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Um estudo de prova de conceito para um tratamento de 12 meses em pacientes com C3G ou IC-MPGN tratados com ACH-0144471

17 de agosto de 2023 atualizado por: Alexion

Um estudo aberto de prova de conceito de fase 2 em pacientes com glomerulopatia C3 (C3G) ou glomerulonefrite membranoproliferativa de complexo imunológico (IC-MPGN) tratados com ACH-0144471

O objetivo principal deste estudo foi avaliar a eficácia de 12 meses de ACH-0144471 oral (também conhecido como danicopan e ALXN2040) em participantes com C3G ou IC-MPGN com base na pontuação histológica e proteinúria.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto para avaliar a eficácia do tratamento com danicopan em participantes de 12 anos de idade ou mais com C3G ou IC-MPGN confirmado por biópsia que não haviam sido submetidos a transplante renal. Todos os participantes deveriam receber tratamento ativo com danicopan por aproximadamente 40 meses. A dosagem inicial seria de 100 mg TID e, após 2 semanas, a dosagem seria aumentada para 200 mg TID para participantes com peso corporal ≥ 60 kg ou 150 mg TID para participantes com peso corporal < 60 kg. A inscrição prevista era de aproximadamente 20 participantes.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
22

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália
        • Clinical Study Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália
        • Clinical Study Site
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica
        • Clinical Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Clinical Study Site
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Clinical Study Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
        • Clinical Study Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Study Site
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Clinical Study Site
      • Nijmegen, Holanda
        • Clinical Study Site
  • Itália
      • Ranica, Itália
        • Clinical Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Pelo menos 12 anos de idade
  2. Conclusão do estudo clínico ACH471-201 OU diagnosticado com C3G primário ou IC-MPGN confirmado por biópsia
  3. Se uma biópsia pré-tratamento for obtida, ou se uma biópsia histórica estiver disponível para revisão, ela não deve ter mais de 50% de fibrose global e não mais de 50% de glomérulos com crescentes celulares
  4. Evidência clínica de doença em curso com base em proteinúria significativa (definida como ≥500 mg/dia de proteína na urina de 24 horas) atribuível à doença C3G ou IC-MPGN na opinião do investigador principal (PI) e presente antes do estudo entrada e confirmada durante a Triagem
  5. Se estiver tomando corticosteróides, medicamentos anti-hipertensivos, medicamentos anti-proteinúricos (por exemplo, inibidores da enzima conversora de angiotensina ou bloqueadores dos receptores da angiotensina) ou micofenolato de mofetil, deve estar em uma dose estável por pelo menos 2 semanas antes da triagem
  6. As participantes do sexo feminino devem usar um método anticoncepcional aceitável para evitar a gravidez durante o estudo clínico e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
  7. Os participantes do sexo masculino devem usar controle de natalidade altamente eficaz com uma parceira para prevenir a gravidez durante o estudo clínico e por 90 dias após a última dose do medicamento do estudo
  8. Deve estar atualizado sobre as vacinas de rotina ou disposto a ser atualizado, com base nas diretrizes locais
  9. Deve ter acesso a cuidados médicos de emergência

Critérios de Exclusão de Chave

  1. Tem histórico de transplante de órgão importante (por exemplo, coração, pulmão, rim ou fígado) ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula
  2. Ter um histórico ou presença de quaisquer comorbidades clinicamente relevantes que tornem o participante inadequado para o estudo (por exemplo, uma comorbidade que provavelmente resultará na deterioração da condição do participante, afetará a segurança do participante durante o estudo ou confundirá o resultados do estudo), na opinião do PI
  3. Ter eGFR <30 mililitros/minuto/1,73 m^2 no momento da triagem ou a qualquer momento nas 4 semanas anteriores
  4. É um receptor de transplante renal ou está recebendo terapia de substituição renal
  5. Ter outras doenças renais que possam interferir na interpretação do estudo
  6. Têm evidências de gamopatia monoclonal de significado incerto, infecções, malignidade, doenças autoimunes ou outras condições secundárias a C3G ou IC-MPGN
  7. Foram diagnosticados ou mostram evidências de colestase hepatobiliar
  8. Mulheres grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a administração de ACH-0144471 ou participantes com uma parceira grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após ACH -0144471 administração
  9. Tiver histórico de doença febril, temperatura corporal > 38°Celsius ou outra evidência de infecção ativa clinicamente significativa, dentro de 14 dias antes da administração de danicopan
  10. Ter evidência de vírus da imunodeficiência humana, infecção por hepatite B ou infecção ativa por hepatite C na triagem
  11. Ter um histórico de infecção meningocócica no ano anterior
  12. Ter um histórico de reações de hipersensibilidade a agentes antibacterianos comumente usados, incluindo beta-lactâmicos, penicilinas, aminopenicilinas, fluoroquinolonas, cefalosporinas e carbapenêmicos, que, na opinião do investigador e/ou de um especialista em imunologia ou doenças infecciosas adequadamente qualificado, tornariam torna difícil fornecer adequadamente a terapia antibiótica empírica ou tratar uma infecção ativa.
  13. Ter participado de um estudo clínico no qual um medicamento experimental foi administrado em 30 dias ou em 5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for mais longo, antes da primeira dose de ACH-0144471
  14. Recebeu eculizumabe em qualquer dose ou intervalo nos últimos 50 dias antes da primeira dose de ACH-0144471
  15. Recebeu tacrolimus ou ciclosporina dentro de 2 semanas após a primeira dose de ACH-0144471
  16. Ter um eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações com uma fórmula de correção Fridericia do intervalo QT >450 milissegundos (mseg) para homens ou >470 mseg para mulheres, ou apresentar achados de ECG que, na opinião do PI, possam colocar o participante em situação indevida risco
  17. Ter recebido qualquer medicamento conhecido por prolongar o intervalo QT corrigido dentro de 2 semanas após a primeira dose de ACH-0144471 e que, na opinião do PI, poderia colocar o participante em risco indevido

  18. Tiver alguma das seguintes anormalidades laboratoriais na triagem:

    • Alanina transaminase > limite superior do normal (ULN)
    • Aspartato aminotransferase > LSN
    • Contagens absolutas de neutrófilos <1.000/microlitro
    • Bilirrubina total >1,5* LSN
    • Bilirrubina indireta > LSN
    • Qualquer anormalidade laboratorial que, na opinião do PI, tornaria o participante inadequado para o estudo
  19. Relutante ou incapaz de cumprir o protocolo do estudo por qualquer motivo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Danicopan
Danicopan deveria ser administrado a participantes com C3G ou IC-MPGN em uma dose inicial de 100 miligramas (mg) 3 vezes ao dia (TID) durante as primeiras 2 semanas, então a dosagem deveria ser aumentada para 200 mg TID para o restante de o estudo.
Medicamento: Danicopan
Danicopan deveria ser administrado como um comprimido oral.
Outros nomes:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação da biópsia composta no final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
A pontuação da biópsia composta foi baseada em uma pontuação que incorpora alterações no índice de atividade, coloração glomerular C3c e infiltração de macrófagos glomerulares no final dos 12 meses iniciais de tratamento. O sistema de pontuação do índice de biópsia renal composta variou de 0 a 21, com pontuações mais altas indicando piores resultados.
Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
Participantes com redução da proteinúria ao final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
A redução da proteinúria foi definida como uma redução ≥30% da linha de base com base na proteína da urina de 24 horas (mg/dia).
Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na proteinúria no final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
A proteinúria foi avaliada com base em coletas de urina de 24 horas no início e no final do período inicial de tratamento de 12 meses.
Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
Alteração percentual da linha de base na proteinúria no final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
A proteinúria foi avaliada com base em coletas de urina de 24 horas no início e no final do período inicial de tratamento de 12 meses.
Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
Inclinação da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) desde a linha de base até o final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Fim do período inicial de tratamento de 12 meses
A inclinação da eGFR foi estimada usando uma regressão linear simples para cada participante, incluindo todos os valores de dados da linha de base até o final do período inicial de tratamento de 12 meses, com eGFR como variável dependente e tempo como variável independente.
Fim do período inicial de tratamento de 12 meses
Mudança da linha de base em eGFR no final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
A alteração da linha de base em eGFR no final do período inicial de tratamento de 12 meses é apresentada.
Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
Participantes com melhora significativa na eGFR em relação à linha de base no final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
Melhora significativa em relação à linha de base foi definida como um aumento ≥ 25% da linha de base em eGFR.
Linha de base, final do período inicial de tratamento de 12 meses
Mudança da linha de base na eGFR ao longo de 12 meses de tratamento para participantes que atendem aos critérios de inclusão da eGFR
Prazo: Fim do período inicial de tratamento de 12 meses
Os participantes eram elegíveis para inscrição se os critérios de inclusão fossem atendidos, incluindo ter eGFR >=30 mililitros (mL)/minuto (min)/1,73 metro quadrado (m^2) no momento da triagem ou a qualquer momento nas 4 semanas anteriores. Esta Medida de Resultado foi registrada no caso de haver participantes que foram inscritos e acabaram não atendendo aos Critérios de Elegibilidade e teve como objetivo relatar dados de alteração da linha de base na eGFR apenas para os participantes que atenderam aos critérios de elegibilidade (ou seja, participantes que não atender aos critérios de elegibilidade teria sido excluído da análise para esta Medida de Resultado). Como todos os participantes inscritos atenderam aos Critérios de Elegibilidade, nenhum dos participantes foi excluído desta análise. Portanto, esses dados são os mesmos apresentados na Medida de resultado nº 6 "Mudança da linha de base na eGFR no final do período inicial de tratamento de 12 meses". A alteração da linha de base em eGFR no final do período inicial de tratamento de 12 meses é apresentada.
Fim do período inicial de tratamento de 12 meses
Alteração da linha de base na TFG medida no final do período inicial de tratamento de 12 meses
Prazo: Fim do período inicial de tratamento de 12 meses
Os dados para esta Medida de Resultado deveriam ser coletados quando disponíveis. Nenhum dos sites coletou dados para esta Medida de Resultado.
Fim do período inicial de tratamento de 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
20 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
29 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
29 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de agosto de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ACH471-205
  • 2017-002674-39 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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