Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van pre-implantatiefactor (PIF-1) voor de behandeling van acute steroïde-resistente graft-versus-hostziekte (GVHD) (PIF1GVHD)

10 juni 2015 bijgewerkt door: Hadassah Medical Organization

Fase I klinische studie om de veiligheid van synthetische pre-implantatiefactor (PIF-1) te beoordelen bij patiënten met steroïde-resistente acute graft-versus-hostziekte (GVHD) na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een nieuw peptide - pre-implantatiefactor (PIF-1) - bij patiënten die acute steroïde-resistente graft-versus-host-ziekte (GVHD) ontwikkelen na gematchte beenmergtransplantatie (BMT). ).

Na gematchte BMT zullen patiënten op standaard GVHD-preventieve therapie (cyclosporine) worden geplaatst; degenen die niet op ciclosporine reageren, worden gedurende 3 dagen op een hoge dosis steroïden gezet. Patiënten die niet op deze standaardbehandeling reageren, krijgen gedurende 14 dagen PIF-1 subcutaan toegediend.

Tijdens de toediening van PIF-1 en nog eens drie maanden daarna zullen klinische gegevens en monsters worden verzameld om het langetermijneffect van de PIF-1-behandeling op de GVHD-status van de patiënt te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Allogene BMT is een gevestigde behandelingsmodaliteit voor kwaadaardige en niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen. Rijpe donor-T-cellen in het stamceltransplantaat zijn de belangrijkste bemiddelaars van de gunstige immuuneffecten, maar ze zijn ook verantwoordelijk voor de inductie van GVHD, dat de belangrijkste oorzaak van morbiditeit en mortaliteit na transplantatie wordt. Acute GVHD treedt op binnen een periode van 100 dagen na de transplantatie en manifesteert zich over het algemeen door dermatitis, enteritis en hepatitis. De behandeling van GVHD blijft een uitdaging. Om ongewenste van de gastheer afgeleide hematopoëtische elementen vóór BMT te elimineren, worden patiënten traditioneel behandeld met myeloablatieve conditioneringsregimes met hooggedoseerde chemotherapie en bestraling van het hele lichaam. Standaard GVHD-profylaxe en -therapie omvatten geneesmiddelen die algemene immuunsuppressie veroorzaken en patiënten in gevaar brengen voor opportunistische infecties en terugval van de tumor. Voor acute GVHD-preventie wordt vaak ciclosporine gebruikt; het is echter vaak nodig om ook langdurig hoge doses steroïden toe te dienen.

Het gebrek aan respons van een acute GVHD-patiënt op steroïden wordt in verband gebracht met een slechte prognose. De ideale profylaxebehandeling voor BMT-patiënten zou een behandeling zijn die verhindert dat het transplantaat de gastheer aanvalt, en die de immuunrespons van de gastheer moduleert zodat deze het transplantaat accepteert, terwijl het zijn vermogen behoudt om het lichaam te beschermen tegen opportunistische vijandige agentia.

Zwangerschap is een immuunparadox: het maakt acceptatie door de moeder (gastheer) van een semi-allotransplantaat (embryo) mogelijk, terwijl het geen graft-versus-host- of host-versus-graft-reacties veroorzaakt tegen de gastheer/moeder, of immuunsuppressie. Daarom is de immunologische status van de zwangere verenigbaar met het gewenste immuunprofiel bij patiënten die BMT ondergaan. Door het immuunprofiel dat aanwezig is tijdens de zwangerschap bij BMT-patiënten te repliceren, kunnen we mogelijk het optreden van GVHD-gerelateerde morbiditeit en mortaliteit verminderen.

Pre-implantatiefactor (PIF-1) is een nieuw, door embryo's uitgescheiden peptide waarvan de synthetische versie overeenkomt met de eigenschappen van het natieve peptide. PIF-1 lijkt een belangrijke rol te spelen bij het mediëren van de reactie van de moeder op zwangerschap bij zoogdieren. In preklinische onderzoeken is PIF-1 effectief gebleken in preklinische BMT-GVHD-modellen, zonder duidelijke toxiciteit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Organization

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 66 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Acute steroïde-resistente GVHD post-matched BMT

Uitsluitingscriteria:

  • Morbiditeit niet gerelateerd aan GVHD

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
6 steroïde-resistente acute GVHD-patiënten, post-matched BMT (serieel)
Geneesmiddel: Pre-implantatiefactor (PIF-1)

De studie omvat 6 patiënten en zal minstens zes maanden duren. De eerste drie patiënten krijgen PIF-1 (0,5 mg/kg/dag gedurende 14 dagen) via subcutane injectie. De dosering bij de volgende drie patiënten kan worden verhoogd tot 1 mg/kg/dag gedurende 14 dagen.

Patiënten zullen serieel worden behandeld: elke patiënt zal gedurende 2 weken worden gevolgd na stopzetting van de PIF-1-toediening voordat de volgende patiënt begint met PIF-1-toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van PIF-1 bij steroïde-resistente patiënten die acute GVHD ontwikkelen, zoals blijkt uit klinische en laboratoriumindices
Tijdsspanne: binnen 90 dagen na de eerste PIF-1-injectie
binnen 90 dagen na de eerste PIF-1-injectie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Therapeutisch effect van PIF-1 op de acute GVHD-status van deelnemers, zoals bepaald door vergelijking met de klinische en laboratoriumindices vóór interventie
Tijdsspanne: binnen 90 dagen na de eerste PIF-1-injectie
binnen 90 dagen na de eerste PIF-1-injectie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Medewerkers

BioIncept LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Reuven Or, MD, Bone Marrow Transplantation, Cancer Immunotherapy & Immunobiology Research Center, Hadassah University Hospital, Ein Kerem, Jerusalem, Israel

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2016

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

17 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 juni 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juni 2015

Laatst geverifieerd

1 augustus 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PIF1BMT-HMO-CTIL

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Graft vs Host-ziekte

Klinische onderzoeken op Pre-implantatiefactor (PIF-1)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren