Otwarta próba podskórnego semaglutydu w twardzicy układowej

Kryteria włączenia: (Osoby, które nie osiągnęły dobrych wyników po terapii hormonalnej lub immunosupresyjnej)

1. Płeć nieograniczona;
2. Wiek 18-65 lat (w tym 65 lat);
3. Pacjenci, u których zdiagnozowano SSc, którzy spełniają kryteria klasyfikacji diagnostycznej SSc Europejskiej Unii Przeciwko Reumatologii (EULAR)/ACR (ACR) z 2013 r. i wykluczają infekcje, nowotwory i inne choroby tkanki łącznej.

4. Otrzymał jedno lub więcej z następujących standardowych terapii systemowych dozwolonych w protokole badania:

   1. Przed pierwszym wstrzyknięciem podskórnym w ramach badania podawano doustne kortykosteroidy (prednizon w dawce nieprzekraczającej 15 mg/d lub jego odpowiednik) przez ≥ 8 tygodni oraz stabilizatory przez ≥ 4 tygodnie.
   2. Przed pierwszym wstrzyknięciem podskórnym w ramach badania pacjenci byli leczeni tofacytynibem (5–10 mg/d) przez ≥ 8 tygodni i otrzymywali dawkę stabilizującą przez ≥ 6 tygodni.
   3. Jeśli stosuje się jeden lub więcej z poniższych modulatorów immunologicznych, leczenie należy prowadzić przez ≥ 12 tygodni przed rozpoczęciem badania, a leczenie dawką stabilizatora przez ≥ 6 tygodni Mykofenolan mofetylu (MMF) doustnie ≤ 1,5 g/ dzień Metotreksat (MTX) doustnie ≤ 15 mg/tydzień w skojarzeniu z kwasem foliowym Cyklosporyna Jeśli badani stosują ≥ 2 z powyższych leków immunomodulujących w skojarzeniu, zasadność udziału uczestników w badaniu należy omówić z lekarzem prowadzącym i badaniem krzesło przed zapisem.
5. Zmodyfikowany wynik Rodnana Skin Score (mRSS) > 14
6. Osoby, które podpiszą formularz świadomej zgody, dobrowolnie uczestniczą w tym projekcie i są w stanie w razie potrzeby przeprowadzić dalsze działania.

Kryteria wyłączenia:

1. Przed pierwszą dawką wskaźnik masy ciała (BMI) < 18,5 kg/m2; utrata masy ciała o 10% w ciągu jednego miesiąca lub 20% w ciągu sześciu miesięcy.
2. Wywiad rodzinny lub osobisty dotyczący mnogiej neoplazji endokrynnej typu 2 lub raka rdzeniastego tarczycy, z wywiadem rodzinnym dotyczącym krewnych pierwszego stopnia.
3. Historia nowotworów złośliwych lub historia nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym.
4. Obecność innych chorób zapalnych, które mogą zakłócać ocenę skuteczności, w tym między innymi reumatoidalne zapalenie stawów (RZS), zespół nakładania, łuszczyca, zapalenie skórno-mięśniowe, stwardnienie rozsiane, choroba Leśniowskiego-Crohna lub aktywna borelioza.
5. Ciężkie powikłania żołądkowo-jelitowe twardziny układowej (SSc), takie jak znaczne trudności w połykaniu i poważne choroby wpływające na ważne układy narządów, takie jak serce, mózg, płuca, wątroba, nerki lub krew, uznane przez badacza za niekwalifikujące się do udziału w badaniu .
6. Znane aktualnie aktywne lub nawracające ciężkie zakażenia, w tym czynna gruźlica.
7. Wrodzony niedobór odporności lub wrodzona immunosupresja.
8. Nadużywanie substancji psychoaktywnych, alkoholizm lub zaburzenia psychiczne powodujące niechęć pacjentów do współpracy lub niezdolność do kontynuowania leczenia; słaba przewidywalność zgodności.
9. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę.
10. Pacjenci biorący obecnie udział w innych badaniach klinicznych.