Allogeniczne przeszczepienie rozszerzonych komórek wysp trzustkowych

Kryteria przyjęcia:

1. Dobrowolnie podpisz formularz świadomej zgody i zgódź się na przestrzeganie planu leczenia próbnego i harmonogramu wizyt.
2. Wiek ≥18 lat i ≤60 lat w dniu podpisania formularza świadomej zgody, niezależnie od płci.
3. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥18,0 kg/m2 i ≤35,0 kg/m2.
4. Zdiagnozowano T1DM na podstawie klasyfikacji cukrzycy Światowej Organizacji Zdrowia (2019).
5. HbA1c ≥7,0% i ≤15,0% w badaniu przesiewowym.
6. Uzależnienie od wstrzyknięć insuliny przez ≥5 lat, otrzymywanie stabilnego planu leczenia insuliną przez ≥3 miesiące oraz wstrzykiwanie insuliny trzy lub więcej razy dziennie lub używanie pompy insulinowej.
7. Poziom peptydu C stymulowany mieszanym posiłkiem poposiłkowym <0,3 ng/ml.
8. Doświadczone upośledzenie świadomości hipoglikemii lub znacznej niestabilności glikemii podczas badania przesiewowego iw ciągu ostatnich 6 miesięcy. Epizody hipoglikemii są związane z upośledzoną świadomością hipoglikemii, skrajną niestabilnością glikemii lub silnym lękiem i nieprzystosowanym zachowaniem.
9. Mężczyźni aktywni seksualnie, którzy nie są sterylizowani chirurgicznie lub których partnerki mogą zajść w ciążę, wyrażają zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu badania; aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym zgadzają się na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Rodzaje cukrzycy inne niż T1DM.
2. Wskaźnik masy ciała (BMI) >35 kg/m2 lub masa ciała <50 kg.
3. Nadmierna wrażliwość na insulinę i/lub insulinooporność (zapotrzebowanie na insulinę >1,0 j.m./kg/dobę lub <15 j./dobę).
4. Przebyty przeszczep trzustki lub wysp trzustkowych. Ciężki uraz, ciężka infekcja lub operacja, które mogą wpływać na kontrolę glikemii w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym.
5. Nadciśnienie tętnicze w wywiadzie ze skurczowym ciśnieniem krwi (SBP) >160 mmHg i/lub rozkurczowym ciśnieniem krwi (DBP) >100 mmHg po stałej dawce (co najmniej 4 tygodnie) leków przeciwnadciśnieniowych.
6. Transfuzja krwi lub ciężkie krwawienie w ciągu ostatnich 3 miesięcy, znane choroby związane z hemoglobiną, niedokrwistość (umiarkowana do ciężkiej) lub inne znane hemoglobinopatie, które zakłócają pomiar HbA1c (takie jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa).
7. Zaburzenia czynności wątroby lub nerek w badaniu przesiewowym: aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) ≥3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN), aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥3 razy GGN, poziom bilirubiny całkowitej (TBL) ≥2 razy GGN (z wyłączeniem zespołu Gilberta) , klirens kreatyniny <45 ml/min (obliczony według wzoru Cockcrofta-Gaulta).
8. Znacząca albuminuria (szybkość wydalania albumin z moczem >300 mg/g) lub jej historia.
9. Niekontrolowana lub nieleczona choroba tarczycy lub niewydolność nadnerczy.
10. Ciężka cukrzycowa choroba nerek lub niewydolność nerek, retinopatia proliferacyjna, owrzodzenie stopy cukrzycowej, amputacja związana z cukrzycą i/lub ciężka neuropatia obwodowa podczas badania przesiewowego.
11. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, zespół nabytego niedoboru odporności, kiła lub gruźlica. Nawet bez klinicznych dowodów na aktywną infekcję wykluczeni są również uczestnicy z laboratoryjnymi dowodami na aktywną infekcję.
12. Ciężka choroba serca lub choroba sercowo-naczyniowa w wywiadzie w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w tym udar, zdekompensowana niewydolność serca (klasa III lub IV według NYHA), zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna lub pomostowanie aortalno-wieńcowe.
13. Wcześniejsze zaburzenia krzepnięcia lub wymagające długotrwałego leczenia przeciwzakrzepowego (np. warfaryną) (dozwolona jest terapia małymi dawkami aspiryny) lub pacjenci z INR > 1,5.
14. Osoby nadużywające substancji z historią nadużywania/uzależnienia od narkotyków lub zażywania narkotyków w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.
15. Otrzymali żywe szczepionki w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub planowali otrzymać żywe szczepionki podczas badania lub w ciągu 1 miesiąca po leczeniu. Żywe szczepionki obejmują między innymi odrę, świnkę, różyczkę, ospę wietrzną, żółtą febrę, wściekliznę, Bacillus Calmette-Guérin, szczepionkę przeciw durowi brzusznemu, szczepionkę przeciwko COVID-19 itp.
16. Pacjenci z ostrym lub przewlekłym zapaleniem trzustki w wywiadzie, objawową chorobą pęcherzyka żółciowego, uszkodzeniem trzustki lub innymi czynnikami wysokiego ryzyka zapalenia trzustki lub pacjenci z aktywnością amylazy we krwi >1,2 razy GGN podczas badania przesiewowego.
17. Inne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych uznane przez badacza za istotne klinicznie.
18. Pacjenci z ciężką chorobą psychiczną.
19. Uczestniczył w badaniu klinicznym leku lub wyrobu medycznego w ciągu ostatnich 3 miesięcy i otrzymał eksperymentalne leki lub wyroby medyczne; lub w ciągu 5 okresów półtrwania innego leku przed badaniem przesiewowym (jeśli okres półtrwania przekracza 3 miesiące).
20. Obecnie przyjmuje długotrwale (nieprzerwanie przez ≥14 dni) ogólnoustrojowe dawki farmakologiczne glikokortykosteroidów lub innych leków, które mogą wpływać na świadomość uczestnika.
21. Leczenie (preparaty miejscowe, dostawowe, dogałkowe lub wziewne) w przypadku jakichkolwiek innych czynników lub chorób niewymienionych powyżej, uznane przez badacza za nieodpowiednie do udziału w tym badaniu klinicznym.