Bezpieczeństwo i tolerancja BION-1301 u dorosłych z nawracającym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim (MM)

Kluczowe kryteria włączenia:

Osoby kwalifikujące się do udziału w tym badaniu muszą spełniać następujące kluczowe kryteria i dodatkowe kryteria określone w protokole:

1. Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥ 18 lat
2. Potwierdzona diagnoza MM według kryteriów IMWG

3. Mierzalna choroba zdefiniowana przez co najmniej jedno z następujących kryteriów:

   • Białko M w surowicy ≥ 0,5 g/dl
   • Białko M w moczu ≥ 200 mg/24 godziny
   • Test wolnego łańcucha lekkiego (FLC) w surowicy: zaangażowany poziom FLC ≥ 10 mg/dl pod warunkiem, że stosunek FLC w surowicy jest nieprawidłowy
   • W przypadkach, gdy SPEP jest niewiarygodny, dopuszczalne jest oznaczenie ilościowe immunoglobuliny w surowicy (qIgA) ≥ 750 mg/dl (0,75 g/dl)
4. Nawrót lub oporność (Rajkumar, 2011) na 3 lub więcej różnych wcześniejszych linii leczenia szpiczaka mnogiego, w tym leków immunomodulujących (IMiD), inhibitorów proteasomu (PI), chemioterapii lub przeciwciał monoklonalnych, i nie jest kandydatem do ustalonej terapii lub jej nie toleruje wiadomo, że przynoszą korzyści kliniczne.
5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 - 1
6. Odpowiednia czynność narządów i szpiku podczas badania przesiewowego, zgodnie z protokołem badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

1. Gammopatia monoklonalna o nieokreślonym znaczeniu (MGUS), tlący się szpiczak, makroglobulinemia Waldenstroma lub szpiczak IgM
2. Aktywna białaczka z komórek plazmatycznych (˃ 2,0 × 109/l krążących komórek plazmatycznych według standardowego różnicowania)
3. Zespół POEMS (polineuropatia, organomegalia, endokrynopatia, białko monoklonalne i zmiany skórne)
4. Wcześniejsze leczenie ukierunkowane na czynnik aktywujący komórki B (BAFF; BLyS), antygen dojrzewania komórek B (BCMA; TNFSF17) lub aktywator przezbłonowy i interaktor CAML (TACI; TNFSF13B), w tym przeciwciała lub chimeryczny receptor antygenowy kierowany przez BCMA lub TACI ( CAR)-terapia komórkami T