Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie mające na celu obserwację i opisanie wyników klinicznych leczenia alglukozydazą alfa u pacjentów w wieku ≤6 miesięcy z chorobą Pompego o początku niemowlęcym (IOPD)

8 lutego 2024 zaktualizowane przez: Sanofi

Prospektywne badanie obserwacyjne opisujące wyniki kliniczne leczenia alglukozydazą alfa u pacjentów w wieku ≤6 miesięcy z chorobą Pompego o początku niemowlęcym (IOPD)

Podstawowy cel:

Opisanie wpływu rutynowej praktyki z alglukozydazą alfa u pacjentów z IOPD w wieku ≤6 miesięcy na przeżycie bez inwazyjnej wentylacji po 52 tygodniach leczenia.

Cele drugorzędne:

  • Aby opisać wpływ rutynowej praktyki z alglukozydazą alfa na przeżycie bez wentylacji inwazyjnej i przeżycie w wieku 12 i 18 miesięcy, a także na zmianę masy lewej komory (LVM) Z-score, Alberta Infant Motor Scale (AIMS), wynik, masy ciała, długości ciała i obwodu głowy Z-score oraz tetrasacharydu glukozy w moczu (Hex4) w 52. tygodniu leczenia.
  • Opisanie bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności alglukozydazy alfa w rutynowej praktyce leczenia IOPD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Planowany czas trwania obserwacji dla każdego uczestnika wyniesie 104 tygodnie po rejestracji, aby określić drugorzędne wyniki w wieku 18 miesięcy (około 78 tygodni).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

16

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Francja
      • Tours, Francja, 37044
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Hiszpania
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Niemcy
      • Gießen, Niemcy, 35392
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Health Physicians Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98040
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center Site Number : 8400003
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Monza E Brianza
      • Monza, Monza E Brianza, Włochy, 20052
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 8260001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 6 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z IOPD w wieku do 6 miesięcy z potwierdzoną diagnozą (w razie potrzeby skorygowany o wiek ciążowy), leczeni lub planowani do leczenia alglukozydazą alfa w momencie włączenia do badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W momencie wyrażenia świadomej zgody uczestnicy muszą być w wieku ≤6 miesięcy, w razie potrzeby skorygowanym o ciążę. Wiek ciążowy
  • Uczestnicy muszą mieć zaplanowaną lub rozpoczętą terapię zastępczą alglukozydazą alfa (ERT) w celu leczenia IOPD niezależnie od udziału w badaniu, zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego dotyczącą rutynowego leczenia choroby uczestników.
  • Uczestnicy muszą mieć dostępną i dostępną dokumentację medyczną od momentu rozpoznania IOPD i późniejszej obserwacji.
  • Uczestnicy muszą mieć potwierdzone rozpoznanie IOPD, zdefiniowane jako obecność 2 patogennych wariantów kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) i udokumentowany niedobór GAA we krwi (dopuszczalna sucha plamka krwi [DBS]), skórze lub tkance mięśniowej lub obecność 1 patogennego GAA wariant i udokumentowany niedobór GAA we krwi, skórze lub tkance mięśniowej z oddzielnych próbek (albo z 2 różnych tkanek, albo z tej samej tkanki, ale w 2 różnych terminach pobrania). (DBS i leukocyty są dopuszczalne jako 2 różne próbki krwi).
  • Uczestnicy muszą mieć ustalony status materiału immunologicznego reagującego krzyżowo (CRIM) przed rejestracją. Status CRIM można uzyskać na podstawie historycznych wyników testów CRIM lub przewidywania statusu CRIM na podstawie genotypowania przeprowadzonego w Clinical Laboratory Improvement Poprawki (CLIA) lub innym odpowiednio certyfikowanym laboratorium genetycznym.

  • Uczestnicy muszą mieć kardiomiopatię w momencie rozpoznania (równoważnik LVMI ze średnim LVMI w zależności od wieku):

    • LVMI +1 odchylenie standardowe (SD) u uczestników zdiagnozowanych w badaniu przesiewowym noworodków lub rodzeństwa,
    • LVMI +2 SD u uczestników zdiagnozowanych na podstawie oceny klinicznej.
  • Uczestnicy muszą mieć świadomą zgodę wyrażoną przez rodziców/prawnie akceptowalnych przedstawicieli (LAR).

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy z niewydolnością oddechową, definiowaną jako:

    • Nasycenie tlenem
    • Żylne ciśnienie parcjalne dwutlenku węgla (pCO2) >55 mmHg lub tętnicze pCO2 >40 mmHg w powietrzu pokojowym,
    • Stosowanie wentylacji inwazyjnej (z intubacją lub tracheostomią) lub nieinwazyjnej (bez intubacji lub tracheostomii) podczas rejestracji, dla uczestników, którzy nie rozpoczęli ERT podczas rejestracji,
    • Stosowanie wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej w momencie rozpoczęcia ERT dla uczestników, którzy rozpoczęli ERT przed rejestracją.
  • Uczestnicy z poważnymi wadami wrodzonymi, w tym wadami serca, wadami cewy nerwowej lub zespołem Downa, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszają przeżycie.
  • Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą organiczną inną niż oznaki/podmioty związane z chorobą Pompego, w tym klinicznie istotną chorobą układu krążenia, wątroby, płuc, neurologiczną lub nerek lub innym schorzeniem, poważną współistniejącą chorobą lub okolicznością, która w opinii badacza , wykluczyłoby udział lub potencjalnie zmniejszyłoby przeżywalność.
  • Wcześniejsze lub trwające leczenie w ramach jakiegokolwiek badania klinicznego lub programu zarządzanego dostępu dla awalglukozydazy alfa lub jakiejkolwiek innej terapii swoistej dla choroby Pompego.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1
Lek: Alglukozydaza alfa GZ419829

Postać farmaceutyczna: Liofilizowany proszek do sporządzania roztworu

Droga podania: dożylna

Inne nazwy:
  • Myozym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników żywych i wolnych od wentylacji inwazyjnej w 52. tygodniu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników żywych i wolnych od wentylacji inwazyjnej w wieku 12 i 18 miesięcy
Ramy czasowe: w wieku 12 i 18 miesięcy
w wieku 12 i 18 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy przeżyli w 52. tygodniu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Odsetek uczestników żyjących w wieku 12 miesięcy i 18 miesięcy
Ramy czasowe: w wieku 12 i 18 miesięcy
w wieku 12 i 18 miesięcy
Odsetek uczestników, którzy nie korzystali z respiratora i nie stosowali dodatkowego tlenu w tygodniu 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w wyniku LVM Z
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana wyniku AIMS od wartości początkowej do tygodnia 52
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana wyników Z-score długości ciała od wartości początkowej do tygodnia 52
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana wartości Z-score masy ciała od wartości początkowej do tygodnia 52
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w wynikach Z obwodu głowy
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w percentylach długości ciała
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana percentyli masy ciała od wartości początkowej do tygodnia 52
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w percentylach obwodu głowy
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w moczu Hex4
Ramy czasowe: od wartości początkowej do tygodnia 52
od wartości początkowej do tygodnia 52
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej 1 zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE), w tym reakcje związane z infuzją (IAR)
Ramy czasowe: Od włączenia przez 104 tygodnie
Od włączenia przez 104 tygodnie
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Od włączenia przez 104 tygodnie
Od włączenia przez 104 tygodnie
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od włączenia przez 104 tygodnie
Od włączenia przez 104 tygodnie
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w pomiarach parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od włączenia przez 104 tygodnie
Od włączenia przez 104 tygodnie
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Od włączenia przez 104 tygodnie
Od włączenia przez 104 tygodnie
Występowanie pojawiających się podczas leczenia przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Od włączenia przez 104 tygodnie
Od włączenia przez 104 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OBS17003
  • U1111-1266-4848 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Alglukozydaza alfa GZ419829

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj