- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02113982
SL-401 em pacientes com neoplasia de células dendríticas plasmocitóides blásticas ou leucemia mielóide aguda
SL-401 em pacientes com leucemia mielóide aguda (LMA) e neoplasia de células dendríticas plasmocitóides blásticas (BPDCN)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope National Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 12902
- H. Lee Moffiitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center Presbyterian Shady Side
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Estágio 1
Critério de inclusão:
- O paciente tem um diagnóstico de AML ou BPDCN de acordo com a classificação da OMS (AML; excluindo leucemia promielocítica aguda [APL, FAB M3]) ou confirmado por hematopatologia (BPDCN)
O paciente deve atender a um dos seguintes (a) ou (b) ou (c):
Tem evidência de LMA persistente ou recorrente no sangue periférico e/ou medula óssea que é refratária ou recidivou de sua linha de tratamento anterior mais recente.
- Uma linha anterior de tratamento é considerada um regime de indução se envolver um agente quimioterápico citotóxico aprovado ou em investigação, agente biológico e/ou agente hipometilante administrado isoladamente ou em um regime combinado, com a intenção de induzir citorredução robusta (ou seja, CR).
- O regime de indução anterior pode ter sido um SCT com a intenção de induzir um CR.
- A consolidação e/ou manutenção (incluindo SCT) podem ter sido administradas em CR/CRi, mas não são contadas como uma linha de tratamento.
- A hidroxiureia não será considerada uma linha de tratamento anterior.
Tem LMA não tratada anteriormente e é considerado de alto risco para progressão da doença e/ou é improvável que obtenha mais do que benefício transitório da terapia padrão por ter pelo menos um dos seguintes:
- LMA relacionada ao tratamento, exceto se estiver associada a citogenética favorável (por exemplo, inversão 16, t(16;16), t(8;21), t(15;17)).
- AML com doença hematológica antecedente (por exemplo, síndrome mielodisplásica (SMD), mielofibrose, policitemia vera, etc.) e não candidato a transplante de células-tronco (SCT) em seu estado de doença atual.
- Tem evidência histológica e/ou citológica de BPDCN no sangue periférico, medula óssea, baço, gânglios linfáticos, pele e/ou outros locais que não foram tratados anteriormente ou são persistentes/recorrentes após tratamento anterior para BPDCN.
- O paciente tem ≥ 18 anos.
- O paciente tem uma pontuação de desempenho ECOG (PS) de 0-2.
O paciente tem função de órgão basal adequada, incluindo função cardíaca, renal e hepática:
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) ≥ 40% medida por MUGA scan ou 2-D ECHO dentro de 28 dias antes do início da terapia e sem anormalidades clinicamente significativas em um ECG de 12 derivações
- Creatinina sérica ≤ 1,5 mg/dl
- Albumina sérica ≥ 3,0 g/dl
- Bilirrubina ≤ 1,5 mg/dl
- AST e ALT ≤ 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN)
- Se a paciente for uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP), ela teve um teste de gravidez de soro ou urina negativo dentro de 1 semana antes do tratamento.
- O paciente assinou o consentimento informado antes do início de qualquer procedimento ou tratamento específico do estudo.
- O paciente é capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo, incluindo acompanhamento para avaliação de sobrevida.
Critério de inclusão:
- O paciente tem um diagnóstico de AML ou BPDCN de acordo com a classificação da OMS (AML; excluindo leucemia promielocítica aguda [APL, FAB M3]) ou confirmado por hematopatologia (BPDCN)
O paciente deve atender a um dos seguintes (a) ou (b) ou (c):
Tem evidência de LMA persistente ou recorrente no sangue periférico e/ou medula óssea que é refratária ou recidivou de sua linha de tratamento anterior mais recente.
- Uma linha anterior de tratamento é considerada um regime de indução se envolver um agente quimioterápico citotóxico aprovado ou em investigação, agente biológico e/ou agente hipometilante administrado isoladamente ou em um regime combinado, com a intenção de induzir citorredução robusta (ou seja, CR).
- O regime de indução anterior pode ter sido um SCT com a intenção de induzir um CR.
- A consolidação e/ou manutenção (incluindo SCT) podem ter sido administradas em CR/CRi, mas não são contadas como uma linha de tratamento.
- A hidroxiureia não será considerada uma linha de tratamento anterior.
Tem LMA não tratada anteriormente e é considerado de alto risco para progressão da doença e/ou é improvável que obtenha mais do que benefício transitório da terapia padrão por ter pelo menos um dos seguintes:
- LMA relacionada ao tratamento, exceto se estiver associada a citogenética favorável (por exemplo, inversão 16, t(16;16), t(8;21), t(15;17)).
- AML com doença hematológica antecedente (por exemplo, síndrome mielodisplásica (SMD), mielofibrose, policitemia vera, etc.) e não candidato a SCT em seu estado de doença atual.
- Tem evidência histológica e/ou citológica de BPDCN no sangue periférico, medula óssea, baço, gânglios linfáticos, pele e/ou outros locais que não foram tratados anteriormente ou são persistentes/recorrentes após tratamento anterior para BPDCN.
- O paciente tem ≥ 18 anos.
- O paciente tem uma pontuação de desempenho ECOG (PS) de 0-2.
O paciente tem função de órgão basal adequada, incluindo função cardíaca, renal e hepática:
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) ≥ 40% medida por MUGA scan ou 2-D ECHO dentro de 28 dias antes do início da terapia e sem anormalidades clinicamente significativas em um ECG de 12 derivações
- Creatinina sérica ≤ 1,5 mg/dl
- Albumina sérica ≥ 3,0 g/dl
- Bilirrubina ≤ 1,5 mg/dl
- AST e ALT ≤ 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN)
- Se a paciente for uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP), ela teve um teste de gravidez de soro ou urina negativo dentro de 1 semana antes do tratamento.
- O paciente assinou o consentimento informado antes do início de qualquer procedimento ou tratamento específico do estudo.
- O paciente é capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo, incluindo acompanhamento para avaliação de sobrevida.
- O paciente (masculino e feminino) concorda em usar métodos contraceptivos aceitáveis durante o período do estudo e continuar a usar métodos contraceptivos aceitáveis por 2 meses após a última infusão de SL-401.
Critério de exclusão:
- O paciente tem diagnóstico de leucemia promielocítica aguda (APL; FAB M3).
- O paciente tem toxicidades clinicamente significativas persistentes Grau ≥ 2 de quimioterapia anterior (excluindo alopecia, náusea, fadiga e testes de função hepática (conforme exigido nos critérios de inclusão)).
- O paciente recebeu tratamento com quimioterapia, radiação de campo amplo ou terapia biológica dentro de 14 dias após a entrada no estudo.
- O paciente recebeu tratamento com outro agente experimental dentro de 14 dias após a entrada no estudo.
- O paciente recebeu anteriormente tratamento com SL-401.
- O paciente tem uma malignidade ativa e/ou histórico de câncer (excluindo AML, BPDCN ou MDS antecedente) que pode confundir a avaliação dos desfechos do estudo. Pacientes com histórico de câncer anterior (dentro de 2 anos da entrada) com potencial substancial de recorrência e/ou malignidade ativa em andamento devem ser discutidos com o Patrocinador antes da entrada no estudo. Pacientes com os seguintes diagnósticos neoplásicos são elegíveis: câncer de pele não melanoma, carcinoma in situ, neoplasia intraepitelial cervical, câncer de próstata confinado a órgão sem evidência de doença progressiva.
- O paciente tem doença cardiovascular clinicamente significativa (por exemplo, insuficiência cardíaca congestiva não controlada ou qualquer classe NYHA 3 ou 4, angina não controlada, história de infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral dentro de 6 meses após a entrada no estudo, hipertensão não controlada ou arritmias clinicamente significativas não controladas por medicação).
- O paciente tem doença pulmonar clinicamente significativa não controlada (por exemplo, DPOC, hipertensão pulmonar) que, na opinião do investigador, colocaria o paciente em risco significativo de complicações pulmonares durante o estudo.
- O paciente tem leucemia do SNC ativa ou suspeita. Se houver suspeita, a leucemia do SNC deve ser descartada com exames de imagem relevantes e/ou exame do líquido cefalorraquidiano.
- O paciente está recebendo terapia imunossupressora - com exceção de prednisona em baixa dose (≤ 10 mg/dia) - para tratamento ou profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH). Se o paciente estiver em tratamento imunossupressor ou profilaxia para GVHD, o(s) tratamento(s) deve(m) ter sido descontinuado(s) pelo menos 14 dias antes do tratamento do estudo e não deve haver evidência de Grau ≥ 2 GVHD.
- O paciente tem doença intercorrente descontrolada, incluindo, mas não se limitando a, infecção descontrolada, DIC ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
- A paciente está grávida ou amamentando.
- O paciente tem status positivo conhecido para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ativo ou crônico para Hepatite B ou Hepatite C.
- O paciente é dependente de oxigênio.
- O paciente tem qualquer condição médica que, na opinião do investigador, coloca o paciente em um risco inaceitavelmente alto de toxicidades.
Estágio 2
Os pacientes BPDCN e AML serão agrupados separadamente.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Leucemia Mielóide Aguda Recidivante/Refratária
Intervenção: SL-401
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Experimental: Neoplasia de Células Dendríticas Plasmacitoides Blásticas (BPDCN)
Intervenção: SL-401
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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As medidas de resultado primário incluem eficácia e segurança
Prazo: Consulte a data de conclusão do estudo
|
Consulte a data de conclusão do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Pemmaraju N, Sweet KL, Stein AS, Wang ES, Rizzieri DA, Vasu S, Rosenblat TL, Brooks CL, Habboubi N, Mughal TI, Kantarjian H, Konopleva M, Lane AA. Long-Term Benefits of Tagraxofusp for Patients With Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm. J Clin Oncol. 2022 Sep 10;40(26):3032-3036. doi: 10.1200/JCO.22.00034. Epub 2022 Jul 12.
- Pemmaraju N, Lane AA, Sweet KL, Stein AS, Vasu S, Blum W, Rizzieri DA, Wang ES, Duvic M, Sloan JM, Spence S, Shemesh S, Brooks CL, Balser J, Bergstein I, Lancet JE, Kantarjian HM, Konopleva M. Tagraxofusp in Blastic Plasmacytoid Dendritic-Cell Neoplasm. N Engl J Med. 2019 Apr 25;380(17):1628-1637. doi: 10.1056/NEJMoa1815105.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STML-401-0114
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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