Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pediatrická dílčí studie MSC-AFP pro Crohnovu píštěl

11. března 2024 aktualizováno: Michael C. Stephens, Mayo Clinic

Studie fáze I autologních mezenchymálních stromálních buněk potažených píštělí u pacientů s fistulizující Crohnovou chorobou: dětská dílčí studie

Účelem této studie je určit bezpečnost použití autologní píštělové zátky potažené mezenchymálními stromálními buňkami (MSC) u lidí s fistulizující Crohnovou chorobou. Autologní znamená, že tyto buňky k potažení zátky pocházejí od pacienta.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci navrhují studovat bezpečnost autologního přenosu mezenchymálních stromálních buněk pomocí biomatrice (Gore Bio-A Fistula Plug) ve studii fáze I s použitím jedné dávky 20 milionů buněk. Bude zařazeno 5 pacientů (ve věku 12 až 17 let) s Crohnovou perianální píštělí.

Subjekty podstoupí standardní adjuvantní terapii včetně drenáže infekce a umístění drenážního setu. Šest týdnů po umístění drenážního setonu bude seton nahrazen píštělovou zátkou Gore naloženou MSC podle současné klinické praxe. Subjekty budou následně sledovány z hlediska odpovědi na píštěl a uzavření po dobu 24 měsíců. Jedná se o autologní produkt odvozený od pacienta a používaný pouze pro stejného pacienta.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Muži a ženy ve věku 12-17 let.
  2. Obyvatelé Spojených států.
  3. Crohnova choroba s jednou nebo více drenážními komplexními perianálními píštělemi (definice jako níže) po dobu nejméně tří měsíců navzdory standardní léčbě (definice níže).
  4. Je povolena souběžná léčba kortikosteroidy, 5-aminosalicylátovými (5-ASA) léky, thiopuriny, metotrexátem (MTX), antibiotiky a léčbou protinádorovým nekrotizujícím faktorem (TNF).
  5. Všichni pacienti by měli v posledních 12 měsících podstoupit kolonoskopii, aby se vyloučil maligní nebo premaligní stav
  6. Nemají žádné kontraindikace k MR hodnocení: např. kardiostimulátor nebo magneticky aktivní kovové úlomky, klaustrofobie
  7. Schopnost dodržovat protokol
  8. Kompetentní a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas (a případně souhlas).
  9. Musí selhat standardní léčebná terapie včetně anti-TNF látek

Kritéria vyloučení

  1. Neschopnost získat informovaný souhlas (a případně souhlas).
  2. Klinicky významné zdravotní stavy během šesti měsíců před podáním MSC: např. sepse, pneumonie, aktivní závažná infekce nebo jiné stavy, které by podle názoru zkoušejících ohrozily bezpečnost pacienta.

  3. Specifické výjimky;

    A. Důkazy hepatitidy B, C nebo HIV

  4. Anamnéza rakoviny včetně melanomu (s výjimkou lokalizovaných rakovin kůže)
  5. Zkoumaný lék do třiceti (30) dnů od výchozího stavu
  6. Rezident mimo Spojené státy
  7. Těhotná nebo se snažíte otěhotnět nebo kojíte.
  8. Anamnéza klinicky významné autoimunity (jiné než Crohnova choroba) nebo jakýkoli předchozí příklad autoimunity zaměřené na tuk
  9. Předchozí alergická reakce na zátku perianální píštěle.
  10. Pokud tuková tkáň není technicky proveditelná
  11. Hmotnost méně než 35 kg
  12. Alergický na lokální anestetika
  13. Neenterokutánní trakt (tj. rekto-vaginální, entero-vezikulární)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MSC-AFP
Toto je studie jediné léčebné skupiny. Všichni pacienti dostanou léčbu píštěle potažené kmenovými buňkami.
Lék: MSC-AFP
Pacienti budou mít anální píštěl potaženou mezenchymálními stromálními buňkami umístěnou do jejich Crohnovy perianální píštěle.
Ostatní jména:
  • zátka anální píštěle potažená mezenchymálními stromálními buňkami

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (bezpečnost a toxicita)
Časové okno: 2 měsíce až přibližně 24 měsíců
Účastníkům bude při každé studijní návštěvě provedeno posouzení zdravotního stavu a krevní test za účelem sledování nežádoucích účinků.
2 měsíce až přibližně 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odpovědí na léčbu týkající se zastavení drenáže z léčené píštěle.
Časové okno: 2 měsíce až přibližně 24 měsíců
Účastníci budou mít klinické hodnocení drenáže píštěle při každé studijní návštěvě.
2 měsíce až přibližně 24 měsíců
Počet účastníků s radiografickou odpovědí na léčbu týkající se léčené píštěle.
Časové okno: 2. týden, 8. týden a 24. týden
Účastníci budou mít hodnocení hojení rentgenově pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) při návštěvě v týdnu 2, v týdnu 8 a v týdnu 24.
2. týden, 8. týden a 24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mayo Clinic

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael C Stephens, Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17-010539

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crohnova nemoc

Klinické studie na MSC-AFP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit