Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakodynamika NOV-001 u osób dorosłych

Kluczowe kryteria włączenia do etapu 1:

• Wiek od 18 do 55 lat
• Wskaźnik masy ciała (BMI) < 38 kg/m2.
• Zdrowy, zdefiniowany jako brak istotnych klinicznie nieprawidłowości zidentyfikowanych na podstawie szczegółowego wywiadu medycznego, badania fizykalnego i klinicznych testów laboratoryjnych.
• Jeśli kobieta może zajść w ciążę, nie może być w ciąży, a także musi wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniego wysoce skutecznego środka antykoncepcyjnego.
• Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań związanych z badaniem, w tym czasu pobytu na oddziale szpitalnym, ograniczeń dietetycznych, codziennego podawania badanego produktu, wykonywania testów ciążowych i antykoncepcji (jeśli dotyczy), pobierania kału oraz pobierania krwi i moczu.

Kluczowe kryteria wykluczenia etapu 1:

• Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 80 ml/min/1,73 m2 przy pokazie.
• Antybiotyki doustne lub pozajelitowe w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub przewidywanie zapotrzebowania na takie antybiotyki podczas badania przesiewowego lub leczenia.
• Aktualna lub przebyta w przeszłości jakakolwiek klinicznie istotna choroba lub zaburzenie, zdaniem badacza, powinna wykluczyć uczestnika z badania.
• Udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu interwencyjnym w ciągu 30 dni przed podaniem badanego produktu w tym badaniu.
• Znana nadwrażliwość na omeprazol.
• Dotyczy tylko niektórych grup badawczych, w zależności od pojawiających się danych z Etapu 1: brak obecnego lub przewidywanego stosowania podczas badań przesiewowych lub okresów leczenia leków, które mogą wchodzić w interakcje lek-lek (DDI) z omeprazolem.

Kluczowe kryteria włączenia do etapu 2:

• Wiek od 18 do 65 lat.
• Hiperoksaluria wtórna do operacji pomostowania żołądka metodą Roux-en-Y lub zmiany dróg żółciowo-trzustkowych z operacją zmiany dwunastnicy (BPD-DS).
• 24-godzinny szczawian w moczu (UOx) ≥ 60 mg.
• Kobieta w wieku rozrodczym nie może być w ciąży i musi wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej, wysoce skutecznej metody antykoncepcji.
• Musi, w opinii Badacza, być poza tym dobrym zdrowiem.
• Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań związanych z badaniem, w tym ograniczeń dietetycznych, codziennego podawania badanych produktów, wykonywania testów ciążowych i antykoncepcji (jeśli dotyczy), pobierania kału oraz pobierania krwi i moczu w ciągu 24 godzin.

Kluczowe kryteria wykluczenia z etapu 2:

• Przewlekła choroba nerek z eGFR < 30 ml/min/1,73 m2 przy pokazie.
• Dowody aktualnego ostrego uszkodzenia nerek lub trwającej klinicznie istotnej choroby nerek.
• Antybiotyki doustne lub pozajelitowe w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub przewidywanie zapotrzebowania na takie antybiotyki podczas badania przesiewowego lub leczenia (dopuszczalne są miejscowe antybiotyki).
• Przyjmowanie podczas badania jakiegokolwiek leczenia hiperoksalurii z wyjątkiem NOV-001, innego niż stabilne leczenie kamieni nerkowych.
• Przyjmowanie witaminy C ≥ 300 mg/dobę przez > 10 dni w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym; nie chcą lub nie mogą przerwać i/lub uniknąć suplementacji witaminy C na czas leczenia badanym produktem.
• Znana czynna choroba autoimmunologiczna lub inny stan wymagający stosowania dużych dawek ogólnoustrojowych kortykosteroidów (tj. > 10 mg/dobę prednizonu lub odpowiednika) lub innego leczenia immunosupresyjnego.
• Aktualna lub przebyta w przeszłości jakakolwiek klinicznie istotna choroba lub zaburzenie inne niż hiperoksaluria jelitowa, które zdaniem badacza powinny wykluczyć pacjenta z badania.
• Udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu interwencyjnym w ciągu 30 dni przed podaniem badanego produktu w tym badaniu.
• Znana nadwrażliwość na omeprazol.