Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie HMB Cerebrale Parese

21 februari 2024 bijgewerkt door: Elizabeth Boyer, Gillette Children's Specialty Healthcare

β-hydroxy-β-methylbutyraat (HMB) Pilot haalbaarheids- en werkzaamheidsstudie bij cerebrale parese (CP)

Dit is een pilootstudie van β-hydroxy-β-methylbutyraat (HMB) + vitamine D3-suppletie bij adolescenten met hersenverlamming. Het primaire doel is het kwantificeren van veiligheid, therapietrouw en aanvaardbaarheid van dagelijkse gecombineerde HMB + vitamine D3-suppletie gedurende 12 weken bij adolescenten met CP. Het secundaire doel is het kwantificeren van veranderingen in de spiermassa, kracht en functionele mobiliteit van de onderste ledematen na dagelijkse gecombineerde HMB + vitamine D3-suppletie gedurende 12 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met hersenverlamming
  • Spastische of gemengde toon
  • GMFCS Level I-III (d.w.z. ambulant)
  • 13-17 jaar oud
  • Fysiek trainingsniveau zal naar verwachting relatief constant blijven gedurende de studieperiode
  • Mogelijkheid om aanwijzingen op te volgen, waaronder het dagelijks slikken van meerdere pillen en het naleven van aanbevelingen voor reproductieve risico's (postmenarchale vrouwen)
  • Binnen redelijke rijafstand van de Universiteit van Minnesota - Twin Cities
  • Leest Engels

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger, borstvoeding gevend of proberen zwanger te worden
  • Operatie in de afgelopen 9 maanden
  • Botulinumtoxine-injecties in de afgelopen 3 maanden
  • Selectieve dorsale rhizotomie in de afgelopen 12 maanden
  • Aankomende invasieve behandeling binnen de onderzoeksperiode die van invloed kan zijn op de kracht of functionele mobiliteit (bijv. chirurgie, botulinumtoxine-injecties, intrathecale baclofenpomp of dosisverandering)
  • Leverziekte of leveraandoening
  • Nierziekte of -aandoening
  • Geneesmiddelen op recept of voedingssupplement contra-indicaties
  • Overmatige blootstelling aan onderzoek of medisch gerelateerde straling in de afgelopen 12 maanden (ongeveer 500 mrem of meer)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HMB + Vitamine D3-supplement
De levering van het supplement zal een tablet zijn die zowel HMB als vitamine D3 bevat. HMB zal worden toegediend in zijn calciumzoutvorm. Eén tablet bevat 750 mg HMB + 250 IE vitamine D3. De streefdosering is 3 g HMB + 1000 IE vitamine D3 per dag.
Voedingssupplement: HMB + Vitamine D3
Het supplement wordt tweemaal daags oraal ingenomen. Deelnemers nemen gedurende 12 weken 2 gemengde HMB + Vitamine D3-tabletten 's morgens en 2 tabletten 's avonds.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met suppletie zoals beoordeeld aan de hand van de nierfunctie (soortelijk gewicht)
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Het soortelijk gewicht wordt gemeten via urineonderzoek met microscopie (eenheidloos; verhouding van urinedichtheid [g/cm^3] gedeeld door dichtheid van zuiver water).
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met suppletie zoals beoordeeld aan de hand van de nierfunctie (nierfunctie) - pH
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
De pH wordt gemeten via urineonderzoek met microscopie (meestal zonder eenheid gepresenteerd; mol H+ per liter).
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met suppletie zoals beoordeeld aan de hand van de nierfunctie (BUN)
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Bloedureumstikstof (BUN; eenheden: mg/dL) wordt gemeten met behulp van een bloedmonster.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met suppletie zoals beoordeeld aan de hand van de nierfunctie (nierfunctie) - creatinine
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Creatinine wordt gemeten met behulp van een bloedmonster. Het zal worden gebruikt om de glomerulaire filtratiesnelheid (ml/min/m^2 lichaamsoppervlak) te schatten.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met suppletie zoals beoordeeld aan de hand van de leverfunctie (leverfunctie) - enzymen
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
De leverenzymfunctie wordt gemeten met een bloedmonster. Resultaten omvatten alkalische fosfatase [ALP], aspartaataminotransferase [AST], alanineaminotransferase [ALT] (alle eenheden: eenheden per liter).
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met suppletie zoals beoordeeld aan de hand van de leverfunctie (leverfunctie).
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
De leverfunctie wordt gemeten met een bloedmonster. Uitkomsten die van belang zijn, zijn bilirubine, albumine en totaal eiwit (alle eenheden: g/dL).
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen voor en na suppletie, zoals beoordeeld aan de hand van het formulier met bijwerkingen
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Bijwerkingen worden geregistreerd met behulp van het formulier voor ongewenste voorvallen van de NIH, versie 2.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen voor en na suppletie zoals beoordeeld aan de hand van een checklist met veranderingen in de belangrijkste orgaansystemen
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Vaak voorkomende klachten van de belangrijkste orgaansystemen die de afgelopen 3 dagen zijn ervaren, worden door uzelf gerapporteerd als aanwezig of niet aanwezig voor: buikpijn, misselijkheid, duizeligheid, hoesten, piepende ademhaling, pijn op de borst, zwakte, toegenomen hoofdpijn, negatieve stemming, huiduitslag, droge hoofdhuid, droge huid, nagelveranderingen, oorpijn, verminderd geheugen, jeuk, zwelling, diarree, stijve gewrichten, neusbloedingen, brandend maagzuur, gevoelloosheid, verstopte neus, oorsuizen, verhoogde stress, verminderd libido, constipatie, kortademigheid, verlies van eetlust, verlies van energie, bloed in de urine en bloed in de ontlasting.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Mogelijkheid om te voldoen aan HMB-suppletie zoals beoordeeld door een dagelijks dagboek en nalevingscontroles
Tijdsspanne: Post-suppletie (12 weken)
Deelnemers vullen een dagblad of elektronisch dagboek in om het innemen van hun supplement te documenteren. Nalevingscontroles worden uitgevoerd door het studiepersoneel via een telefoontje of e-mail. Ongebruikte supplementen worden aan het einde van het onderzoek geteld. Naleving wordt berekend als een percentage (# pillen die op tijd zijn ingenomen/totaal aantal pillen dat had moeten worden ingenomen) x 100.
Post-suppletie (12 weken)
Vermogen om HMB-supplement te slikken zoals beoordeeld door de PILL-5-enquête
Tijdsspanne: Week 1 van suppletie
De PILL-5-enquête is een enquête met 5 vragen die het fysieke (bijv. de pil steekt in mijn keel) en het emotionele (bijv. ik ben bang om pillen te slikken) slikvermogen meet. Het wordt door uzelf gerapporteerd met behulp van een 5-punts Likert-schaal (nooit, bijna nooit, soms, bijna altijd, altijd). Er wordt een totaalscore berekend (bereik 0-20, waarbij 20 staat voor maximale pildysfasie).
Week 1 van suppletie
Smakelijkheid van HMB-supplement zoals beoordeeld door de visuele hedonische schaal met 5 vlakken
Tijdsspanne: Week 1 van suppletie
Of deelnemers de smaak van het supplement wel of niet lekker vinden, wordt gemeten met een hedonische schaal met 5 vlakken, met de numerieke ankers van 1 tot 5 (beste) en tekstankers: veel afkeer; een beetje een hekel aan; niet leuk of niet leuk; zoals een beetje; zoals veel.
Week 1 van suppletie
Tevredenheid over het volume van de supplementdosis zoals beoordeeld door onderzoek
Tijdsspanne: Week 12 van suppletie
Een vraag zal meten of deelnemers vonden dat het dosisvolume (aantal tabletten) acceptabel was (ja of nee).
Week 12 van suppletie
Verschil in tevredenheid over de doseringsfrequentie van supplementen zoals beoordeeld door enquête
Tijdsspanne: Week 12 van suppletie
Een vraag zal meten of deelnemers vonden dat de frequentie (2 keer per dag) acceptabel was (ja of nee).
Week 12 van suppletie
Verschil in de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met suppletie, zoals beoordeeld aan de hand van de nier- (nier)functie - microscopie
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Moleculaire concentraties in de urine zullen worden gemeten via urineonderzoek met microscopie. De volgende moleculaire concentraties worden gemeten: totaal eiwit, glucose, ketonen, bloed, bilirubine en urobilinogeen (alle eenheden: eenheidloos).
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kracht van de onderste ledematen met suppletie zoals beoordeeld met behulp van een Biodex isokinetisch systeem
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Isokinetische dynamometrie zal worden gebruikt om het maximale koppel van heupextensoren en -flexoren, knie-extensoren en -flexoren, en plantairflexoren en dorsiflexoren van de enkel te meten (Newtonmeter/lichaamsmassa).
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verandering in spiermassa met suppletie zoals beoordeeld door dual-energy x-ray absorptiometry (DXA)
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
De skeletspiermassa (kg) wordt gemeten met behulp van een DXA-scan van het hele lichaam.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verandering in functionele mobiliteit met suppletie zoals beoordeeld door de 10-meter looptest (10MWT)
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
De 10MWT wordt uitgevoerd met de hoogste loopsnelheid van de deelnemer over een loopbrug van 14 m, met 2 m aan elk uiteinde voor versnelling en vertraging. De tijd om de middelste 10 m af te leggen wordt geregistreerd met een stopwatch en de gemiddelde snelheid (m/s) wordt berekend. Gebruikelijke orthesen en hulpmiddelen zijn toegestaan ​​en worden gebruikt bij elke herkeuring.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verandering in functionele mobiliteit met suppletie zoals beoordeeld door de Timed-up-and-go-test (TUG)
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
De TUG wordt uitgevoerd met een zelfgekozen snelheid met behulp van een standaard hoogte stoel met armleuningen. Deelnemers staan ​​op, lopen 3 meter en keren terug naar hun stoel. De tijd (seconden) wordt gemeten. Gebruikelijke orthesen en hulpmiddelen zijn toegestaan ​​en worden gebruikt bij elke herkeuring.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
Verandering in functionele mobiliteit met suppletie zoals beoordeeld door de 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)
De 6MWT wordt uitgevoerd op de hoogste loopsnelheid van de deelnemer op een indoor, ovaal wandelpad. De afgelegde afstand (m) wordt geregistreerd en de gemiddelde snelheid (m/s) wordt berekend. Gebruikelijke orthesen en hulpmiddelen zijn toegestaan ​​en worden gebruikt bij elke herkeuring.
Pre-suppletie (12 weken), post-suppletie (12 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gillette Children's Specialty Healthcare

Medewerkers

University of Minnesota
Metabolic Technologies, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 mei 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

22 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00015262

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale parese

Klinische onderzoeken op HMB + Vitamine D3

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren