회전 타원체를 동반한 유전성 미만성 백질뇌증에 대한 임상 시험

원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 그리고 다른 조건

미국

II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장... 그리고 다른 조건

미국, 독일, 이탈리아

여포 림프종 | 미만성 거대 B세포 림프종 | 호지킨 림프종 | 골수이형성 관련 변화가 있는 재발성 급성 골수성 백혈병 | 맨틀 세포 림프종 | 변연부 림프종 | 급성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 난치성 형질 세포 골수종 | 재발성 형질 세포 골수종 | 골수 증식성 신생물 | 이식편대숙주병 | 속발성 골수이형성 증후군 | 만성 골수성 백혈병, BCR-ABL1 양성 | 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종

미국

원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀 마크로글로불린혈증 | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16... 그리고 다른 조건

미국

안구 운동 장애 | 안면 마비 | 싱크로나시스 | 제6신경마비 | 뫼비우스 증후군 | 외안근의 선천성 섬유증 | 듀안 후퇴 증후군 | 듀안 광선 광선 증후군 | 브라운 증후군 | 마커스 건 증후군 | 선천성 사시 | 수평 시선 마비 | 진행성 척추 측만증을 동반한 수평 시선 마비 | 안면 마비, 유전성, 선천성 | 제3신경마비 | 제4신경마비 | Levator-Medial Rectus Synkinesis | Athabaskan Brainstem Dysgenesis | 혀 마비 | 아홉 번째 신경 장애 | 제5신경마비 | 일곱 번째 신경 마비 | 열한 번째 신경 장애 | 열두 번째 신경 장애 | 미주 신경 마비 | 뫼비우스 시퀀스

미국

샤르코-마리-투스병 | 운동 신경 질환 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 척추 근육 위축 | 신경근육질환 | 호흡곤란을 동반한 척추근위축 1 | 비골근 위축

미국

신장 세포 암종 | 윌름스 종양 | 신장의 투명 세포 육종 | 유두 신장 세포 암종 | 신장 수질 암종 | 미만성 과형성 Perilobar Nephroblastomatosis | 신장의 횡문근종 | 선천성 중배엽 신종 | Xp11.2 전좌/TFE3 유전자 융합과 관련된 신장 세포 암종 | 역형성 신장 윌름스 종양 | 신장 신생물 | 성인 낭포성 신종 | 혈관 지방종 | 세포 선천성 중배엽 신종 | 고전적 선천성 중배엽 신종 | 낭포성 부분 분화 신장 신모세포종 | 신외 횡문근 종양 | 신장 종양 세포종 | 신장 윌름스 종양 | 후신 선섬유종 | 후신 선종 | 후신기질종양 | 후신종양 | 혼합 선천성 중모구성 신종 | 유아기의 골화 신장 종양

미국, 캐나다, 푸에르토 리코, 호주, 뉴질랜드, 이스라엘, 스위스

지적 장애 | 낭포성 섬유증 | 뇌 철 축적을 동반한 신경변성(NBIA) | 선천성 심장 결함 | 백색증 | 루빈스타인-타이비 증후군 | 심실 주위 결절 헤테로토피아

프랑스

투명 세포 신장 세포 암종 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀 마크로글로불린혈증 | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 그리고 다른 조건

미국, 독일

만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 버킷 림프종 | 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 그리고 다른 조건

미국

원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 발덴스트룀 마크로글로불린혈증 | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을... 그리고 다른 조건

미국

혈관염 | 거대 세포 동맥염 | 현미경적 다발혈관염 | 결절성 다발동맥염 | 전신 혈관염 | 다발 혈관염 육아종증 | 타카야수 동맥염 | 한랭글로불린혈성 혈관염 | 베체트병 | CNS 혈관염 | 일시적인 동맥염 | IgA 혈관염 | 두드러기 혈관염 | 베게너 육아종증 | 호산구성 육아종성 혈관염 | 헤노크 숀라인 퍼푸라

미국

신경교종 | 신생물 | 교모세포종 | 신생물, 신경상피 | 중추신경계 신생물 | 뇌암 | 뇌종양 | 뇌실막종 | 수모세포종 | 역형성 성상세포종 | 역형성 신경교종 | 역형성 뇌실막종 | 역형성 핍지교종 | 송과체종 | 재발성 수모세포종 | CNS 종양 | 소아 뇌종양 | 신경교종, 악성 | 비정형 기형/횡문근 종양 | 원시신경외배엽종양 | 맥락막 신경총 암종 | 역형성 수막종 | 다형성 황색성상세포종, 역형성 | 횡문근 특징을 가진 CNS 배아 종양 | 중추신경계 신경절신경모세포종 | 중추신경계 배아종양 | 수모세포종; 지정되지 않은 사이트 | 수질상피종 | 신경상피종양 | 송과체 부위의 유두종양(고등급만 해당) | 중간 분화의 송과체 실질 종양(고등급만 해당) | 난치성... 그리고 다른 조건

미국

신장암 | 신장 세포 암종 | ALK 유전자 돌연변이 | MET 유전자 돌연변이 | HLRCC | 신장 종양 조직학 | 피부 평활근종 | BAP1 종양 소인 증후군 | VHL 증후군 | Birt-Hogg-Dube 증후군 | 가족성 신장암 | FLCN 유전자 돌연변이 | FH 유전자 돌연변이 | 자궁 평활근종을 동반한 피부 평활근종

중국

신경 섬유종증 1 | 누난 증후군 | 레기우스 증후군 | 심근피부증후군 | 코스텔로 증후군 | SYNGAP1 관련 지적 장애 | DLG4 | RAS 돌연변이 | 다발성 흑색점을 동반한 누난 증후군 | 누난 신경섬유종증 증후군 | 스미스-킹스모어 증후군 | MTOR 유전자 돌연변이 | GATOR-1 유전자 돌연변이 | MAPK1 유전자 돌연변이

미국

거대 세포 동맥염 | 현미경적 다발혈관염 | 처그-스트라우스 증후군 | 결절성 다발동맥염 | 다카야스 동맥염 | 베체트병 | 베게너 육아종증

미국

재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 | 차도가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | 역형성 대세포 림프종 | 안내 림프종 | 재발성 성인 등급 III 림프종양 육아종증 | 재발성 소림프구성 림프종 | 고환 림프종 | 전림프구성 백혈병 | 난치성 만성 림프 구성 백혈병 | 재발성 비호지킨 림프종 | 이식 후 림프 증식 장애 | 난치성 털 세포 백혈병 | 재발성 균상 식육종 및 세자리 증후군 | Inv(16)(p13... 그리고 다른 조건

미국

혈관염 | 현미경적 다발혈관염 | 전신 혈관염 | 다카야스 동맥염 | 한랭글로불린혈성 혈관염 | 베체트병 | CNS 혈관염 | 일시적인 동맥염 | 결절성 다발동맥염(PAN) | 두드러기 혈관염 | 헤노흐-쇤라인 자반증 | 베게너 육아종증 | 호산구성 육아종증

미국

상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 재발성 소아기 수모세포종 | 재발성 소아 뇌실막종 | 재발성 흑색종 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 재발성 결장암 | 재발성 윌름스 종양 및 기타 아동기 신장 종양 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 소아 미만성 대세포 림프종 | 소아 등급 III 림프종양 육아종증 | 소아 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 소아기 등급 III 림프종양 육아종증 | 재발성 소아 대세포 림프종 | 재발성 소아기 림프구성 림프종 | 재발성 소아기 소절단되지 않은 세포 림프종 | 재발성/불응성 소아 호지킨 림프종 | 소아 버킷 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건

미국

거대 세포 동맥염 | 현미경적 다발혈관염 | 처그-스트라우스 증후군 | 결절성 다발동맥염 | 다카야스 동맥염 | 베체트병 | CNS 혈관염 | 헤노흐-쇤라인 자반증 | 베게너 육아종증

미국

거대 세포 동맥염 | 혈관염, 중추신경계 | 베게너 육아종증 | 현미경적 다발혈관염 | 처그-스트라우스 증후군 | 결절성 다발동맥염 | 다카야스 동맥염 | 가와사키병 | 베체트병 | 헤노흐-쇤라인 자반증 | 약물 유발 괴사성 혈관염

미국

거대 세포 동맥염 | 혈관염, 중추신경계 | 현미경적 다발혈관염 | 처그-스트라우스 증후군 | 결절성 다발동맥염 | 다카야스 동맥염 | 베체트병 | 헤노흐-쇤라인 자반증 | 베게너 육아종증

미국

대사 질환 | 퓨린-피리미딘 대사 | AICDA, OMIM *605257, Hyper-IgM 면역결핍, 유형 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, 하이퍼-IgM 증후군 5 | NT5C3A, OMIM *606224, 빈혈, 용혈성, UMPH1 결핍으로 인한 | UMPS, OMIM *613891, 오성산뇨증 | DHODH, OMIM *126064, 밀러 증후군(후축성 안면골 이형성증) | DPYD, OMIM *274270, 디히드로피리미딘 탈수소효소 결핍 | DPYS, OMIM *613326, 디히드로피리미디나제 결핍 | UPB1, OMIM *606673... 그리고 다른 조건

미국

류마티스 관절염 | 전신성 홍반성 루푸스 | 건선 | 전신 경화증 | 크론병 | 궤양성 대장염 | 특발성 혈소판감소성 자반병 | 자가 면역 간염 | 베게너 육아종증 | 강직성 척추염 | 베체트병 | 타카야스병 | 경화성 담관염 | Gougerot-sjögren

프랑스

폐암 | 경화증 | 바렛 식도 | 혈액 악성종양 | 비알코올성 지방간 질환 | 암 위험 | 외음부 상피내 종양 | 소아암 생존자 | 폐; 마디 | 비알코올성 지방간염 | 골연골종 | 암 소인 증후군 | 유전성 암 예측 | 성인 암 생존자 | IARC 발암물질 | 흡연 기록 | 유관/소엽 암종 | 췌장 전구체 병변 | 결장 이형성증/선종 | 고급 전립선 상피 종양 | 상피내 고급 방광 요로상피 이형성증/암종 | 선종성 과형성 | 고위험 구강 전암성 질환 | 멜라닌 세포 병변, 성인 | 장액성 난관 상피내 암종 | 자궁내막 상피내 신생물 | 제자리 자궁경부 및 자궁경부 암종 | 네프로제닉 레스트 | 악성 변성의 위험이 있는 양성 뼈 병변 | 거대세포종양 | 스피츠 모반

미국

선천성 부신 과형성 | 혈우병 A | 혈우병 B | 점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 낭포성 섬유증 | 알파 1-항트립신 결핍증 | 겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 만성 육아종증 | 윌슨병 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 프로피온산혈증 | 부신백질이영양증 | 글리코겐 축적병 | 이색성 백질이영양증 | 크리글러-나자르 증후군 | 갈락토스혈증 | 폼페병 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 선천성 갑상선기능저하증 | 알파-지중해혈증 | 바이오티니다제 결핍 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 체디악-히가시 증후군 | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥 | 시스틴증 | X연관 저인산혈증 그리고 다른 조건

벨기에

난소 자궁내막양 선암종 | 췌장 선암종 | 재발성 췌장암 | 3기 췌장암 | IV기 췌장암 | 남성 유방암 | IV기 유방암 | IIIA기 유방암 | IIIB기 유방암 | 재발성 유방암 | IV기 결장암 | IV기 직장암 | IV기 위암 | 재발성 결장암 | 재발성 직장암 | 2기 췌장암 | 재발성 위암 | 재발성 침샘암 | 직장의 선암종 | 진행성 성인 원발성 간암 | 재발성 성인 원발성 간암 | 재발성 담낭암 | 3기 결장암 | 3기 위암 | 3기 직장암 | 절제 불가능한 담낭암 | 성인 원발성 간세포 암종 | 3기 침샘암 | IV기 침샘암 | 위 미만성 선암종 | 위장의 장 선암종 | 위의 혼합 선암종 | 담낭의 담관암종 | 결장의 샘암종 | 재발성 악성 고환 생식 세포 종양 | II기... 그리고 다른 조건

미국

원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건

미국

재발성 전립선암 | 상세불명의 성인 고형 종양, 프로토콜 특정 | 재발성 방광암 | IV기 방광암 | 재발성 췌장암 | 3기 췌장암 | IV기 췌장암 | 남성 유방암 | IV기 유방암 | IV기 난소 상피암 | IIIB기 비소세포폐암 | 4기 전립선암 | 재발성 유방암 | 재발성 난소 상피암 | IV기 결장암 | IV기 직장암 | 재발성 결장암 | 재발성 직장암 | 성인 역형성 성상세포종 | 성인 역형성 뇌실막종 | 성인 역형성 핍지교종 | 성인 미만성 성상세포종 | 성인 거대 세포 교모세포종 | 성인 교모세포종 | 성인 교육종 | 성인 혼합 신경아교종 | 성인 점액유두상 세포종 | 성인 핍지교종 | 성인 털구성 성상세포종 | 성인 뇌하종 | 2기 췌장암 | 잠재적인 원발성을... 그리고 다른 조건

미국

우울증 | 흑색종 | 간질 | 림프종 | 다발성 경화증 | 신장암 | 자궁 경부암 | 진성 당뇨병 | 백혈병 | 유방암 | 만성 신장 질환 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 파킨슨 병 | 전신성 홍반성 루푸스 | 다발성 골수종 | B형 간염 | 불명증 | 대장암 | HIV/에이즈 | 췌장암 | 건선 | 천식 | 자궁내막증 | 난소 암 | 혈전성 혈소판감소성 자반증 | 폐암 | 양극성 장애 | 체강 질병 | 크론병 | 전립선암 | 주사 | 낭포성 섬유증 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 빈혈 | 루푸스 신염 | 특발성 혈소판감소성 자반병 | 근염 | 피부암 | 뒤시엔 근이영양증 | 대장 암 | 건선성 관절염 | 쇼그렌 증후군 | 다낭성 신장 질환 | 근긴장성 이영양증 | 탈모증 원형 | 척추 근육 위축 | 강직성 척추염 | 유전성 출혈성 모세혈관확장증 | 안면견갑상완 근이영양증 그리고 다른 조건

미국