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Wirksamkeitsstudie von Epoetin Alfa bei Friedreich-Ataxie (FRIEMAX)

10. August 2015 aktualisiert von: Alessandro Filla, Federico II University

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie zum Testen der Wirksamkeit von Epoetin Alfa auf die körperliche Leistungsfähigkeit von Friedreich-Ataxie-Patienten.

Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine seltene genetische Störung, die durch schwere neurologische Behinderungen und Kardiomyopathie gekennzeichnet ist. Die Friedreich-Ataxie ist die Folge eines Frataxin-Mangels. Obwohl mehrere Medikamente vorgeschlagen wurden, gibt es keine verfügbare Behandlung. Vier Studien zeigten kürzlich, dass Erythropoetin die intrazellulären Spiegel von Frataxin erhöhen kann. Das vorliegende Projekt zielt darauf ab, einen langfristigen therapeutischen Ansatz unter Verwendung von Erythropoietin zu testen, das ein bereits verfügbares und kommerzialisiertes Medikament ist. Die Studie wird die Wirkung von Erythropoietin auf die körperliche Leistungsfähigkeit testen, die bei Patienten mit FRDA reduziert ist. Weitere Ziele der Studie sind die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments sowie seine Wirkung auf Frataxin, Blutgefäßreaktivität, Herzfunktionsindizes und Krankheitsverlauf.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Friedreich-Ataxie (FA) ist eine autosomal-rezessive Ataxie, die durch eine Trinukleotid-GAA-Expansion im ersten Intron des FXN-Gens verursacht wird. Das Gen kodiert für ein 210aa mitochondriales Protein namens Frataxin, dessen mRNA- und Proteinspiegel bei FA stark reduziert sind. Es wurde vermutet, dass Frataxin an der Eisen-Schwefel-Cluster- und Häm-Biogenese, der Eisenbindung/-speicherung und der Chaperonaktivität beteiligt ist. Klinisch liegt das Erkrankungsalter im Allgemeinen um die Pubertät herum, und mit fortschreitender Krankheit kommt es zu einer zunehmenden Ataxie der Gliedmaßen, und schließlich sind die meisten Patienten mit den Zwanzigern an den Rollstuhl gefesselt. Kardiomyopathie mit Myokardhypertrophie tritt sehr häufig auf und ist die häufigste Todesursache. Typ-II-Diabetes, Skoliose, Fußdeformitäten, Optikusatrophie und Taubheit sind andere relativ häufige Symptome.

Erythropoietin (EPO) ist ein Glykoprotein, das als Hauptregulator für die Erythropoese fungiert. Es gibt Hinweise darauf, dass sowohl EPO als auch sein Rezeptor im Nervengewebe exprimiert werden, und in Tiermodellen für zerebrale ischämische Schäden wurden neuroprotektive Wirkungen gezeigt. EPO erhöht die Frataxinspiegel in kultivierten menschlichen Lymphozyten von FRDA-Patienten. Dem Anstieg des Frataxin-Proteins geht jedoch kein mRNA-Anstieg voraus, was darauf hindeutet, dass ein posttranskriptioneller Mechanismus beteiligt ist. Bisher wurden vier klinische Phase-II-Studien zur Anwendung von EPO bei FRDA-Patienten veröffentlicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Dipartimento Di Scienze Neurologiche
    • BA
      • Bari, BA, Italien, 70124
        • Universita Di Bari
    • RM
      • Rome, RM, Italien, 00186
        • Università la Sapienza, Neurologia C

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulardiagnostik der Friedreich-Ataxie
  • Alter ≥12 Jahre
  • Körpergewicht ≥30, ≤90 kg
  • SARA-Score ≤30
  • Der Patient kann die Einverständniserklärung lesen und unterschreiben
  • Patienten, die einen kardiopulmonalen Test durchführen können

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Erythropoetin in den letzten 12 Monaten
  • Behandlung mit Idebenon
  • Kontraindikationen für CPET: Herzklappenerkrankungen, ischämische Kardiomyopathie, Vorhofflimmern, Asthma, chronisch obstruktive Lungenerkrankung, andere Arrhythmien, die als nicht mit körperlicher Betätigung vereinbar beurteilt werden.
  • Jede Herz- und/oder Leber- und/oder Nierenerkrankung, die vom Prüfarzt als klinisch relevant beurteilt wird
  • Alle klinisch relevanten EKG-Anomalien, die die Studie beeinträchtigen könnten
  • Alle anormalen und klinisch relevanten Laboruntersuchungen beim Screening-Besuch, die die Studie beeinträchtigen könnten
  • Anämie mit Hämoglobin <10 g/dL
  • Positive Anamnese für venöse und/oder arterielle Thrombose
  • Arzneimittelresistente arterielle Hypertonie
  • Positive Anamnese für arzneimittelresistente Epilepsie
  • Patienten in Behandlung mit nicht erlaubten Studienmedikamenten (ab 3 Monate vor Screening)
  • Jegliche akute/chronische Krankheit, die nach Einschätzung des Prüfarztes die klinische Studie beeinträchtigen könnte
  • Überempfindlichkeit gegen Epoetin alfa oder einen anderen Bestandteil des Studienmedikaments
  • Patienten, die die Studie nicht einhalten können
  • Für weibliche Patienten (sexuell nicht aktive, hysterektomierte, sterilisierte, menopausale Patienten sind von den folgenden Kriterien ausgeschlossen): Schwangerschaft und/oder Stillzeit und/oder unzureichende Empfängnisverhütung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Epoetin alfa
Die Patienten werden mit Epoetin alfa 1200 IE/kg s.c. behandelt. alle 12 wochen
Arzneimittel: Epoetin alfa
Epoetin alfa wird subkutan verabreicht. bei 1200 IE/kg alle 12 Wochen
Andere Namen:
  • EPREX 40000 IE
  • EPREX 10000 IE
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo 1200 IE/kg s.c. alle 12 wochen
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Sauerstoffaufnahme (VO2 max) beim kardiopulmonalen Belastungstest (CPET)
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Patienten werden einem vollständigen CPET unterzogen, wie im Methodenabschnitt beschrieben. CPET wird zu Studienbeginn (Besuch 2), nach 24 Wochen (Besuch 5) und nach 48 Wochen (Besuch 7) durchgeführt.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sekundäre Ergebnisvariablen beim CPET (anaerobe Schwelle, Beatmungseffizienz, Belastungsdauer und Leistungsabgabe).
Zeitfenster: 24 und 48 Wochen
24 und 48 Wochen
Frataxinspiegel in peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs).
Zeitfenster: alle Zeitpunkte
alle Zeitpunkte
Echokardiographie
Zeitfenster: 24 und 48 Wochen
24 und 48 Wochen
Gefäßreaktivität
Zeitfenster: 24 und 48 Wochen
Die Gefäßreaktivität wird mit der Flow-Mediated Dilatation-Technik (FMD) gemessen.
24 und 48 Wochen
Neurologische Progression
Zeitfenster: 24 und 48 Wochen
Die neurologische Progression wird mit der Skala zur Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA) und mit dem 9-Loch-Pegboard-Test (9-HPT) gemessen.
24 und 48 Wochen
Lebensqualität
Zeitfenster: 24 und 48 Wochen
Die Lebensqualität wird mit den Skalen EQ-5D, ADL und IADL bewertet
24 und 48 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: alle Besuche
Sicherheit und Verträglichkeit werden bewertet, indem alle schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse bei allen Studienbesuchen aufgezeichnet werden
alle Besuche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Federico II University

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Associazione Italiana per la lotta alle Sindromi Atassiche (AISA)

Ermittler

  • Studienleiter: Francesco Saccà, MD, University Federico II, Naples Italy

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

11. August 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2015

Zuletzt verifiziert

1. August 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FA_BBK_8

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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