En sikkerhets- og gjennomførbarhetsprøveprotokoll for metformin hos spedbarn etter perinatal hjerneskade

Eksperimentell: Metformin intervensjon

Deltakerne vil fullføre et forstudiebesøk med baseline blodprøve inkludert en fullstendig blodtelling (CBC), lever- og nyrefunksjon, grunnleggende kjemi, glukose og laktat. Ved dette besøket vil foreldre bli lært hvordan de skal administrere metformin og gis en 6-ukers tilførsel av metformin ved 50 % av måldosen for å minimere potensiell gastrointestinal forstyrrelse. Foreldre vil bli informert om bivirkninger og motta en dagbok for å logge doseadministrasjon og noterte bivirkninger. Etter seks uker vil deltakerne returnere for et studiebesøk med gjentatte laboratorier. Blodarbeid ved dette besøket vil inkludere plasmametforminnivåer for måling av farmakokinetikk. Studiepersonell vil også gjennomgå dagbokfullføringen for bivirkninger og for å sikre at det ikke har vært noen glemte doser. Foreldre vil da motta en 6-ukers tilførsel av metformin 25mg/kg i 6 uker. Et siste studiebesøk vil deretter finne sted etter 12 ukers metforminbehandling, med gjentatte laboratorier inkludert plasmametforminnivåer.

Legemiddel: Metformin

Spedbarn i studien vil motta 50 % av måldosen (12,5 mg/kg) de første 6 ukene av deltakelse. Ved 6 ukers besøk vil pasienten bli vurdert, og hvis den fortsatt er kvalifisert, vil den motta hele dosen (25 mg/kg) for de resterende 6 ukene av deltakelse.

Sikkerhetsprofil for nyrefunksjon

Et nyrefunksjonspanel (kjemikalier 10 med nyrefunksjon) vil bli utført før behandlingsstart og ved alle påfølgende studiebesøk.

Sikkerhetsprofil for leverfunksjon

En leverfunksjonstest (LFT) vil bli utført før behandlingsstart og ved alle påfølgende studiebesøk.

Mulighet for rekruttering

For å vurdere gjennomførbarhet vil antall kvalifiserte pasienter bli sammenlignet med antall pasienter som samtykker til å delta i studien.

Gyldighet av neonatal modell av metformins farmakokinetikk

Metforminnivåer i plasma vil bli analysert av etterforskere med fullblod innhentet ved studiebesøk.

Interessenttilfredshet

Foreldre/omsorgspersoner vil få tilsendt en spørreundersøkelse som bruker en 5-punkts Likert-skala for å vurdere nøkkelfaktorer som forhindret eller oppmuntret til deltakelse.