Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eksploracyjne oceniające QR-010 u osób z mutacją mukowiscydozy ΔF508 CFTR

2 września 2020 zaktualizowane przez: ProQR Therapeutics

Otwarte badanie eksploracyjne mające na celu ocenę wpływu QR-010 na różnicę potencjałów nosowych u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją ΔF508 CFTR

Eksploracyjne badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu ustalenia, czy donosowe podawanie QR-010 pacjentom z mukowiscydozą, homozygotą lub złożoną heterozygotą pod względem mutacji ΔF508, może zwiększyć funkcję regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe, eksploracyjne badanie mające na celu oszacowanie wpływu donosowego podania QR-010 na błonę śluzową nosa w przywróceniu funkcji CFTR, mierzonej różnicą potencjałów nosa (NPD), w nabłonku nosa dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami lub złożonymi heterozygotami pod względem mutacji ΔF508 CFTR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • U.Z. Leuven
  • Francja
      • Paris, Francja, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy określone przez jontoforetyczny test chlorków w pocie pilokarpiny (chlorek w pocie) > 60 mmol/l
  • Pomiar różnicy potencjałów w nosie (NPD) podczas badania przesiewowego zgodny z CF
  • Potwierdzenie mutacji genu CFTR homozygotycznych lub złożonych heterozygotycznych dla mutacji ΔF508
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 18 kg/m2
  • Niepalący minimum 2 lata
  • Stabilna czynność płuc
  • FEV1 ≥40% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Karmienie piersią lub ciąża
  • Ostra alergia lub infekcja wpływająca na stany nosa, które nie ustąpiły w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie lumakaftoru lub iwakaftoru
  • Używanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku lub urządzenia
  • krwioplucie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ΔF508 Homozygota
QR-010 podawany donosowo w postaci rozpylonej cieczy 10 mg (5 mg na nozdrze), 3 razy w tygodniu przez 4 tygodnie.
Lek: QR-010
Jednoniciowy antysensowny oligonukleotyd RNA w roztworze izoosmolarnym
Eksperymentalny: ΔF508 Złożona heterozygota
QR-010 podawany donosowo w postaci rozpylonej cieczy 10 mg (5 mg na nozdrze), 3 razy w tygodniu przez 4 tygodnie.
Lek: QR-010
Jednoniciowy antysensowny oligonukleotyd RNA w roztworze izoosmolarnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wewnątrzosobnicza zmiana w stosunku do linii bazowej całkowitego transportu chlorków za pośrednictwem CFTR, mierzona różnicą potencjałów nosowych (NPD).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Pierwszorzędowym punktem końcowym była wewnątrzosobnicza zmiana całkowitego transportu chlorków w stosunku do wartości wyjściowych, mierzona za pomocą NPD, po roztworze izoproterenolu niezawierającego chlorków (wolny od Cl+izo), i opierała się na średnich pomiarach obu nozdrzy. Aby zapewnić stabilność linii podstawowej, linię podstawową zdefiniowano jako średnią z dwóch ostatnich wartości przed podaniem dawki, gdzie każda wartość przed podaniem dawki była średnią z dwóch nozdrzy. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej Cl-free+iso wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, 2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z ujemną zmianą -6,6 mV lub większą w transporcie chlorków całkowitych za pośrednictwem CFTR i po różnych okresach leczenia od wartości wyjściowej do końca badania.
Ramy czasowe: 2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Ta analiza jest proporcją (liczbą) osobników ze średnią rzeczywistą wartością Cl-free+iso wynoszącą -6,6 mV lub bardziej ujemną po leczeniu (tj. osoby reagujące), jak zmierzono za pomocą NPD i oparto na średnich pomiarach obu nozdrzy. Rzeczywista wartość -6,6 mV jest używana do odróżnienia osób z mukowiscydozą (>-6,6 mV) od osób zdrowych (≤ -6,6 mV).
2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Liczba pacjentów z ujemną zmianą -4 mV lub większą w transporcie chlorków całkowitych za pośrednictwem CFTR i po różnych okresach leczenia od punktu początkowego do końca badania.
Ramy czasowe: 2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Ta analiza jest proporcją osobników ze średnią rzeczywistą wartością Cl-free+iso -4 mV lub bardziej ujemną po leczeniu (tj. odpowiadającymi), jak zmierzono za pomocą NPD i oparto na średnich pomiarach obu nozdrzy. Wartość -4 mV jest uważana za klinicznie istotną odpowiedź na leczenie na podstawie danych z badań innych terapii CFTR.
2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Wewnątrzosobnicza zmiana transportu sodu mierzona różnicą potencjałów nosowych (NPD) od wartości początkowej do końca badania.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Tym punktem końcowym była wewnątrzosobnicza zmiana transportu sodu (średnia różnica potencjałów przed perfuzją jakiegokolwiek roztworu); jest to średnia różnicy potencjałów zmierzona w pięciu miejscach w dolnym przewodzie nosowym. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, 2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Średnia zmiana transportu chlorków całkowitych za pośrednictwem CFTR.
Ramy czasowe: 2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Średnia zmiana całkowitego transportu chlorków za pośrednictwem CFTR w porównaniu z wartością wyjściową, na kohortę; jest to średnia różnicy potencjałów mierzona w pięciu miejscach w dolnym przewodzie nosowym, mierzona w miliwoltach (mV). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
2 i 4 tygodnie oraz 3 tygodnie po leczeniu.
Liczba pacjentów, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane od początku badania do końca badania.
Ramy czasowe: 3 tygodnie po zabiegu.
Liczba pacjentów, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane od początku badania do końca badania.
3 tygodnie po zabiegu.
Liczba przerwań badania z powodu zdarzeń niepożądanych od początku badania do końca badania.
Ramy czasowe: 3 tygodnie po zabiegu.
Liczba osób, które przerwały udział w badaniu z powodu zdarzeń niepożądanych od wizyty początkowej do końca badania. Nie wystąpiły przerwy.
3 tygodnie po zabiegu.
Liczba pacjentów z nieprawidłowościami parametrów laboratoryjnych od początku badania do końca badania.
Ramy czasowe: 3 tygodnie po zabiegu.
Liczba pacjentów, u których wystąpiła co najmniej jedna nieprawidłowość w parametrach laboratoryjnych (chemicznych, hematologicznych i analizie moczu), które zostały zgłoszone jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem, mające związek z badanym lekiem jako prawdopodobnie, prawdopodobnie lub na pewno, od punktu początkowego do końca badania.
3 tygodnie po zabiegu.
Liczba pacjentów z nieprawidłowościami funkcji życiowych i oksymetrii od początku badania do końca badania.
Ramy czasowe: 3 tygodnie po zabiegu.
Liczba pacjentów, u których wystąpiła co najmniej jedna nieprawidłowość w zakresie parametrów życiowych i oksymetrii, które zostały zgłoszone jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem, mające związek z badanym lekiem jako prawdopodobnie, prawdopodobnie lub na pewno, od punktu początkowego do końca badania.
3 tygodnie po zabiegu.
Liczba pacjentów z nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych od początku badania do końca badania.
Ramy czasowe: 3 tygodnie po zabiegu.
Liczba osób, u których wystąpiła co najmniej jedna nieprawidłowość w badaniu fizykalnym, które zostały zgłoszone jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem, mające związek z badanym lekiem jako prawdopodobnie, prawdopodobnie lub zdecydowanie, od punktu początkowego do końca badania.
3 tygodnie po zabiegu.
Zmiany objawów ze strony nosa (na podstawie skali oceny badania nosa – NERS) od wartości początkowej do końca badania.
Ramy czasowe: 3 tygodnie po zabiegu.
NERS był wykonywany przez personel ośrodka przed każdą dawką oraz jako część procedury NPD; jest to zestaw skal od 0 (brak objawów) do 3 (najsilniejsze objawy) do oceny nasilenia każdego z następujących objawów nosowych, oddzielnie dla każdego nozdrza: przerwanie błony śluzowej, obrzęk, rumień, polip, wydzielina. Zakres sumy całkowitej to 0-30.
3 tygodnie po zabiegu.
Zmiany w objawach ze strony nosa (test zatokowo-nosowy – SNOT-22) od wartości początkowej do końca badania.
Ramy czasowe: 3 tygodnie po zabiegu.
Badanych poproszono o ocenę listy 22 symptomów na SNOT-22 dotyczących konsekwencji społecznych i emocjonalnych. Wyniki oceniano od 0 (brak problemu) do 5 (problem tak poważny, jak to tylko możliwe). Na liście znalazły się: potrzeba wydmuchania nosa, kichanie, cieknący nos, kaszel, kroplówka z nosa, gęsta kropla z nosa, uczucie pełności w uchu, zawroty głowy, ból ucha, ból/ucisk twarzy, trudności z zasypianiem, budzenie się w nocy, brak dobrego snu w nocy , budzenie się zmęczone, zmęczenie, zmniejszona produktywność, zmniejszona koncentracja, frustracja/niepokój/drażliwość, smutek, zawstydzenie, pogorszenie węchu i smaku oraz niedrożność nosa. Zakres sumy całkowitej wynosi od 0 do 110, przy czym wyższe wartości wskazują na gorszy wynik.
3 tygodnie po zabiegu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Współpracownicy

European Commission

Śledczy

  • Główny śledczy: John P Clancy, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PQ-010-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na QR-010

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj