Terapia combinada de SyB C-1101 e azacitidina em pacientes com síndrome mielodisplásica

Critério de inclusão

Serão incluídos pacientes que satisfaçam todos os seguintes critérios:

1. Diagnosticado histologicamente ou citologicamente com síndromes mielodisplásicas (SMD) ou leucemia mielomonocítica crônica (CMML) de acordo com a Classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS) ou Classificação Franco-Americana-Britânica (FAB). Quanto aos pacientes com anemia refratária com excesso de blastos em transformação (RAEB-t), no entanto, a contagem de leucócitos no sangue periférico é ≤ 25.000 /mm3 ou o estado da doença foi estabilizado por pelo menos 4 semanas sem tratamento.
2. Reconhecido como Intermediário-1, intermediário-2 ou Alto de acordo com o Sistema Internacional de Pontuação de Prognóstico (IPSS).
3. ≥4 semanas sem tratamento ou o efeito do tratamento anterior (efeito antitumoral) é considerado descontinuado após o término da terapia anterior para SMD (incluindo o uso de agente estimulante da eritropoiese, AEE) ou outro tratamento com expectativa de efeito antitumoral.
4. A expectativa de vida é ≥3 meses.
5. ≥20 anos de idade (no momento da obtenção do consentimento).
6. Ter pontuação de 0 a 2 no Status de Desempenho (PS) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).

7. Com função adequada nos principais órgãos (coração, pulmões, fígado, rins, etc.).

   • Aspartato aminotransferase (AST)(GOT): ≤3,0 vezes o limite superior do intervalo de referência em cada instituição
   • Alanina aminotransferase (ALT)(GPT): ≤3,0 vezes o limite superior do intervalo de referência em cada instituição
   • Bilirrubina total: ≤1,5 ​​vezes o limite superior da faixa de referência em cada instituição
   • Creatinina sérica: ≤1,5 ​​vezes o limite superior da faixa de referência em cada instituição
   • ECG: sem achados anormais que requeiram tratamento
   • Ecocardiografia: sem achados anormais que requeiram tratamento
8. Assine voluntariamente o formulário de consentimento informado por escrito para participar deste estudo.

Critério de exclusão

Serão excluídos os pacientes que satisfaçam qualquer um dos seguintes critérios:

1. Com anemia (anemia hemolítica, hemorragia gastrointestinal, etc.) causada por outros fatores que não SMD.
2. Com história ou complicação de tumor maligno ativo (com exceção da doença-alvo) no último 1 ano (carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele; ou carcinoma espinocelular primário do colo do útero ou câncer de mama não invasivo permite ser registrado).
3. Recebeu administração de fator estimulador de colônia de granulócitos (G-CSF) até 14 dias antes do exame para registro de caso.
4. Com uma doença infecciosa óbvia (incluindo infecções virais).
5. Com uma complicação grave (insuficiência hepática, insuficiência renal, etc.).
6. Com uma complicação de doença cardíaca grave (infarto do miocárdio, doença cardíaca isquêmica sintomática, angina instável, etc.). Com história de arritmia nos 2 anos anteriores ao registro ou arritmia que requeira tratamento.
7. Com uma condição gastrointestinal grave (náuseas/vômitos graves ou significativos, diarreia, etc.)
8. Testou positivo para HBsAg ou anticorpo para HIV.
9. Com tendências hemorrágicas graves (coagulação intravascular disseminada (DIC), hemorragia interna, etc.).
10. Com acúmulo de derrame pleural/ascite que requer tratamento como paracentese e ect.
11. Com hiponatremia (sódio sérico <130 mEq/L).
12. Foi submetido a tratamento com hormônio adrenocortical (correspondente a > 10 mg/24 h de conversão de prednisolona) por > 2 semanas dentro de 4 semanas antes de iniciar a administração do medicamento do estudo.
13. Fez tratamento com outro produto em investigação ou recebeu quimioterapia, radioterapia ou imunoterapia que estava em fase de ensaio clínico até 3 meses antes do registro do caso.
14. Não se recuperou de uma cirurgia acompanhada de anestesia geral ou recebeu uma cirurgia acompanhada de anestesia geral dentro de 3 semanas antes do registro do caso.
15. Com hipertensão mal controlada (pressão sistólica ≧160 mmHg ou pressão diastólica ≧110 mmHg).
16. Com crise epiléptica não devidamente controlada ou com início de crise epiléptica nos 3 meses anteriores ao registo do caso.
17. Foi submetido a tratamento com SyB 1101 no passado.
18. Com história de reação alérgica a polietilenoglicol, cápsula de gelatina ou azacitidina.
19. Dificuldade em participar do tratamento do estudo devido a transtorno psiquiátrico, condição social, etc.
20. Com intoxicação por drogas, dependência de narcóticos ou dependência de álcool.
21. Está grávida, amamentando ou possivelmente grávida.
22. É positivo para teste de gravidez (pacientes do sexo feminino) no exame antes do registro do caso.
23. Não forneceu consentimento para as seguintes medidas contraceptivas. Os pacientes devem evitar relações sexuais com parceiros sexuais ou devem usar os métodos contraceptivos descritos abaixo nos seguintes períodos de tempo: para pacientes do sexo masculino antes do registro do caso até 6 meses após o término da administração do medicamento em estudo; para pacientes do sexo feminino com menstruação antes do registro do caso até que a segunda menstruação seja confirmada após o término da administração; para mulheres na menopausa antes do registro do caso até 2 meses após o término da administração.

(1) Pacientes do sexo masculino Devem sempre usar preservativo. Para uma contracepção eficaz, recomenda-se que os métodos contraceptivos também sejam aplicados pela parceira sexual e pela paciente.

(2) Pacientes do sexo feminino Devem usar pelo menos 1 dos seguintes métodos contraceptivos. Ao mesmo tempo, o parceiro masculino deve usar preservativo.

• Anticoncepcional oral (pílula anticoncepcional)
• injeção anticoncepcional
• adesivo anticoncepcional
• Dispositivo intra-uterino (DIU)
• Laqueadura tubária 24. Desqualificado como sujeito do tratamento do estudo julgado pelo investigador principal ou investigador.