Cyklofosfamid og anti-tymocyttglobulin etterfulgt av metotreksat og cyklosporin for å forhindre kronisk graft-versus-vert-sykdom hos pasienter med alvorlig aplastisk anemi som gjennomgår benmargstransplantasjon fra donor

Inklusjonskriterier:

• Enhver pasient som har aplastisk anemi med margsvikt som involverer 2 av de tre følgende kriterier: granulocytter < 500/uL; et korrigert retikulocyttantall på < 1 %; antall blodplater på < 20 000/uL
• Tilgjengelighet av et humant leukocyttantigen (HLA)-matchet familiemedlem
• DONOR: Familiemedlem som er HLA-matchet
• DONOR: Hvis mer enn ett HLA-matchet familiemedlem er tilgjengelig, vil prioritet bli gitt til en donor som er genotypisk HLA-identisk, av passende cytomegalovirus (CMV) serologi, ABO-kompatibel, og, i tilfelle en kvinnelig donor, ikke- parøs

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig sykdom bortsett fra aplastisk anemi som sterkt vil begrense sannsynligheten for overlevelse under transplantasjonsprosedyren:

  • Pasienter som har utviklet klonale cytogenetiske abnormiteter eller myelodysplastisk syndrom (preleukemi)
  • Pasienter med Fanconis anemi
  • Aplasi sekundært til stråling eller cytotoksisk kjemoterapi
  • Pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som ikke har utviklet aplastisk anemi

• Alvorlig organtoksisitet:

  • Hjertesvikt som krever behandling eller symptomatisk koronarsykdom;
  • Alvorlig hypoksemi, partialtrykk av oksygen (pO2) < 70 mm Hg, med redusert diffusjonskapasitet av karbonmonoksid (DLCO) < 70 % av antatt; eller mild hypoksemi, pO2 < 80 mm Hg med alvorlig redusert DLCO < 60 % av forventet;
  • Nedsatt nyrefunksjon (kreatinin > 2 ganger øvre grense for normal eller estimert kreatininclearance < 60 ml/min)
• Soppinfeksjoner med radiologisk progresjon etter mottak av amfotericin B eller aktiv triazol i mer enn 1 måned
• Humant immunsviktvirus (HIV)-positive pasienter
• Kvinner som er gravide eller ammer
• DONOR: Givere som har økt risiko for anestesi og ikke er i stand til psykisk og medisinsk å tolerere prosedyren
• DONOR: HIV-positive givere