Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pediatrische MSC-AFP substudie voor Crohn's fistel

11 maart 2024 bijgewerkt door: Michael C. Stephens, Mayo Clinic

Een fase I-studie van autologe mesenchymale stromale cellen gecoate fistelplug bij patiënten met de ziekte van Crohn met fistelvorming: pediatrisch subonderzoek

Het doel van deze studie is om de veiligheid te bepalen van het gebruik van een autologe mesenchymale stromale cel (MSC) gecoate fistelplug bij mensen met de ziekte van Crohn met fistelvorming. Autoloog betekent dat deze cellen om de plug te coaten afkomstig zijn van de patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers stellen voor om de veiligheid van autologe mesenchymale stromale celoverdracht te bestuderen met behulp van een biomatrix (de Gore Bio-A Fistula Plug) in een Fase I-studie met een enkele dosis van 20 miljoen cellen. Er zullen 5 patiënten (leeftijd 12 tot 17 jaar) met perianale fistels van Crohn worden ingeschreven.

Proefpersonen zullen standaard adjuvante therapie ondergaan, waaronder drainage van infectie en plaatsing van een drainerende seton. Zes weken na plaatsing van de drainerende seton zal de seton worden vervangen door de met MSC geladen gore fistelplug volgens de huidige klinische praktijk. De proefpersonen zullen vervolgens gedurende 24 maanden worden gevolgd op fistelrespons en -sluiting. Dit is een autoloog product dat is afgeleid van de patiënt en alleen voor dezelfde patiënt wordt gebruikt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Mannen en vrouwen van 12-17 jaar.
  2. Inwoners van de Verenigde Staten.
  3. Ziekte van Crohn met enkelvoudige of meervoudige drainerende complexe perianale fistels (definitie zoals hieronder) gedurende ten minste drie maanden ondanks standaardtherapie (definitie hieronder).
  4. Gelijktijdige therapieën met corticosteroïden, 5-aminosalicylaat (5-ASA)-geneesmiddelen, thiopurines, methotrexaat (MTX), antibiotica en therapie tegen tumornecrosefactor (TNF) zijn toegestaan.
  5. Alle patiënten moeten in de afgelopen 12 maanden een colonoscopie hebben ondergaan om een ​​kwaadaardige of premaligne aandoening uit te sluiten
  6. Geen contra-indicaties hebben voor MR-evaluaties: b.v. pacemaker of magnetisch actieve metaalfragmenten, claustrofobie
  7. Mogelijkheid om te voldoen aan het protocol
  8. Competent en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (en instemming waar van toepassing).
  9. Moet standaard medische therapie hebben gefaald, inclusief anti-TNF-middelen

Uitsluitingscriteria

  1. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te verkrijgen (en instemming indien van toepassing).
  2. Klinisch significante medische aandoeningen binnen de zes maanden vóór toediening van MSC's: b.v. sepsis, pneumonie actieve ernstige infectie of andere aandoeningen die, naar de mening van de onderzoekers, de veiligheid van de patiënt in gevaar zouden kunnen brengen.

  3. Specifieke uitsluitingen;

    a. Bewijs van hepatitis B, C of HIV

  4. Geschiedenis van kanker inclusief melanoom (met uitzondering van gelokaliseerde huidkankers)
  5. Onderzoeksgeneesmiddel binnen dertig (30) dagen na baseline
  6. Een inwoner buiten de Verenigde Staten
  7. Zwanger of probeert zwanger te worden, of borstvoeding.
  8. Geschiedenis van klinisch significante auto-immuniteit (anders dan de ziekte van Crohn) of een eerder voorbeeld van vetgestuurde auto-immuniteit
  9. Eerdere allergische reactie op een perianale fistelplug.
  10. Als vetweefsel technisch niet haalbaar is
  11. Gewicht minder dan 35 kg
  12. Allergisch voor lokale anesthetica
  13. Niet-enterocutane kanalen (d.w.z. rectovaginaal, entero-vesiculair)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MSC-AFP
Dit is een studie met een enkele behandelingsgroep. Alle patiënten zullen behandeld worden met een met stamcellen omhulde fistelplug.
Geneesmiddel: MSC-AFP
Bij patiënten wordt een met mesenchymale stromacellen beklede anale fistelplug in het perianale fistelkanaal van Crohn geplaatst.
Andere namen:
  • mesenchymale stromale cel gecoate anale fistel plug

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen (veiligheid en toxiciteit)
Tijdsspanne: 2 maanden tot ongeveer 24 maanden
Deelnemers zullen bij elk studiebezoek een gezondheidsbeoordeling en bloedonderzoek ondergaan om te controleren op bijwerkingen.
2 maanden tot ongeveer 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met respons op de behandeling met betrekking tot het stoppen van drainage van de behandelde fistel.
Tijdsspanne: 2 maanden tot ongeveer 24 maanden
Bij elk studiebezoek krijgen de deelnemers een klinische beoordeling van de fisteldrainage.
2 maanden tot ongeveer 24 maanden
Aantal deelnemers met radiografische respons op de behandeling met betrekking tot de behandelde fistel.
Tijdsspanne: Week 2, week 8 en week 24
Deelnemers zullen een radiografische beoordeling van de genezing ondergaan door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) tijdens het bezoek in week 2, week 8 en week 24.
Week 2, week 8 en week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mayo Clinic

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael C Stephens, Mayo Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 17-010539

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Crohn

Klinische onderzoeken op MSC-AFP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Egypt

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren