Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhets- og gjennomførbarhetsprøveprotokoll for metformin hos spedbarn etter perinatal hjerneskade

13. februar 2026 oppdatert av: Brian Kalish, Boston Children's Hospital
Spedbarn med hypoksisk-iskemisk encefalopati (HIE) har høy risiko for nevroutviklingssvikt, til tross for gjeldende standarder for omsorg. Tilleggsbehandlinger for å fremme hjernereparasjon er nødvendig. Det antidiabetiske stoffet metformin har nylig blitt anerkjent som et nevro-restorativt middel, men har til dags dato ikke blitt brukt til spedbarn. Her beskriver etterforskeren en klinisk studie med mål om å demonstrere sikkerheten og gjennomførbarheten av metforminbruk for å forbedre nevroutviklingsresultater hos spedbarn med HIE.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spedbarn født > 35 ukers svangerskapsalder OG
  • Mottok terapeutisk hypotermi for klinisk diagnostisert HIE

Ekskluderingskriterier:

  • Spedbarn med kjente genetiske eller kromosomale lidelser
  • Spedbarn med lever- eller nyresykdom som kan påvirke legemiddelmetabolismen
  • Maternal bruk av metformin under aktiv amming
  • Spedbarnsvekt er under den 10. persentilen (som definert av Verdens helseorganisasjon) på tidspunktet for oppstart av studiemedikamentet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metformin-intervensjon
Deltakerne vil gjennomføre et førstudie-besøk med basisblodprøver inkludert fullstendig blodstatus (CBC), lever- og nyrefunksjon, grunnleggende kjemi, glukose og laktat.
På dette besøket vil foreldrene lære hvordan de skal administrere metformin og få en 6-ukers forsyning (med 25 % og 50 % av mål-dosen i tre uker hver) for å minimere potensiell gastrointestinal ubehag.
Foreldrene vil bli veiledet om bivirkninger og få en dagbok for å logge dosering og bivirkninger.
De vil også bli bedt om å utføre hjemme-glucometer-kontroller to ganger daglig i 3 dager etter doseøkningen.
Etter seks uker vil deltakerne returnere for et studiebesøk med gjentatte laboratorieprøver inkludert vurdering av nivåene av vitamin B12 og plasmakonsentrasjon av metformin for måling av farmakokinetikk.
Foreldrene vil deretter motta en 6-ukers forsyning av metformin i full dose (~32mg/kg) i 6 uker.
Et endelig studiebesøk vil deretter finne sted etter 12 uker med metformin-behandling, med gjentatte laboratorieprøver inkludert plasmakonsentrasjon av metformin.
Legemiddel: Metformin

Metformin vil bli startet med 25% av måldosen (4 mg/kg administrert to ganger daglig, total daglig dose 8 mg/kg) i tre uker. I fravær av bivirkninger vil metformindose bli eskalert til 50% av måldosen (8 mg/kg administrert to ganger daglig for en total daglig dose på 16 mg/kg) i gjenværende 3 uker for å minimere potensiell gastrointestinal opprør ved høyere doser. Foreldre vil dokumentere bivirkninger og utføre glukometerkontroller to ganger om dagen i 3 dager etter opptrapping etter dose.

Foreldre vil da motta en 6 ukers tilførsel av metformin ved måldosen (16 mg/kg administrert to ganger daglig, total daglig dose 32 mg/kg). Bivirkninger vil bli dokumentert og glukometerkontroller vil bli utført to ganger om dagen i 3 dager etter dose opptrapping.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsprofil for nyrefunksjon
Tidsramme: 12 uker
Et nyrefunksjonspanel (kjemikalier 10 med nyrefunksjon) vil bli utført før behandlingsstart og ved alle påfølgende studiebesøk.
12 uker
Sikkerhetsprofil for leverfunksjon
Tidsramme: 12 uker
En leverfunksjonstest (LFT) vil bli utført før behandlingsstart og ved alle påfølgende studiebesøk.
12 uker
Mulighet for rekruttering
Tidsramme: 12 uker
For å vurdere gjennomførbarhet vil antall kvalifiserte pasienter bli sammenlignet med antall pasienter som samtykker til å delta i studien.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gyldighet av neonatal modell av metformins farmakokinetikk
Tidsramme: 12 uker
Metforminnivåer i plasma vil bli analysert av etterforskere med fullblod innhentet ved studiebesøk.
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Brian Kalish, MD, Boston Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

24. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB-P00048370

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere