Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności epoetyny alfa w ataksji Friedreicha (FRIEMAX)

10 sierpnia 2015 zaktualizowane przez: Alessandro Filla, Federico II University

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne mające na celu przetestowanie skuteczności epoetyny alfa na sprawność fizyczną pacjentów z ataksją Friedreicha.

Ataksja Friedreicha (FRDA) jest rzadką chorobą genetyczną charakteryzującą się ciężkimi zaburzeniami neurologicznymi i kardiomiopatią. Ataksja Friedreicha jest konsekwencją niedoboru frataksyny. Chociaż zaproponowano kilka leków, nie ma dostępnego leczenia. Cztery badania niedawno wykazały, że erytropoetyna może zwiększać wewnątrzkomórkowe poziomy frataksyny. Niniejszy projekt ma na celu przetestowanie długoterminowego podejścia terapeutycznego z wykorzystaniem erytropoetyny, która jest już dostępnym i skomercjalizowanym lekiem. W badaniu zostanie przebadany wpływ erytropoetyny na wydolność wysiłkową, która jest obniżona u pacjentów z FRDA. Dodatkowymi celami badania będą bezpieczeństwo i tolerancja leku oraz jego wpływ na frataksynę, reaktywność naczyń krwionośnych, wskaźniki czynnościowe serca i postęp choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ataksja Friedreicha (FA) jest autosomalną ataksją recesywną spowodowaną ekspansją trinukleotydu GAA w pierwszym intronie genu FXN. Gen koduje białko mitochondrialne 210aa zwane frataksyną, którego poziomy mRNA i białka są poważnie obniżone w FA. Sugerowano, że frataksyna jest zaangażowana w gromadzenie żelaza i siarki oraz biogenezę hemu, wiązanie/przechowywanie żelaza i aktywność opiekuńczą. Klinicznie wiek zachorowania przypada zwykle na okres dojrzewania, a wraz z postępem choroby ataksja kończyn narasta iw końcu większość pacjentów jest przykuta do wózka inwalidzkiego przed ukończeniem dwudziestego roku życia. Kardiomiopatia z przerostem mięśnia sercowego występuje bardzo często i jest główną przyczyną zgonów. Cukrzyca typu II, skolioza, deformacje stóp, zanik nerwu wzrokowego i głuchota to inne stosunkowo częste objawy.

Erytropoetyna (EPO) jest glikoproteiną, która działa jako główny regulator erytropoezy. Dowody sugerują, że zarówno EPO, jak i jej receptor ulegają ekspresji w tkance nerwowej, aw modelach zwierzęcych uszkodzenia niedokrwiennego mózgu wykazano działanie neuroprotekcyjne. EPO zwiększa poziomy frataksyny w hodowanych ludzkich limfocytach od pacjentów z FRDA. Jednak wzrost białka frataksyny nie jest poprzedzony wzrostem mRNA, co sugeruje, że zaangażowany jest mechanizm posttranskrypcyjny. Do tej pory opublikowano cztery badania kliniczne II fazy dotyczące stosowania EPO u pacjentów z FRDA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Dipartimento di Scienze Neurologiche
    • BA
      • Bari, BA, Włochy, 70124
        • Universita Di Bari
    • RM
      • Rome, RM, Włochy, 00186
        • Università la Sapienza, Neurologia C

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka molekularna ataksji Friedreicha
  • Wiek ≥12 lat
  • Masa ciała ≥30, ≤90 kg
  • Wynik SARA ≤30
  • Pacjent może przeczytać i podpisać świadomą zgodę
  • Pacjenci zdolni do wykonania badania krążeniowo-oddechowego

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie erytropoetyną w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Leczenie Idebenonem
  • Przeciwwskazania do CPET: wada zastawek serca, kardiomiopatia niedokrwienna, migotanie przedsionków, astma, przewlekła obturacyjna choroba płuc, inne zaburzenia rytmu uznane za niewspółmierne do wysiłku fizycznego.
  • Każda choroba serca i/lub wątroby i/lub nerek uznana przez badacza za istotną klinicznie
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w zapisie EKG, które mogą zakłócać badanie
  • Wszelkie nieprawidłowe i istotne klinicznie badania laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które mogą zakłócać badanie
  • Niedokrwistość z hemoglobiną <10 g/dl
  • Pozytywny wywiad w kierunku zakrzepicy żylnej i/lub tętniczej
  • Lekooporne nadciśnienie tętnicze
  • Pozytywna historia padaczki lekoopornej
  • Pacjenci leczeni niedozwolonymi badanymi lekami (począwszy od 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym)
  • Każda ostra/przewlekła choroba, która według oceny badacza może zakłócać badanie kliniczne
  • Nadwrażliwość na epoetynę alfa lub jakikolwiek inny składnik badanego leku
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie podporządkować się badaniu
  • Dla kobiet (pacjentki nieaktywne seksualnie, po histerektomii, sterylizowane, w okresie menopauzy są wykluczone z następujących kryteriów): ciąża i (lub) karmienie piersią i (lub) nieodpowiednia antykoncepcja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Epoetyna alfa
Pacjenci będą leczeni epoetyną alfa 1200 j.m./kg s.c. co 12 tygodni
Lek: Epoetyna alfa
Epoetyna alfa będzie podawana s.c. w dawce 1200 j.m./kg co 12 tygodni
Inne nazwy:
  • EPREX 40000 j.m
  • EPREX 10000 j.m
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo 1200 j.m./kg s.c. co 12 tygodni
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowy pobór tlenu (VO2 max) podczas próby wysiłkowej krążeniowo-oddechowej (CPET)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Pacjenci zostaną poddani pełnemu badaniu CPET zgodnie z opisem w części poświęconej metodom. CPET zostanie przeprowadzony na początku badania (wizyta 2), po 24 tygodniach (wizyta 5) i po 48 tygodniach (wizyta 7).
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Drugorzędowe zmienne wynikowe w CPET (próg beztlenowy, wydajność wentylacji, czas trwania ćwiczeń i moc wyjściowa).
Ramy czasowe: 24 i 48 tydzień
24 i 48 tydzień
Poziomy frataksyny w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC).
Ramy czasowe: wszystkie punkty czasowe
wszystkie punkty czasowe
Echokardiografia
Ramy czasowe: 24 i 48 tydzień
24 i 48 tydzień
Reaktywność naczyniowa
Ramy czasowe: 24 i 48 tydzień
Reaktywność naczyń będzie mierzona techniką Flow-Mediated Dilation (FMD)
24 i 48 tydzień
Postęp neurologiczny
Ramy czasowe: 24 i 48 tydzień
Postęp neurologiczny będzie mierzony za pomocą Skali oceny i oceny ataksji (SARA) oraz testu 9-otworowego (9-HPT)
24 i 48 tydzień
Jakość życia
Ramy czasowe: 24 i 48 tydzień
Jakość życia będzie oceniana za pomocą skal EQ-5D, ADL i IADL
24 i 48 tydzień
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: wszystkie wizyty
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez rejestrowanie wszystkich poważnych i nie poważnych zdarzeń niepożądanych podczas wszystkich wizyt w badaniu
wszystkie wizyty

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federico II University

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Associazione Italiana per la lotta alle Sindromi Atassiche (AISA)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Francesco Saccà, MD, University Federico II, Naples Italy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

16 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

11 sierpnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FA_BBK_8

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj