Назначение дарбэпоэтина недоношенным детям

Новый белок, стимулирующий эритропоэз, Дарбепоэтин альфа (Дарбэпоэтин) был разработан компанией Amgen Inc. и показал свою эффективность в повышении гематокрита при дозировании один раз в неделю или раз в две недели у взрослых с анемией из-за терминальной стадии почечной недостаточности или рака. Однако в настоящее время он оценивается для использования у детей с гипорегенеративной анемией и еще не оценивался для использования у детей с анемией недоношенных. Недоношенные дети реагируют на человеческий рекомбинантный эритропоэтин (Epo) увеличением количества ретикулоцитов, однако многократные подкожные дозы снижают его рутинное использование в отделении интенсивной терапии новорожденных. С возможностью дозирования один раз в неделю или раз в две недели использование дарбэпоэтина в этой популяции представляется многообещающим. Хотя вполне вероятно, что использование факторов роста эритроцитов, таких как rHuEpo или дарбэпоэтин, не устранит необходимость всех переливаний эритроцитов у всех младенцев, разумно предположить, что использование дарбэпоэтина устранит необходимость переливания у некоторых недоношенных детей. , и уменьшить потребность в других. Европейские исследования, оценивающие rHuEpo у недоношенных детей, успешно снизили воздействие донора до 1 на пациента. Нашей целью является достижение аналогичного успеха, который мы определяем как донорское воздействие ≤1 донора на ребенка в клинической практике. Этого можно достичь за счет использования факторов роста эритроцитов, разумного использования анализа крови для мониторинга и соблюдения строгих правил переливания крови. Сократив общее количество переливаний до <4 на младенца, мы можем достичь этой цели — ≤1 донорское воздействие на младенца.

Остается популяция очень маленьких, крайне больных младенцев, у которых потери от флеботомии превышают способность увеличивать массу эритроцитов за счет использования ЭПО. Некоторые исследователи полагают, что сочетание трансфузий эритроцитов от одного донора и рекомбинантного эритропоэтина может служить для поддержания адекватного объема циркулирующих эритроцитов. Разумный алгоритм, помогающий в этих определениях, может быть разработан только путем продолжительных исследований. Постоянная критическая оценка критериев трансфузии, исходов, новых технологий, ограничивающих потери при флеботомии, а также новые биологические и фармакологические методы лечения могут способствовать улучшению ухода за новорожденными с избыточной массой тела, которые подвергаются наибольшему риску повторных трансфузий. Целью нашего исследования является изучение безопасности и эффективности дарбэпоэтина у недоношенных детей с целью улучшения исходов у недоношенных детей за счет значительного уменьшения количества трансфузий. Более того, улучшение исходов развития нервной системы у недоношенных детей продолжает оставаться целью неонатальных учреждений, к которой можно было бы подходить с помощью терапии дарбэпоэтином. Это исследование отличается от предыдущих исследований эритропоэтина следующим образом:

1. Дарбэпоэтин будет сравниваться с плацебо и rHuEpo, что позволит двум третям пациентов получать ту или иную форму фактора роста эритроцитов, а реципиентам дарбэпоэтина будет разрешено подкожное введение один раз в неделю по сравнению с обычным подкожным введением три раза в неделю у реципиентов. реципиенты rHuEpo (те, кто в группе плацебо, не будут получать ложные инъекции)
2. Дозирование начнется в среднем на 1-2 дня раньше, чем в любом ранее опубликованном исследовании.
3. Рекомендации по переливанию крови являются наиболее строгими на сегодняшний день и будут использоваться на участках, расположенных на высоте > 4000 футов.
4. Целевая концентрация ЭПО >500 мЕд/мл в группе лечения предлагается для оценки различий в развитии нервной системы между группами, и исследование направлено на определение различий между группами лечения и плацебо.