Badanie kontrolowane placebo u pacjentów z chorobą Parkinsona

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 50 do 80 lat, włącznie w momencie badania przesiewowego.
2. Diagnoza kliniczna choroby Parkinsona zgodnie z definicją brytyjskiego stowarzyszenia na rzecz choroby Parkinsona (PD) Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria and Movement Disorder Society Kryteria choroby Parkinsona (musi spełniać oba kryteria); musi uwzględniać bradykinezję i reakcję na lewodopę.
3. Utrzymanie stabilnej terapii choroby Parkinsona przez co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym/wizytą 1 przez okres leczenia do 42. dnia, z udowodnioną skutecznością leku ocenioną przez badacza.
4. Nasilenie objawów choroby Parkinsona oceniane w skali Hoehna i Yahra, wskaźnik stopnia zaawansowania ≤3,0 (oceniany w stanie „ON”).
5. Utrzymanie dozwolonej, stabilnej terapii innej niż choroba Parkinsona przez co najmniej 28 dni przed 1. dniem przez okres leczenia do 42. dnia.
6. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego i na początku badania, a także nie być w okresie laktacji i muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
7. Uczestnicy płci męskiej muszą być bezpłodni lub nieaktywni seksualnie lub zgodzić się nie spłodzić dziecka w trakcie badania i przez 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku oraz muszą zgodzić się na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji. Partnerki mężczyzn muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji
8. Odpowiednie zdolności wzrokowe, słuchowe, poznawcze i fizyczne oraz chęć przestrzegania zasad podawania badanego leku, zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur związanych z badaniem w celu ukończenia badania
9. Formularz zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Komisję Etyki, podpisany i datowany przez uczestnika

Kryteria wyłączenia:

1. Diagnostyka wtórnego lub atypowego parkinsonizmu
2. Poważne lub uniemożliwiające funkcjonowanie fluktuacje lub dyskinezy, które w opinii Badacza mogłyby przeszkodzić w ukończeniu badania
3. Wcześniejszy zabieg chirurgiczny w chorobie Parkinsona (np. Duopa, głęboka stymulacja mózgu)
4. Klinicznie istotne upośledzenie funkcji poznawczych z wynikiem Montreal Cognitive Assessment <18
5. Ma w przeszłości lub aktualne dowody zespołu długiego QT
6. Ma bradykardię lub tachykardię na elektrokardiogramie (EKG) podczas badania przesiewowego
7. Wyniki kliniczne lub laboratoryjne wskazujące na inną pierwotną chorobę neurodegeneracyjną lub zaburzenie funkcji poznawczych inne niż choroba Parkinsona, w tym między innymi chorobę płata czołowo-skroniowego, chorobę Huntingtona, postępujące porażenie nadjądrowe, zanik wieloukładowy, chorobę Jacoba-Creutzfelda, zespół Downa, stwardnienie zanikowe boczne, napad drgawkowy lub inna choroba zakaźna, metaboliczna lub ogólnoustrojowa wpływająca na ośrodkowy układ nerwowy, w tym między innymi kiła, obecna niedoczynność tarczycy, obecny niedobór witaminy B12 lub inne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych
8. Suicydalność, zdefiniowana jako aktywne myśli lub wyobrażenia samobójcze lub historia prób samobójczych w ciągu ostatnich 2 lat lub, w opinii Badacza, poważne ryzyko samobójstwa
9. Obecnie aktywna duża depresja określona w Inwentarzu Depresji Becka (BDI)-II wynosząca >19
10. Posiada w wywiadzie lub aktualną diagnozę zaburzenia psychicznego, takiego jak schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa lub duża depresja, zgodnie z kryteriami najnowszej wersji Podręcznika diagnostycznego i statystycznego zaburzeń psychicznych.
11. Klinicznie istotny lub niestabilny stan chorobowy, w tym niekontrolowane nadciśnienie lub istotna choroba serca, płuc, wątroby, endokrynologiczne lub inna układowa choroba, która w opinii Badacza może narazić uczestnika na ryzyko w związku z udziałem w badaniu lub wpłynąć na wyniki, lub wpływać na zdolność uczestnika do udziału w badaniu
12. Wszelkie zaburzenia, które mogą zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków (np. choroba jelita cienkiego, choroba Leśniowskiego-Crohna, celiakia lub choroba wątroby)
13. Hospitalizacja lub zmiana stosowanych przewlekle leków w ciągu 8 tygodni przed wartością wyjściową
14. Wskaźnik masy ciała (BMI) >38 kg/m2 lub masa ciała <50 kg
15. Ma niekontrolowaną cukrzycę typu 1 lub typu 2. Do badania można włączyć pacjenta, u którego poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c) wynosi do 7,5%, jeśli badacz uzna, że ​​cukrzyca pacjenta jest pod kontrolą.
16. Ma umiarkowaną lub ciężką chorobę nerek.
17. Czy w ciągu ubiegłych 3 lat występował nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy (mózgu lub układowy). (Nie wyklucza się uczestników ze stabilnym, nieleczonym rakiem prostaty lub leczonym rakiem płaskonabłonkowym lub podstawnokomórkowym skóry)
18. Obecność lub historia psychozy, w tym psychozy wywołanej lekami przeciw parkinsonizmowi w dawkach niezbędnych do złagodzenia objawów motorycznych lub halucynacje nie wywołane lekami
19. Uczestniczka jest obecnie w ciąży, karmi piersią i/lub karmi piersią.
20. Historia nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub substancji w ciągu ostatnich 2 lat.
21. Podejrzewana lub znana alergia na którykolwiek składnik badanego leku; Hypromeloza Sodu laurylosiarczan, Laktoza jednowodna, Kroskarmeloza sodowa, Magnezu stearynian.
22. Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań witaminy B12 lub czynności tarczycy (TFT), które mogą zakłócać badanie
23. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed podaniem badanego leku i przez cały czas trwania badania
24. Zastosowanie innego badanego środka w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania
25. Neutropenia definiowana jako bezwzględna liczba neutrofilów <1500/mikrolitr
26. Małopłytkowość definiowana jako liczba płytek krwi <100 000/mikrolitr
27. Klinicznie istotne nieprawidłowości w przesiewowych badaniach laboratoryjnych, w tym aminotransferazy asparaginianowej, aminotransferazy alaninowej, bilirubiny całkowitej, kreatyniny w surowicy.
28. Uczestnicy płci męskiej mający partnerki w wieku rozrodczym, które nie chcą lub nie mogą przestrzegać wymogów antykoncepcji określonych w protokole.
29. Stosowanie leków mogących wchodzić w interakcje między lekami w ciągu 2 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed podaniem badanego leku i przez cały czas trwania badania
30. Wszelkie przeciwwskazania do stosowania DaTscan, w tym klaustrofobia, obecność metalowych (ferromagnetycznych) implantów, rozrusznik serca czy alergia na jod
31. Historia napadów padaczkowych, jeśli akceptowalna jest stabilność po leczeniu farmakologicznym
32. Członek najbliższej rodziny (tj. małżonek, rodzic, dziecko lub rodzeństwo, biologiczne lub adoptowane prawnie) Badacza, Sponsora lub organizacji badawczej prowadzącej badanie na zlecenie
33. Historia zakażenia Covid-19 w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym. Uczestnicy z nierozwiązanymi objawami zakażenia Covid-19 lub utrzymującymi się deficytami poznawczymi lub innymi deficytami wynikającymi z stanu po wystąpieniu Covid-19, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika lub zakłócać ocenę funkcji poznawczych na podstawie oceny klinicznej Badacza.
34. Niemożność przestrzegania procedur protokołu lub jakakolwiek istotna kwestia zgłoszona przez Badacza, która może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub potencjalnie zakłócać interpretację badania.