Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av effekten, sikkerheten og toleransen til Chronocort ved behandling av CAH

17. oktober 2022 oppdatert av: Diurnal Limited

En fase III utvidelsesstudie av effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort® i behandling av medfødt binyrehyperplasi

Forsøkspersoner som fullfører studien DIUR-005 og de som allerede har fullført studien DIUR-003 vil bli tilbudt muligheten til enten å fortsette Chronocort®-behandling eller bytte fra sin nåværende glukokortikoidbehandling til Chronocort® i denne åpne studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle forsøkspersoner vil ha et screeningbesøk før grunnlinjevurderingen for å tillate at DIUR-006-prosedyrene blir fullstendig forklart og informert samtykke gis av forsøkspersonen. For personer fra DIUR-003 vil dette screeningbesøket inkludere sikkerhetsblodprøver. Personer som ikke oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene etter disse blodprøvene vil ikke bli med i studien.

Alle forsøkspersoner vil deretter returnere for baseline-besøket. For forsøkspersoner som deltar fra studie DIUR-003 vil hele settet med baselinevurderinger bli fullført, inkludert 2 blodprøver (en kl. 09.00 og en kl. 13.00) for 17-OHP og A4. For forsøkspersoner som kommer inn fra DIUR-005, vil testresultater fra deres siste besøk i matestudien (besøk 4) bli brukt for denne baselinevurderingen, med 09:00 og 13:00 timers resultater tatt fra 24-timers hormonprofilene. ved besøket. Alle personer som ikke oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene etter disse blodprøvene vil bli trukket fra denne studien.

Når baselinevurderingene er fullført, vil forsøkspersonene få tilstrekkelig Chronocort® til å bruke frem til neste besøk ved uke 4. Forsøkspersoner fra studie DIUR-005 som tidligere tok Chronocort® vil fortsette på samme dose Chronocort® som de fikk. på slutten av matestudien. Forsøkspersoner fra studie DIUR-005 på standardbehandling og forsøkspersoner fra studie DIUR-003 vil få sin startdose av Chronocort® bestemt ved å bruke hydrokortisonekvivalenten til baseline-terapi.

Alle forsøkspersoner vil returnere til studiesenteret 4, 12 og 24 uker etter oppstart av studie DIUR-006 for ytterligere blodprøver og dosetitrering, om nødvendig. Besøk deretter vil finne sted med 6-måneders intervaller. Hvis det er en endring av dosen, vil et midlertidig besøk eller en telefonsamtale være nødvendig mellom de 6-månedlige besøkene.

Alle fag vil motta telefoner med 3 månedlige intervaller, og det vil bli avtalt uplanlagte besøk ved behov. Forsøkspersonene vil også bli utstyrt med Chronocort®-rekvisita fra studieapoteket med 3-måneders eller 6-måneders intervaller.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

92

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personer med CAH som har fullført en klinisk studie med den nåværende formuleringen av Chronocort®.
  2. Levering av signert skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Komorbid tilstand som krever daglig administrering av en medisin (eller bruk av medisiner/kosttilskudd) som forstyrrer metabolismen av glukokortikoider.
  2. Klinisk eller biokjemisk bevis på lever- eller nyresykdom. Kreatinin over to ganger ULN eller forhøyede leverfunksjonstester (ALT eller AST >2 ganger ULN]).
  3. Kvinner som er gravide eller ammende.
  4. Personer på vanlige daglige inhalasjonssteroider, topikale, nasale eller orale steroider for alle andre indikasjoner enn CAH.
  5. Anamnese med malignitet (annet enn basalcellekarsinom vellykket behandlet >6 måneder før inntreden i studien).
  6. Personer med en historie med bilateral adrenalektomi.
  7. Deltakelse i en annen klinisk utprøving av et undersøkelses- eller lisensiert legemiddel eller enhet innen 3 måneder før inkludering i denne studien, bortsett fra en annen klinisk studie med gjeldende formulering av Chronocort®.
  8. Emner som ikke kan overholde kravene i protokollen.
  9. Personer som rutinemessig jobber nattskift og derfor ikke sover i løpet av de vanlige nattetimene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Chronocort®
Chronocort® hydrokortison med modifisert frigjøring
Legemiddel: Hydrokortison
Modifisert frigjøring av hydrokortison

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for Chronocort over tid, vurdert av tegn og symptomer på binyrebarksvikt.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort® over tid, vurdert av tegn og symptomer på binyrebarksvikt eller overbehandling gjennom hele studien.
5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort, vurdert ut fra forekomst av bruk av sykedagsregler.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort, vurdert ut fra forekomst av bruk av sykedagsregler gjennom hele studien.
5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort, vurdert ut fra forekomsten av binyrekriser.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort, vurdert av forekomsten av binyrekriser gjennom hele studien.
5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort, vurdert ut fra forekomsten av uønskede hendelser (AE).
Tidsramme: 5,5 år
Sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort, vurdert av forekomsten av AE gjennom hele studien.
5,5 år
Sikkerhet og toleranse for Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i sikkerhetslaboratorievurderinger.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Screening [V0], Baseline [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og tolerabilitet for Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i sikkerhetslaboratorievurderinger gjennom hele studien.
5,5 år (vurdert ved besøk: Screening [V0], Baseline [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og toleranse for Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i vitale tegn, vekt, kroppsmasseindeks (BMI) og midjeomkrets.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Sikkerhet og toleranse for Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i vitale tegn, vekt, kroppsmasseindeks (BMI) og midjeomkrets gjennom hele studien.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved total daglig dose av Chronocort i mg/dag hydrokortison og kroppsoverflateareal (BSA).
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved total daglig dose av Chronocort i mg/dag hydrokortison under studien, og ved BSA.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved serum 17-OHP-nivåer.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert av serum 17-OHP-nivåer, målt ved to tidspunkter (kl. 09:00 og 13:00 timer ved hvert studiebesøk) for å vurdere sykdomskontroll i det optimale området ved begge tidspunktene, og ved andelen av dosen gitt om natten.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert av serum A4-nivåer
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert av serum A4-nivåer, målt ved to tidspunkter (kl. 09:00 og 13:00 timer ved hvert studiebesøk) for å vurdere sykdomskontroll i normalområdet ved begge tidspunkter, og ved andelen dose gitt om natten.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i Standarad Deviation Score (SDS) på 17-OHP.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i SDS på 17-OHP, målt ved to tidspunkter (kl. 09:00 og 13:00 timer ved hvert studiebesøk) og gjennomsnittet av de to tidspunkter.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i SDS av A4.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i SDS av A4, målt ved to tidspunkter (kl. 09:00 og 13:00 timer ved hvert studiebesøk) og gjennomsnittet av de to tidspunktene.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i absolutte verdier på 17-OHP.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i absolutte verdier på 17-OHP, målt på to tidspunkter (09:00 og 13:00 timer ved hvert studiebesøk).
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i absolutte verdier på A4.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort baseline i absolutte verdier av A4, målt på to tidspunkter (09:00 og 13:00 timer ved hvert studiebesøk).
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i beinomsetningsmarkører
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i benomsetningsmarkører (CTX og osteocalcin).
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i totalt testosteron
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i totalt testosteron
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i fastende insulin, blodsukkernivåer og HbA1c.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i fastende insulin, blodsukkernivåer og HbA1c ved hvert besøk.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i hsCRP og PRA
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i hsCRP og PRA ved hvert besøk
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i kroppssammensetning.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Baseline [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline i kroppssammensetning (DEXA) (fettmasse, mager masse og total bentetthet) (unntatt i Tyskland).
5,5 år (vurdert ved besøk: Baseline [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i Livskvalitet
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i Quality of Life, som vurdert av SF-36, MAF og EQ-5D.
5,5 år (vurdert ved besøk: Grunnlinje [V1], besøk 4 deretter hver 6. måned og siste besøk)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i forekomst av dosetitreringer.
Tidsramme: 5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned)
Langsiktig effekt av Chronocort, vurdert ved endring fra pre-Chronocort® baseline ved hvert besøk i forekomst av dosetitreringer.
5,5 år (vurdert ved besøk: besøk 2, besøk 3, besøk 4 deretter hver 6. måned)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Diurnal Limited

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

18. august 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

13. juli 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

13. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

23. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

18. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DIUR-006

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske studier på Hydrokortison

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere