Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk MSC-AFP delstudie for Crohns fistel

11. mars 2024 oppdatert av: Michael C. Stephens, Mayo Clinic

En fase I-studie av autolog mesenkymal stromalcellebelagt fistelplugg hos pasienter med fistulerende Crohns sykdom: pediatrisk delstudie

Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten ved bruk av en autolog mesenkymal stromalcelle (MSC) belagt fistelplugg hos personer med fistulerende Crohns sykdom. Autolog betyr at disse cellene for å belegge pluggen kommer fra pasienten.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne foreslår å studere sikkerheten ved autolog mesenkymal stromalcelleoverføring ved bruk av en biomatrise (Gore Bio-A Fistelpluggen) i en fase I-studie med en enkeltdose på 20 millioner celler. 5 pasienter (alder 12 til 17 år) med Crohns perianale fistler vil bli registrert.

Pasienter vil gjennomgå standard adjuvant terapi inkludert drenering av infeksjon og plassering av en drenerende seton. Seks uker etter plassering av dreneringssetonen vil setonen erstattes med MSC-lastet Gore fistelplugg i henhold til gjeldende klinisk praksis. Forsøkspersonene vil deretter bli fulgt for fistelrespons og lukking i 24 måneder. Dette er et autologt produkt som kommer fra pasienten og brukes kun til samme pasient.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Menn og kvinner 12-17 år.
  2. Innbyggere i USA.
  3. Crohns sykdom med enkelt eller flere drenerende komplekse perianale fistler (definisjon som nedenfor) i minst tre måneder til tross for standardbehandling (definisjon nedenfor).
  4. Samtidig behandling med kortikosteroider, 5-aminosalicylat (5-ASA) legemidler, tiopuriner, metotreksat (MTX), antibiotika og anti-tumor nekrose faktor (TNF) behandling er tillatt.
  5. Alle pasienter bør ha gjennomgått en koloskopi de siste 12 månedene for å utelukke ondartet eller premalign tilstand
  6. Har ingen kontraindikasjoner for MR-evalueringer: f.eks. pacemaker eller magnetisk aktive metallfragmenter, klaustrofobi
  7. Evne til å følge protokoll
  8. Kompetent og i stand til å gi skriftlig informert samtykke (og samtykke der det er hensiktsmessig).
  9. Må ha mislyktes med standard medisinsk behandling inkludert anti-TNF-midler

Eksklusjonskriterier

  1. Manglende evne til å innhente informert samtykke (og samtykke der det er hensiktsmessig).
  2. Klinisk signifikante medisinske tilstander innen seks måneder før administrering av MSC-er: f.eks. sepsis, lungebetennelse aktiv alvorlig infeksjon eller andre tilstander som etter etterforskernes mening ville kompromittere sikkerheten til pasienten.

  3. Spesifikke ekskluderinger;

    en. Bevis på hepatitt B, C eller HIV

  4. Historie med kreft inkludert melanom (med unntak av lokaliserte hudkreft)
  5. Undersøkelsesmedisin innen tretti (30) dager etter baseline
  6. En bosatt utenfor USA
  7. Gravid eller prøver å bli gravid, eller ammer.
  8. Historie med klinisk signifikant autoimmunitet (annet enn Crohns sykdom) eller tidligere eksempel på fettrettet autoimmunitet
  9. Tidligere allergisk reaksjon på en perianal fistelplugg.
  10. Hvis fettvev ikke er teknisk mulig
  11. Vekt mindre enn 35 kg
  12. Allergisk mot lokalbedøvelse
  13. Ikke-enterokutane kanaler (dvs. rekto-vaginal, entero-vesikulær)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MSC-AFP
Dette er en enkelt behandlingsgruppestudie. Alle pasienter vil få behandling av en stamcellebelagt fistelplugg.
Legemiddel: MSC-AFP
Pasienter vil ha en mesenkymal stromalcellebelagt anal fistelplugg plassert i deres Crohns perianale fistel.
Andre navn:
  • mesenkymal stromalcellebelagt anal fistelplugg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (sikkerhet og toksisitet)
Tidsramme: 2 måneder til omtrent ved 24 måneder
Deltakerne vil få en helsevurdering og blodprøve utført ved hvert studiebesøk for å overvåke for uønskede hendelser.
2 måneder til omtrent ved 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med respons på behandlingen vedrørende opphør av drenering fra behandlet fistel.
Tidsramme: 2 måneder til omtrent ved 24 måneder
Deltakerne vil få en klinisk vurdering av fisteldrenering ved hvert studiebesøk.
2 måneder til omtrent ved 24 måneder
Antall deltakere med radiografisk respons på behandlingen vedrørende den behandlede fistelen.
Tidsramme: Uke 2, uke 8 og uke 24
Deltakerne vil få en vurdering av tilheling radiografisk ved hjelp av magnetisk resonanstomografi (MRI) ved besøk i uke 2, uke 8 og uke 24.
Uke 2, uke 8 og uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mayo Clinic

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael C Stephens, Mayo Clinic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

28. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17-010539

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Crohns sykdom

Kliniske studier på MSC-AFP

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere