Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa ruksolitynibu w kremie u uczestników z bielactwem

28 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Incyte Corporation

Podwójnie ślepe, kontrolowane nośnikiem, randomizowane badanie dotyczące odstawienia i przedłużenia leczenia w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa ruksolitynibu w kremie u uczestników z bielactwem

Celem tego badania jest ocena czasu trwania odpowiedzi po odstawieniu kremu z ruksolitynibem (grupa nośnikowa kohorty A), bezpieczeństwa i utrzymania odpowiedzi przy dalszym stosowaniu kremu z ruksolitynibem u uczestników, którzy ukończyli badanie NCT04052425 lub NCT04057573 (badania nadrzędne) w których uczestnicy będą stosowali ruksolitynib w kremie BID przez poprzednie 28 do 52 tygodni, w zależności od ich początkowej randomizacji w badaniu macierzystym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

458

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sevlievo, Bułgaria, 05400
        • Medical Center Unimed Eood
      • Sofia, Bułgaria, 01606
        • Medical Center Eurohealth
      • Sofia, Bułgaria, 01000
        • Diagnostic Consultative Center Ii Sofia Eood
      • Sofia, Bułgaria, 01431
        • University Multiprofile Hospital For Active Treatment Aleksandrovska
      • Sofia, Bułgaria, 01592
        • Diagnostic Consultative Center XXVIII - Sofia - EOOD
  • Francja
      • Martigues, Francja, 13500
        • Le Bateau Blanc
      • Nice, Francja, 06200
        • Hopital Archet 2 Derm Dept
      • Pessac, Francja, 33604
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hospital Haut-Leveque
      • Rouen, Francja, 76031
        • Hopital Charles Nicolle Chu Rouen Hospital de Bois-Guillaume
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Chu de Toulouse Hopital Larrey Centre de Reference Des Maladies Rares de La Peau Service de Dermatol
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Ico Hospital Germans Trias I Pujol
      • Madrid, Hiszpania, 28001
        • Dermomedic
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra (Cun)
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1100 DD
        • Amsterdam University Medical Centre
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 0B4
        • Dermatology Research Institute
    • Ontario
      • Barrie, Ontario, Kanada, L4M 7G1
        • SimcoDerm Medical and Surgical Dermatology Center
      • Etobicoke, Ontario, Kanada, M8X 1Y9
        • Kingsway Clinical Research
      • Markham, Ontario, Kanada, L3P 1X2
        • Lynderm Research Inc
      • Peterborough, Ontario, Kanada, K9J 5K2
        • Skin Centre For Dermatology
      • Waterloo, Ontario, Kanada, N2J 1C4
        • K. Papp Clinical Research
      • Windsor, Ontario, Kanada, N8W 1E6
        • XLR8 Medical Research
    • Quebec
      • Westmount, Quebec, Kanada, H3Z 2S6
        • Siena Medical Research Corporation
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Mahlow, Niemcy, 15831
        • Hautarztpraxis Mahlow
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
      • Muenster, Niemcy, 48149
        • Universitatsklinik Munster Dermatologie
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-382
        • Synexus - Polska Sp Z Oo Oddzial W Gdansk
      • Gdynia, Polska, 81-537
        • Synexus Polska Sp. z o.o. Oddzial w Gdyni
      • Katowice, Polska, 40-040
        • Synexus - Sp Z Oo Oddzial W Katowice
      • Krakow, Polska, 31-501
        • Synexus Affiliate - Krakowskie Centrum Medyczne
      • Lodz, Polska, 90-127
        • Synexus Polska Sp Z Oo Oddzial W Lodzi
      • Lublin, Polska, 20-081
        • Synexus Polska Sp Z Oo Oddzial W Czestochowie
      • OSTROWIEC Swietokrzyski, Polska, 27-400
        • Dermedic Dr. Zdybski
      • Poznan, Polska, 60-702
        • Synexus Polska Sp. z o.o. Oddzial w Poznaniu
      • Swidnik, Polska, 21-040
        • Lubeskie Centrum Diagnostyczne
      • Torun, Polska, 87-100
        • Poradnia Dermatologiczno-Wenerologiczna Mediderm S.C. Nzoz
      • Warsaw, Polska, 01-817
        • High-Med Przychodnia Specjalistycza
      • Warsaw, Polska, 01-192
        • Synexus Polska Sp. Z O.O. Oddzial Warszawie
      • Wroclaw, Polska, 50-381
        • Synexus Polska Sp. Z O.O. Oddzial We Wroclawiu
      • Wroclaw, Polska, 51-318
        • Dermmedica Sp. Z O.O.
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Stany Zjednoczone, 35244
        • Cahaba Dermatology
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stany Zjednoczone, 85295
        • Desert Sky Dermatology
    • California
      • Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
        • First Oc Dermatology
      • Fremont, California, Stany Zjednoczone, 94538
        • Center For Dermatology Cosmetic and Laser Surgery
      • Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92647
        • Marvel Clinical Research Llc
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90045
        • Dermatology Research Associates
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90036
        • Vitiligo & Pigmentation Institute of Southern California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92119
        • ACRC Studies
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80210
        • Colorado Medical Research Center Inc
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33016
        • Harmony Medical Research Institute
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33147
        • Advanced Pharma
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • San Marcus Research Clinic Inc.
      • Ormond Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33614
        • Olympian Clinical Research
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • Avita Clinical Research
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33624
        • Forcare Clinical Research Fcr Forward Clinical Trials, Inc
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33401
        • Metabolic Research Institute Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • West Lafayette, Indiana, Stany Zjednoczone, 47906
        • Randall Dermatology
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
        • Delricht Clinical Research - Clinedge - Ppds Baton Rouge
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02116
        • Tufts Medical Center
      • Brighton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
        • Metro Boston Clinical Partners
    • Michigan
      • Bay City, Michigan, Stany Zjednoczone, 48706
        • Great Lakes Research Group Inc
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
        • Jdr Dermatology Research
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
      • Kew Gardens, New York, Stany Zjednoczone, 11415
        • Forest Hills Dermatology Group
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10012
        • The Dermatology Specialists Greenwich
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11790
        • Derm Research Center of New York Inc
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27612
        • Wake Research Associates Llc
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27104
        • Wake Forest University
    • Oklahoma
      • Norman, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73071
        • Central Sooner Research
    • Pennsylvania
      • Broomall, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19008
        • Kgl Skin Study Center
      • Plymouth Meeting, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19462
        • Dermatology Associates of Plymouth Meeting
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29621
        • Palmetto Clinical Trial Services
    • Tennessee
      • Murfreesboro, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37130
        • International Clinical Research Tennessee Llc
    • Texas
      • Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75024
        • Innovative Dermatology
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78213
        • Progressive Clinical Research
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • The Dermatology and Laser Center of San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23226
        • Clinical Research Partners Llc
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Dermatology Specialists of Spokane

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Obecnie zapisany i leczony w badaniach INCB 18424-306 (NCT04052425) lub INCB 18424-307 (NCT04057573) oceniających krem ​​z ruksolitynibem u uczestników z bielactwem.
  • Obecnie toleruje ruksolitynib w kremie w badaniu rodziców i nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa według oceny badaczy.
  • Wykazał zgodność, zgodnie z oceną badacza, z wymogami protokołu badania rodziców.
  • Gotowość i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia i wszelkich innych procedur badawczych wskazanych w niniejszym protokole.
  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej muszą być gotowi do podjęcia odpowiednich środków antykoncepcyjnych, aby uniknąć ciąży lub spłodzenia dziecka.
  • Zdolność zrozumienia i chęć podpisania ICF lub pisemna świadoma zgoda rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego oraz pisemna zgoda uczestnika, jeśli to możliwe.

Kryteria wyłączenia:

  • Został na stałe przerwany z badania w badaniu macierzystym z dowolnego powodu.
  • Uczestnicy z niekontrolowaną współistniejącą chorobą lub jakimkolwiek współistniejącym schorzeniem, które w opinii badacza mogłoby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub przestrzeganiu Protokołu.
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
  • Uczestnicy, którzy mieszkają z kimkolwiek uczestniczącym w jakimkolwiek bieżącym badaniu kremu z ruksolitynibem sponsorowanym przez firmę Incyte.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A: ruksolitynib w kremie
Uczestnicy, którzy osiągnęli całkowitą lub prawie całkowitą repigmentację twarzy (osiągnęli ≥ F VASI90) w 52. tygodniu badania rodziców, zostaną przydzieleni do kohorty A i losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej ruksolitynib w kremie.
Lek: ruksolitynib
ruksolitynib w kremie jest preparatem do stosowania miejscowego w postaci cienkiej warstwy na dotknięte obszary BID.
Inne nazwy:
  • INCB018424 Krem
Komparator placebo: Kohorta A: pojazd
Uczestnicy, którzy osiągnęli całkowitą lub prawie całkowitą repigmentację twarzy (tj. osiągnęli ≥ F VASI90) w 52. tygodniu badania nadrzędnego, zostaną przydzieleni do kohorty A i losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymywania kremu nośnikowego.
Lek: Pojazd
Krem nośnikowy jest preparatem do stosowania miejscowego w postaci cienkiej warstwy na dotknięte obszary.
Eksperymentalny: Kohorta B: krem ​​z roksolitynibem
Uczestnicy, którzy nie osiągnęli ≥ F-VASI90 w 52. tygodniu badań nadrzędnych, zostaną przydzieleni do kohorty B i będą kontynuować leczenie ruksolitynibem w kremie.
Lek: ruksolitynib
ruksolitynib w kremie jest preparatem do stosowania miejscowego w postaci cienkiej warstwy na dotknięte obszary BID.
Inne nazwy:
  • INCB018424 Krem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do nawrotu (określony jako <F-VASI75)
Ramy czasowe: od 52. tygodnia (pierwsza wizyta w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia) do 104. tygodnia (zakończenie leczenia w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia)
Nawrót zdefiniowano jako utratę 75% poprawy w stosunku do wartości wyjściowej w odpowiedzi na punktację Face Vitiligo Area Scoring Index (F-VASI75), ocenianą jako procentowa poprawa w punktacji F-VASI na początku badania (dzień 1 badania macierzystego) do <75 %.
od 52. tygodnia (pierwsza wizyta w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia) do 104. tygodnia (zakończenie leczenia w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do utraty odpowiedniej odpowiedzi
Ramy czasowe: od 52. tygodnia (pierwsza wizyta w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia) do 104. tygodnia (zakończenie leczenia w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia)
Utratę odpowiedniej odpowiedzi zdefiniowano jako utratę 90% poprawy w stosunku do wartości początkowej wyniku F-VASI (F-VASI90), ocenianej jako procentowa poprawa wyniku F-VASI na początku badania (dzień 1. badania macierzystego) do < 90%.
od 52. tygodnia (pierwsza wizyta w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia) do 104. tygodnia (zakończenie leczenia w tym badaniu dotyczącym przedłużenia leczenia)
Odsetek uczestników, u których uzyskano poprawę o ≥50% w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku wskaźnika punktacji obszaru bielactwa na twarzy (F-VASI50) podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Osoba reagująca na F-VASI50 uzyskała co najmniej 50% poprawę w stosunku do wartości początkowej w F-VASI, mierzoną procentem zajęcia bielactwa (procent powierzchni ciała [BSA]) i stopniem depigmentacji: 0% (brak depigmentacji), 10% (tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar odbarwiony przewyższa obszar odbarwiony), 50% (obszar odbarwiony i odbarwiony był równy), 75% (obszar odbarwiony przekracza obszar odbarwiony), 90% (plamki pigmentu) lub 100% ( bez pigmentu). Procent zaangażowania bielactwa BSA (ręka) został oszacowany przez badacza z dokładnością do 0,1% przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procent zaangażowania bielactwa BSA. Następnie uzyskano F-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej chorobą skóry dla każdego miejsca na twarzy i zsumowanie wartości dla wszystkich miejsc (możliwy zakres: 0-3; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli poprawę o ≥75% w stosunku do wartości wyjściowej w skali F-VASI (F-VASI75) w trakcie przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Pacjent z odpowiedzią na F-VASI75 osiągnął co najmniej 75% poprawę w porównaniu z wartością wyjściową w F-VASI, mierzoną procentem zajęcia bielactwa (procent BSA) i stopniem depigmentacji: 0% (brak depigmentacji), 10% (tylko plamki depigmentacji ), 25% (obszar z odbarwieniem przewyższa obszar z odbarwieniem), 50% (obszar z odbarwieniem i obszar z pigmentem są równe), 75% (obszar z odbarwieniem przewyższa obszar z odbarwieniem), 90% (plamki pigmentu) lub 100% (brak pigmentu). Procent zaangażowania bielactwa BSA (ręka) został oszacowany przez badacza z dokładnością do 0,1% przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procent zaangażowania bielactwa BSA. Następnie uzyskano F-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej chorobą skóry dla każdego miejsca na twarzy i zsumowanie wartości dla wszystkich miejsc (możliwy zakres: 0-3; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Odsetek uczestników, u których uzyskano poprawę o ≥90% w stosunku do wartości wyjściowej w skali F-VASI (F-VASI90) w przedłużonym okresie leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Pacjent z odpowiedzią na F-VASI90 osiągnął co najmniej 90% poprawę w porównaniu z wartością wyjściową w F-VASI, mierzoną procentem zajęcia bielactwa (procent BSA) i stopniem depigmentacji: 0% (brak depigmentacji), 10% (tylko plamki depigmentacji ), 25% (obszar z odbarwieniem przewyższa obszar z odbarwieniem), 50% (obszar z odbarwieniem i obszar z pigmentem są równe), 75% (obszar z odbarwieniem przewyższa obszar z odbarwieniem), 90% (plamki pigmentu) lub 100% (brak pigmentu). Procent zaangażowania bielactwa BSA (ręka) został oszacowany przez badacza z dokładnością do 0,1% przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procent zaangażowania bielactwa BSA. Następnie uzyskano F-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej chorobą skóry dla każdego miejsca na twarzy i zsumowanie wartości dla wszystkich miejsc (możliwy zakres: 0-3; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Średnie wyniki F-VASI podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
F-VASI mierzono na podstawie procentowego zajęcia bielactwa (procent BSA) i stopnia depigmentacji: 0% (brak depigmentacji), 10% (tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przekracza obszar depigmentacji), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równy), 75% (obszar odbarwiony przewyższał obszar pigmentowany), 90% (plamki pigmentu) lub 100% (brak pigmentu). Procent zaangażowania bielactwa BSA (ręka) został oszacowany przez badacza z dokładnością do 0,1% przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procent zaangażowania bielactwa BSA. Następnie uzyskano F-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej chorobą skóry dla każdego miejsca na twarzy i zsumowanie wartości dla wszystkich miejsc (możliwy zakres: 0-3; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach F-VASI w okresie przedłużonego leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
F-VASI mierzono na podstawie procentowego zajęcia bielactwa (procent BSA) i stopnia depigmentacji: 0% (brak depigmentacji), 10% (tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przekracza obszar depigmentacji), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równy), 75% (obszar odbarwiony przewyższał obszar pigmentowany), 90% (plamki pigmentu) lub 100% (brak pigmentu). Procent zaangażowania bielactwa BSA (ręka) został oszacowany przez badacza z dokładnością do 0,1% przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procent zaangażowania bielactwa BSA. Następnie uzyskano F-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej chorobą skóry dla każdego miejsca na twarzy i zsumowanie wartości dla wszystkich miejsc (możliwy zakres: 0-3; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę). Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Procentowa zmiana od punktu początkowego w wynikach F-VASI podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Linia podstawowa (BL); do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
F-VASI mierzono na podstawie procentowego zajęcia bielactwa (procent BSA) i stopnia depigmentacji: 0% (brak depigmentacji), 10% (tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przekracza obszar depigmentacji), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równy), 75% (obszar odbarwiony przewyższał obszar pigmentowany), 90% (plamki pigmentu) lub 100% (brak pigmentu). Procent zaangażowania bielactwa BSA (ręka) został oszacowany przez badacza z dokładnością do 0,1% przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procent zaangażowania bielactwa BSA. Następnie uzyskano F-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej chorobą skóry dla każdego miejsca na twarzy i zsumowanie wartości dla wszystkich miejsc (możliwy zakres: 0-3; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę). Zmiana procentowa = ([wartość po BL minus wartość BL]/wartość BL) X 100.
Linia podstawowa (BL); do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Odsetek uczestników, u których uzyskano poprawę o ≥50% w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku wskaźnika punktacji całkowitej powierzchni ciała bielactwa (T-VASI50) w okresie przedłużonego leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Osoba reagująca na T-VASI50 osiągnęła co najmniej 50% poprawę w stosunku do wartości początkowej w T-VASI, obliczoną na podstawie wkładów z 6 ośrodków. Procent zajęcia bielactwa został oszacowany w jednostkach dłoni (procent BSA oszacowany z dokładnością do 0,1%) przez Badacza przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procentowe zaangażowanie bielactwa BSA. Stopień depigmentacji dla każdego miejsca oszacowano z dokładnością do najbliższego procentu: 0% (brak depigmentacji), 10% (występują tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przewyższa obszar depigmentowany), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równa), 75% (obszar odbarwiony przewyższa obszar pigmentowany), 90% (obecne drobinki pigmentu), 100% (brak pigmentu). Następnie uzyskano T-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej skóry dla każdego miejsca i zsumowanie wartości (zakres: 0-100; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Odsetek uczestników, którzy uzyskali poprawę o ≥75% w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku T-VASI (T-VASI75) w przedłużonym okresie leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Osoba reagująca na T-VASI75 osiągnęła co najmniej 75% poprawę w stosunku do wartości początkowej w T-VASI, obliczoną na podstawie wkładów z 6 ośrodków. Procent zajęcia bielactwa został oszacowany w jednostkach dłoni (procent BSA oszacowany z dokładnością do 0,1%) przez Badacza przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procentowe zaangażowanie bielactwa BSA. Stopień depigmentacji dla każdego miejsca oszacowano z dokładnością do najbliższego procentu: 0% (brak depigmentacji), 10% (występują tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przewyższa obszar depigmentowany), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równa), 75% (obszar odbarwiony przewyższa obszar pigmentowany), 90% (obecne drobinki pigmentu), 100% (brak pigmentu). Następnie uzyskano T-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej skóry dla każdego miejsca i zsumowanie wartości (zakres: 0-100; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Odsetek uczestników, którzy uzyskali poprawę o ≥90% w stosunku do wartości początkowej w wyniku T-VASI (T-VASI90) w przedłużonym okresie leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Osoba reagująca na T-VASI90 osiągnęła co najmniej 90% poprawę w stosunku do wartości początkowej w T-VASI, obliczoną na podstawie wkładów z 6 ośrodków. Procent zajęcia bielactwa został oszacowany w jednostkach dłoni (procent BSA oszacowany z dokładnością do 0,1%) przez Badacza przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procentowe zaangażowanie bielactwa BSA. Stopień depigmentacji dla każdego miejsca oszacowano z dokładnością do najbliższego procentu: 0% (brak depigmentacji), 10% (występują tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przewyższa obszar depigmentowany), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równa), 75% (obszar odbarwiony przewyższa obszar pigmentowany), 90% (obecne drobinki pigmentu), 100% (brak pigmentu). Następnie uzyskano T-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej skóry dla każdego miejsca i zsumowanie wartości (zakres: 0-100; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Średnie wyniki T-VASI podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
T-VASI obliczono na podstawie wkładów z 6 ośrodków. Procent zajęcia bielactwa został oszacowany w jednostkach dłoni (procent BSA oszacowany z dokładnością do 0,1%) przez Badacza przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procentowe zaangażowanie bielactwa BSA. Stopień depigmentacji dla każdego miejsca oszacowano z dokładnością do najbliższego procentu: 0% (brak depigmentacji), 10% (występują tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przewyższa obszar depigmentowany), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równa), 75% (obszar odbarwiony przewyższa obszar pigmentowany), 90% (obecne drobinki pigmentu), 100% (brak pigmentu). Następnie uzyskano T-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej skóry dla każdego miejsca i zsumowanie wartości (zakres: 0-100; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę).
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach T-VASI w okresie przedłużonego leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
T-VASI obliczono na podstawie wkładów z 6 ośrodków. Procent zajęcia bielactwa został oszacowany w jednostkach dłoni (procent BSA oszacowany z dokładnością do 0,1%) przez Badacza przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procentowe zaangażowanie bielactwa BSA. Stopień depigmentacji dla każdego miejsca oszacowano z dokładnością do najbliższego procentu: 0% (brak depigmentacji), 10% (występują tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przewyższa obszar depigmentowany), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równa), 75% (obszar odbarwiony przewyższa obszar pigmentowany), 90% (obecne drobinki pigmentu), 100% (brak pigmentu). Następnie uzyskano T-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej skóry dla każdego miejsca i zsumowanie wartości (zakres: 0-100; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę). Zmiana z linii bazowej=wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach T-VASI podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
T-VASI obliczono na podstawie wkładów z 6 ośrodków. Procent zajęcia bielactwa został oszacowany w jednostkach dłoni (procent BSA oszacowany z dokładnością do 0,1%) przez Badacza przy użyciu metody Palmara. Badacz użył swojej dłoni, aby naśladować rozmiar dłoni uczestnika, aby ocenić procentowe zaangażowanie bielactwa BSA. Stopień depigmentacji dla każdego miejsca oszacowano z dokładnością do najbliższego procentu: 0% (brak depigmentacji), 10% (występują tylko plamki depigmentacji), 25% (obszar pigmentowany przewyższa obszar depigmentowany), 50% (obszar odbarwiony i pigmentowany był równa), 75% (obszar odbarwiony przewyższa obszar pigmentowany), 90% (obecne drobinki pigmentu), 100% (brak pigmentu). Następnie uzyskano T-VASI przez pomnożenie wartości ocenianych pod kątem zajęcia bielactwa przez procent dotkniętej skóry dla każdego miejsca i zsumowanie wartości (zakres: 0-100; niższe wyniki wskazują na zwiększoną poprawę). Zmiana procentowa = ([wartość po BL minus wartość BL]/wartość BL) X 100.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Średnia powierzchnia ciała na twarzy (F-BSA) podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zajęcie F-BSA było proporcją powierzchni ciała twarzy z bielactwem. Obszar „Twarz” zdefiniowano jako obejmujący obszar na czole do pierwotnej linii włosów, na policzku do linii szczęki pionowo do linii szczęki i poprzecznie od kącika ust do skrawka. Obszar „Twarz” nie obejmował powierzchni warg, skóry głowy, uszu ani szyi, ale obejmował nos i powieki. Ocenę powierzchni ciała przeprowadzono metodą Palmara. Powierzchnię ciała oszacowano z dokładnością do 0,1%. Przybliżony rozmiar całej powierzchni dłoniowej uczestnika (tj. Dłoń plus 5 cyfr) został uznany za 1% BSA, a przybliżony rozmiar kciuka uczestnika został uznany za 0,1% BSA. Dane przedstawiono jako procent zajęcia BSA na twarzy w stosunku do całkowitej BSA.
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zmiana w F-BSA w stosunku do wartości wyjściowych podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zajęcie F-BSA było proporcją powierzchni ciała twarzy z bielactwem. Obszar „Twarz” zdefiniowano jako obejmujący obszar na czole do pierwotnej linii włosów, na policzku do linii szczęki pionowo do linii szczęki i poprzecznie od kącika ust do skrawka. Obszar „Twarz” nie obejmował powierzchni warg, skóry głowy, uszu ani szyi, ale obejmował nos i powieki. Ocenę powierzchni ciała przeprowadzono metodą Palmara. Powierzchnię ciała oszacowano z dokładnością do 0,1%. Przybliżony rozmiar całej powierzchni dłoniowej uczestnika (tj. Dłoń plus 5 cyfr) został uznany za 1% BSA, a przybliżony rozmiar kciuka uczestnika został uznany za 0,1% BSA. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej. Dane przedstawiono jako procent zajęcia BSA na twarzy w stosunku do całkowitej BSA.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Procentowa zmiana F-BSA w stosunku do wartości początkowej w okresie przedłużonego leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zajęcie F-BSA było proporcją powierzchni ciała twarzy z bielactwem. Obszar „Twarz” zdefiniowano jako obejmujący obszar na czole do pierwotnej linii włosów, na policzku do linii szczęki pionowo do linii szczęki i poprzecznie od kącika ust do skrawka. Obszar „Twarz” nie obejmował powierzchni warg, skóry głowy, uszu ani szyi, ale obejmował nos i powieki. Ocenę powierzchni ciała przeprowadzono metodą Palmara. Powierzchnię ciała oszacowano z dokładnością do 0,1%. Przybliżony rozmiar całej powierzchni dłoniowej uczestnika (tj. Dłoń plus 5 cyfr) został uznany za 1% BSA, a przybliżony rozmiar kciuka uczestnika został uznany za 0,1% BSA. Zmiana procentowa = ([wartość po linii bazowej (BL) minus wartość BL]/wartość BL) X 100.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Średnia całkowita powierzchnia ciała (T-BSA) podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zajęcie T-BSA było proporcją powierzchni ciała z bielactwem. Ocenę powierzchni ciała przeprowadzono metodą Palmara. Powierzchnię ciała oszacowano z dokładnością do 0,1%. Przybliżony rozmiar całej powierzchni dłoniowej uczestnika (tj. Dłoń plus 5 cyfr) został uznany za 1% BSA, a przybliżony rozmiar kciuka uczestnika został uznany za 0,1% BSA. Dane przedstawiono jako procent zaangażowania BSA w całym ciele.
do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w T-BSA podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zajęcie T-BSA było proporcją powierzchni ciała z bielactwem. Ocenę powierzchni ciała przeprowadzono metodą Palmara. Powierzchnię ciała oszacowano z dokładnością do 0,1%. Przybliżony rozmiar całej powierzchni dłoniowej uczestnika (tj. Dłoń plus 5 cyfr) został uznany za 1% BSA, a przybliżony rozmiar kciuka uczestnika został uznany za 0,1% BSA. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej. Dane przedstawiono jako procent zaangażowania BSA w całym ciele.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Procentowa zmiana T-BSA w stosunku do wartości wyjściowej podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zajęcie T-BSA było proporcją powierzchni ciała z bielactwem. Ocenę powierzchni ciała przeprowadzono metodą Palmara. Powierzchnię ciała oszacowano z dokładnością do 0,1%. Przybliżony rozmiar całej powierzchni dłoniowej uczestnika (tj. Dłoń plus 5 cyfr) został uznany za 1% BSA, a przybliżony rozmiar kciuka uczestnika został uznany za 0,1% BSA. Zmiana procentowa = ([wartość po linii bazowej (BL) minus wartość BL]/wartość BL) X 100.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Odsetek uczestników, którzy uzyskali 4 lub 5 punktów w skali bielactwa zauważalnego (VNS) w okresie przedłużonego leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
VNS to zgłaszana przez pacjentów miara sukcesu leczenia bielactwa, która jest oceniana w 5-stopniowej skali. Uczestnikom pokazano podstawowe zdjęcie twarzy w celach informacyjnych, a uczestnikom zapewniono lusterko do oceny bielactwa na ich twarzy. Uczestnik został poproszony o odpowiedź na następujące pytanie: W porównaniu z okresem przed leczeniem, jak zauważalny jest teraz bielactwo? Odpowiedzi: (1) bardziej zauważalne, (2) bardziej zauważalne, (3) nieco mniej zauważalne, (4) dużo mniej zauważalne i (5) już nie zauważalne.
Linia bazowa; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Zmiana od 52. tygodnia całkowitego wyniku Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia (DLQI) podczas przedłużającego się okresu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 52; do 104. tygodnia przedłużenia badania (tydzień 52. był pierwszą wizytą tego badania przedłużenia leczenia).
DLQI to prosty kwestionariusz składający się z 10 zweryfikowanych pytań, który pozwala zmierzyć, jak bardzo problem skórny dotknął uczestnika w ciągu ostatnich 7 dni. Uczestnicy w wieku ≥16 lat odpowiedzieli na kwestionariusz: (1) bardzo; (2) dużo; (3) trochę; lub (4) wcale. Ankieta została przeanalizowana w 6 kategoriach: Symptomy i uczucia (Pytania 1 i 2); Codzienne zajęcia (pytania 3 i 4); Wypoczynek (pytania 5 i 6); Praca i szkoła (pytanie 7); Relacje osobiste (pytania 8 i 9); i leczenie (pytanie 10). Punktacja każdego pytania jest następująca: bardzo dużo = 3; dużo = 2; trochę = 1; wcale = 0; nie dotyczy = 0. W przypadku pytania 7 „uniemożliwiono pracę lub naukę” = 3. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 30; wyższe wyniki wskazują na wyższą jakość życia. Zmiana od tygodnia 52 została obliczona jako wartość po tygodniu 52 minus wartość tygodnia 52.
Tydzień 52; do 104. tygodnia przedłużenia badania (tydzień 52. był pierwszą wizytą tego badania przedłużenia leczenia).
Zmiana od 52. tygodnia w Całkowitym wyniku Indeksu Jakości Życia Dermatologii Dziecięcej (CDLQI) podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 52; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
CDLQI jest młodzieżową/dziecięcą wersją DLQI. DLQI to prosty kwestionariusz składający się z 10 zweryfikowanych pytań, który pozwala zmierzyć, jak bardzo problem skórny dotknął uczestnika w ciągu ostatnich 7 dni. Uczestnicy w wieku <16 lat odpowiedzieli na kwestionariusz: (1) bardzo; (2) dużo; (3) trochę; lub (4) wcale. Ankieta została przeanalizowana w 6 kategoriach: Symptomy i uczucia (Pytania 1 i 2); Wypoczynek (pytania 4, 5 i 6); Szkoła lub wakacje (pytanie 7); Relacje osobiste (pytania 3 i 8); Sen (pytanie 9); i leczenie (pytanie 10). Punktacja każdego pytania jest następująca: bardzo dużo = 3; całkiem sporo = 2; tylko trochę = 1; wcale = 0; pytanie bez odpowiedzi = 0. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 30; wyższe wyniki wskazują na wyższą jakość życia. Zmiana od tygodnia 52 została obliczona jako wartość po tygodniu 52 minus wartość tygodnia 52.
Tydzień 52; do 104. tygodnia przedłużenia leczenia (52. tydzień był pierwszą wizytą w ramach tego badania dotyczącego przedłużenia leczenia).
Liczba uczestników z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: do około 108. tygodnia (tydzień 52. był pierwszą wizytą w ramach tego badania przedłużenia leczenia).
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE) zgłoszone po raz pierwszy lub pogorszenie wcześniej istniejącego zdarzenia po pierwszym zastosowaniu badanego leku w tym badaniu. AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono związane z lekiem, czy nie. AE mógł zatem być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związanymi ze stosowaniem badanego leku.
do około 108. tygodnia (tydzień 52. był pierwszą wizytą w ramach tego badania przedłużenia leczenia).
Minimalne stężenia ruksolitynibu w osoczu w 80. i 104. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 80 (przed podaniem dawki); Tydzień 104 (dowolny czas po podaniu dawki) (Tydzień 52 był pierwszą wizytą w ramach tego badania przedłużenia leczenia).
Oceniano stężenie w osoczu w stanie stacjonarnym. Farmakokinetyczne próbki krwi można było pobrać w dowolnym momencie przed podaniem badanego leku w ośrodku podczas wizyty w 80. tygodniu oraz w dowolnym czasie podczas wizyty w 104. tygodniu (koniec badania). Wyniki dwóch badań z udziałem rodziców wykazały, że stan stacjonarny został osiągnięty w 4. tygodniu lub wcześniej, a zatem zastosowanie nośnika lub 1,5% ruksolitynibu w pierwszych 52 tygodniach leczenia nie miało wpływu na stężenie ruksolitynibu w osoczu w 80. tygodniu oraz wizyty w 104. tygodniu (zakończenie leczenia). W związku z tym dwie kohorty kohorty B połączono w jedno ramię do analizy danych w tym badaniu.
Tydzień 80 (przed podaniem dawki); Tydzień 104 (dowolny czas po podaniu dawki) (Tydzień 52 był pierwszą wizytą w ramach tego badania przedłużenia leczenia).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Incyte Corporation

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INCB 18424-308

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Incyte udostępnia dane wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym po złożeniu wniosku badawczego. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez panel recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione po pierwszej publikacji lub 2 lata po zakończeniu badania dla produktów dopuszczonych do obrotu i wskazań.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym w sekcji Udostępnianie danych na stronie www.incyteclinicaltrials.com stronie internetowej. W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze uzyskają dostęp do zanonimizowanych danych na warunkach umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pojazd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj