Pilotażowe badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa wspomaganej MDMA terapii lęku społecznego u dorosłych z autyzmem

Badania sugerują, że autystyczni dorośli są bardziej narażeni na lęk społeczny. Fobia społeczna to stan charakteryzujący się lękiem przed kontrolą i unikaniem interakcji społecznych. Lęk społeczny często potęguje znaczne wyzwania społeczne, jakich doświadczają dorośli z autyzmem. Obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia farmakologicznego dla autystycznych dorosłych, chociaż w tej populacji rośnie liczba przepisywanych poza wskazaniami rejestracyjnymi selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI).

Opierając się na znanych skutkach MDMA, jak również na indywidualnych raportach autystycznych dorosłych, to eksploracyjne badanie skupiło się na poprawie umiejętności funkcjonalnych w tej niedostatecznej populacji, która ma tendencję do doświadczania większego lęku, depresji i wiktymizacji niż typowo rozwijające się osoby dorosłe. W tym podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo eksploracyjnym badaniu pilotażowym oceniono bezpieczeństwo i wykonalność wspomaganej 3,4-metylenodioksymetamfetaminą (MDMA) terapii lęku społecznego u osób dorosłych ze spektrum autyzmu, które nie otrzymywały wcześniej MDMA.

Głównym celem tego badania było zebranie danych dotyczących bezpieczeństwa w celu zbadania, czy terapia wspomagana MDMA była tolerowana oraz oszacowanie zmniejszenia objawów lęku społecznego i innych objawów psychiatrycznych, które są powszechne w populacji osób dorosłych z autyzmem, ocenianych za pomocą standardowych pomiarów klinicznych. Pierwszorzędową miarą wyniku była zmiana objawów lęku społecznego mierzona Skalą Lęku Społecznego Liebowitza (LSAS) [Heimberg i in., 1999].

Każdy z 12 badanych uczestniczył w dwóch ślepych sesjach eksperymentalnych, wspomaganych przez MDMA lub placebo, które trwały siedem godzin. Przed sesjami eksperymentalnymi uczestnicy przeszli trzy oddzielne godzinne sesje przygotowawcze, aby dowiedzieć się, czego się spodziewać i wykonać zadania przed leczeniem. Po każdej sesji eksperymentalnej uczestnicy przeszli trzy oddzielne, godzinne sesje integracyjne, aby pomóc zintegrować ich doświadczenia i spostrzeżenia z sesji eksperymentalnych.

Badanie to zostało zaprojektowane jako badanie zwiększania dawki, aby pomóc w badaniu bezpieczeństwa i znalezieniu najskuteczniejszej dawki w tej populacji. Po włączeniu pierwszych sześciu pacjentów (Grupa 1) zostało losowo przydzielonych do grupy otrzymującej jedną dawkę placebo (N=2) lub 75 mg MDMA (N=4). W drugiej sesji eksperymentalnej miesiąc później, osoby z Grupy 1 losowo przydzielone do MDMA zwiększyły dawkę do 100 mg MDMA, o ile nie było przeciwwskazań. Drugich sześciu włączonych pacjentów (Grupa 2) zostało losowo przydzielonych do otrzymywania jednej dawki placebo (N=2) lub 100 mg MDMA (N=4). W drugiej sesji eksperymentalnej miesiąc później, osoby z Grupy 2 losowo przydzielone do MDMA zwiększono do 125 mg MDMA, o ile nie było przeciwwskazań.

Zaślepienie utrzymywano przez sześciomiesięczną obserwację. W Etapie 2, po zerwaniu ślepej próby, osobom, które otrzymały placebo w Etapie 1, zaproponowano otwarte przedłużenie z dwiema eksperymentalnymi sesjami MDMA zaplanowanymi w odstępie jednego miesiąca. Badani otrzymywali 75 mg MDMA w pierwszej sesji i eskalowali do 125 mg MDMA w drugiej sesji, o ile nie było przeciwwskazań.