Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van PDR001 bij patiënten met geavanceerde of gemetastaseerde, goed gedifferentieerde, niet-functionele neuro-endocriene tumoren van pancreas, gastro-intestinale (GI) of thoracale oorsprong of slecht gedifferentieerd gastro-enteropancreatisch neuro-endocrien carcinoom (GEP-NEC)

16 maart 2021 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label fase II-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van PDR001 te evalueren bij patiënten met gevorderde of gemetastaseerde, goed gedifferentieerde, niet-functionele neuro-endocriene tumoren van pancreas-, gastro-intestinale (GI) of thoracale oorsprong of slecht gedifferentieerd gastro-enteropancreatisch neuro-endocrien carcinoom (GEP) -NEC), die vooruitgang hebben geboekt bij een eerdere behandeling.

Deze studie was gericht op het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van PDR001 bij patiënten met gevorderde of gemetastaseerde, goed gedifferentieerde, niet-functionele neuro-endocriene tumoren van pancreas-, gastro-intestinale (GI) of thoracale oorsprong of slecht gedifferentieerd gastro-enteropancreatisch neuro-endocrien carcinoom (GEP-NEC). die voortschreed op eerdere behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Twee groepen volwassen patiënten met een gevorderd stadium (inoperabel of gemetastaseerd) werden in deze studie opgenomen:

  • Goed gedifferentieerde (G1/2), niet-functionele, neuro-endocriene tumor van GI, pancreas of thoracale (long/thymus) oorsprong die gevorderd is na eerdere behandeling
  • Slecht gedifferentieerde GEP-NEC die progressie hebben gemaakt op of na een eerder chemotherapieregime.

De studie bestond uit de volgende perioden: screening, behandeling, einde van de behandeling (EOT), veiligheidsopvolging (30 dagen, 60 dagen, 90 dagen, 120 dagen en 150 dagen na de laatste dosis van PDR001) en follow-up van de werkzaamheid na de behandeling. Proefpersonen werden behandeld met PDR001 als een infuus met een vaste dosis van 400 mg om de 4 weken (Q4W). Proefpersonen moesten de studiebehandeling voortzetten na ziekteprogressie volgens RECIST 1.1 tot ziekteprogressie volgens irRECIST, volgens BIRC, onaanvaardbare toxiciteit, start van nieuwe antineoplastische therapie, intrekking van toestemming, beslissing van de arts, lost to follow-up, overlijden of beëindiging van de studie door de Sponsor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

116

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Brussels, België, BE-B-1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Duitsland, 35039
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69437
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrijk, 13273
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex 4, Frankrijk, 31054
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80131
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italië, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FC
      • Meldola, FC, Italië, 47014
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italië, 20141
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00189
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa, Chiba, Japan, 277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Chuo ku, Tokyo, Japan, 104 0045
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1066 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Hospitalet de LLobregat, Catalunya, Spanje, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2PR
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope National Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers SC-2
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of TX MD Anderson Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pathologisch bevestigd, gevorderd (inoperabel of metastatisch):
  • Goed gedifferentieerd (G1 of G2) op basis van lokaal pathologierapport, niet-functionele neuro-endocriene tumor van GI, pancreas of thoracale (inclusief long en thymus) oorsprong.
  • Slecht gedifferentieerde GEP-NEC op basis van lokaal pathologierapport
  • Geen actieve symptomen gerelateerd aan het carcinoïdsyndroom gedurende de laatste 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling.
  • Patiënten moeten zijn voorbehandeld voor gevorderde ziekte - het aantal eerdere systemische therapieën/regimes hing af van de oorsprong voor NET en voor GEP-NEC
  • Tumorbiopsiemateriaal moet voor alle patiënten worden verstrekt met het oog op biomarkeranalyse
  • Radiologische documentatie van ziekteprogressie:
  • Goed gedifferentieerde NET-groep: ziekteprogressie tijdens/of na de laatste behandeling, en deze progressie moet binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling zijn waargenomen (d.w.z. maximaal 24 weken vanaf de documentatie van de progressie tot aan het begin van de studie). Ziekte moet bewijs van radiologische ziekteprogressie vertonen op basis van scans die niet meer dan 12 maanden na elkaar zijn uitgevoerd.
  • Slecht gedifferentieerde GEP-NEC-groep: ziekteprogressie tijdens of na eerdere behandeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Goed gedifferentieerde graad 3 neuro-endocriene tumoren; slecht gedifferentieerd neuro-endocrien carcinoom van welke oorsprong dan ook (anders dan GEP-NEC); waaronder NEC van onbekende oorsprong, adenocarcinoïde en slijmbekercelcarcinoïde
  • Voorbehandeling met interferon als laatste behandeling voorafgaand aan de start van de studiebehandeling.
  • Voorafgaande behandeling voor onderzoeksindicatie bij:
  • Antilichamen of immunotherapie binnen 6 weken vóór de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  • Peptide Radionuclide Receptor Therapie (PRRT) toegediend binnen 6 maanden na de eerste dosis.
  • Systemische antineoplastische therapie
  • Tyrosinekinaseremmers binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, vóór de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  • Voorafgaande geprogrammeerde dood-1 (PD-1) of geprogrammeerde dood-ligand 1 (PD-L1) gerichte therapie.
  • Cryoablatie, radiofrequente ablatie of trans-arteriële embolisatie van levermetastasen
  • Voorgeschiedenis van ernstige overgevoeligheidsreacties op andere monoklonale antilichamen die naar de mening van de onderzoeker een verhoogd risico op een ernstige infusiereactie kunnen opleveren.

Er kunnen andere opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PDR001
Proefpersonen met gevorderde of gemetastaseerde, goed gedifferentieerde NET van pancreas-, GI- of thoracale oorsprong of slecht gedifferentieerde GEP-NEC, die progressie vertoonden na eerdere behandeling, werden behandeld met 400 mg PDR001 toegediend via intraveneuze infusie eenmaal per 4 weken.
Geneesmiddel: PDR001
PDR001 werd eenmaal per 4 weken toegediend in een dosis van 400 mg via intraveneuze infusie (Q4W). PDR001 werd toegediend op dag 1 van elke cyclus. Elke cyclus was 28 dagen.
Andere namen:
  • Spartalizumab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele responsratio (ORR) volgens RECIST 1.1 en volgens geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling (BIRC).
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar

ORR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met de beste algehele respons (BOR) of complete respons (CR) of partiële respons (PR), volgens BIRC radiologische beoordeling door RECIST 1.1.

CR: verdwijning van alle niet-nodale doellaesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren die zijn toegewezen als doellaesies een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

PR: een afname van ten minste 30% in de som van de diameter van alle doellaesies, uitgaande van de basissom van de diameters.
Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van respons (DOR) door RECIST 1.1 en volgens BIRC
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde respons (CR of PR) tot de eerste gedocumenteerde ziekteprogressie of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar

DOR wordt gedefinieerd als de tijd tussen de datum van de eerste gedocumenteerde respons (CR of PR) en de datum van de eerste gedocumenteerde ziekteprogressie volgens RECIST 1.1 en volgens BIRC of overlijden als gevolg van onderliggende kanker. Voor DOR-analyse werden deelnemers die doorgingen zonder progressie of overlijden als gevolg van onderliggende kanker gecensureerd op de datum van hun laatste adequate tumorbeoordeling. Een adequate tumorbeoordeling is een tumorbeoordeling met een andere dan onbekende algehele respons.

CR: verdwijning van alle niet-nodale doellaesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren die zijn toegewezen als doellaesies een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

PR: een afname van ten minste 30% in de som van de diameter van alle doellaesies, uitgaande van de basissom van de diameters.
Vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde respons (CR of PR) tot de eerste gedocumenteerde ziekteprogressie of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
Disease Control Rate volgens RECIST 1.1 en volgens BIRC
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar

Het ziektecontrolepercentage wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met de beste algehele respons op CR, PR of stabiele ziekte (SD) volgens de RECIST 1.1-criteria en volgens BIRC.

CR: verdwijning van alle niet-nodale doellaesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren die zijn toegewezen als doellaesies een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

PR: een afname van ten minste 30% in de som van de diameter van alle doellaesies, uitgaande van de basissom van de diameters.

SD: noch voldoende krimp om in aanmerking te komen voor PR of CR, noch een toename van laesies die in aanmerking zouden komen voor progressieve ziekte.
Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar
Time to Response (TTR) volgens RECIST 1.1 en volgens BIRC
Tijdsspanne: Van baseline tot de eerste gedocumenteerde respons, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar

TTR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van de behandeling tot de eerste gedocumenteerde respons van CR of PR, die vervolgens moet worden bevestigd. TTR werd geëvalueerd volgens RECIST 1.1 en volgens BIRC.

CR: verdwijning van alle niet-nodale doellaesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren die zijn toegewezen als doellaesies een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

PR: een afname van ten minste 30% in de som van de diameter van alle doellaesies, uitgaande van de basissom van de diameters.
Van baseline tot de eerste gedocumenteerde respons, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
Progressievrije overleving (PFS) volgens RECIST 1.1 en volgens BIRC
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot de datum van de eerste gedocumenteerde radiologische progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van welke het eerst komt, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
PFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste dosis tot de datum van de eerste gedocumenteerde radiologische progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook. PFS werd geëvalueerd volgens RECIST 1.1 en volgens BIRC. Voor deelnemers die geen progressie hadden gemaakt of waren overleden op de afsluitdatum van de analyse, werd PFS gecensureerd op de datum van de laatste adequate tumorevaluatiedatum. Een adequate tumorbeoordeling is een tumorbeoordeling met een andere dan onbekende algehele respons.
Vanaf baseline tot de datum van de eerste gedocumenteerde radiologische progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van welke het eerst komt, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
Immuungerelateerd totaal responspercentage (irORR) volgens irRECIST en volgens BIRC
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar

irORR is het deel van de patiënten met een beste algehele respons van immuungerelateerde complete respons (irCR) of immuungerelateerde partiële respons (irPR), volgens BIRC-beoordeling door irRECIST.

irCR: Volledige verdwijning van alle meetbare en niet-meetbare laesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

irPR: Minstens 30% afname van de totale meetbare tumorlast (TMTB) vergeleken met baseline en komt niet in aanmerking voor irCR of immuungerelateerde progressieve ziekte (irPD).
Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar
Immuungerelateerde responsduur (irDoR) door irRECIST en volgens BIRC.
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde bevestigde respons (irCR of irPR) tot de eerste gedocumenteerde progressie, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar

irDOR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste documentatie van irCR of irPR tot het moment van eerste documentatie van progressie per irRECIST op basis van BIRC-beoordeling. Deelnemers die doorgingen zonder progressie of overlijden als gevolg van onderliggende kanker, werden gecensureerd op de datum van hun laatste adequate tumorbeoordeling. Een adequate tumorbeoordeling is een tumorbeoordeling met een andere algehele respons dan onbekend voor irRECIST.

irCR: Volledige verdwijning van alle meetbare en niet-meetbare laesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

irPR: Minstens 30% daling van de TMTB ten opzichte van baseline en komt niet in aanmerking voor irPD of irCR
Vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde bevestigde respons (irCR of irPR) tot de eerste gedocumenteerde progressie, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
Immuungerelateerde tijd tot respons (irTTR) door irRECIST en volgens BIRC
Tijdsspanne: Van baseline tot de eerste gedocumenteerde respons, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar

irTTR wordt gedefinieerd als de tijd tussen de startdatum van de behandeling en de eerste gedocumenteerde respons (bevestigd door irCR of irPR) door irRECIST en volgens BIRC.

irCR: Volledige verdwijning van alle meetbare en niet-meetbare laesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

irPR: Ten minste 30% afname van de TMTB ten opzichte van baseline en komt niet in aanmerking voor irPD of irCR.
Van baseline tot de eerste gedocumenteerde respons, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
Immune Related Disease Control Rate (irDCR) door irRECIST en volgens BIRC
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar

irDCR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met de beste algehele respons van irCR of irPR of immuungerelateerde stabiele ziekte (irSD) volgens irRECIST en volgens BIRC.

irCR: Volledige verdwijning van alle meetbare en niet-meetbare laesies. Bovendien moeten eventuele pathologische lymfeklieren een verkorting van de korte as hebben tot < 10 mm.

irPR: Ten minste 30% afname van de TMTB ten opzichte van baseline en komt niet in aanmerking voor irPD of irCR.

irSD: Noch een voldoende krimp om in aanmerking te komen voor irPR of irCR, noch een toename van laesies, of een duidelijke en ondubbelzinnige progressie van bestaande niet-doelwit of nieuwe niet-meetbare laesies die in aanmerking zouden komen voor irPD.
Vanaf baseline tot ongeveer 1,5 jaar
Immuungerelateerde progressievrije overleving (irPFS) door irRECIST en volgens BIRC
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot de datum van de eerste gedocumenteerde immuungerelateerde progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van welke het eerst komt, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
irPFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van de behandeling tot de datum van de gebeurtenis, gedefinieerd als de eerste gedocumenteerde beoordeling van immuungerelateerde progressie die wordt bevestigd of overlijden door welke oorzaak dan ook. Als een patiënt geen voorval heeft gehad, werd immuungerelateerde progressievrije overleving gecensureerd op de datum van de laatste adequate tumorbeoordeling. Een adequate tumorbeoordeling is een tumorbeoordeling met een andere algehele respons dan onbekend voor irRECIST.
Vanaf baseline tot de datum van de eerste gedocumenteerde immuungerelateerde progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van welke het eerst komt, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Van nulmeting tot overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot ca. 3 jaar
OS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de start van de behandelingsdatum tot de datum van overlijden, ongeacht de oorzaak. Als niet bekend was dat een patiënt was overleden, werd OS gecensureerd op de laatste datum waarvan bekend was dat de patiënt in leven was.
Van nulmeting tot overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot ca. 3 jaar
Veranderingen ten opzichte van baseline in chromogranine A (CgA) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1 van elke cyclus van cyclus 2 tot het einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen.
Er werden bloedmonsters verzameld voor beoordeling van het CgA-niveau. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij een bepaald bezoek werd berekend als het CgA-niveau bij dat bezoek min de uitgangswaarde.
Basislijn, dag 1 van elke cyclus van cyclus 2 tot het einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen.
Verandering van baseline in neuronspecifieke enolase (NSE) -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1 van elke cyclus van cyclus 2 tot het einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus= 28 dagen
Er werden bloedmonsters verzameld voor beoordeling van het NSE-niveau. De verandering ten opzichte van de basislijn bij een bepaald bezoek werd berekend als het NSE-niveau bij dat bezoek min de basislijn.
Basislijn, dag 1 van elke cyclus van cyclus 2 tot het einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus= 28 dagen
PDR001 Plasmaconcentratie
Tijdsspanne: Cyclus(C)1 Dag(D)1 pre-dosis en 30 min na infusie, C2D1 Pre-dosis, C3D1 Pre-dosis en 30 min post-infusie, D1 pre-dosis van C4 tot C13, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen
Er zullen bloedmonsters worden genomen om de farmacokinetiek te evalueren door de plasmaconcentratie van PDR001 op geselecteerde tijdstippen te beoordelen
Cyclus(C)1 Dag(D)1 pre-dosis en 30 min na infusie, C2D1 Pre-dosis, C3D1 Pre-dosis en 30 min post-infusie, D1 pre-dosis van C4 tot C13, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) Global Health Status/Quality of Life Score
Tijdsspanne: Uitgangswaarde, elke 8 weken vanaf cyclus 3 dag 1 voor de eerste 13 cycli en elke 12 weken vanaf cyclus 13 dag 1 daarna en einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen

De EORTC QLQ-C30 is een door de patiënt ingevulde vragenlijst van 30 items die is samengesteld uit zowel multi-itemschalen als single-itemmetingen. Deze omvatten vijf functionele schalen, drie symptoomschalen, zes afzonderlijke items en een globale gezondheidsstatus/KvL-schaal. Globale gezondheidsstatus/QoL-responsopties zijn 1 tot 4. Scores werden gemiddeld en getransformeerd naar 0 tot 100. Hogere scores duiden op beter functioneren.

De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de geselecteerde bezoekwaarde. Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Uitgangswaarde, elke 8 weken vanaf cyclus 3 dag 1 voor de eerste 13 cycli en elke 12 weken vanaf cyclus 13 dag 1 daarna en einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen
Wijziging ten opzichte van baseline in EQ-5D-5L-indexscore
Tijdsspanne: Basislijn, elke 8 weken vanaf cyclus 3 dag 1 voor de eerste 13 cycli en elke 12 weken vanaf cyclus 13 dag 1 daarna, en einde van de behandeling, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen
Het beschrijvende systeem EQ-5D-5L geeft een profiel van de gezondheidstoestand van de deelnemer in 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van deze dimensies kende de deelnemer zelf een score toe: van 1 (geen problemen) tot 5 (extreme problemen). De 5-cijferige gezondheidstoestanden die voor elke dimensie werden verkregen, werden omgezet in een enkele gemiddelde indexwaarde op basis van de EQ-5D-oversteekplaatswaarde die voor het VK is ingesteld met behulp van de time trade-off-methode. Deze index varieert van -0,594 (slechtste gezondheid) tot 1,0 (beste gezondheid). De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de geselecteerde bezoekwaarde. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Basislijn, elke 8 weken vanaf cyclus 3 dag 1 voor de eerste 13 cycli en elke 12 weken vanaf cyclus 13 dag 1 daarna, en einde van de behandeling, beoordeeld tot ongeveer 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen
PDR001 Prevalentie van antidrugsantilichamen (ADA) bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn
ADA-prevalentie bij baseline werd berekend als het percentage deelnemers dat bij baseline een ADA-positief resultaat had
Basislijn
PDR001 ADA Incidentie bij behandeling
Tijdsspanne: Cyclus(C)1 Dag(D)1 pre-dosis en 30 min na infusie, C2D1 Pre-dosis, C3D1 Pre-dosis en 30 min post-infusie, D1 pre-dosis van C4 tot C13 en elke 6 cycli tot C25, en einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen
De incidentie van ADA tijdens de behandeling werd berekend als het percentage deelnemers dat door de behandeling geïnduceerde ADA-positief was (post-baseline ADA-positief met ADA-negatief monster bij baseline) en door de behandeling versterkt ADA-positief (post-baseline ADA-positief met een titer die ten minste de voudige titerverandering groter dan de ADA-positieve basislijntiter)
Cyclus(C)1 Dag(D)1 pre-dosis en 30 min na infusie, C2D1 Pre-dosis, C3D1 Pre-dosis en 30 min post-infusie, D1 pre-dosis van C4 tot C13 en elke 6 cycli tot C25, en einde van de behandeling, beoordeeld tot ca. 1,5 jaar. Cyclus=28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 februari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CPDR001E2201
  • 2016-002522-36 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk panel van deskundigen op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze proefgegevens zijn momenteel beschikbaar volgens het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PDR001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Denmark

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren