Nadmierny płacz u dzieci z porażeniem mózgowym i deficytami komunikacyjnymi (ECCCPCD)

Leczenie bólu często odbywa się na chybił trafił, metodą prób i błędów lub z powodu strachu przed sporami sądowymi, w ogóle nie jest oferowane, szczególnie w porażeniu mózgowym. Ból jest niedostatecznie podejrzewaną i niedostatecznie diagnozowaną przyczyną ECCPCCD. Postawiono hipotezę, że ból/dyskomfort był odpowiedzialny za ECCCPCD, a błędne koło ból-skurcz-ból nasiliło ból/dyskomfort. Zbadano więc odpowiedź ECCCPCD na leczenie na podstawie wyników badań klinicznych.

Nastąpił początkowy okres docierania do placebo. To badanie było prospektywne, jednoośrodkowe, interwencyjne, z początkową kontrolą placebo, podwójnie ślepą próbą przez pierwsze 110 dni, metodą otwartej próby przez następne 290 dni, ustaloną sekwencją, dwuetapowym, dwuokresowym, krzyżowym badaniem klinicznym. Po okresie docierania placebo (15 dni) następował okres placebo (15 dni). Po okresie wypłukiwania (10 dni) rozpoczęto leczenie farmakologiczne (360 dni) w zależności od wyników klinicznych i badań. Lekami stosowanymi pojedynczo lub w różnych kombinacjach były agoniści GABA-B, antagoniści muskarynowego receptora acetylocholiny, benzodiazepiny, inhibitory pęcherzykowego transportera monoamin, leki przeciwpadaczkowe i trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne. Miarą wyniku był całkowity i niewyjaśniony średni czas trwania płaczu w godzinach dziennie. Czas trwania płaczu mierzono przez jeden 10-dniowy okres podczas przyjmowania placebo [dni P6-P15] i cztery 10-dniowe okresy podczas leczenia [T61-70, T241-250, T311-320 i T351-360]. Całkowity i niewyjaśniony średni czas trwania płaczu w godzinach dziennie obliczono na podstawie 10-dniowych pomiarów czasu trwania płaczu. Od 251. dnia terapii dawkę zmniejszano o 5% co tydzień, aż [ECCCPCD] zaczęło się zwiększać. To zmniejszenie dawki miało na celu potwierdzenie skuteczności leków i sprawdzenie, czy zapotrzebowanie na dawkę zmniejszyło się po 250 dniach leczenia. Dawkę tę utrzymywano do następnego pomiaru między T311 a T320. Następnie dawki dostosowywano w razie potrzeby. Opiekunowie mogli dobrowolnie zgłaszać wszelkie dodatkowe interesujące obserwacje. Odnotowano działania niepożądane leków.

Dane epidemiologiczne, poziomy GMFCS i wyniki MAS odnotowano w momencie rejestracji. Statystyki podsumowujące zestawiono w tabeli i wykreślono. W celu zbadania istotności statystycznej wykonano sparowane testy t i testy Wilcoxona.