- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03855280
Evaluering av et rekombinant faktor IX-produkt, APVO101, hos tidligere behandlede pediatriske pasienter med hemofili B
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien APVO101-903 er en fase 3/4, enkeltarm, åpen klinisk studie. Formålet med studien er å evaluere farmakokinetikk (PK), sikkerhet og effekt av APVO101-profylakse hos personer med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B < 12 år. Studien er designet for å samle informasjon i to aldersgrupper av tidligere behandlede (med minimum 50 tidligere ED til faktor IX erstatningsterapi) pediatriske pasienter, spesielt de < 6 år og 6 til <12 år.
Studien APVO101-903 består av tre forskjellige faser:
- PK-fase - PK-evaluering vil bestå av administrering av en enkeltdose på 75 ± 5 IE/kg, etterfulgt av faktor IX-aktivitet og sikkerhetsvurderinger opptil 50 timer etter infusjon.
- Behandlingsfase - forsøkspersoner vil motta APVO101-profylakse (startprofylaksedose bestemmes basert på APVO101-gjenoppretting; ideelt sett innenfor anbefalt doseområde: 35 - 75 IE/kg; to ganger ukentlig) i 50 ED (ca. 6 måneder).
- Kontinuasjonsfase - forsøkspersoner kan fortsette å motta APVO101-profylakse (anbefalt doseområde: 35 - 75 IE/kg; to ganger ukentlig) i ytterligere ≥ 50 ED.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Campinas, Brasil, 13083-878
- Universidade Estadual de Campinas - Centro de Hematologia e Hemoterapia
-
Ribeirão Preto, Brasil, 14051-140
- Hospital Das Clínicas Da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto Da Universidade de Sao Paulo
-
-
Espirito Santo
-
Vitória, Espirito Santo, Brasil, 29040-090
- Centro Estadual de Hemopterapia e Hematologia do Espirito Santo
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- JSC K Eristavi National Center for Experimental and Clinical Surgery
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, Republikken, MD-2062
- PMSI Institute of Mother and Child
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sør-Afrika, 2193
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
Gauteng
-
Benoni, Gauteng, Sør-Afrika, 1500
- Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia, 01330
- Cukurova University School of Medicine
-
İzmir, Tyrkia, 35100
- Ege University School ofMedicine
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01135
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT
-
Lviv, Ukraina, 79044
- State Institute: Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the National Academy of Medical Sciences of Ukraine
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder: < 11,5 år på tidspunktet for første dose og < 12 år gjennom hele behandlingsfasen av studien (for minst 50 ED).
- Informert samtykke: forsøkspersonens forelder eller juridiske foresatt skriftlig informert samtykke (IRB)/Ethics Committee (EC) godkjent. Et samtykkeskjema (IRB/EC-godkjent) vil bli innhentet når det kreves av lokale forskrifter/retningslinjer.
- Vilje og evne til å foreta de nødvendige studiebesøkene og følge instruksjoner mens du er påmeldt studiet (i minst 50 ED; ca. 6 måneder).
- Dokumentert alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B-diagnose (faktor IX-aktivitet ≤ 2 IE/dL); i tillegg kan alvorlighetsgraden indikeres ved forekomsten av en eller flere leddblødningsepisoder på et hvilket som helst tidspunkt i barnets sykehistorie som krever infusjon(er) for å erstatte faktor IX.
- Forsøkspersonene må være på profylakse eller bytte til et profylakseregime under studiens varighet.
- Tidligere behandlede pasienter med minimum 50 ED (som dokumentert og bestemt av utrederen) til et preparat/blodkomponenter som inneholder faktor IX.
- Vilje til å følge den 4-dagers utvaskingsperioden for enhver faktor IX-erstatningsterapi før PK-evaluering. Ved tidligere eksponering for et faktor IX-produkt med forlenget halveringstid, er det nødvendig med en utvaskingsperiode på 3 halveringstider for å oppnå steady state faktor IX-nivå før eksponering for APVO101.
- Immunkompetent (CD4-tall > 400/mm3) og mottar ikke immunmodulerende eller kjemoterapeutiske midler.
- Blodplateantall minst 150 000/mm3.
- Leverfunksjon: alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST) ≤ 2 ganger øvre grense for normalområdet.
- Totalt bilirubin ≤ 1,5 ganger øvre grense for normalområdet.
- Nyrefunksjon: serumkreatinin ≤ 1,25 ganger øvre grense for normalområdet.
- Hemoglobin ≥ 7 g/dL.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med faktor IX-hemmer ≥ 0,6 Bethesda-enheter (BU); bekreftet av screeningsresultatet.
- Eksistens av en annen koagulasjonsforstyrrelse.
- Bevis på trombotisk sykdom, fibrinolyse eller disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC).
- Bruk av et forsøkslegemiddel innen 30 dager før studiestart.
- Tidligere bruk av APVO101.
- Bruk av medisiner som kan påvirke hemostase, for eksempel aspirin.
- Kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene i undersøkelsesproduktene.
- Kjent allergisk reaksjon på hamsterproteiner.
- Historie om dårlig etterlevelse, geografisk isolasjon, upålitelig transport, en alvorlig medisinsk eller sosial tilstand, eller andre forhold som, etter etterforskerens oppfatning, ville forstyrre deltakelse eller overholdelse av studieprotokollen.
- Anamnese med bivirkning på enten plasma-derivert faktor IX eller rekombinant faktor IX som forstyrret pasientens evne til å behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt.
- Historie om enhver medisinsk tilstand som vil påvirke effektevalueringen og/eller sikkerhetsevalueringen av studieproduktet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTELL: APVO101
APVO101: 35 - 75 IE/kg; to ganger i uken
|
APVO101: 35 - 75 IE/kg; to ganger i uken
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Årlig blødningsfrekvens
Tidsramme: 6 måneder
|
Tiltak vurdert i behandlingsfasen
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Areal under plasmakonsentrasjonskurven fra tid 0 til t (AUC0-t)
Tidsramme: Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Faktor IX-aktivitet på følgende tidspunkter etter infusjon: 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer og 46-50 timer
|
Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Terminal halveringstid (t 1/2)
Tidsramme: Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Faktor IX-aktivitet på følgende tidspunkter etter infusjon: 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer og 46-50 timer
|
Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Maksimal post-infusjonsplasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Faktor IX-aktivitet på følgende tidspunkter etter infusjon: 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer og 46-50 timer
|
Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Inkrementell gjenoppretting
Tidsramme: Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Faktor IX-aktivitet på følgende tidspunkter etter infusjon: 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer og 46-50 timer
|
Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Klarering (CL)
Tidsramme: Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Faktor IX-aktivitet på følgende tidspunkter etter infusjon: 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer og 46-50 timer
|
Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Distribusjonsvolum ved steady-state (V dss)
Tidsramme: Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Faktor IX-aktivitet på følgende tidspunkter etter infusjon: 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer og 46-50 timer
|
Pre-infusjon til 50 timer etter infusjon
|
Grad av blødningskontroll
Tidsramme: 6 måneder
|
Forsøkspersoners vurdering av blødningskontroll innen 6 timer etter at blødningen har stoppet: Utmerket: en dramatisk respons med brå smertelindring og tydelig reduksjon i ledd- eller blødningsstedstørrelse; Bra: smertelindring eller reduksjon i størrelsen på blødningsstedet som kan ha krevd en ekstra infusjon for å løse seg; Rettferdig: sannsynlig eller liten fordelaktig respons som vanligvis krever en eller flere ekstra infusjoner for å løses; Dårlig: ingen bedring eller tilstanden forverres. |
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Khaled Mohamed, Medexus Pharma, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- APVO101-903
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hemofili B
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeTilbakevendende diffust stort B-celle lymfom aktivert B-celletype | Refraktært diffust stort B-celle lymfom aktivert B-celletypeForente stater, Saudi-Arabia
-
Nathan DenlingerBristol-Myers SquibbRekrutteringB-celle non-Hodgkin lymfom - tilbakevendende | Diffust stort B-celle lymfom - tilbakevendende | Follikulært lymfom - tilbakevendende | Høygradig B-celle lymfom - tilbakevendende | Primært mediastinalt stort B-celle lymfom - tilbakevendende | Transformert indolent B-celle non-Hodgkin lymfom til... og andre forholdForente stater
-
Athenex, Inc.RekrutteringB-celle lymfom | CLL/SLL | ALT, barndom | DLBCL - Diffust storcellet B-celle lymfom | B-celle leukemi | NHL, tilbakefall, voksen | ALL, voksen B-celleForente stater
-
Lapo AlinariRekrutteringTilbakevendende høygradig B-celle lymfom med MYC-, BCL2- og BCL6-omorganiseringer | Refraktært høygradig B-celle lymfom med MYC, BCL2 og BCL6 omorganiseringer | Tilbakevendende høygradig B-celle lymfom med MYC og BCL2 eller BCL6 omorganiseringer | Refraktært høygradig B-celle lymfom med MYC... og andre forholdForente stater
-
British Columbia Cancer AgencyHar ikke rekruttert ennåB-celle lymfom | Non-Hodgkins lymfom | Mantelcellelymfom | Diffust storcellet B-celle lymfom | B-celle leukemi | B-celle akutt lymfatisk leukemi | Primært mediastinalt stort B-celle lymfom (PMBCL) | Høygradig B-celle lymfomCanada
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterRekrutteringDiffust stort B-celle lymfom | Høygradig B-celle lymfom | Diffust stort B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | Diffust stort B-celle lymfom Germinalt senter B-celletypeForente stater
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeDiffust stort B-celle lymfom | Diffust stort B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | Høygradig B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | T-celle/histiocytt-rik stort B-celle lymfom | Høygradig B-celle lymfom med MYC og BCL2 og/eller BCL6 omorganiseringer | Diffust stort B-celle... og andre forholdForente stater
-
Curocell Inc.RekrutteringHøygradig B-celle lymfom | Diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) | Primært mediastinalt stort B-celle lymfom (PMBCL) | Transformert follikulært lymfom (TFL) | Refraktært stort B-celle lymfom | Residiverende stort B-celle lymfomKorea, Republikken
-
University Hospital, CaenCNRS, UMR ISTCT 6301, LDM-TEP Groupe, GIP Cyceron, Caen, FranceFullførtUbehandlet B-kronisk lymfatisk leukemi eller diffus storcellet B-celle lymfompasienterFrankrike
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringHøygradig B-celle lymfom | Diffust stort B-celle lymfom, ikke spesifisert på annen måte | Transformert indolent B-celle non-Hodgkin lymfom til diffust stort B-celle lymfomForente stater