Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pobieranie próbek biologicznych od pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi (EXPLAINEUR)

21 lipca 2023 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Prospektywne pobieranie próbek biologicznych od pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi

Celem tego projektu jest poprawa zbiorów biologicznych pacjentów z rzadkimi zaburzeniami neurologicznymi o znanym lub podejrzewanym podłożu autoimmunologicznym. Zbiór ten zapewni odpowiednie próbki biologiczne do identyfikacji nowych biomarkerów i będzie dostępny dla społeczności medycznych, naukowych i przemysłowych w celu identyfikacji nowych strategii terapeutycznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Neuroimmunologia to szybko rozwijająca się dziedzina, ponieważ w immunologii podstawowej dokonano znacznych postępów, aw ciągu ostatnich 10 lat zidentyfikowano wiele nowych jednostek klinicznych. Nawet jeśli te odkrycia doprowadziły do ​​znacznych postępów w postępowaniu z pacjentami i leczeniu, należy wykonać wiele pracy, aby poprawić diagnostykę i prognostyczne biomarkery. Powszechnie wiadomo, że układ odpornościowy bierze udział w różnych zaburzeniach neurologicznych, takich jak infekcje, zapalenie mózgu lub stwardnienie rozsiane. Liczne zaburzenia neurologiczne dotyczące ośrodkowego i obwodowego układu nerwowego można przypisać układowi odpornościowemu i należy je rozpoznać, gdyż część z nich można wyleczyć za pomocą odpowiedniej immunoterapii. Te zaburzenia neurologiczne obejmują autoimmunologiczne zapalenie mózgu i paranowotworowe zespoły neurologiczne, ale także miastenię, przewlekłą demielinizacyjną polineuropatię zapalną i inne patologie nerwowo-mięśniowe.

Te zaburzenia neurologiczne charakteryzują się obecnością autoprzeciwciał w surowicy pacjenta lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF). Te autoprzeciwciała są na ogół wysoce specyficzne i niezbędne do postawienia diagnozy. Jednak w niektórych przypadkach, pomimo silnych argumentów klinicznych przemawiających za zaburzeniem neuroimmunologicznym, nie identyfikujemy autoprzeciwciał, co prowadzi do niewłaściwego leczenia i ślepej obserwacji z uwzględnieniem ryzyka nawrotu lub współistniejącego guza. Co więcej, nawet jeśli specyficzna rola niektórych autoprzeciwciał lub immunologicznych limfocytów T w niektórych z tych patologii jest podejrzewana lub już udokumentowana, w przypadku większości z nich dokładny mechanizm jest nadal nieznany. Musimy zbadać surowice i płyn mózgowo-rdzeniowy tych pacjentów, aby zidentyfikować nowy biomarker diagnostyczny i rokowniczy. Ponadto dostępność komórek odpornościowych wyizolowanych od tych pacjentów pomoże nam rozszyfrować mechanizmy patofizjologiczne w celu stworzenia nowych strategii terapeutycznych. W tym celu modele zwierzęce są już dostępne w Centrum Fizjopatologii w Tuluzie oraz we francuskim ośrodku referencyjnym w Lyonie. Ponieważ podatność genetyczna może przynajmniej częściowo leżeć u podstaw zmienności objawów klinicznych i odpowiedzi na leczenie, DNA pacjentów zostanie zebrane, a sekwencjonowanie genów odpornościowych zostanie porównane z innymi grupami kontrolnymi, w tym z międzynarodową bazą danych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • Purpan University Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 99 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

pacjentów obserwowanych w Szpitalu Uniwersyteckim w Tuluzie i prezentujących rzadkie zaburzenia neurologiczne o znanym lub podejrzewanym podłożu autoimmunologicznym

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • wszyscy pacjenci z zaburzeniami neurologicznymi, ze znanym lub prawdopodobnym zajęciem autoimmunologicznym. Dotyczy to dorosłych i dzieci oraz objawów obwodowego i/lub ośrodkowego układu nerwowego.
  • Ubezpieczenie społeczne aktualne.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z uszkodzeniami neurologicznymi, u których można wykluczyć charakter autoimmunologiczny.
  • Znana niedokrwistość i hemoglobina <10 g/dl
  • Pacjenci pod nadzorem ochronnym (opiekunowie, kuratorzy)
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
pacjentów z rzadkimi autoimmunologicznymi chorobami neurologicznymi
Biologiczny: Pobieranie krwi przy przyjęciu i podłużnie
Próbki biologiczne zostaną pobrane w ramach normalnego procesu diagnostycznego i kontrolnego. Tylko krew zostanie pobrana w większej ilości (8 probówek po 7 ml).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Budowanie zbioru próbek biologicznych i danych kliniczno-biologicznych od pacjentów z rzadkimi autoimmunologicznymi chorobami neurologicznymi
Ramy czasowe: Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Pobieranie próbek krwi
Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Identyfikacja nowych autoprzeciwciał.
Ramy czasowe: Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok
ELIZA
Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Identyfikacja biomarkerów dotyczących ciężkości (takich jak cytokiny, uszkodzenia aksonów...) w celu ułatwienia decyzji terapeutycznych.
Ramy czasowe: Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Analiza profilowania fenotypowego komórek odpornościowych krwi za pomocą analizy wielokolorowego sortera komórek aktywowanego fluorescencją (FACS) oraz profilowania transkryptomicznego komórek odpornościowych krwi za pomocą sekwencjonowania RNA
Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Badanie mechanizmów patofizjologicznych rzadkich autoimmunologicznych patologii neurologicznych.
Ramy czasowe: Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Modele zwierzęce typu knock-out lub knock-in dla jednego konkretnego białka zostaną wykorzystane do określenia in vivo, czy mechanizmy patofizjologiczne rzadkich autoimmunologicznych zaburzeń neurologicznych mogą być indukowane przez nieprawidłową ekspresję tego białka.
Dzień 0 i do ukończenia studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Chloé Bost, PharmD, PhD, University Hospital, Toulouse

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 października 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 września 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC31/20/0150

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby Układu Nerwowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj