Estensione etichetta aperta STEM-PD (OLE)

Sperimentale: passivo-attivo

Questo gruppo ha ricevuto un trattamento passivo con il dispositivo di studio in uno studio controllato randomizzato (RCT) che ha immediatamente preceduto questo studio di estensione a etichetta aperta (OLE) durante il quale i partecipanti hanno ricevuto un trattamento attivo (cioè, stimolazione vestibolare calorica variabile nel tempo).

Dispositivo: Studio sull'estensione dell'etichetta aperta

Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti estesi per la gestione dei sintomi correlati al PD.

Sperimentale: attivo attivo

Questo gruppo ha ricevuto un trattamento attivo (cioè, stimolazione vestibolare calorica variabile nel tempo) con il dispositivo di studio in uno studio randomizzato controllato (RCT) che ha immediatamente preceduto questo studio OLE (OLE) di estensione a marcia aperta durante il quale i partecipanti hanno ricevuto un trattamento attivo. I dati dei partecipanti a questo braccio sono stati utilizzati solo per i risultati esplorativi.

Dispositivo: Studio sull'estensione dell'etichetta aperta

Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti estesi per la gestione dei sintomi correlati al PD.

Cambiamento dal basale nell'International Parkinson and Movement Disorder Societi

L'endpoint primario è la variazione del punteggio totale MDS-NMS durante il primo periodo di trattamento durante l'estensione dell'etichetta aperta (OLE) rispetto al punteggio alla fine dell'NCT04797611 del periodo di trattamento di prova controllato randomizzato (RCT) (Giorno 113) per il gruppo di trattamento attivo passivo rispetto alla variazione totale di MDS-NMS durante il periodo di trattamento RCT rispetto al pretrattamento. L'MDS-NMS è una scala somministrata con rater 52 elementi utilizzata per valutare una vasta gamma di sintomi non motori nella malattia di Parkinson. Misura sia la frequenza (da 0/mai al 4/> 51% delle volte) sia la gravità (0/non presente a 4/maggiore disagio o disturbo) di 13 domini. Ogni domanda viene valutata moltiplicando la frequenza x gravità. Sono sommati tutti i punteggi delle domande per ciascun dominio e i punteggi per ciascun dominio sono sommati per fornire il punteggio totale (intervallo = 0-832) con il punteggio più elevato che indica un maggiore onere dei sintomi non motori.

Modifica dal basale nella parte internazionale del parkinson e del disturbo del movimento unificato la scala di valutazione del malattia di Parkinson (MDS-updrs) Parte II

La parte II MDS-updrs è una valutazione segnalata dal paziente di 13 elementi delle attività degli aspetti motori delle esperienze della vita quotidiana. I punteggi vanno compresi tra 0-52, con il punteggio più elevato che indica una maggiore compromissione delle attività della vita quotidiana. Questo endpoint secondario valuta la variazione del punteggio della parte II MDS-updrs ottenuta durante il primo periodo di trattamento di questa estensione a etichetta aperta (OLE) rispetto al punteggio ottenuto alla fine del periodo di prova controllato randomizzato NCT04797611 (Giorno 113).

Modifica dal basale nell'impressione clinica globale - Miglioramento (CGI -I)

Il CGI-I è una valutazione clinica dell'entità del cambiamento clinicamente significativo che si è verificato nella malattia del paziente al giorno 197/365 rispetto a uno stato di base (valutato al giorno 29). Vengono considerati cambiamenti in tutti gli aspetti della malattia di Parkinson (ad es. Sintomi motori, sintomi non motori e complicanze dei farmaci anti-parkinsoniani). Un "0" corrisponde a nessuna variazione, valori positivi di grandezza più elevati corrispondono a maggiori miglioramenti e i punteggi negativi di magnitudo più elevati corrispondono all'aumento del peggioramento. I punteggi vanno da -3 a +3 (-3 = molto peggio, -2 = molto peggio, -1 = minimamente peggio, 0 = Nessun cambiamento, 1 = minimamente migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = molto migliorato).

Cambiamento dal basale nella scala di valutazione delle malattie di Parkinson di Parkinson e Disorder del movimento International Parte III: esame motorio (MDS-updrs Parte III)

La parte III MDS-updrs è una valutazione di 33 elementi della funzione motoria valutata da un rater cieco addestrato. Ogni elemento ha cinque opzioni di risposta collegate a termini clinici accettati (0/normale, 1/lieve, 2/lieve, 3/moderato e 4/grave) per un intervallo di punteggio totale di 0-132. Punteggi più alti indicano sintomi motori più gravi. Questo endpoint secondario valuta la variazione del punteggio della parte III della parte III MDS durante il primo periodo di trattamento di questa estensione a etichetta aperta (OLE) rispetto al punteggio alla fine dell'NCT04797611 di prova randomizzata randomizzata (RCT) per il periodo di trattamento (Giorno 113) per il gruppo di trattamento passivo-attivo rispetto alla modifica della parte MDS-Updrs Parte III durante il periodo di trattamento RCT rispetto al pre-trattamento della pre-cura.

Modifica dal basale nell'indice di sintesi della qualità della vita della malattia di Parkinson (PDQ-39 SI)

Il PDQ-39 SI è una misura di qualità della vita segnalata dal paziente a 39 elementi che valuta la frequenza con cui le persone che vivono con PD sono colpite in 8 dimensioni della vita quotidiana di copertura: mobilità (10 articoli), attività della vita quotidiana (6 articoli), benessere emotivo (6 articoli), stigma (4 articoli), supporto sociale (3 articoli), cognizione (4 articoli) (3 articoli), e 3 articoli). Le risposte per ogni articolo vanno da 0/mai 4/sempre. Ogni dimensione viene valutata sommando i punteggi di ciascun articolo, dividendo quel punteggio massimo possibile di tutti gli elementi nella dimensione e quindi moltiplicando per 100. Il punteggio totale (il punteggio SI) è la somma dei punteggi di tutte le dimensioni diviso per 8 e varia da 0 a 100, maggiore è il punteggio totale maggiore è i problemi di salute).

Questo endpoint confronta la variazione del punteggio totale PDQ-39 preso alla fine del periodo di trattamento RCT al punteggio totale ottenuto durante il primo periodo di trattamento dell'OLE.

Modifica dal basale nella misura combinata dell'International Parkinson and Movement Disorder Society Unified's Disease's Disease Scale (MDS-updrs): Parti I, II e III

L'MDS-updrs valuta le esperienze e le complicanze motorie (parti I e III) e non motorie (Parte II) della malattia di Parkinson (PD) per caratterizzare l'estensione e il carico della malattia. Ogni domanda ha cinque opzioni di risposta collegate a termini clinici accettati: (0/normale, 1/lieve, 2/lieve, 3/moderato e 4/grave)/valutazioni e sono divise in parte I (13 domande, 52 punti possibili), parte II (13 domande possibili) e parti possibili) e Parte III (33 domande basate su 18 elementi, diversi con destra, sinistra o altri punteggi del corpo, 132 punti). Il punteggio combinato è la somma dei punti per tutte e tre le parti e varia da 0 a 236. Maggiore è il punteggio, più progredito (cioè peggio) è lo stato della malattia. Più negativo è il punteggio di cambiamento, maggiore è il miglioramento sintomatico.

Modifica dal basale nel test dei sistemi di valutazione del mini-bilanciamento

Il mini-migliore è un test di 14 elementi segnato su una scala ordinale a 3 livelli che valuta l'equilibrio dinamico in termini di aggiustamenti posturali anticipati, controllo posturale reattivo, orientamento sensoriale e andatura dinamica. Le risposte a ciascuno dei 14 elementi vanno da 0/grave difficoltà a 2/normale (nessuna difficoltà) per un punteggio totale possibile che va da 0 a 28 punti. Più basso è il punteggio, maggiore è stata riscontrata difficoltà. Questa misura verrà valutata come un risultato di sicurezza per valutare se la terapia del dispositivo influisce negativamente sull'equilibrio o nell'andatura per i partecipanti con il morbo di Parkinson (punteggio di giorno 197)

Cambiamento dal basale nella valutazione cognitiva di Montreal

Il MOCA valuta la cognizione oltre 6 domini: memoria, funzione esecutiva, attenzione, lingua, visuospaziale e orientamento. I punti in tutti e 6 i domini sono sommati e questa somma è uguale al punteggio totale (min 0 - max 30). Un punteggio totale più elevato indica una migliore funzione cognitiva; Un punteggio positivo per la differenza nei punti indica un miglioramento. Un punteggio totale di 26-30 riflette la cognizione normale. La lieve compromissione cognitiva è associata a un punteggio totale di 18-25. Punteggi totali di 10-17 indicano una moderata compromissione cognitiva; Un punteggio totale inferiore a 10 mostra un grave compromissione cognitiva.

Il cambiamento (differenza) nel punteggio totale di Montreal Cognitive Assessment (MOCA) è stato riportato al basale e, di nuovo, alla fine della visita del trattamento. Un cambiamento positivo nei punteggi indica un miglioramento; Considerando che un cambiamento negativo nei punteggi tra basale e fine del trattamento indica il peggioramento. Più positivo è il punteggio del cambiamento, maggiore è il miglioramento.

Cambia dal basale nel test di modalità delle cifre del simbolo orale (SDMT orale)

L'SDMT orale valuta la cognizione che valuta principalmente la velocità di elaborazione e l'attenzione sostenuta. Implica un compito di sostituzione in cui il test Taker abbina numeri specifici con dati geometrici determinati usando una chiave di riferimento. La versione orale del test consente di dare risposte verbalmente, rendendolo adatto alle persone con disabilità motorie o disturbi del linguaggio. Viene valutato in base al numero di sostituzioni corrette effettuate. L'intervallo di punteggio per la versione orale dell'SDMT è da 0 a 110, in cui il punteggio rappresenta il numero di sostituzioni corrette effettuate entro 90 secondi e il punteggio massimo è di 110 punti. Un punteggio più alto indica prestazioni migliori, in quanto riflette una velocità di elaborazione cognitiva più rapida.

Sono riportati il ​​cambiamento/differenza nei punteggi tra il trattamento di base e la fine del studio. Un cambiamento positivo nei punteggi indica un miglioramento. Un cambiamento negativo nei punteggi indica il peggioramento.

Modifica dal basale nella scala del sonno del morbo di Parkinson (PDSS-2)

Il PDSS-2 è una scala di valutazione clinica completata dal paziente che valuta la frequenza dei disturbi del sonno nella scorsa settimana. Ogni domanda viene valutata tra 0 ("mai") ​​e 4 ("molto spesso") e un punteggio totale viene calcolato sommando le risposte di un paziente a ciascuna delle 15 domande (minimo da 0 al massimo 60). Ha tre domini: 1) problemi motori di notte, 2) sintomi di PD di notte e 3) sonno disturbato. Il punteggio totale varia da 0 a 60, con il punteggio di ciascun dominio che va da 0 a 20. I punteggi più alti rappresentano più problemi notturni legati al sonno. Un cambiamento positivo nei punteggi indica il peggioramento. Un cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.

Cambia dal basale in Epworth Sleepness Scale (ESS)

L'ESS è un questionario utilizzato per valutare la sonnolenza diurna. La scala è composta da otto domande in cui gli intervistati valutano la loro probabilità di addormentarsi in varie situazioni su una scala da 0 a 3, con 0 che non indica alcuna possibilità e 3 che indicano un'alta probabilità. Il punteggio totale varia da 0 a 24. Risultati da 0 a 10 mostrano sonnolenza diurna media (normale); Un risultato inferiore a 10 potrebbe non essere motivo di preoccupazione o potrebbe identificare che hai difficoltà a dormire (insonnia). Un risultato da 11 a 24 indica una sonnolenza diurna eccessiva (anormale) (10-14 è lieve, 15-17 è moderato e 18 o superiore è grave).

Un cambiamento positivo nei punteggi indica il peggioramento. Un cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.

Cambia dal basale nella Scala dell'ansia di Parkinson (PAS)

Il PAS è un osservatore a 12 elementi o una scala classificata con il paziente progettato per misurare la gravità dei sintomi di ansia nei pazienti con malattia di Parkinson (PD). Include tre sottoscale che valutano l'ansia persistente (1-5), gli episodi di ansia (6-9) e il comportamento di evitamento (10-12). Ogni elemento viene valutato su una scala Likert a 5 punti, in cui un punteggio di "0" indica "non" o "mai" e un punteggio di "4" indica "grave" o "quasi sempre". Il punteggio totale per ciascuna sottoscala viene calcolato sommando i punteggi dei rispettivi articoli. Il punteggio massimo per l'intera scala è di 48 punti. Un punteggio più alto indica sintomi di ansia più gravi.

Cambiamento dal basale nella valutazione funzionale della terapia della malattia cronica - Affaticamento (FACIT -F)

La fatica a faccia valuta i sintomi legati alla fatica e il loro impatto sul funzionamento quotidiano. La scala include una sottoscala dei sintomi di cinque elementi e una sottoscala di impatto di otto elementi, per un totale di 13 articoli.

Per ogni articolo, il livello di affaticamento è valutato da 0 (per niente) a 4 (molto). Per segnare la fatica Facit, le valutazioni di tutti gli articoli vengono sommate per creare un singolo punteggio di fatica con un intervallo da 0 a 52. I punteggi più alti rappresentano meno affaticamento, mentre i punteggi più bassi indicano più affaticamento.

Modifica dal basale nella scala depressione geriatrica-15 (GDS-15)

Il GDS-15 è un breve questionario di auto-report per identificare la depressione negli anziani. Consiste in 15 elementi che valutano la salute mentale in base ai sentimenti nella scorsa settimana. 1 punto è dato per qualsiasi risposta che indichi la depressione; 0 è dato per qualsiasi risposta che non indica la depressione. Il punteggio totale è la somma di tutti gli articoli e punti indicati e varia da 0 a 15, con punteggi più alti che indicano più depressione.

Cambiamento nel disturbo del movimento Società non motorie (MDS-NMS) Fluttuazioni non motorie (NMF) Punte di sottoscala

L'NMF MDS-NMS è un sottoscala completato da rater che valuta il grado di cambiamento (0/No Cambia a 4/grande cambiamento) nei sintomi non motori in relazione ai tempi di farmaci anti-parkinsonia in 8 domini (depressione, ansia, pensiero/cognizione/capacità cognitive, sintomi della bladder, ripuglio, dolore e sudata eccessiva). Viene sommato il grado di cambiamento fornito per ciascuno degli 8 domini. Questa somma viene quindi moltiplicata per il tempo trascorso in stato "fuori" non motorio (1/raramente a 4/maggioranza del tempo) per ottenere il punteggio totale NMF MDS-NMS.

I punteggi totali possibili per questa misura della scala vanno da 0 a 334. Maggiore è il punteggio totale, più progredito (cioè peggio) è lo stato della malattia.

Modifica dalla linea di base nella scala di valutazione del malattia di Parkinson unificata (UPDRS IV) Parte IV

L'UPDRS misura la gravità e la progressione della malattia di Parkinson. La parte IV valuta le complicanze motorie e viene valutata con valutazioni sì e no. Punteggi Range: 0-24. I punteggi più alti sono peggiori; 4 e sotto è lieve mentre 13 e oltre è grave.

Modifica dalla linea di base nell'intervista a Zarit Burden (ZBI)

Lo ZBI è un questionario a 22 elementi progettato per misurare la misura in cui un caregiver percepisce il loro livello di onere a causa della cura. Ogni elemento del colloquio è un'affermazione che al caregiver viene chiesto di approvare usando una scala a 5 punti, che va da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). I punteggi totali sono ottenuti sommando tutti gli articoli approvati. I punteggi sono interpretati come segue: da 0 a 21 indica un onere scarso o nullo, da 21 a 40 indica un onere da lieve a moderato, da 41 a 60 indica un onere da moderato a grave e da 61 a 88 indica un grave onere.

Cambiamento dal basale nel paziente riportato esito - Malattia di Parkinson (Pro -PD)

L'e-PD è un'auto-rating, 32 elementi, Visual Analog Scale (VAS) che valuta la gravità dei sintomi della PD. Ogni articolo valuta un sintomo di PD comune, coprendo i sintomi motori e non motori, ed è valutato su un intervallo da 0 ("nessun problema") a 100 ("problema estremo"). I punteggi per tutti gli articoli sono sommati per ottenere un punteggio totale che può variare da 0 a 3200. I punteggi più alti indicano sintomi più gravi o un impatto maggiore sulla vita del paziente.

Modifica dal basale nelle attività di Schwab e in Inghilterra modificate della scala della vita quotidiana

Questa scala di esito clinico a singolo elemento valuta lo stato funzionale degli individui con malattia di Parkinson (PD). Valuta la loro capacità di svolgere attività quotidiane, che vanno dalla completa indipendenza alla completa dipendenza, con punteggi indicati in incrementi del 10% dal 100% (completamente indipendente) allo 0% (Bedridden). Maggiore è il punteggio più indipendente è il partecipante.

Modifica dal basale nel test ENCEPHALOGTM 3 metri TIMED UP e GO (TUG)

Encephalog è un'app attraverso la quale è possibile eseguire il test di rimorchiatore da 3 metri per valutare il rischio di cadute negli adulti. Il paziente si trova con la schiena contro la sedia. A "Go", il paziente si alza dalla sedia, cammina per 3 metri a un ritmo comodo/sicuro, gira, torna alla sedia e si siede. Il tempismo inizia a "GO" e si ferma quando è ristretto. Le misure di test in secondi. I punteggi indicano livelli di mobilità e rischio di caduta; Maggiore è il punteggio (cioè, più a lungo ci vuole), peggio è la mobilità funzionale e maggiore il rischio di cadute: 10 secondi o meno - mobilità normale; 11-20 secondi - limiti normali per pazienti fragili/anziani/disabili; 20 secondi o più - necessita di assistenza, ulteriore esame e intervento; 30 secondi o più - Problema di mobilità significativo.)

Modifica dal basale nel test di tocco delle dita encefalogtm

Encephalog ™ è un'app per smartphone attraverso la quale viene condotto il test di tocco delle dita. Il test di tocco delle dita fornisce una misura quantitativa della bradykinesia. Un partecipante attinge al telefono il più rapidamente possibile per 10 secondi con il dito indice. Vengono testate sia la mano sinistra che quella destra. Il punteggio conta il numero di tocchi di dito in 10 secondi. Maggiore è il punteggio più gravi sono i sintomi.

Modifica dal basale in encephalogtm 10m timed up and go (10m Tug)

Encephalog ™ è un'app per smartphone che misura l'andatura e che fornisce indicazione del rischio di cadute negli adulti. La paziente si siede sulla sedia con la schiena contro la sedia. Al comando "Go", il paziente si alza dalla sedia, cammina per 10 metri a un ritmo comodo e sicuro, gira, torna sulla sedia e si siede. Il tempismo inizia dall'istruzione "GO" e si ferma quando il paziente è seduto. Tempi più brevi indicano meno disfunzione.

Punteggi di dieci secondi o meno indicano la mobilità normale. I punteggi tra 11 e 20 secondi rientrano nei limiti normali per i pazienti anziani e disabili fragili.

I punteggi superiori a 20 secondi suggeriscono che la persona potrebbe aver bisogno di assistenza all'esterno e indica un ulteriore esame e intervento.

Decine di 30 secondi o più suggeriscono che la persona potrebbe essere inclini a cadute.

Modifica dalla linea di base nella scala di valutazione delle malattie unificate di Parkinson Parte I (UPDRS I)

L'UPDRS misura la gravità e la progressione della malattia di Parkinson. La parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana in termini di menzione, comportamento e umore e viene valutata su una scala di valutazione 0-4. I punteggi totali vanno da 0-16 con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi.

Cambia dal basale in Hoehn & Yahr (H&Y)

La scala Hoehn & Yahr è usata per descrivere il progresso della malattia di Parkinson. Il punteggio si basa sul livello/stadio della disabilità clinica descritta dalla gravità dei sintomi motori. Fase 1: solo coinvolgimento unilaterale, di solito con disabilità funzionale minima o assente. Fase 1.5: coinvolgimento unilaterale e assiale. Fase 2: coinvolgimento bilaterale senza compromissione dell'equilibrio. Fase 2.5: lieve malattia bilaterale con recupero sul test pull. Fase 3: malattia bilaterale con disabilità da lieve a moderata e compromessi riflessi posturali; fisicamente indipendente. Fase 4: malattia gravemente invalidante, ancora in grado di camminare o stare senza assistenza. Fase 5: confinamento a letto o sedia a rotelle se non assistito. Maggiore è la descrizione dello stadio, più avanzata è la malattia.

Cambiamento dal basale nell'impressione globale del paziente di miglioramento

Un paziente ha determinato la scala per valutare quanto la loro malattia è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato di base all'inizio dell'intervento. L'impressione globale di miglioramento del paziente (PGI-I) è uno strumento utilizzato per misurare la percezione di un paziente della propria condizione dopo il trattamento. È un questionario a singolo elemento che chiede ai pazienti di valutare il loro cambiamento percepito in condizioni su una scala da 1 (molto meglio) a 7 (molto peggio).