STEM-PD Open Label Extension (OLE)

Experimental: passivo-ativo

Esse grupo recebeu tratamento passivo com o dispositivo de estudo em um estudo randomizado controlado (ECR) que precedeu imediatamente este estudo de extensão de rótulo aberto (OLE), durante o qual os participantes receberam tratamento ativo (ou seja, estimulação calórica vestibular e variável no tempo).

Dispositivo: Estudo de extensão de rótulo aberto

Este estudo investigará a segurança e a eficácia de tratamentos prolongados para o manejo dos sintomas relacionados à DP.

Experimental: ativo ativo

Esse grupo recebeu tratamento ativo (isto é, estimulação calórica variável no tempo com o dispositivo de estudo em um estudo randomizado controlado (ECR) que imediatamente precedeu este estudo de extensão de etiqueta aberta (OLE), durante o qual os participantes receberam tratamento ativo. Os dados dos participantes deste braço foram usados ​​apenas para resultados exploratórios.

Dispositivo: Estudo de extensão de rótulo aberto

Este estudo investigará a segurança e a eficácia de tratamentos prolongados para o manejo dos sintomas relacionados à DP.

Mudança em relação à linha de base na pontuação internacional de Parkinson and Movement Disorder-Escala de Classificação Não Motora (MDS-NMS)

O endpoint primário é a mudança na pontuação total do MDS-NMS durante o primeiro período de tratamento durante a extensão do rótulo aberto (OLE) em relação à pontuação no final do NCT047797611 Randomized Controlled Trial (ECR) Período de tratamento (Dia 113) para o grupo de tratamento passivo-ativo em comparação com a mudança na pontuação do MDS-NMS durante o período de tratamento RCT. O MDS-NMS é uma escala administrada por avaliador de 52 itens usada para avaliar uma ampla gama de sintomas não motores na doença de Parkinson. Ele mede a frequência (0/nunca para 4/> 51% das vezes) e a gravidade (0/não presentes em 4/maior angústia ou perturbação) de 13 domínios. Cada pergunta é pontuada multiplicando a gravidade da frequência x. Todas as pontuações das perguntas para cada domínio são somadas e as pontuações para cada domínio são somadas para fornecer a pontuação total (intervalo = 0-832) com a pontuação mais alta, indicando maior carga de sintomas não motores.

Mudança em relação à linha de base na Sociedade Internacional de Parkinson e Movimento da Sociedade unificada da Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte II

O MDS-UPDRS Part II é uma avaliação relatada por pacientes de 13 itens das atividades dos aspectos motores das experiências de vida diária. As pontuações variam entre 0-52, com a pontuação mais alta indicando maior comprometimento às atividades da vida diária. Esse endpoint secundário avalia a alteração na pontuação do MDS-UPDRS Part II obtida durante o primeiro período de tratamento desta extensão de etiqueta aberta (OLE) em relação à pontuação obtida no final do período de estudo controlado randomizado NCT04797611 (ECR) (dia 113).

Mudança da linha de base na impressão global clínica - Melhoria (CGI -I)

O CGI-I é uma avaliação clínica a extensão da mudança clinicamente significativa que ocorreu na doença do paciente no dia 197/365 em relação a um estado de linha de base (avaliado no dia 29). São consideradas alterações em todos os aspectos da doença de Parkinson (por exemplo, sintomas motores, sintomas não motores e complicações de medicamentos anti-parkinsonianos). A "0" corresponde a nenhuma alteração, valores positivos de magnitude mais alta correspondem a maiores melhorias e pontuações negativas de magnitude mais alta correspondem ao aumento do agravamento. As pontuações variam de -3 a +3 (-3 = muito pior, -2 = muito pior, -1 = minimamente pior, 0 = sem alteração, 1 = minimamente melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = muito melhorado).

Mudança em relação à linha de base na Sociedade Internacional de Parkinson e Transtorno de Movimento Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part III: Exame Motor (MDS-UPDRS Part III)

O MDS-UPDRS Part III é uma avaliação de 33 itens da função motora avaliada por um avaliador cego treinado. Cada item possui cinco opções de resposta ligadas a termos clínicos aceitos (0/normal, 1/leve, 2/leve, 3/moderado e 4/grave) para uma faixa de pontuação total de 0-132. Pontuações mais altas indicam sintomas motores mais graves. Este endpoint secundário avalia a mudança na pontuação do MDS-UPDRS Parte III durante o primeiro período de tratamento desta extensão de etiqueta aberta (OLE) em relação à pontuação no final do NCT04797611 Randomized Controlled Trial (RCT) PERIO DE TRATAMENTO REMOT REALMENT.

Mudança em relação à linha de base no índice de resumo da qualidade de vida da doença de Parkinson (PDQ-39 SI)

The PDQ-39 SI is a 39-item patient-reported quality of life measure that assesses how often people living with PD are affected across 8 dimensions of daily living covering: mobility (10 items), activities of daily living (6 items), emotional well-being (6 items), stigma (4 items), social support (3 items), cognition (4 items), communication (3 items), and bodily discomfort (3 items). As respostas para cada item variam de 0/nunca a 4/sempre. Cada dimensão é pontuada somando as pontuações de cada item, dividindo a pontuação máxima possível de todos os itens na dimensão e, em seguida, multiplicando por 100. A pontuação total (a pontuação do SI) é a soma de todos os escores de dimensão divididos em 8 e varia de 0 a 100, maior a pontuação total, maior os problemas de saúde).

Esse endpoint compara a alteração na pontuação total do PDQ-39 obtida no final do período de tratamento da ECR à pontuação total obtida durante o primeiro período de tratamento do OLE.

Mudança em relação à linha de base na medida combinada da Sociedade Internacional de Parkinson e Motivo da Sociedade Unificada da Escala de Classificação de Doenças de Parkinson (MDS-UPDRS): Partes I, II e III

O MDS-UPDRS avalia experiências motoras (Partes I e III) e não-motor (Parte II) e complicações da doença de Parkinson (DP) para caracterizar a extensão e o ônus da doença. Each question has five response options linked to accepted clinical terms: (0/normal, 1/slight, 2/mild, 3/moderate, and 4/severe)/evaluations and are divided across Part I (13 questions, 52 possible points), Part II (13 questions, 52 possible points), and Part III (33 questions based on 18 items, several with right, left or other body distribution scores, 132 possible points). A pontuação combinada é a soma dos pontos para todas as três partes e varia de 0 a 236. Quanto maior a pontuação, mais progredido (isto é, pior) é o estado da doença. Quanto mais negativa a mudança, maior a melhoria sintomática.

Mudança da linha de base no teste de sistemas de avaliação de mini-equilíbrio

O Mini-Bestest é um teste de 14 itens pontuado em uma escala ordinal de três níveis que avalia o equilíbrio dinâmico em termos de ajustes posturais antecipados, controle postural reativo, orientação sensorial e marcha dinâmica. As respostas a cada um dos 14 itens variam de 0/dificuldade severa a 2/normal (sem dificuldade) para uma pontuação total possível, variando de 0 a 28 pontos. Quanto menor a pontuação, mais dificuldade foi encontrada. Esta medida será avaliada como um resultado de segurança para avaliar se a terapia do dispositivo afeta negativamente o equilíbrio ou a marcha para participantes com a doença de Parkinson (pontuação do dia 197)

Mudança da linha de base na avaliação cognitiva de Montreal

O MOCA avalia a cognição sobre 6 domínios: memória, função executiva, atenção, linguagem, visuoespacial e orientação. Os pontos em todos os 6 domínios são somados, e essa soma é igual à pontuação total (min 0 - no máximo 30). Uma pontuação total mais alta indica melhor função cognitiva; Uma pontuação positiva para a diferença de pontos indica melhora. Uma pontuação total de 26-30 reflete a cognição normal. O comprometimento cognitivo leve está associado a uma pontuação total de 18-25. Os escores totais de 10 a 17 indicam comprometimento cognitivo moderado; Uma pontuação total inferior a 10 mostra um comprometimento cognitivo grave.

A mudança (diferença) na Avaliação Cognitiva de Montreal (MOCA) pontuação total obtida na linha de base e, novamente, no final da visita de tratamento é relatada. Uma mudança positiva nas pontuações indica melhora; Considerando que uma mudança negativa nos escores entre a linha de base e o final do tratamento indica piora. Quanto mais positiva a pontuação da mudança, maior a melhoria.

Mudar da linha de base no teste de modalidade de dígito de símbolos orais (SDMT oral)

O SDMT oral avalia a cognição que avalia principalmente a velocidade de processamento e a atenção sustentada. Envolve uma tarefa de substituição em que o testador de teste combina números específicos com determinados números geométricos usando uma chave de referência. A versão oral do teste permite que as respostas sejam dadas verbalmente, tornando -a adequada para indivíduos com deficiências motoras ou distúrbios da fala. É pontuado com base no número de substituições corretas feitas. O intervalo de pontuação para a versão oral do SDMT é de 0 a 110, onde a pontuação representa o número de substituições corretas feitas em 90 segundos e a pontuação máxima é de 110 pontos. Uma pontuação mais alta indica melhor desempenho, pois reflete uma velocidade de processamento cognitiva mais rápida.

A mudança/diferença nos escores entre a linha de base e o tratamento de final do estudo é relatada. Uma mudança positiva nas pontuações indica melhora. Uma mudança negativa nas pontuações indica piora.

Mudança da linha de base na escala de sono da doença de Parkinson (PDSS-2)

O PDSS-2 é uma escala de classificação clínica preenchida pelo paciente que avalia a frequência dos distúrbios do sono na semana passada. Cada pergunta é pontuada entre 0 ("nunca") e 4 ("com muita frequência"), e uma pontuação total é calculada somando as respostas de um paciente a cada uma das 15 perguntas (mínimo de 0 a máximo de 60). Possui três domínios: 1) problemas motores à noite, 2) sintomas de DP à noite e 3) sono perturbado. A pontuação total varia de 0 a 60, com a pontuação de cada domínio variando de 0 a 20. Pontuações mais altas representam mais problemas noturnos relacionados ao sono. Uma mudança positiva nas pontuações indica piora. Uma mudança negativa nas pontuações indica melhora.

Mudança da linha de base em Epworth Sononess Scale (ESS)

O ESS é um questionário usado para avaliar a sonolência diurna. A escala consiste em oito perguntas em que os entrevistados classificam sua probabilidade de adormecer em várias situações em uma escala de 0 a 3, com 0 indicando nenhuma chance e 3 indicando uma alta probabilidade. A pontuação total varia de 0 a 24. Os resultados de 0 a 10 mostram sonolência média (normal) diurna; Um resultado abaixo de 10 pode não ser motivo de preocupação ou pode identificar que você tem problemas para dormir (insônia). Um resultado de 11 a 24 indica que a sonolência diurna excessiva (anormal) (10-14 é leve, 15-17 é moderada e 18 ou superior é grave).

Uma mudança positiva nas pontuações indica piora. Uma mudança negativa nas pontuações indica melhora.

Mudança da linha de base na Escala de Ansiedade Parkinson (PAS)

O PAS é um observador de 12 itens ou escala classificada pelo paciente projetada para medir a gravidade dos sintomas de ansiedade em pacientes com doença de Parkinson (DP). Inclui três subescalas que avaliam ansiedade persistente (1-5), episódios de ansiedade (6-9) e comportamento de evitação (10-12). Cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, onde uma pontuação de "0" indica "não" ou "nunca" e uma pontuação de "4" indica "grave" ou "quase sempre". A pontuação total para cada subescala é calculada somando as pontuações dos respectivos itens. A pontuação máxima para toda a escala é de 48 pontos. Uma pontuação mais alta indica sintomas de ansiedade mais graves.

Mudança da linha de base na avaliação funcional da escala de terapia de doença crônica - fadiga (FACIT -F)

A fatiga do Facit avalia os sintomas relacionados à fadiga e seu impacto no funcionamento diário. A escala inclui uma subescala de sintomas de cinco itens e uma subescala de impacto de oito itens, totalizando 13 itens.

Para cada item, o nível de fadiga é classificado como 0 (nada) a 4 (muito parecido). Para pontuar a fábrica do FACIT, todas as classificações dos itens são somadas para criar uma única pontuação de fadiga com um intervalo de 0 a 52. Pontuações mais altas representam menos fadiga, enquanto as pontuações mais baixas indicam mais fadiga.

Mudança da linha de base na escala de depressão geriátrica-15 (GDS-15)

O GDS-15 é um questionário de autorrelato curto para identificar a depressão em adultos mais velhos. Consiste em 15 itens que avaliam a saúde mental com base em sentimentos na semana passada. 1 ponto é dado para qualquer resposta que indique depressão; 0 é dado para qualquer resposta que não indique depressão. A pontuação total é a soma de todos os itens e pontos dados e varia de 0 a 15, com pontuações mais altas indicando mais depressão.

Mudança no movimento Sociedade de Transtorno da Sociedade Não Motora Escala de Classificação (MDS-NMS) Flutuações não motoras (NMF) Pontuação da subescala

O MDS-NMS NMF é uma subescala concluída com avaliador que avalia o grau de mudança (0/sem alteração para 4/grande mudança) em sintomas não motores em relação ao tempo de medicamentos anti-parkinsonianos em 8 domínios (depressão, ansiedade, pensamento/habilidades cognitivas, sintomas de bloqueio, inquietação, dor, fatiga e imensões). O grau de mudança fornecido para cada um dos 8 domínios é somado. Essa soma é então multiplicada pelo tempo gasto no estado "off" não-motor (1/raramente para 4/maior parte do tempo) para obter a pontuação total do MDS-NMS NMF.

As pontuações totais possíveis para essa medida de escala variam de 0 a 334. Quanto maior a pontuação total, mais progredido (isto é, pior) é o estado da doença.

Mudança da linha de base na Escala de Classificação de Doenças de Parkinson Unificada (UPDRS IV) Parte IV

O UPDRS mede a gravidade e a progressão da doença de Parkinson. A Parte IV avalia complicações motoras e é pontuada com classificações SIM e NO. Faixa de pontuações: 0-24. Pontuações mais altas são piores; 4 e abaixo é leve, enquanto 13 e acima são graves.

Mudança em relação à linha de base na entrevista da carga Zarit (ZBI)

O ZBI é um questionário de 22 itens, projetado para medir até que ponto um cuidador percebe seu nível de carga por causa da culpa. Cada item da entrevista é uma declaração que o cuidador é solicitado a endossar usando uma escala de 5 pontos, variando de 0 (nunca) a 4 (quase sempre). As pontuações totais são obtidas somando todos os itens endossados. As pontuações são interpretadas da seguinte forma: 0 a 21 indica pouca ou nenhuma carga, 21 a 40 indica carga leve a moderada, 41 a 60 indica carga moderada a grave e 61 a 88 indica carga grave.

Mudança em relação à linha de base no paciente Related Resultouce - Doença de Parkinson (Pro -PD)

O PRO-PD é uma escala visual analógica de 32 itens auto-classificada, que avalia a gravidade dos sintomas da DP. Cada item avalia um sintoma comum de DP, cobrindo sintomas motores e não motores, e é pontuado em um intervalo de 0 ("sem problemas") a 100 ("Problema extremo") pontos. As pontuações para todos os itens são somadas para obter uma pontuação total que pode variar de 0 a 3200. Pontuações mais altas indicam sintomas mais graves ou maior impacto na vida do paciente.

Mudança em relação à linha de base na escala de atividades de Schwab e Inglaterra modificada da Inglaterra

Esta escala de resultados clínicos de itens únicos avalia o status funcional de indivíduos com doença de Parkinson (DP). Ele avalia sua capacidade de executar atividades diárias, variando de total independência a completa dependência, com pontuações fornecidas em incrementos de 10% de 100% (completamente independentes) a 0% (acamado). Quanto maior a pontuação, mais independente é o participante.

Mudança da linha de base no Encephalogtm 3 metros de tempo para cima e Go (Tug) Teste

O encefalog é um aplicativo através do qual o teste de rebocador de 3 metros pode ser executado para avaliar o risco de quedas em adultos. O paciente se senta com as costas nas costas da cadeira. Em "Go", o paciente sobe da cadeira, caminha a 3 metros em um ritmo confortável/seguro, se vira, volta para a cadeira e senta. O tempo começa em "GO" e para quando reabastecido. O teste mede em segundos. As pontuações indicam níveis de mobilidade e risco de queda; Quanto maior a pontuação (ou seja, mais tempo leva), pior a mobilidade funcional e maior o risco de quedas: 10 segundos ou menos - mobilidade normal; 11-20 segundos - limites normais para pacientes frágeis/idosos/deficientes; 20 segundos ou mais - precisam de assistência, exame e intervenção adicionais; 30 segundos ou mais - questão significativa de mobilidade.)

Mudança da linha de base no teste de toque de dedo encephalogtm

O Encephalog ™ é um aplicativo para smartphone através do qual o teste de tocar os dedos é realizado. O teste de batida de dedos fornece uma medida quantitativa da bradykinesia. Um participante bate o telefone o mais rápido possível por 10 segundos com o dedo indicador. A mão esquerda e direita são testadas. A pontuação conta o número de torneiras de dedos em 10 segundos. Quanto maior a pontuação, mais graves os sintomas.

Mudança da linha de base no encephalogtm 10m cronometrado e vá (10m Tug)

O Encephalog ™ é um aplicativo de smartphone que mede a marcha e fornece indicação de risco de quedas em adultos. O paciente se senta na cadeira com as costas contra a cadeira de volta. No comando "Go", o paciente se levanta da cadeira, caminha 10 metros em um ritmo confortável e seguro, gira, volta para a cadeira e se senta. O tempo começa na instrução "Go" e para quando o paciente está sentado. Os tempos mais curtos indicam menos disfunção.

Pontuações de dez segundos ou menos indicam mobilidade normal. Pontuações entre 11 e 20 segundos estão dentro dos limites normais para idosos frágeis e pacientes com deficiência.

Pontuações superiores a 20 segundos sugerem que a pessoa pode precisar de assistência externa e indica um exame e intervenção adicionais.

Pontuações de 30 segundos ou mais sugerem que a pessoa pode estar propensa a quedas.

Mudança da linha de base na escala de classificação de doença de Parkinson unificada Parte I (UPDRS I)

O UPDRS mede a gravidade e a progressão da doença de Parkinson. A Parte I avalia experiências não motoras de vida diária em termos de mentação, comportamento e humor e é pontuada em uma escala de classificação de 0-4. Os escores totais variam de 0 a 16 com pontuações mais altas, indicando sintomas mais graves.

Mudança da linha de base em Hoehn & Yahr (H&Y)

A escala Hoehn & Yahr é usada para descrever o progresso da doença de Parkinson. A pontuação é baseada no nível/estágio da incapacidade clínica descrita pela gravidade dos sintomas motores. Etapa 1: apenas envolvimento unilateral, geralmente com incapacidade mínima ou não funcional. Etapa 1.5: envolvimento unilateral e axial. Etapa 2: envolvimento bilateral sem comprometimento do equilíbrio. Etapa 2.5: Doença bilateral leve com recuperação no teste de tração. Estágio 3: doença bilateral com incapacidade leve a moderada e reflexos posturais prejudicados; fisicamente independente. Etapa 4: Doenças gravemente incapacitantes, ainda capazes de andar ou permanecer sem assistência. Etapa 5: Confinamento na cama ou cadeira de rodas, a menos que seja auxiliado. Quanto maior a descrição do estágio, mais avançada a doença.

Mudança da linha de base na impressão global do paciente de melhoria

Uma escala determinada pelo paciente para avaliar quanto sua doença melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base no início da intervenção. A impressão global do paciente de melhoria (PGI-I) é uma ferramenta usada para medir a percepção de um paciente sobre sua condição após o tratamento. É um questionário de item único que pede aos pacientes que avaliem sua mudança percebida na condição em uma escala de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).