Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine prospektive Studie zur Beobachtung und Beschreibung der klinischen Ergebnisse der Behandlung mit Alglucosidase Alfa bei Patienten im Alter von ≤6 Monaten mit Morbus Pompe (IOPD) mit infantilem Beginn

12. Mai 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Beschreibung der klinischen Ergebnisse der Behandlung mit Alglucosidase Alfa bei Patienten im Alter von ≤6 Monaten mit Morbus Pompe (IOPD) mit infantilem Beginn

Hauptziel:

Beschreibung der Wirkung der routinemäßigen Anwendung von Alglucosidase alfa bei Patienten mit IOPD im Alter von ≤6 Monaten auf das Überleben ohne invasive Beatmung nach 52 Behandlungswochen.

Sekundäre Ziele:

  • Um die Wirkung der routinemäßigen Anwendung von Alglucosidase alfa auf das Überleben ohne invasive Beatmung und das Überleben im Alter von 12 und 18 Monaten sowie auf die Veränderung des Z-Scores der linksventrikulären Masse (LVM) und des Alberta Infant Motor Scale (AIMS)-Scores zu beschreiben, Körpergewicht, Körperlänge und Kopfumfang Z-Scores und Glukosetetrasaccharid im Urin (Hex4) in Woche 52 der Behandlung.
  • Beschreibung der Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität von Alglucosidase alfa in der Routinepraxis der IOPD-Behandlung.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die geplante Beobachtungsdauer für jeden Teilnehmer beträgt 104 Wochen nach der Einschreibung, um sekundäre Ergebnisse im Alter von 18 Monaten (ungefähr 78 Wochen) zu bestimmen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

16

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Deutschland
      • Gießen, Deutschland, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Frankreich
      • Tours, Frankreich, 37000
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Monza E Brianza
      • Monza, Monza E Brianza, Italien, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital- Site Number : 8400005
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Bestätigt diagnostizierte IOPD-Patienten im Alter von 6 Monaten oder weniger (gegebenenfalls korrigiert für das Gestationsalter), die zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses mit Alglucosidase alfa behandelt wurden oder behandelt werden sollen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung müssen die Teilnehmerinnen ≤ 6 Monate alt sein, gegebenenfalls korrigiert für die Schwangerschaft. Gestationsalter
  • Bei den Teilnehmern muss eine Alglucosidase-Alfa-Enzymersatztherapie (ERT) für die IOPD-Behandlung geplant oder eingeleitet werden, unabhängig von der Studienteilnahme, gemäß der Entscheidung des behandelnden Arztes bezüglich des routinemäßigen Krankheitsmanagements der Teilnehmer.
  • Die Teilnehmer müssen ab dem Zeitpunkt der IOPD-Diagnose und der anschließenden Nachsorge über verfügbare und zugängliche Krankenakten verfügen.
  • Die Teilnehmer müssen eine bestätigte Diagnose von IOPD haben, definiert als Vorhandensein von 2 pathogenen Säure-Alpha-Glucosidase (GAA)-Varianten und dokumentiertem GAA-Mangel im Blut (getrockneter Blutfleck [DBS] akzeptiert), Haut oder Muskelgewebe oder Vorhandensein von 1 pathogenem GAA Variante und dokumentierter GAA-Mangel in Blut, Haut oder Muskelgewebe aus separaten Proben (entweder aus 2 verschiedenen Geweben oder aus demselben Gewebe, aber an 2 verschiedenen Probenahmedaten). (DBS und Leukozyten sind als 2 verschiedene Blutproben akzeptabel).
  • Die Teilnehmer müssen vor der Einschreibung über einen nachgewiesenen CRIM-Status (cross-reagierendes immunologisches Material) verfügen. Der CRIM-Status kann durch frühere CRIM-Testergebnisse oder eine Vorhersage des CRIM-Status basierend auf einer Genotypisierung, die in einem Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) oder einem anderen entsprechend zertifizierten Genlabor durchgeführt wird, angegeben werden.

  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Diagnose eine Kardiomyopathie haben (LVMI entspricht dem mittleren altersspezifischen LVMI):

    • LVMI +1 Standardabweichung (SD) bei Teilnehmern, die durch Neugeborenen- oder Geschwisterscreening diagnostiziert wurden,
    • LVMI +2 SD bei Teilnehmern, diagnostiziert durch klinische Bewertung.
  • Die Teilnehmer müssen eine Einverständniserklärung der Eltern/gesetzlich akzeptablen Vertreter (LARs) haben.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit respiratorischer Insuffizienz, definiert als:

    • Sauerstoffsättigung
    • Venöser Kohlendioxid-Partialdruck (pCO2) >55 mmHg oder arterieller pCO2 >40 mmHg an der Raumluft,
    • Verwendung einer invasiven (mit Intubation oder Tracheostomie) oder nicht-invasiven (keine Intubation oder Tracheostomie) Beatmung bei der Einschreibung, für Teilnehmer, die bei der Einschreibung nicht mit der ERT begonnen haben,
    • Verwendung einer invasiven oder nichtinvasiven Beatmung zum Zeitpunkt der ERT-Initiierung für Teilnehmer, die vor der Einschreibung mit der ERT begonnen haben.
  • Teilnehmer mit schweren angeborenen Anomalien, einschließlich Herzfehler, Neuralrohrdefekt oder Down-Syndrom, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise das Überleben verkürzen würden.
  • Teilnehmer mit klinisch signifikanter organischer Erkrankung, die keine Anzeichen/Symptome im Zusammenhang mit der Pompe-Krankheit sind, einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen oder anderer Erkrankungen, schwerer interkurrenter Erkrankungen oder Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes vorliegen , würde die Teilnahme ausschließen oder möglicherweise das Überleben verringern.
  • Vorherige oder laufende Behandlung in einer klinischen Studie oder einem Managed-Access-Programm für Avalglucosidase alfa oder eine andere für die Pompe-Krankheit spezifische Therapie.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1
Arzneimittel: Alglucosidase alfa GZ419829

Darreichungsform: Lyophilisiertes Pulver zur Herstellung einer Lösung

Verabreichungsweg: intravenös

Andere Namen:
  • Myozym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 der Behandlung leben und frei von invasiver Beatmung sind
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die im Alter von 12 und 18 Monaten leben und frei von invasiver Beatmung sind
Zeitfenster: im Alter von 12 und 18 Monaten
im Alter von 12 und 18 Monaten
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 der Behandlung am Leben waren
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Anteil der Teilnehmer, die im Alter von 12 Monaten und 18 Monaten leben
Zeitfenster: im Alter von 12 und 18 Monaten
im Alter von 12 und 18 Monaten
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 kein Beatmungsgerät und keinen zusätzlichen Sauerstoff verwenden
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52 im LVM-Z-Score
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52 im AIMS-Score
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung der Körperlängen-Z-Scores vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung der Z-Scores des Körpergewichts vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung der Z-Scores des Kopfumfangs vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung der Körperlängenperzentile vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung der Perzentile des Körpergewichts vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung der Perzentile des Kopfumfangs vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Veränderung vom Ausgangswert zu Woche 52 im Urin-Hex4
Zeitfenster: von der Baseline bis Woche 52
von der Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens 1 behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE), einschließlich infusionsbedingter Reaktionen (IAR), auftrat
Zeitfenster: Von der Aufnahme für 104 Wochen
Von der Aufnahme für 104 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Von der Aufnahme für 104 Wochen
Von der Aufnahme für 104 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien in den klinischen Laborergebnissen
Zeitfenster: Von der Aufnahme für 104 Wochen
Von der Aufnahme für 104 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien bei Vitalzeichenmessungen
Zeitfenster: Von der Aufnahme für 104 Wochen
Von der Aufnahme für 104 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Von der Aufnahme für 104 Wochen
Von der Aufnahme für 104 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter Antidrug-Antikörper (ADA)
Zeitfenster: Von der Aufnahme für 104 Wochen
Von der Aufnahme für 104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OBS17003
  • U1111-1266-4848 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Glykogenspeicherkrankheit Typ II

Klinische Studien zur Alglucosidase alfa GZ419829

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Djibouti

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren