Randomisert kontrollert studie som sammenligner en konservativ ledelse og laserkirurgi (TTTS1)

Selv om vi demonstrerte den generelle fordelen med føtoskopisk laserkirurgi som førstelinjebehandling ved tvilling-tvillingtransfusjonssyndrom (TTTS), er indikasjoner i tidlig stadium TTTS kontroversielle. Faktisk tilbys en konservativ behandling med tett oppfølging i noen sentre som førstelinjebehandling for QUINTERO stadium 1 TTTS, selv om denne strategien ikke har blitt formelt sammenlignet med førstelinjes føtoskopisk placentakirurgi. Målet med denne studien er å sammenligne både strategier for pasienter med stadium 1 TTTS og gunstige obstetriske parametere i en internasjonal randomisert kontrollert studie. Pasienter som er randomisert til en konservativ behandling vil bli fulgt på ukentlig basis så lenge syndromet forblir stabilt ved bruk av obstetriske og føtale parametere og inntil en adekvat svangerskapsalder er nådd som tillater fødsel. Tilfeller som går videre til stadium ≥ 2 eller med forverring av obstetriske parametere under oppfølging i denne gruppen vil bli aktivt behandlet med perkutan laserkoagulasjon. Pasienter som er allokert til "umiddelbar laser"-gruppen vil bli behandlet med føtoskopisk laserkirurgi innen 24 timer etter randomisering. Det primære endepunktet omfatter overlevelse og nevrologisk sykelighet i en alder av 6 måneder for hvert foster som er randomisert. Analyser og kraftberegninger bruker en klyngeforsøksmetodikk som tar hensyn til inter-tvillingkorrelasjonen, med mange fordeler i forhold til mer tradisjonelle design som bruker et utfall per graviditet. Med proporsjoner på 60 % og 75 % som betyr en klinisk relevant forskjell på 15 % mellom gruppene, vil 200 fostre eller tilsvarende 100 graviditeter være nødvendig i hver arm for å nå en styrke på 80 % med en alfa-risiko på 5 %, noe som tillater 2 midlertidige analyser basert på LAN-DEMETS-grenser og en O'Brien-Fleming-funksjon. Inklusjonskriterier, intervensjoner og randomisering ble undersøkt gjennom en forundersøkelse på tvers av potensielle deltakende sentre. Basert på denne undersøkelsen er det forventet at det vil ta tre år for å oppnå ønsket antall pasienter. Denne studien vil svare på et viktig spørsmål og vil hjelpe til med håndtering og skreddersøm av kirurgiske indikasjoner i fase 1 TTTS.