Стремитесь уменьшить движения при поздней дискинезии (ARM-TD)

Экспериментальный: СД-809

Таблетки SD-809 принимали два раза в день в течение 12 недель.

Лекарство: СД-809

Таблетки SD-809 принимают два раза в день в течение 12 недель, включая период титрования дозы и период поддерживающей терапии.

Другие имена:

• дейтетрабеназин
• АУСТЕДО®

Плацебо Компаратор: Сахарная таблетка

Таблетки плацебо принимали два раза в день в течение 12 недель.

Лекарство: Плацебо

Таблетки плацебо принимали два раза в день в течение 12 недель.

Изменение балла по шкале аномальных непроизвольных движений (AIMS) с центральным считыванием от исходного уровня до 12-й недели с использованием анализа повторных измерений смешанной модели (MMRM)

AIMS — это инструмент оценки, используемый для выявления и отслеживания степени тяжести TD с течением времени. AIMS состоит из 12 пунктов, управляемых врачом и оцениваемых по баллам. AIMS была записана в цифровом виде на видео с использованием стандартного протокола и независимо просмотрена ослепленными центральными оценщиками, которые были экспертами в области двигательных расстройств.

Этот результат суммирует пункты с 1 по 7, которые охватывают орофациальные движения, а также дискинезию конечностей и туловища. Степень тяжести оценивалась от 0 (нет) до 4 (тяжелая) по общей шкале от 0 (отсутствие орофациальной дискинезии, дискинезии туловища и конечностей) до 28 (тяжелая орофациальная дискинезия, дискинезия туловища и конечностей). Отрицательное изменение по сравнению с исходным показателем указывает на улучшение.

Был использован анализ MMRM с изменением по сравнению с исходным уровнем оценки AIMS в качестве зависимой переменной. Модель включала фиксированные эффекты для лечения, момент времени, взаимодействие лечения по времени, статус DRA и исходный AIMS в качестве ковариации. Использовалась неструктурированная ковариационная модель.

Процент пациентов, достигших успеха в лечении на 12-й неделе, по оценке общего клинического впечатления об изменении (CGIC)

CGIC представляет собой анкету, состоящую из одного пункта, в которой исследователя просят оценить симптомы TD пациента во время определенных посещений после начала терапии. CGIC использует 7-балльную шкалу Лайкерта, от очень значительного ухудшения (-3) до очень значительного улучшения (+3), для оценки общего ответа на терапию. Успех лечения определяли как «значительное улучшение» или «очень значительное улучшение» при посещении на 12-й неделе. Пациенты, состояние которых на 12-й неделе не было известно, а также пациенты, состояние которых не было «намного лучше» или «очень значительно улучшилось» на визите на 12-й неделе, считались неудачными в лечении.

Процент пациентов, достигших успеха в лечении на 12-й неделе, по оценке общего впечатления пациента об изменении (PGIC)

PGIC представляет собой опросник, состоящий из одного пункта, в котором пациента просят оценить свои симптомы TD во время определенных посещений после начала терапии. PGIC использует 7-балльную шкалу Лайкерта, от очень значительного ухудшения (-3) до очень значительного улучшения (+3), для оценки общего ответа на терапию. Успех лечения определяли как «значительное улучшение» или «очень значительное улучшение» при посещении на 12-й неделе. Пациенты, состояние которых на 12-й неделе не было известно, а также пациенты, состояние которых не было «намного лучше» или «очень значительно улучшилось» на визите на 12-й неделе, считались неудачными в лечении.

Изменение от исходного уровня до 12-й недели в модифицированном опроснике краниоцервикальной дистонии (CDQ-24)

CDQ-24 представляет собой опросник качества жизни для конкретного заболевания, разработанный для использования у пациентов с краниоцервикальной дистонией, включая как цервикальную дистонию (ЦД), так и блефароспазм (СБШ). CDQ 24 был изменен таким образом, что вопросы больше сосредоточены на влиянии TD (в отличие от CD / BPS) на качество жизни. В CDQ-24 оцениваются следующие области: стигматизация, эмоциональное благополучие, боль, повседневная деятельность и социальная/семейная жизнь. Каждый из 24 вопросов оценивался пациентами по шкале от 0 = отсутствие нарушений до 4 = наиболее тяжелые нарушения с общей шкалой от 0 (отсутствие нарушений) до 96 (тяжелые нарушения). Отрицательное изменение по сравнению с исходными показателями указывает на улучшение.

Участники с нежелательными явлениями в течение всего периода лечения

Нежелательное явление определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое развивается или ухудшается по степени тяжести во время проведения клинического исследования и не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым лекарственным средством. Тяжесть оценивалась исследователем по шкале легкой, умеренной и тяжелой, причем тяжелая = НЯ, препятствующая нормальной повседневной активности. Связь НЯ с лечением определяется исследователем и включает возможно, вероятно и определенно родственные категории. Серьезные НЯ (СНЯ) включают смерть, опасное для жизни нежелательное явление, госпитализацию в стационар или продление существующей госпитализации, стойкую или серьезную инвалидность или нетрудоспособность, врожденную аномалию или врожденный дефект ИЛИ важное медицинское событие, которое поставило пациента под угрозу и потребовало медицинского вмешательства. для предотвращения ранее перечисленных тяжелых исходов.

Процентное изменение в баллах централизованно считываемой шкалы аномальных непроизвольных движений (AIMS) от исходного уровня до 12-й недели с использованием анализа MMRM

AIMS — это инструмент оценки, используемый для выявления и отслеживания степени тяжести TD с течением времени. AIMS состоит из 12 пунктов, управляемых врачом и оцениваемых по баллам. AIMS была записана в цифровом виде на видео с использованием стандартного протокола и независимо просмотрена ослепленными центральными оценщиками, которые были экспертами в области двигательных расстройств.

Этот результат суммирует пункты с 1 по 7, которые охватывают орофациальные движения, а также дискинезию конечностей и туловища. Степень тяжести оценивалась от 0 (нет) до 4 (тяжелая) по общей шкале от 0 (отсутствие орофациальной дискинезии, дискинезии туловища и конечностей) до 28 (тяжелая орофациальная дискинезия, дискинезия туловища и конечностей). Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным показателем указывает на улучшение.

Модель MMRM включает фиксированные эффекты лечения, момент времени (недели 2, 4, 6, 9, 12), взаимодействие лечения по времени, статус DRA и исходный AIMS в качестве ковариации. Пациент случайный эффект.

Совокупный процент респондентов по шкале аномальных непроизвольных движений (AIMS) по уровню ответа (процентное улучшение по сравнению с исходным уровнем) на 12-й неделе

Уровень ответа представляет собой % улучшения AIMS по сравнению с исходным уровнем. AIMS — это инструмент оценки, используемый для выявления и отслеживания степени тяжести TD с течением времени. AIMS состоит из 12 пунктов, управляемых врачом и оцениваемых по баллам. AIMS была записана в цифровом виде на видео с использованием стандартного протокола и независимо просмотрена ослепленными центральными оценщиками, которые были экспертами в области двигательных расстройств.

Этот результат суммирует пункты с 1 по 7, которые охватывают орофациальные движения, а также дискинезию конечностей и туловища. Степень тяжести оценивалась от 0 (нет) до 4 (тяжелая) по общей шкале от 0 (отсутствие орофациальной дискинезии, дискинезии туловища и конечностей) до 28 (тяжелая орофациальная дискинезия, дискинезия туловища и конечностей).

Пациенты с отсутствующим баллом AIMS считались неответчиками AIMS.

Изменение локально считываемой шкалы аномальных непроизвольных движений (AIMS) от исходного уровня до недели 12 с использованием анализа MMRM

Этот результат подобен основному результату, за исключением того, что AIMS читалась локально.

AIMS — это инструмент оценки, используемый для выявления и отслеживания степени тяжести TD с течением времени. AIMS состоит из 12 пунктов, управляемых врачом и оцениваемых по баллам. Этот результат сообщает о локальном чтении данных AIMS.

Этот результат суммирует пункты с 1 по 7, которые охватывают орофациальные движения, а также дискинезию конечностей и туловища. Степень тяжести оценивалась от 0 (нет) до 4 (тяжелая) по общей шкале от 0 (отсутствие орофациальной дискинезии, дискинезии туловища и конечностей) до 28 (тяжелая орофациальная дискинезия, дискинезия туловища и конечностей). Отрицательное изменение по сравнению с исходным показателем указывает на улучшение.

Был использован анализ MMRM с изменением по сравнению с исходным уровнем оценки AIMS в качестве зависимой переменной. Модель включала фиксированные эффекты лечения, момент времени (недели 2, 4, 6, 9 и 12), взаимодействие лечения в зависимости от момента времени, статус DRA и исходный AIMS в качестве ковариации.