Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ISIS 301012 (Mipomersen) te beoordelen bij patiënten met familiaire hypercholesterolemie of ernstige hypercholesterolemie

1 augustus 2016 bijgewerkt door: Kastle Therapeutics, LLC

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ISIS 301012 te beoordelen bij patiënten met familiaire hypercholesterolemie of ernstige hypercholesterolemie

Om de veiligheid en werkzaamheid van langdurige dosering met mipomersen (ISIS 301012) te evalueren bij deelnemers met familiaire hypercholesterolemie of ernstige hypercholesterolemie op lipidenverlagende therapie die ofwel de 301012-CS5 (NCT00607373), 301012-CS7 (NCT00706849), 301012-CS17 hadden voltooid (NCT00477594) of MIPO3500108 (NCT00794664) klinische geneesmiddelenonderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alle deelnemers aan familiaire hypercholesterolemie (FH) of ernstige hypercholesterolemie die het behandelingsregime in Protocol 301012-CS5 (NCT00607373), 301012-CS7 (NCT00706849) of MIPO3500108 (NCT00794664) hadden verdragen en het onderzoek tot en met week 28 naar tevredenheid hadden afgerond, kwamen in aanmerking voor deelname aan dit open-label behandelingsuitbreidingsonderzoek gedurende maximaal 4 jaar of totdat mipomersen in de handel verkrijgbaar was, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Instemmende deelnemers die mipomersen hadden getolereerd en naar tevredenheid 301012-CS17 (NCT00477594) tot en met jaar 3 hebben voltooid, kunnen zich ook inschrijven voor maximaal 2 jaar extra behandeling in dit onderzoek of totdat mipomersen commercieel verkrijgbaar is, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Alle deelnemers die aan het onderzoek deelnamen, kregen elke week 200 mg mipomersen (ISIS 301012) subcutaan (s.c.), inclusief degenen die in hun eerste onderzoek naar placebo waren gerandomiseerd. Deelnemers die oorspronkelijk waren ingeschreven in protocol 301012-CS5 (NCT00607373) en <50 kg wogen, kregen elke week 160 mg. Dosisaanpassingen (injecties van 70 mg driemaal per week toegediend, op verschillende dagen) waren toegestaan ​​voor deelnemers die de injecties eenmaal per week niet verdroegen of die eerdere problemen hadden met het verdragen van injecties eenmaal per week als gevolg van reacties op de injectieplaats (ISR's) of griepachtige symptomen. Studiebezoeken en klinische laboratoriumbeoordelingen inclusief hematologie met differentieel, chemie, serumlipidenpanel (totaal cholesterol, LDL-C, lipoproteïne-cholesterol met zeer lage dichtheid (VLDL-C), lipoproteïne-cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C), apolipoproteïne B (apoB) , apoA-1, triglyceriden (TG) en Lp(a), en urineonderzoek moest tijdens de behandelingsperiode om de 4-10 weken worden uitgevoerd. Plasma trough mipomersen (ISIS 301012) niveaus moesten worden gemeten om de blootstelling te schatten. Deelnemers die de dosering voltooiden of die om welke reden dan ook voortijdig stopten met het onderzoek, werden voor de veiligheid gevolgd gedurende 24 weken (veiligheidsopvolgingsperiode) na hun laatste dosis mipomersen (ISIS 301012) of langer in het geval van significante bijwerkingen (AE ) of abnormale biochemische of klinische bevinding. De deelnemers moesten tijdens de follow-upperiode voor de veiligheid om de 8 weken terugkeren naar het studiecentrum voor klinische evaluatie en klinische laboratoriumtests.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

144

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Sao Paulo, Brazilië
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1M5
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5K8
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 168752
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
  • Verenigde Staten
    • California
      • Mission Viejo, California, Verenigde Staten, 92691
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92660
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Verenigde Staten, 06606
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Verenigde Staten, 32901
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32792
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60654
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    • Maine
      • Biddeford, Maine, Verenigde Staten, 04005
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Verenigde Staten, 03301
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45212
      • Franklin, Ohio, Verenigde Staten, 45005
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75226
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
  • Zuid-Afrika
      • Observatory, Zuid-Afrika, 7925
      • Parktown, Zuid-Afrika, 2193

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevredigende voltooiing van de dosering in hun eerste onderzoek (Protocol 301012-CS5 [NCT00607373], 301012-CS7 [NCT00706849], 301012-CS17 [NCT00477594] of MIPO3500108 [NCT00794664])

Uitsluitingscriteria:

  • Had een nieuwe aandoening of verslechtering van bestaande aandoening die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving, of zou kunnen interfereren met deelname aan of voltooiing van de studie door de deelnemer

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mipomersen
Mipomersen Natrium eenmaal per week gedurende maximaal 4 jaar (afhankelijk van toestemming van de deelnemer). De deelnemers werden nog 24 weken na de behandeling gevolgd.
Geneesmiddel: Mipomersen-natrium
Subcutane injectie als een enkele injectie rechtstreeks in de buik, dij of buitenkant van de bovenarm.
Andere namen:
  • IS301012
  • Kynamro®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C)
Tijdsspanne: Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering van baseline in apolipoproteïne B (Apo B)
Tijdsspanne: Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van baseline in totaal cholesterol
Tijdsspanne: Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lipoproteïne-cholesterol zonder hoge dichtheid (niet-HDL-C)
Tijdsspanne: Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in triglyceriden
Tijdsspanne: Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van baseline in lipoproteïne (a)
Tijdsspanne: Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van LDL-deeltjes (totaal)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in grootte van LDL-deeltjes (groot)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van LDL-deeltjes (gemiddeld)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in grootte van LDL-deeltjes (klein)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van LDL-deeltjes (zeer klein)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van HDL-deeltjes (groot)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van HDL-deeltjes (gemiddeld)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van HDL-deeltjes (klein)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van lipoproteïnedeeltjes met gemiddelde dichtheid
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de grootte van zeer lage dichtheid lipoproteïne (VLDL) deeltjes (groot) en de grootte van chylomicrondeeltjes
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van VLDL-deeltjes (gemiddeld)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van VLDL-deeltjes (klein)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in de totale grootte van VLDL-deeltjes en de grootte van chylomicrondeeltjes
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Verandering van baseline in C-reactief proteïne
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Basislijn tot einde van de behandeling: 24 weken na de behandeling (tot 4,5 jaar)
Percentage verandering ten opzichte van baseline in apolipoproteïne A-1
Tijdsspanne: Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)
Baseline werd gedefinieerd als de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in dit onderzoek (voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar placebo waren gerandomiseerd en voor deelnemers die in hun indexonderzoek naar mipomersen waren gerandomiseerd en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend > =6 maanden vanaf hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek), of de laatste waarde voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis mipomersen in hun indexonderzoek (voor deelnemers die gerandomiseerd zijn naar mipomersen in hun indexonderzoek en hun eerste dosis mipomersen in dit onderzoek werd toegediend <6 maanden na hun laatste dosis mipomersen in hun indexonderzoek).
Baseline tot week 234, 24 weken na behandeling (tot 4,5 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kastle Therapeutics, LLC

Medewerkers

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juni 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

10 juni 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 september 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2016

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 301012-CS6
  • 2005-003450-10 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Metabole ziekten

Klinische onderzoeken op Mipomersen-natrium

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren