신경 세로이드 리포푸스증 3에 대한 임상 시험

척수근위축 3형

벨기에

신경근 질환 | 척수근위축 3형

칠면조

척추 근육 위축 | 척수근위축 3형 | 척추근위축 2형

미국, 캐나다

신경근 질환 | 신경근 징후 | 위축 | 근육 위축 | 척추 근육 위축 | 근위축, 척추 | 척수근위축 3형 | SMA | 척수근위축 2형

미국, 스페인, 이탈리아, 네덜란드

척추 근육 위축 | 척수근위축 3형 | SMA | 척추근위축 2형 | 척수근육위축 4

미국

신경근 질환 | 신경근 징후 | 위축 | 근육 위축 | 척추 근육 위축 | 근위축, 척추 | 척수근위축 3형 | SMA | 척수근위축 2형 | 항마이오스타틴

미국, 독일, 벨기에, 스페인, 영국, 네덜란드, 프랑스, 이탈리아, 폴란드

유형 2 또는 3의 유아 척추 근육 위축

프랑스

신경근 질환 | 신경근 징후 | 위축 | 근육 위축 | 척추 근육 위축 | 근위축, 척추 | 척수근위축 3형 | SMA | 항마이오스타틴 | 척추근위축 2형

미국, 스페인, 벨기에, 독일, 네덜란드, 폴란드, 이탈리아, 프랑스, 영국

색소 성 망막염 | 맥락막결절증 | 어셔 증후군 | 배튼병 | 레버 선천성 흑암시 | 골드만 파브르 증후군 | 컨스-세이어 증후군 | 망막질환 | 바르데-비들 증후군 | 스타가르트병 | 콘 디스트로피 | 망막분열증 | 색맹 | 회전 위축 | 눈 질환 유전 | 바센-코른츠바이그 증후군 | 최고의 질병 | 맥락막 이영양증 | 콘로드 이영양증 | 선천성 고정 야맹증 | 향상된 S 콘 증후군 | 안저 Albipunctatus | 청소년 황반 변성 | 레프섬 증후군 | 점상 망막염 알베센스 | 로드콘 이영양증 | 막대 이영양증 | 로드 단색

미국

뒤시엔 근이영양증 | 척수근위축 3형

미국

니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병

미국

자궁경부암 | 인간 유두종 바이러스 감염 | 건강 상태 알 수 없음 | 자궁경부 상피내 신생물 등급 2/3 | 0기 자궁경부암 | 의의 미확인 비정형 편평 세포 | 저등급 자궁경부 편평 상피내 종양

미국

자궁경부 상피내 신생물 등급 2/3 | 고등급 자궁경부 상피내 종양 | 자궁경부 편평 세포 암종 | 자궁경부 편평 상피내 종양 2

미국

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

리소좀 축적병 | 백질이영양증 | 니만-픽 질병 | 배튼병 | 고셔병 | 크라베병 | 알파-만노시다증 | 골화석증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | MPS I | MPS II | 사라지는 백질병 | 다중 설파타제 결핍증 | S-아데노실호모시스테인 가수분해효소 결핍증 | 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | MLD | 모르퀴오병 | MPS IV | ALD | MPS III | GM3 강글리오시증 | PKAN | NP 결핍 | 간

미국

HPV 감염 | 항문 이형성증 | 항문 고급 편평 상피내 병변 | 항문 전암성 상태 | 아인 2/3 | HPV 질병

미국

폼페병(후기 발병) | FHD | 척수근위축 3형 | 봉입체 근염

독일

점액다당증 I | 골수 형성 이상 증후군 | 급성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 푸코시다증 | 고셔병 | 거핵구성혈소판감소증 | 크라베병

미국

PTSD | 다발성 경화증 | 자궁 경부암 | 제2형 당뇨병 | 진성 당뇨병 | 당뇨병 | 황반 변성 | 제1형 당뇨병 | 파킨슨병 | 근위축성 측삭 경화증 | 백치 | 난소 암 | 알츠하이머병 | ALS | 외음부 암 | 외상 후 스트레스 장애 | 레위소체병 | 다계통 위축 | 피질기저 변성 | 전측두엽 치매 | 진행성 핵상 마비 | 헌팅턴병 | 알츠하이머병, 조기 발병 | 알츠하이머병, 후기 발병 | 질암 | 파킨슨병과 파킨슨증 | 배튼병 | 자궁암 | INAD

미국

성인 역형성 성상세포종 | 성인 역형성 뇌실막종 | 성인 미만성 성상세포종 | 성인 뇌실막종 | 성인 거대 세포 교모세포종 | 성인 교모세포종 | 성인 교육종 | 성인 혼합 신경아교종 | 성인 점액유두상 세포종 | 성인 핍지교종 | 성인 털구성 성상세포종 | 성인 송과선 성상 세포종 | 성인 뇌하종 | 성인 뇌간 신경아교종 | 성인 뇌하수체 거대세포 성상세포종 | 음향 신경초종 | 성인 두개인두종 | 성인 뇌실모세포종 | 성인 등급 I 수막종 | 성인 등급 II 수막종 | 성인 수모세포종 | 성인 유두상 수막종 | 성인 송과체종 | 성인 송과체종 | 성인 역형성(악성) 수막종 | 성인 맥락막 신경총 신생물 | 수막의 성인 원발성 멜라닌세포 병변 | 성인... 그리고 다른 조건

미국

건강한 | 근긴장성 이영양증 2형 | 폼페병(후기 발병) | 척수근위축 3형 | 근긴장성 이영양증 1형(DM1) | 안면견갑상완 근이영양증 1 | 봉입체 근염, 산발성

독일

원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건

미국

재발성 소아기 수모세포종 | 재발성 소아 뇌실막종 | 치료되지 않은 아동기 뇌간 신경아교종 | 치료되지 않은 소아기 수모세포종 | 미치료 소아기 천막상 원시 신경외배엽 종양 | 성인 역형성 성상세포종 | 성인 역형성 뇌실막종 | 성인 역형성 핍지교종 | 성인 미만성 성상세포종 | 성인 뇌실막종 | 성인 거대 세포 교모세포종 | 성인 교모세포종 | 성인 교육종 | 성인 혼합 신경아교종 | 성인 점액유두상 세포종 | 성인 핍지교종 | 성인 털구성 성상세포종 | 성인 송과선 성상 세포종 | 성인 뇌하종 | 치료되지 않은 소아 역형성 성상세포종 | 치료되지 않은 소아 역형성 핍지교종 | 치료되지 않은 소아 거대 세포 교모세포종 | 치료되지... 그리고 다른 조건

미국

신경교종 | 신생물 | 교모세포종 | 신생물, 신경상피 | 중추신경계 신생물 | 뇌암 | 뇌종양 | 뇌실막종 | 수모세포종 | 역형성 성상세포종 | 역형성 신경교종 | 역형성 뇌실막종 | 역형성 핍지교종 | 송과체종 | 재발성 수모세포종 | CNS 종양 | 소아 뇌종양 | 신경교종, 악성 | 비정형 기형/횡문근 종양 | 원시신경외배엽종양 | 맥락막 신경총 암종 | 역형성 수막종 | 다형성 황색성상세포종, 역형성 | 횡문근 특징을 가진 CNS 배아 종양 | 중추신경계 신경절신경모세포종 | 중추신경계 배아종양 | 수모세포종; 지정되지 않은 사이트 | 수질상피종 | 신경상피종양 | 송과체 부위의 유두종양(고등급만 해당) | 중간 분화의 송과체 실질 종양(고등급만 해당) | 난치성... 그리고 다른 조건

미국

췌장암 | 호지킨 림프종 | 린치 증후군 | 결절성 경화증 | 판코니빈혈 | AML | 비호지킨 림프종 | 가족성 선종성 용종증 | 급성 백혈병 | 네보이드 기저 세포 암종 증후군 | 신경 섬유종증 유형 1 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | MDS | 횡문근육종 | 폰 히펠-린다우병 | 부신피질 암종 | 신경섬유종증 II형 | 선천성 각화증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 제2형 다발성내분비선종양 | 요점 | 제1형 다발성내분비선종양 | 맥락막 신경총 암종 | 카니 컴플렉스 | 포이츠-예거스 증후군 | 유전성 유방암 및 난소암 | 체질 불일치 복구 결핍 증후군 | 리-프라우메니 증후군 | BAP1 종양 소인 증후군 | DICER1 증후군 | PTEN 과오종 종양 증후군 | 크롬... 그리고 다른 조건

미국

미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건

미국, 호주

혈관염 | AL 아밀로이드증 | 결절성 경화증 | 파브리병 | 시스틴뇨증 | 국소 분절성 사구체 경화증 | IgA 신병증 | 바터 증후군 | 순수 적혈구 무형성증 | 막성 신증 | 비정형 용혈성 요독 증후군 | 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 | 시스틴증 | 신장결석증 | BK 신증 | 칼시필락시스 | 지틀만 증후군 | C3 사구체병증 | 조밀한 예금 질병 | 막증식성 사구체신염 | 알포트 증후군 | 후복막 섬유증 | 원발성 고산소뇨증 | 신원성 당뇨병 Insipidus | 섬유근 이형성증 | 덴트병 | 로우 증후군 | 아데닌 포스포리보실트랜스퍼라제 결핍 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | Denys-Drash 증후군 | 스테로이드 내성 신증후군 | 원섬유성 사구체신염 | ... 그리고 다른 조건

영국