | 11q23(MLL) 이상이 있는... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer Research Center/University...National Cancer Institute (NCI)완전한우울증 | 피로 | 원발성 골수 섬유증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건미국
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Martin, PaulNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부... 그리고 다른 조건미국
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National Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀... 그리고 다른 조건미국
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Klus Pharma Inc.완전한자궁 경부암 | 두경부암 | 점액표피양 암종 | 췌장암 | 재발성 전립선암 | 폐암 | 직장암 | 고형종양 | 전립선암 | 담관암 | 담관암 | 재발성 난소 암종 | 방광암 | 피부암 | HER2 양성 유방암 | 희귀병 | 대장암 | 두경부 암종 | 간 암 | 직장암 2기 | 직장암 3기 | 침샘 신생물 | 혀암 | HER-2 유전자 증폭 | 재발성 신세포암 | 비뇨기과 암 | 후두암 | 직장암 1기 | 재발성 유방암 | 원발성 복막 암종 | 타액선 종양 | 침샘암 | 재발성 결장암 | HER2 유전자 돌연변이 | HER2 양성 위암 | 타액선 암종 | 재발성 위암 | 구강암 | 입술암 1기 | 유방 신생물 악성 원발성 | 편도암 | 구개암 | 위 점액성 샘암종 | 점액성 유방암 재발성미국
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Fred Hutchinson Cancer Center종료됨재발성 호지킨 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 버킷 림프종 | 속발성 급성 골수성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 난치성 형질 세포 골수종 | 재발성 형질 세포 골수종 | 차도의 급성 백혈병 | 급성 미분화 백혈병 | 급성 양성 표현형 백혈병 | DS 병기 II 플라즈마 세포 골수종 | DS 병기 III 형질 세포 골수종 | FLT3/ITD 돌연변이를 동반한 급성 골수성 백혈병 | 재발성 여포성 림프종 | 차도의 급성 골수성 백혈병 | T 림프구성 림프종 | 관해 상태의 급성 림프구성 백혈병 | 조혈모세포 이식 수혜자 | 재발성 역형성 대세포 림프종 | 다계통 이형성증을 동반한... 그리고 다른 조건미국
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National Cancer Institute (NCI)완전한HIV 감염 | 투명 세포 신장 세포 암종 | 원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건미국
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University of NebraskaNational Cancer Institute (NCI)종료됨재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀 마크로글로불린혈증 | 치료받지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 | 차도가... 그리고 다른 조건미국
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Roswell Park Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀... 그리고 다른 조건미국
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City of Hope Medical Center종료됨원발성 골수 섬유증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 철 과부하 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer Center완전한원발성 골수 섬유증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부... 그리고 다른 조건미국
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Roswell Park Cancer Institute빼는원발성 골수 섬유증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 11q23(MLL) 이상이 있는... 그리고 다른 조건
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City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 발덴스트룀 마크로글로불린혈증 | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer Center완전한원발성 골수 섬유증 | 본태성혈소판증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한투명 세포 신장 세포 암종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀... 그리고 다른 조건미국, 독일, 이탈리아
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Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀... 그리고 다른 조건미국
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Medicenna Therapeutics, Inc.Merck Sharp & Dohme LLC모병투명 세포 신장 세포 암종 | 자궁 경부암 | 위암 | 식도암 | 난소 암 | 나팔관암 | 고형종양 | 두경부의 편평 세포 암종 | 방광암 | 피부암 | 삼중 음성 유방암 | 고급 고형 종양 | 원발성 복막암 | 자궁내막암 | 메르켈 세포 암종 | 피부 흑색종 | 점막 흑색종 | 고형 종양, 성인 | 기저 세포 암 | 흉막 중피종 | 피부 편평 세포 암종 | 절제 불가능한 고형 종양 | 상피성 난소 암종 | 말단 흑색종 | MSI-H 고형 악성 종양 | MSI-H 암 | 위식도 접합부(GEJ) 암 | 비소세포폐암 편평 | 비소세포폐암 | 종양 돌연변이 부담이 높은 암 | 대장암(MSI-H) | DMMR 고형 악성 종양 | DMMR 암 | 췌장 선암종(MSI-H)미국, 호주, 대한민국, 캐나다
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건미국, 이탈리아
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City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건미국
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Cure CMD모병Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건미국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국